Bosentan nell'ipertensione polmonare nello studio sul trattamento della malattia polmonare interstiziale (B-PHIT)

• Scopo: l'ipertensione polmonare o l'ipertensione polmonare (PH) è una complicanza comune della malattia polmonare fibrosante (o interstiziale, ILD). Quando presente, è associato a prognosi e sopravvivenza marcatamente ridotte. L'endotelina-1 (ET-1) è sovraespressa nei pazienti con PH e ILD e si ritiene che svolga un ruolo nello sviluppo di entrambe le condizioni. Il bosentan blocca l'azione dell'ET-1 e si è dimostrato utile nei pazienti con IP di origine sconosciuta o correlata ad altre condizioni (come patologie cardiache, malattie del tessuto connettivo e HIV). È importante stabilire se il trattamento con bosentan giovi anche ai pazienti con PH e ILD.

Questo studio affronta l'efficacia del bosentan nel contesto di PH e ILD.

• Obiettivo: esaminare la capacità del bosentan di ridurre l'ipertensione polmonare nei pazienti con malattie polmonari fibrosanti e ipertensione polmonare.

• Disegno: si tratta di uno studio multicentrico, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, che esamina l'effetto del bosentan nei pazienti con malattia polmonare fibrotica e IP.

• Metodologia: i pazienti saranno reclutati dai servizi clinici ambulatoriali di ILD e PH e riceveranno il consenso prima di entrare nello studio. Proponiamo di studiare 48 pazienti per un periodo di 16 settimane. I pazienti saranno inclusi nello studio se hanno una malattia polmonare fibrosante (in particolare: fibrosi polmonare idiopatica o polmonite fibrosante idiopatica non specifica) e hanno PH determinato mediante misurazione sul catetere cardiaco destro (pressione arteriosa polmonare media> = 25 mmHg, incuneamento capillare polmonare pressione =<15mmHg).

I pazienti entreranno in un periodo di screening di 2 settimane durante il quale avranno una storia medica completa e un esame. Se non hanno già avuto indagini clinicamente importanti (ecocardiogramma, risonanza magnetica cardiaca, ossimetria notturna) nelle precedenti 6 settimane e TAC negli ultimi 3 mesi, queste verranno eseguite.

Il paziente verrà sottoposto a un test del cammino di 6 minuti di base, ECG (tracciato cardiaco), esami del sangue e studio del flusso sanguigno polmonare (test del respiro) e test di funzionalità polmonare (test della respirazione) e completerà un questionario sulla qualità della vita. Il paziente verrà quindi randomizzato a bosentan o placebo (2:1) alla visita basale. I pazienti saranno seguiti ogni 4 settimane con esame fisico e analisi del sangue.

Alla settimana 16, verranno ripetute le indagini iniziali (tra cui catetere del cuore destro, funzionalità polmonare, flusso sanguigno polmonare, camminata di 6 minuti, esami del sangue, ecocardiogramma e risonanza magnetica cardiaca e completamento di un questionario sulla qualità della vita).

Ai pazienti verrà offerto il trattamento con la terapia con bosentan in aperto fino a quando i risultati dello studio non saranno disponibili fino a un massimo di 2 anni.