Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Studie van ciclosporine of corticosteroïden als aanvulling op plasma-uitwisseling bij trombotische trombocytopenische purpura (TTP)

29 april 2023 bijgewerkt door: Spero Cataland, Ohio State University

Een multicenter, gerandomiseerde studie van ciclosporine of corticosteroïden als aanvulling op plasma-uitwisseling in de initiële therapie van trombotische trombocytopenische purpura (TTP)

Dit onderzoek omvat het gebruik van immuuntherapie als aanvulling op plasma-uitwisseling, de huidige zorgstandaard voor trombotische trombocytopenische purpura (TTP). Financieringsbron -FDA OOPD

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

TTP is een zeldzame bloedaandoening die ervoor zorgt dat zich bloedstolsels vormen in de kleine bloedvaten door het hele lichaam, inclusief de nieren, hersenen, buik en het hart. Plasma-uitwisseling is de standaardbehandeling voor TTP. Plasma-uitwisseling is een behandeling waarbij het plasma (het vloeibare deel van het bloed zonder enige cellen) van een patiënt wordt verwijderd en vervangen door plasma van een donor. Met plasma-uitwisseling bereikt 90% van de patiënten een remissie van de ziekte. Helaas zal tot de helft van de patiënten terugvallen nadat de plasma-uitwisseling is gestopt, wat leidt tot aanzienlijke complicaties en extra risico's voor de patiënt.

In deze studie worden patiënten gerandomiseerd om prednison of ciclosporine te krijgen als aanvulling op plasma-uitwisseling, waarbij de ciclosporine-arm de experimentele arm van de studie is. Alle patiënten zullen een plasma-uitwisseling ondergaan, maar zullen gerandomiseerd worden om prednison of ciclosporine te krijgen als aanvulling op plasma-uitwisseling. Eerdere studies suggereerden dat ciclosporine superieur was aan prednison als aanvulling op plasma-uitwisseling, en daarom probeert deze gerandomiseerde studie de bevindingen van twee eerdere onderzoeken van één instelling te bevestigen.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

26

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Verenigde Staten, 43210
        • Ohio State University

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Patiënten met een klinische diagnose van idiopathische TTP zoals gedefinieerd door een microangiopathische hemolytische anemie en trombocytopenie (<100 x 103)
  • Aanvullende componenten van de pentad (koorts, nier- en neurologische afwijkingen) hoeven niet aanwezig te zijn.
  • Aanvullende verklaringen voor de microangiopathische veranderingen, waaronder DIC en maligniteit, moeten worden uitgesloten.
  • Patiënten met zwangerschapsgerelateerde TTP worden toegelaten tot deze therapeutische studie als het kind wordt afgeleverd voordat de behandeling voor TTP wordt gestart. Vrouwelijke patiënten die borstvoeding geven en op het moment van inschrijving niet willen stoppen met borstvoeding, worden echter uitgesloten van deelname aan dit onderzoek
  • Patiënten met een eerdere diagnose van TTP komen in aanmerking om te worden ingeschreven, op voorwaarde dat ze voldoen aan de geschiktheidscriteria en niet zijn behandeld voor een TTP in de afgelopen 30 dagen
  • Gezien het potentieel voor nefrotoxiciteit bij CSA, moeten alle patiënten een serumcreatinine hebben van < 2,5 mg/dl voordat ze worden opgenomen

Uitsluitingscriteria:

  • Gezien de bezorgdheid over de snelle start van PE, kunnen alle patiënten met verdenking op TTP worden opgenomen in deze studie. Als later wordt vastgesteld dat de patiënt niet voldoet aan de inschrijvingscriteria, wordt hij verwijderd en wordt zijn plek vervangen voor studiedoeleinden. Patiënten die na inschrijving uit het onderzoek zijn verwijderd, zullen gedurende 6 maanden longitudinaal worden gevolgd om te worden gecontroleerd op veiligheid en zullen worden opgenomen in de veiligheidsdatabase.
  • Patiënten met TTP klinisch gecategoriseerd als secundair aan stamceltransplantatie en geassocieerd met vaste organen, bloederige diarree, maligniteit en geneesmiddelgerelateerd, zullen niet worden opgenomen in deze therapeutische studie.
  • Gedetineerde patiënten zullen worden uitgesloten van de studie vanwege de inherente moeilijkheden bij het handhaven van nauwgezette follow-up voor studiedoeleinden bij gedetineerde patiënten.
  • Alle patiënten die al chronisch worden behandeld met corticosteroïden of ciclosporine en deze innemen op het moment van hun presentatie, zullen van dit onderzoek worden uitgesloten.
  • Vrouwelijke patiënten die borstvoeding geven en op het moment van inschrijving niet willen stoppen met borstvoeding, worden uitgesloten van deelname aan dit onderzoek
  • Patiënten die medicijnen gebruiken die gecontra-indiceerd zijn in combinatie met CSA en die niet veilig kunnen worden stopgezet, zullen van dit onderzoek worden uitgesloten.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Cyclosporine en plasma-uitwisselingsarm

Patiënten in deze arm zullen ciclosporine (Neoral) krijgen in een dosis van 2-3 mg/kg oraal als aanvulling op plasma-uitwisseling.

