Effekt af Hydroxyurea som behandling for primære desmoidtumorer

Behandlingen af ​​desmoid-tumorer kompliceres af benign histologi og potentielt aggressiv og tilbagevendende adfærd. Invasive eller intensive behandlinger med operation eller strålebehandling kan føre til god tumorkontrol, men på bekostning af betydelige bivirkninger sammen med en høj risiko for lokalt tilbagefald efter kirurgisk excision. Lavdosis regimer af standard kemoterapi-lægemidler er blevet favoriseret som en konservativ førstelinjebehandling; refraktære og tilbagevendende tumorer er dog ikke ualmindelige. Formålet med denne undersøgelse er at undersøge effektiviteten og sikkerheden ved at bruge hydroxyurinstof, et anti-neoplastisk middel med relativt få bivirkninger, som en ny behandling af primære, ikke-operable desmoid-tumorer, desmoid-tumorer, der har haft en ufuldstændig primær resektion, eller desmoid-tumorer, der er vendt tilbage efter anden behandling.

Patienter, der præsenteres for vores onkologiske center med en ny diagnose af desmoid-tumor eller en tilbagevendende desmoid-tumor, vil være berettiget til denne undersøgelse. Efter informeret samtykke, fysisk undersøgelse og baseline billeddannelsesundersøgelser (CT/MRI) vil patienter modtage oralt hydroxyurinstof med en startdosis på 20 mg/kg dagligt. Laboratorietest vil blive udført med faste intervaller for at opretholde den passende dosis og monitorere for cytopenier. Kliniske evalueringer, fysiske undersøgelser og/eller billeddiagnostiske undersøgelser vil blive udført hver tredje måned for at vurdere ændringer i tumorstørrelse. Patienter vil forblive på hydroxyurinstof, så længe der er et respons eller stabilitet i tumorstørrelsen, og associerede toksiciteter kan håndteres. Der vil blive indsamlet data vedrørende responsen på lægemidlet, varigheden af ​​responsen og forekomsten af ​​bivirkninger. Målet med analysen vil være at bestemme effektiviteten af ​​hydroxyurinstof som behandlingsmodalitet for desmoid-tumorer.