Studio della ciclosporina o dei corticosteroidi in aggiunta allo scambio plasmatico nella porpora trombotica trombocitopenica (TTP)
Uno studio multicentrico randomizzato sulla ciclosporina o sui corticosteroidi in aggiunta allo scambio plasmatico nella terapia iniziale della porpora trombotica trombocitopenica (TTP)
Panoramica dello studio
Stato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
La TTP è una rara malattia del sangue che provoca la formazione di coaguli di sangue nei piccoli vasi sanguigni in tutto il corpo, compresi i reni, il cervello, l'addome e il cuore. Lo scambio di plasma è il trattamento standard per la TTP. Lo scambio di plasma è un trattamento che rimuove il plasma (la parte liquida del sangue senza cellule) da un paziente e lo sostituisce con il plasma di un donatore. Con la plasmaferesi il 90% dei pazienti ottiene una remissione della malattia. Sfortunatamente, fino alla metà dei pazienti ricadrà dopo che lo scambio di plasma si è interrotto, portando a complicazioni significative e rischi aggiuntivi per il paziente.
Questo studio randomizza i pazienti a ricevere prednisone o ciclosporina in aggiunta allo scambio plasmatico, con il braccio ciclosporina come braccio sperimentale dello studio. Tutti i pazienti saranno sottoposti a scambio plasmatico ma saranno randomizzati a ricevere prednisone o ciclosporina in aggiunta allo scambio plasmatico. Precedenti studi suggerivano che la ciclosporina fosse superiore al prednisone in aggiunta allo scambio plasmatico, e quindi questo studio randomizzato tenta di confermare i risultati di due precedenti studi di un'unica istituzione.
Tipo di studio
Iscrizione (Effettivo)
Fase
- Fase 3
Contatti e Sedi
Luoghi di studio
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Ohio
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Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43210
- Ohio State University
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Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Accetta volontari sani
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Pazienti con diagnosi clinica di TTP idiopatica definita da anemia emolitica microangiopatica e trombocitopenia (<100 x 103)
- Non è necessario che siano presenti componenti aggiuntivi della pentade (febbre, anomalie renali e neurologiche).
- Devono essere escluse ulteriori spiegazioni per i cambiamenti microangiopatici tra cui DIC e malignità.
- I pazienti con TTP associata alla gravidanza saranno ammessi a questo studio terapeutico se il bambino viene partorito prima dell'inizio della terapia per TTP. Tuttavia, le pazienti di sesso femminile che stanno allattando e non sono disposte a interrompere l'allattamento al seno al momento dell'arruolamento saranno escluse da questo studio
- I pazienti con una precedente diagnosi di TTP possono essere arruolati a condizione che soddisfino i criteri di ammissibilità e non siano stati trattati per un TTP negli ultimi 30 giorni
- Dato il potenziale di nefrotossicità con CSA, tutti i pazienti devono avere una creatinina sierica <2,5 mg/dl prima dell'arruolamento
Criteri di esclusione:
- Alla luce della preoccupazione per il tempestivo inizio dell'EP, tutti i pazienti con sospetta TTP possono essere arruolati in questo studio. Se successivamente si scopre che il paziente non soddisfa i criteri di iscrizione, verrà rimosso e il suo posto sostituito ai fini dello studio. I pazienti rimossi dallo studio dopo l'arruolamento continueranno a essere seguiti longitudinalmente per 6 mesi per essere monitorati per la sicurezza e saranno inclusi nel database sulla sicurezza.
- I pazienti con TTP clinicamente classificati come secondari al trapianto di cellule staminali e di organi solidi, associati a diarrea sanguinolenta, associati a malignità e associati a farmaci non saranno arruolati in questo studio terapeutico.
- I pazienti incarcerati saranno esclusi dallo studio a causa delle difficoltà intrinseche nel mantenere uno stretto follow-up ai fini dello studio nei pazienti che sono incarcerati.
- Tutti i pazienti già in trattamento cronico con corticosteroidi o ciclosporina e che li assumono al momento della loro presentazione saranno esclusi da questo studio.
- Le pazienti di sesso femminile che stanno allattando e non sono disposte a interrompere l'allattamento al seno al momento dell'arruolamento saranno escluse da questo studio
- I pazienti che assumono farmaci controindicati in combinazione con CSA che non possono essere interrotti in modo sicuro saranno esclusi da questo studio.
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Sperimentale: Ciclosporina e braccio di scambio plasmatico
I pazienti in questo braccio riceveranno ciclosporina (Neoral) alla dose di 2-3 mg/kg per via orale in aggiunta allo scambio plasmatico. Tutti i pazienti hanno iniziato la PEX giornaliera (un volume plasmatico), utilizzando il plasma come fluido sostitutivo. I pazienti randomizzati al braccio CSA hanno ricevuto CSA a una dose di 2-3 mg/kg (arrotondata all'incremento di 50 mg più vicino) suddivisa in un dosaggio due volte al giorno (Figura 1a). I pazienti randomizzati a CSA non hanno ricevuto steroidi, ma sono stati autorizzati a ricevere idrocortisone come richiesto per eventuali reazioni di ipersensibilità al plasma infuso. La PEX giornaliera è stata continuata fino al raggiungimento di una risposta clinica, quindi i pazienti hanno ricevuto PEX a giorni alterni per 2 procedure aggiuntive, con il primo giorno in cui la conta piastrinica e LDH erano normali come prima delle 2 procedure. |
2-3 mg/kg per via orale in una dose divisa due volte al giorno per 6 mesi
Altri nomi:
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Comparatore attivo: Prednisone e braccio di scambio plasmatico
I pazienti in questo braccio riceveranno prednisone alla dose di 1 mg/kg in aggiunta allo scambio plasmatico. Tutti i pazienti hanno iniziato la PEX giornaliera (un volume plasmatico), utilizzando il plasma come fluido sostitutivo. I pazienti randomizzati al braccio dei corticosteroidi hanno ricevuto prednisone alla dose di 1 mg/kg/die arrotondata all'incremento di 20 mg più vicino. La PEX giornaliera è stata continuata fino al raggiungimento di una risposta clinica, quindi i pazienti hanno ricevuto PEX a giorni alterni per 2 procedure aggiuntive, con il primo giorno in cui la conta piastrinica e LDH erano normali come prima delle 2 procedure. |
1 mg/kg per via orale, giornalmente per almeno 30 giorni, poi ridotto gradualmente nell'arco di 30 giorni dopo aver raggiunto la remissione.
Altri nomi:
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Numero di partecipanti con riacutizzazioni nel braccio CSA/PEX rispetto al braccio steroidi/PEX
Lasso di tempo: Dall'inizio del trattamento fino a 30 giorni dopo la dimissione dall'ultima procedura PEX
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Numero di partecipanti con riacutizzazioni nel braccio CSA/PEX rispetto al braccio steroidi/PEX
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Dall'inizio del trattamento fino a 30 giorni dopo la dimissione dall'ultima procedura PEX
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Tempo in giorni per ottenere una risposta clinica, confrontando il braccio CSA/PEX con il braccio steroidi/PEX.
Lasso di tempo: Tempo per iniziare il trattamento fino a 6 mesi dopo l'ultima procedura PEX
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Giorni per ottenere una risposta clinica, definita come conta piastrinica normale (>150 x 109/L), LDH normale e nessuna nuova lesione d'organo.
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Tempo per iniziare il trattamento fino a 6 mesi dopo l'ultima procedura PEX
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Collaboratori e investigatori
Sponsor
Collaboratori
Investigatori
- Investigatore principale: Spero R Cataland, MD, Ohio State University
Pubblicazioni e link utili
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Inizio studio
Completamento primario (Effettivo)
Completamento dello studio (Effettivo)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Stima)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Processi patologici
- Malattie del sistema immunitario
- Malattie ematologiche
- Emorragia
- Disturbi della coagulazione del sangue
- Manifestazioni cutanee
- Trombocitopenia
- Disturbi delle piastrine del sangue
- Trombofilia
- Microangiopatie trombotiche
- Porpora
- Porpora, Trombocitopenica
- Porpora, Trombotico Trombocitopenico
- Effetti fisiologici delle droghe
- Meccanismi molecolari dell'azione farmacologica
- Agenti antinfettivi
- Inibitori enzimatici
- Agenti antinfiammatori
- Agenti antireumatici
- Agenti antineoplastici
- Agenti immunosoppressivi
- Fattori immunologici
- Glucocorticoidi
- Ormoni
- Ormoni, sostituti ormonali e antagonisti ormonali
- Agenti antineoplastici, ormonali
- Agenti dermatologici
- Agenti antimicotici
- Inibitori della calcineurina
- Prednisone
- Ciclosporina
- Ciclosporine
Altri numeri di identificazione dello studio
- 2007H0194
- R01FD003932 (Sovvenzione/contratto della FDA degli Stati Uniti)
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
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Descrizione del piano IPD
Periodo di condivisione IPD
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- STUDIO_PROTOCOLLO
- RSI
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