Estudo da ciclosporina ou corticosteróides como adjuvante da plasmaférese na púrpura trombocitopênica trombótica (TTP)
Um estudo randomizado multicêntrico de ciclosporina ou corticosteróides como adjuvante da troca de plasma na terapia inicial da púrpura trombocitopênica trombótica (TTP)
Visão geral do estudo
Status
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
A PTT é uma doença sanguínea rara que causa a formação de coágulos sanguíneos nos pequenos vasos sanguíneos por todo o corpo, incluindo rins, cérebro, abdômen e coração. A troca de plasma é o tratamento padrão para PTT. A troca de plasma é um tratamento que remove o plasma (a porção líquida do sangue sem quaisquer células) de um paciente e o substitui por plasma de um doador. Com a troca de plasma, 90% dos pacientes atingem a remissão da doença. Infelizmente, até metade dos pacientes apresentará recaída após a interrupção da plasmaférese, levando a complicações significativas e riscos adicionais ao paciente.
Este estudo randomiza os pacientes para receber prednisona ou ciclosporina como adjuvante à plasmaférese, sendo o braço da ciclosporina o braço experimental do estudo. Todos os pacientes serão submetidos à troca de plasma, mas serão randomizados para receber prednisona ou ciclosporina como adjuvante à troca de plasma. Estudos anteriores sugeriram que a ciclosporina era superior à prednisona como adjuvante da troca de plasma e, portanto, este estudo randomizado tenta confirmar os achados de dois estudos anteriores de uma única instituição.
Tipo de estudo
Inscrição (Real)
Estágio
- Fase 3
Contactos e Locais
Locais de estudo
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Ohio
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Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43210
- Ohio State University
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Descrição
Critério de inclusão:
- Pacientes com diagnóstico clínico de PTT idiopática definida por anemia hemolítica microangiopática e trombocitopenia (<100 x 103)
- Componentes adicionais da pêntada (febre, anormalidades renais e neurológicas) não precisam estar presentes.
- Explicações adicionais para as alterações microangiopáticas, incluindo CID e malignidade, devem ser excluídas.
- Pacientes com TTP associada à gravidez serão permitidas neste ensaio terapêutico se a criança nascer antes do início da terapia para TTP. No entanto, pacientes do sexo feminino que estão amamentando e não desejam interromper a amamentação no momento da inscrição serão excluídas deste estudo
- Pacientes com diagnóstico anterior de PTT são elegíveis para inscrição, desde que atendam aos critérios de elegibilidade e não tenham sido tratados para PTT nos últimos 30 dias
- Dado o potencial de nefrotoxicidade com CSA, todos os pacientes devem ter uma creatinina sérica < 2,5 mg/dl antes da inscrição
Critério de exclusão:
- Tendo em vista a preocupação com o início imediato da EP, todos os pacientes com suspeita de PTT podem ser incluídos neste estudo. Se posteriormente for descoberto que o paciente não atende aos critérios de inscrição, ele será removido e seu lugar substituído para fins de estudo. Os pacientes removidos do estudo após a inclusão continuarão a ser acompanhados longitudinalmente por 6 meses para serem monitorados quanto à segurança e serão incluídos no banco de dados de segurança.
- Pacientes com PTT clinicamente categorizada como secundária a transplante de células-tronco e órgão sólido, diarreia sanguinolenta associada, malignidade associada e droga associada não serão incluídos neste estudo terapêutico.
- Os pacientes encarcerados serão excluídos do estudo devido às dificuldades inerentes em manter um acompanhamento próximo para fins de estudo em pacientes encarcerados.
- Quaisquer pacientes que já estejam em tratamento crônico com corticosteroides ou ciclosporina e os tomem no momento de sua apresentação serão excluídos deste estudo.
- Pacientes do sexo feminino que estão amamentando e não desejam interromper a amamentação no momento da inscrição serão excluídas deste estudo
- Os pacientes que tomam qualquer medicamento contraindicado em combinação com CSA que não pode ser descontinuado com segurança serão excluídos deste estudo.
