Effet de l'hydroxyurée comme traitement des tumeurs desmoïdes primaires

Le traitement des tumeurs desmoïdes est compliqué par une histologie bénigne et un comportement potentiellement agressif et récurrent. Les traitements invasifs ou intensifs par chirurgie ou radiothérapie peuvent conduire à un bon contrôle tumoral, mais au prix d'effets secondaires importants et d'un risque élevé de récidive locale après exérèse chirurgicale. Les schémas thérapeutiques à faible dose de médicaments de chimiothérapie standard ont été privilégiés comme traitement conservateur de première intention ; cependant, les tumeurs réfractaires et récurrentes ne sont pas rares. Le but de cette étude est d'étudier l'efficacité et l'innocuité de l'utilisation de l'hydroxyurée, un agent antinéoplasique avec relativement peu d'effets secondaires, comme nouveau traitement des tumeurs desmoïdes primaires non résécables, des tumeurs desmoïdes qui ont eu une résection primaire incomplète, ou tumeurs desmoïdes qui ont récidivé après un autre traitement.

Les patients se présentant à notre centre d'oncologie avec un nouveau diagnostic de tumeur desmoïde, ou une tumeur desmoïde récurrente, seront éligibles pour cette étude. Après consentement éclairé, examen physique et études d'imagerie de base (CT/IRM), les patients recevront de l'hydroxyurée par voie orale à une dose initiale de 20 mg/kg par jour. Des tests de laboratoire seront effectués à intervalles réguliers pour maintenir la dose appropriée et surveiller les cytopénies. Des évaluations cliniques, des examens physiques et/ou des études d'imagerie seront effectués tous les trois mois pour évaluer les changements dans la taille de la tumeur. Les patients resteront sous hydroxyurée tant qu'il y a une réponse ou une stabilité de la taille de la tumeur et que les toxicités associées sont gérables. Des données seront recueillies concernant la réponse au médicament, la durée de la réponse et la survenue d'événements indésirables. L'objectif de l'analyse sera de déterminer l'efficacité de l'hydroxyurée comme modalité de traitement des tumeurs desmoïdes.