Alle patiënten begonnen met dagelijkse PEX (één plasmavolume), waarbij plasma als vervangingsvloeistof werd gebruikt. Patiënten gerandomiseerd naar de CSA-arm kregen CSA in een dosis van 2-3 mg/kg (afgerond op de dichtstbijzijnde verhoging van 50 mg) verdeeld over een tweemaal daagse dosering (Figuur 1a). Patiënten gerandomiseerd naar CSA kregen geen steroïden, maar mochten hydrocortison krijgen zoals vereist voor eventuele overgevoeligheidsreacties op het geïnfundeerde plasma. Dagelijkse PEX werd voortgezet totdat een klinische respons werd bereikt, waarna de patiënten om de dag PEX kregen voor 2 extra procedures, met de eerste dag dat het aantal bloedplaatjes en LDH normaal waren als de eerste van de 2 procedures.
Geneesmiddel: Cyclosporine
2-3 mg/kg oraal in een verdeelde dosis van tweemaal daags gedurende 6 maanden
Andere namen:
  • Neoraal
Actieve vergelijker: Prednison en plasma-uitwisselingsarm

Patiënten in deze arm krijgen prednison in een dosis van 1 mg/kg als aanvulling op plasmaferese.

Alle patiënten begonnen met dagelijkse PEX (één plasmavolume), waarbij plasma als vervangingsvloeistof werd gebruikt. Patiënten gerandomiseerd naar de corticosteroïd-arm kregen prednison in een dosis van 1 mg/kg/d, afgerond op de dichtstbijzijnde verhoging van 20 mg. Dagelijkse PEX werd voortgezet totdat een klinische respons werd bereikt, waarna de patiënten om de dag PEX kregen voor 2 extra procedures, met de eerste dag dat het aantal bloedplaatjes en LDH normaal waren als de eerste van de 2 procedures.
Geneesmiddel: Prednison
1 mg/kg oraal, dagelijks gedurende ten minste 30 dagen, daarna afbouwend gedurende 30 dagen na het bereiken van remissie.
Andere namen:
  • Steroïde arm

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal deelnemers met exacerbaties in de CSA/PEX-arm in vergelijking met de steroïden/PEX-arm
Tijdsspanne: Vanaf het begin van de behandeling tot 30 dagen na ontslag uit de laatste PEX-procedure
Aantal deelnemers met exacerbaties in de CSA/PEX-arm in vergelijking met de steroïden/PEX-arm
Vanaf het begin van de behandeling tot 30 dagen na ontslag uit de laatste PEX-procedure

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Tijd in dagen om een ​​klinische respons te bereiken, waarbij de CSA/PEX-arm wordt vergeleken met de steroïden/PEX-arm.
Tijdsspanne: Tijd tot het starten van de behandeling tot 6 maanden na de laatste PEX-procedure
Dagen om een ​​klinische respons te bereiken, gedefinieerd als een normaal aantal bloedplaatjes (>150 x 109/l), normale LDH en geen nieuw eindorgaanletsel.
Tijd tot het starten van de behandeling tot 6 maanden na de laatste PEX-procedure

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Ohio State University

Medewerkers

Food and Drug Administration (FDA)

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Spero R Cataland, MD, Ohio State University

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 november 2007

Primaire voltooiing (Werkelijk)

20 september 2017

Studie voltooiing (Werkelijk)

20 september 2017

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

9 juli 2008

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

9 juli 2008

Eerst geplaatst (Schatting)

11 juli 2008

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

3 mei 2023

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

29 april 2023

Laatst geverifieerd

1 april 2023

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 2007H0194
  • R01FD003932 (Toekenning/contract van de Amerikaanse FDA)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

JA

Beschrijving IPD-plan

gegevens worden geëvalueerd en beoordeeld, manuscript in voorbereiding voor eindrapport aan FDA

IPD-tijdsbestek voor delen

Momenteel beschikbaar om te delen

IPD-toegangscriteria voor delen

Er moet een verzoek worden ingediend bij de onderzoekers

IPD delen Ondersteunend informatietype

  • LEERPROTOCOOL
  • MVO

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Trombotische trombocytopenische purpura

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Algeria

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren