Effekt av Hydroxyurea som behandling för primära desmoidtumörer

Behandlingen av desmoidtumörer kompliceras av benign histologi och potentiellt aggressivt och återkommande beteende. Invasiva eller intensiva behandlingar med kirurgi eller strålbehandling kan leda till god tumörkontroll, men på bekostnad av betydande biverkningar tillsammans med hög risk för lokalt återfall efter kirurgisk excision. Lågdosregimer av vanliga kemoterapiläkemedel har gynnats som en konservativ förstahandsbehandling; emellertid är refraktära och återkommande tumörer inte ovanliga. Syftet med denna studie är att undersöka effektiviteten och säkerheten av att använda hydroxiurea, ett antineoplastiskt medel med relativt få biverkningar, som en ny behandling för primära, inoperbara desmoidtumörer, desmoidtumörer som har haft en ofullständig primär resektion, eller desmoidtumörer som har återkommit efter annan behandling.

Patienter som kommer till vårt onkologiska center med en ny diagnos av desmoidtumör, eller en återkommande desmoidtumör, kommer att vara berättigade till denna studie. Efter informerat samtycke, fysisk undersökning och baslinjeavbildningsstudier (CT/MRT) kommer patienter att få oral hydroxyurea i en startdos på 20 mg/kg dagligen. Laboratorietester kommer att utföras med bestämda intervaller för att upprätthålla lämplig dos och övervaka cytopenier. Kliniska utvärderingar, fysiska undersökningar och/eller avbildningsstudier kommer att utföras var tredje månad för att bedöma förändringar i tumörstorlek. Patienterna kommer att förbli på hydroxiurea så länge som det finns ett svar eller stabilitet i tumörstorleken och associerade toxiciteter är hanterbara. Data kommer att samlas in om svaret på läkemedlet, varaktigheten av svaret och förekomsten av biverkningar. Målet med analysen kommer att vara att fastställa effektiviteten av hydroxiurea som behandlingsmodalitet för desmoidtumörer.