Effetto dell'idrossiurea come trattamento per i tumori desmoidi primari

Il trattamento dei tumori desmoidi è complicato dall'istologia benigna e dal comportamento potenzialmente aggressivo e ricorrente. Trattamenti invasivi o intensivi con chirurgia o radioterapia possono portare a un buon controllo del tumore, ma a scapito di effetti collaterali significativi insieme a un alto rischio di recidiva locale dopo l'escissione chirurgica. I regimi a basso dosaggio di farmaci chemioterapici standard sono stati preferiti come trattamento conservativo di prima linea; tuttavia, i tumori refrattari e ricorrenti non sono rari. Lo scopo di questo studio è indagare l'efficacia e la sicurezza dell'uso dell'idrossiurea, un agente antineoplastico con relativamente pochi effetti collaterali, come nuovo trattamento per tumori desmoidi primari non resecabili, tumori desmoidi che hanno avuto una resezione primaria incompleta o tumori desmoidi che si sono ripresentati dopo altra terapia.

I pazienti che si presentano al nostro centro oncologico con una nuova diagnosi di tumore desmoide, o un tumore desmoide ricorrente, saranno idonei per questo studio. Dopo il consenso informato, l'esame obiettivo e gli studi di imaging al basale (TC/MRI), i pazienti riceveranno idrossiurea orale a una dose iniziale di 20 mg/kg al giorno. I test di laboratorio verranno eseguiti a intervalli prestabiliti per mantenere la dose appropriata e monitorare le citopenie. Valutazioni cliniche, esami fisici e/o studi di imaging saranno condotti ogni tre mesi per valutare i cambiamenti nelle dimensioni del tumore. I pazienti rimarranno in idrossiurea fintanto che c'è una risposta o stabilità nella dimensione del tumore e le tossicità associate sono gestibili. Saranno raccolti dati riguardanti la risposta al farmaco, la durata della risposta e il verificarsi di eventi avversi. L'obiettivo dell'analisi sarà determinare l'efficacia dell'idrossiurea come modalità di trattamento per i tumori desmoidi.