Effekt av Hydroxyurea som behandling for primære desmoid-svulster

Behandlingen av desmoid-svulster er komplisert av benign histologi og potensielt aggressiv og tilbakevendende atferd. Invasive eller intensive behandlinger med kirurgi eller strålebehandling kan føre til god tumorkontroll, men på bekostning av betydelige bivirkninger sammen med høy risiko for lokalt tilbakefall etter kirurgisk eksisjon. Lavdoseregimer av standard kjemoterapimedisiner har blitt foretrukket som en konservativ førstelinjebehandling; Imidlertid er refraktære og tilbakevendende svulster ikke uvanlige. Formålet med denne studien er å undersøke effektiviteten og sikkerheten ved å bruke hydroksyurea, et antineoplastisk middel med relativt få bivirkninger, som en ny behandling for primære, ikke-operable desmoid-svulster, desmoid-svulster som har hatt en ufullstendig primær reseksjon, eller desmoid-svulster som har kommet tilbake etter annen behandling.

Pasienter som kommer til vårt onkologiske senter med en ny diagnose av desmoid-svulst, eller en tilbakevendende desmoid-svulst, vil være kvalifisert for denne studien. Etter informert samtykke, fysisk undersøkelse og baseline avbildningsstudier (CT/MRI), vil pasienter få oral hydroksyurea med en startdose på 20 mg/kg daglig. Laboratorietester vil bli utført med faste intervaller for å opprettholde riktig dose og overvåke for cytopenier. Kliniske evalueringer, fysiske undersøkelser og/eller avbildningsstudier vil bli utført hver tredje måned for å vurdere endringer i tumorstørrelse. Pasienter vil forbli på hydroksyurea så lenge det er en respons eller stabilitet i tumorstørrelse og tilhørende toksisiteter er håndterbare. Det vil samles inn data om responsen på legemidlet, varigheten av responsen og forekomsten av uønskede hendelser. Målet med analysen vil være å bestemme effekten av hydroksyurea som behandlingsmodalitet for desmoid-svulster.