Ciclofosfamide ad alte dosi per polineuropatia demielinizzante infiammatoria cronica refrattaria da moderata a grave

La polineuropatia demielinizzante infiammatoria cronica (CIDP) è una neuropatia periferica comune e poco riconosciuta che si pensa sia immuno-mediata. Gli studi clinici randomizzati, controllati con placebo nella CIDP dimostrano i benefici del trattamento con corticosteroidi, plasmaferesi e Ig IV. Tuttavia, non tutti i pazienti rispondono a queste terapie. Ciclofosfamide EV, ciclosporina, interferoni, irradiazione linfoide totale e micofenolato mofetile sono stati proposti come terapie appropriate per i pazienti refrattari.

I pazienti con CIDP spesso rispondono al trattamento immunomodulante. Tuttavia, l'alto tasso di recidiva e gli effetti collaterali correlati al trattamento si traducono in scarsi risultati a lungo termine per molti pazienti. Si presume che la CIDP sia una malattia autoimmune, ma la patogenesi è poco conosciuta. Gli infiltrati di cellule T sono prevalentemente CD8, suggerendo un processo mediato da cellule T. Non vi è, tuttavia, un utilizzo limitato del recettore delle cellule T Vbeta osservato nelle biopsie del nervo surale. I depositi di immunoglobuline e complemento rilevati sulle guaine mieliniche supportano un processo mediato da anticorpi. Gli anticorpi contro la proteina mielinica P0 sono osservati in una minoranza di pazienti. Si ritiene che la ciclofosfamide ad alte dosi sradichi sia i linfociti B che T. Questa terapia non danneggia le cellule staminali ematopoietiche, il che consente un rapido recupero dei globuli bianchi senza salvataggio delle cellule staminali.