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: Braço de Troca de Ciclosporina e Plasma
Os pacientes neste braço receberão ciclosporina (Neoral) na dose de 2-3 mg/kg por via oral como adjuvante da plasmaférese. Todos os pacientes iniciaram PEX diariamente (um volume de plasma), usando plasma como fluido de reposição. Os pacientes randomizados para o braço CSA receberam CSA em uma dose de 2-3 mg/kg (arredondado para o incremento de 50 mg mais próximo) dividido em uma dosagem duas vezes ao dia (Figura 1a). Os pacientes randomizados para CSA não receberam esteróides, mas foram autorizados a receber hidrocortisona conforme necessário para quaisquer reações de hipersensibilidade ao plasma infundido. O PEX diário foi continuado até que uma resposta clínica fosse alcançada, então os pacientes receberam PEX em dias alternados para 2 procedimentos adicionais, com o primeiro dia em que a contagem de plaquetas e LDH estavam normais contando como o primeiro dos 2 procedimentos. |
2-3 mg/kg por via oral em uma dose dividida de duas vezes ao dia por 6 meses
Outros nomes:
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Comparador Ativo: Braço de troca de prednisona e plasma
Os pacientes neste braço receberão prednisona na dose de 1 mg/kg como adjuvante da plasmaférese. Todos os pacientes iniciaram PEX diariamente (um volume de plasma), usando plasma como fluido de reposição. Os pacientes randomizados para o braço de corticosteróide receberam prednisona na dose de 1 mg/kg/d, arredondada para o incremento de 20 mg mais próximo. O PEX diário foi continuado até que uma resposta clínica fosse alcançada, então os pacientes receberam PEX em dias alternados para 2 procedimentos adicionais, com o primeiro dia em que a contagem de plaquetas e LDH estavam normais contando como o primeiro dos 2 procedimentos. |
1 mg/kg por via oral, diariamente por pelo menos 30 dias, então diminuído ao longo de 30 dias após atingir a remissão.
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Número de participantes com exacerbações no braço CSA/PEX em comparação com o braço esteroides/PEX
Prazo: Desde o início do tratamento até 30 dias após a alta do último procedimento de PEX
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Número de participantes com exacerbações no braço CSA/PEX em comparação com o braço esteroides/PEX
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Desde o início do tratamento até 30 dias após a alta do último procedimento de PEX
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Tempo em dias para obter uma resposta clínica, comparando o braço CSA/PEX com o braço esteroides/PEX.
Prazo: Tempo para iniciar o tratamento até 6 meses após o último procedimento de PEX
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Dias para atingir uma resposta clínica, definida como uma contagem normal de plaquetas (>150 x 109/L), LDH normal e nenhuma nova lesão de órgão final.
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Tempo para iniciar o tratamento até 6 meses após o último procedimento de PEX
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Spero R Cataland, MD, Ohio State University
Publicações e links úteis
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
Conclusão Primária (Real)
Conclusão do estudo (Real)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Estimativa)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Processos Patológicos
- Doenças do sistema imunológico
- Doenças Hematológicas
- Hemorragia
- Distúrbios da Coagulação Sanguínea
- Manifestações de pele
- Trombocitopenia
- Distúrbios das plaquetas sanguíneas
- Trombofilia
- Microangiopatias Trombóticas
- Púrpura
- Púrpura Trombocitopênica
- Púrpura Trombocitopênica Trombótica
- Efeitos Fisiológicos das Drogas
- Mecanismos Moleculares de Ação Farmacológica
- Agentes Anti-Infecciosos
- Inibidores Enzimáticos
- Antiinflamatórios
- Agentes Antirreumáticos
- Agentes Antineoplásicos
- Agentes imunossupressores
- Fatores imunológicos
- Glicocorticóides
- Hormônios
- Hormônios, Substitutos Hormonais e Antagonistas Hormonais
- Agentes Antineoplásicos Hormonais
- Agentes dermatológicos
- Antifúngicos
- Inibidores de Calcineurina
- Prednisona
- Ciclosporina
- Ciclosporinas
Outros números de identificação do estudo
- 2007H0194
- R01FD003932 (Concessão/Contrato da FDA dos EUA)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Descrição do plano IPD
Prazo de Compartilhamento de IPD
Critérios de acesso de compartilhamento IPD
Tipo de informação de suporte de compartilhamento de IPD
- PROTOCOLO DE ESTUDO
- CSR
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