Studio sulla sicurezza e l'efficacia delle cellule staminali mesenchimali derivate dal cordone ombelicale/placenta per il trattamento della spondilite anchilosante (AS)
Studio di fase II sulle cellule staminali mesenchimali derivate da cordone ombelicale/placenta per il trattamento della SA
Panoramica dello studio
Stato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
La spondilite anchilosante (SA) è una malattia reumatica infiammatoria cronica e progressiva che coinvolge principalmente le articolazioni sacroiliache e lo scheletro assiale. Le principali caratteristiche cliniche sono il mal di schiena e la rigidità progressiva della colonna vertebrale. L'oligoartrite delle anche e delle spalle, l'entesopatia e l'uveite anteriore sono comuni e l'interessamento del cuore e dei polmoni è raro. L'attuale comprensione della patogenesi di questo disturbo è limitata. Riguarda principalmente la suscettibilità ereditaria (ad esempio hla-b27), l'infezione e l'autoimmunità.
Sebbene i farmaci tradizionali, come i farmaci antinfiammatori non steroidei (FANS), i farmaci antireumatici modificanti la malattia (DMARD come MTX, SASP o talidomide) e gli steroidi siano stati utilizzati nel trattamento della SA, tuttavia, molti studi hanno indicato che la risposta complessiva a questi la droga non è soddisfatta. Inoltre, sono stati osservati anche i gravi effetti collaterali di questi farmaci. La gestione dei pazienti con AS rimane quindi insoddisfacente e sono necessarie terapie mirate. È stato dimostrato che le MSC umane isolate dal cordone ombelicale/placenta umano hanno proprietà immunoregolatorie, immunosoppressive, stimolanti l'ematopoiesi e riparatrici dei tessuti. Questo studio valuterà la sicurezza e l'efficacia del trapianto di MSC nei pazienti affetti da AS.
Questo studio durerà dai 2 ai 3 anni. I partecipanti verranno assegnati in modo casuale a ricevere trapianto di MSC + terapia con DMARD (gruppo sperimentale) o terapia con DMARD (gruppo di controllo). I pazienti saranno sottoposti a trapianto di MSC all'inizio dello studio il giorno 0. Dopo 3 mesi, i pazienti riceveranno il secondo trapianto di MSC. Dopo sei e dodici mesi dal primo trapianto, i pazienti saranno valutati.
Tipo di studio
Iscrizione (Anticipato)
Fase
- Fase 1
Contatti e Sedi
Luoghi di studio
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Shandong
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Jinan, Shandong, Cina, 250033
- Reclutamento
- Department of Hematology of the 2nd Hospital of Shandong University
-
Contatto:
- chengyun zheng, Ph. D
- Numero di telefono: +86-531-85875635
- Email: chengyun.zheng@ki.se
-
Sub-investigatore:
- Ni Zhang
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Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Accetta volontari sani
Sessi ammissibili allo studio
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Paziente di età compresa tra 18 e 60 anni con intenzione di infondere MSC.
- Diagnosi di "Definite AS" (artrite della colonna vertebrale) come definito dai criteri di New York modificati
- Sono consentite dosi stabili di sulfasalazina, metotrexato, talidomide, idrossiclorochina, corticosteroidi a basso dosaggio e FANS
- I pazienti devono avere un ECOG 0~2.
- Nessuna disfunzione d'organo moderata o grave: Frazione di eiezione>45%; Creatinina
- Nessuna infezione grave.
- Ogni paziente deve firmare un consenso informato scritto.
Criteri di esclusione:
- Altre gravi malattie concomitanti (malattie renali, epatiche, ematologiche, gastrointestinali, endocrine, cardiovascolari, polmonari, neurologiche o cerebrali non controllate/gravi)
- Condizione psichiatrica che limiterebbe il consenso informato.
- HIV, epatite B o C, tubercolosi, altre infezioni
- Test di gravidanza positivo o allattamento
- Il paziente si è arruolato in un altro studio clinico nelle ultime 4 settimane.
- Controindicazioni a MSC
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Separare
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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Sperimentale: MSC e DMARD derivati dal cordone ombelicale umano
MSC derivate dal cordone ombelicale umano alla dose di 1,0E+6 MSC/kg, ripetute dopo tre mesi e DMARD come sulfasalazina, metotrexato, talidomide PO per 12 mesi
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1.0E+6 MSC/kg, goccia IV e ripetizione ripetuta dopo tre mesi
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Nessun intervento: DMARD
DMARD come sulfasalazina, metotrexato, talidomide PO per 12 mesi
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Risposta della ASAS (Assessment of Spondyloarthritis International Society).
Lasso di tempo: 1 anno
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ASAS misura il miglioramento sintomatico nei pazienti con SA.ASAS=4 domini: valutazione globale del paziente dell'attività della malattia, del dolore, della funzione, dell'infiammazione.ASAS 20=miglioramento del 20% (rispetto al basale) e una variazione assoluta ≥1 unità su una scala 0-10 (0=nessuna attività della malattia; 10=elevata attività della malattia) per ≥3 domini e nessun peggioramento nel dominio rimanente. Funzione globale del dolore del paziente (misurata dal Bath Ankylosing Spondylitis Functional Index - BASFI) Infiammazione (media del Bath Ankylosing Spondylitis Disease Activity Index - BASDAI domanda 5 e 6) |
1 anno
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velocità di eritrosedimentazione (VES)
Lasso di tempo: 1 anno
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il livello della velocità di eritrosedimentazione (VES) sarà principalmente osservato dopo il trapianto a 3, 6,12 mesi.
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1 anno
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imageologia
Lasso di tempo: 1 anno
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l'immagine sarà osservata principalmente dopo il trapianto a 3, 6, 12 mesi.
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1 anno
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Proteina C-reattiva (CRP)
Lasso di tempo: 1 anno
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Il livello di proteina C-reattiva (CRP) sarà principalmente osservato dopo il trapianto a 3, 6,12 mesi.
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1 anno
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Percentuale di popolazione di cellule T regolatorie sistemiche
Lasso di tempo: 1 anno
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Le percentuali della popolazione di cellule T regolatorie nel sangue periferico saranno testate ogni 3 mesi dopo il trapianto di MSC per un anno
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1 anno
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Effetti collaterali
Lasso di tempo: 1 anno
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Gli effetti collaterali sono stati osservati dopo il trattamento
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1 anno
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Collaboratori e investigatori
Sponsor
Investigatori
- Investigatore principale: chengyun zheng, Ph. D, Department of Hematology of the 2nd Hospital of Shandong University
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Inizio studio
Completamento primario (Anticipato)
Completamento dello studio (Anticipato)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Stima)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- Zhangni
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