Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie cyklosporinu nebo kortikosteroidů jako doplňku k výměně plazmy u trombotické trombocytopenické purpury (TTP)

29. dubna 2023 aktualizováno: Spero Cataland, Ohio State University

Multicentrická, randomizovaná studie cyklosporinu nebo kortikosteroidů jako doplněk k výměně plazmy v počáteční terapii trombotické trombocytopenické purpury (TTP)

Tento výzkum zahrnuje použití imunitní základní terapie jako doplněk k výměně plazmy, což je současný standard péče o trombotickou trombocytopenickou purpuru (TTP). Zdroj financování -FDA OOPD

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

TTP je vzácná krevní porucha, která způsobuje tvorbu krevních sraženin v malých krevních cévách v celém těle, včetně ledvin, mozku, břicha a srdce. Výměna plazmy je standardní léčbou TTP. Výměna plazmy je léčba, která odstraňuje plazmu (tekutou část krve bez jakýchkoli buněk) z pacienta a nahrazuje ji plazmou od dárce. Při výměně plazmy dosáhne 90 % pacientů remise onemocnění. Bohužel až u poloviny pacientů dojde po zastavení výměny plazmy k relapsu, což vede k významným komplikacím a dalším rizikům pro pacienta.

Tato studie randomizuje pacienty k podávání buď prednisonu nebo cyklosporinu jako doplňku k výměně plazmy, přičemž cyklosporinové rameno je experimentálním ramenem studie. Všichni pacienti podstoupí výměnu plazmy, ale budou randomizováni tak, aby dostávali buď prednison nebo cyklosporin jako doplněk k výměně plazmy. Předchozí studie naznačovaly, že cyklosporin je lepší než prednison jako doplněk k výměně plazmy, a proto se tato randomizovaná studie pokouší potvrdit zjištění dvou předchozích studií na jedné instituci.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

26

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Spojené státy, 43210
        • Ohio State University

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Pacienti s klinickou diagnózou idiopatické TTP definovanou mikroangiopatickou hemolytickou anémií a trombocytopenií (<100 x 103)
  • Další složky pentády (horečka, renální a neurologické abnormality) nemusí být přítomny.
  • Další vysvětlení mikroangiopatických změn včetně DIC a malignity by měla být vyloučena.
  • Pacientkám s TTP související s těhotenstvím bude tato terapeutická studie povolena, pokud se dítě narodí před zahájením léčby TTP. Avšak pacientky, které kojí a nejsou ochotné přerušit kojení v době zařazení, budou z této studie vyloučeny.
  • Pacienti s předchozí diagnózou TTP mají nárok na zařazení za předpokladu, že splňují kritéria způsobilosti a nebyli léčeni na TTP v posledních 30 dnech
  • Vzhledem k možnosti nefrotoxicity u CSA musí mít všichni pacienti před zařazením do studie sérový kreatinin < 2,5 mg/dl

Kritéria vyloučení:

  • Ve světle obav z rychlého zahájení PE mohou být do této studie zařazeni všichni pacienti s podezřením na TTP. Pokud se následně zjistí, že pacient nesplňuje kritéria pro zařazení, bude odebrán a jeho místo nahrazeno pro účely studie. Pacienti vyřazení ze studie po zařazení budou i nadále dlouhodobě sledováni po dobu 6 měsíců, aby byla sledována bezpečnost, a budou zařazeni do bezpečnostní databáze.
  • Do této terapeutické studie nebudou zařazeni pacienti s TTP klinicky klasifikovaným jako sekundární po transplantaci kmenových buněk a solidním orgánu, s krvavým průjmem, s maligním onemocněním a s lékem.
  • Uvěznění pacienti budou ze studie vyloučeni kvůli inherentním potížím s udržováním pečlivého sledování pro účely studie u pacientů, kteří jsou uvězněni.
  • Všichni pacienti, kteří jsou již chronicky léčeni kortikosteroidy nebo cyklosporinem a užívají je v době jejich prezentace, budou z této studie vyloučeni.
  • Pacientky, které kojí a nejsou ochotné přerušit kojení v době zařazení, budou z této studie vyloučeny
  • Pacienti užívající jakékoli léky kontraindikované v kombinaci s CSA, které nelze bezpečně vysadit, budou z této studie vyloučeni.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Rameno pro výměnu cyklosporinu a plazmy

Pacienti v této větvi budou dostávat cyklosporin (Neoral) v dávce 2-3 mg/kg perorálně jako doplněk k výměně plazmy.

Všichni pacienti zahájili denní PEX (jeden objem plazmy) s použitím plazmy jako náhradní tekutiny. Pacienti randomizovaní do ramene CSA dostávali CSA v dávce 2-3 mg/kg (zaokrouhleno na nejbližší 50mg přírůstek) rozdělené do dávkování dvakrát denně (obrázek 1a). Pacienti randomizovaní do CSA nedostávali steroidy, ale bylo jim povoleno dostávat hydrokortison, jak je požadováno pro jakékoli reakce přecitlivělosti na plazmu podanou infuzí. Denní PEX pokračovalo, dokud nebylo dosaženo klinické odpovědi, pak pacienti dostávali PEX každý druhý den pro 2 další procedury, přičemž první den, kdy byl počet krevních destiček a LDH normální, byl prvním ze 2 procedur.
Lék: Cyklosporin
2-3 mg/kg perorálně v rozdělené dávce dvakrát denně po dobu 6 měsíců
Ostatní jména:
  • Neoral
Aktivní komparátor: Rameno na výměnu prednisonu a plazmy

Pacienti v této větvi budou dostávat prednison v dávce 1 mg/kg jako doplněk k výměně plazmy.

Všichni pacienti zahájili denní PEX (jeden objem plazmy) s použitím plazmy jako náhradní tekutiny. Pacienti randomizovaní do větve s kortikosteroidy dostávali prednison v dávce 1 mg/kg/den zaokrouhlenou na nejbližší 20mg přírůstek. Denní PEX pokračovalo, dokud nebylo dosaženo klinické odpovědi, pak pacienti dostávali PEX každý druhý den pro 2 další procedury, přičemž první den, kdy byl počet krevních destiček a LDH normální, byl prvním ze 2 procedur.
Lék: Prednison
1 mg/kg perorálně, denně po dobu alespoň 30 dnů, poté snižovat během 30 dnů po dosažení remise.
Ostatní jména:
  • Steroidní rameno

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků s exacerbacemi v rameni CSA/PEX ve srovnání s ramenem se steroidy/PEX
Časové okno: Od zahájení léčby do 30 dnů po propuštění z poslední procedury PEX
Počet účastníků s exacerbacemi v rameni CSA/PEX ve srovnání s ramenem steroidy/PEX
Od zahájení léčby do 30 dnů po propuštění z poslední procedury PEX

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Čas ve dnech pro dosažení klinické odpovědi, porovnání ramene CSA/PEX s ramenem se steroidy/PEX.
Časové okno: Doba zahájení léčby do 6 měsíců po poslední proceduře PEX
Dny do dosažení klinické odpovědi, definované jako normální počet krevních destiček (>150 x 109/l), normální LDH a žádné nové poškození koncového orgánu.
Doba zahájení léčby do 6 měsíců po poslední proceduře PEX

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Ohio State University

Spolupracovníci

Food and Drug Administration (FDA)

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Spero R Cataland, MD, Ohio State University

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. listopadu 2007

Primární dokončení (Aktuální)

20. září 2017

Dokončení studie (Aktuální)

20. září 2017

Termíny zápisu do studia

První předloženo

9. července 2008

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

9. července 2008

První zveřejněno (Odhad)

11. července 2008

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

3. května 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

29. dubna 2023

Naposledy ověřeno

1. dubna 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 2007H0194
  • R01FD003932 (Grant/smlouva FDA USA)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

data jsou vyhodnocována a přezkoumávána, rukopis v přípravě na závěrečnou zprávu FDA

Časový rámec sdílení IPD

Momentálně k dispozici ke sdílení

Kritéria přístupu pro sdílení IPD

Je třeba podat žádost vyšetřovatelům

Typ podpůrných informací pro sdílení IPD

  • PROTOKOL STUDY
  • CSR

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Myanmar

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit