Sicherheits- und Wirksamkeitsstudie von mesenchymalen Stammzellen aus Nabelschnur/Plazenta zur Behandlung von Spondylitis ankylosans (AS)

Spondylitis ankylosans (AS) ist eine chronische, fortschreitende entzündliche rheumatische Erkrankung, die hauptsächlich die Iliosakralgelenke und das Achsenskelett betrifft. Die wichtigsten klinischen Merkmale sind Rückenschmerzen und fortschreitende Steifheit der Wirbelsäule. Oligoarthritis der Hüften und Schultern, Enthesiopathie und Uveitis anterior sind häufig, und eine Beteiligung von Herz und Lunge ist selten. Das derzeitige Verständnis der Pathogenese dieser Erkrankung ist begrenzt. Es geht hauptsächlich um erbliche Anfälligkeit (z. B. hla-b27), Infektion und Autoimmunität.

Obwohl traditionelle Medikamente wie nichtsteroidale Antirheumatika (NSAIDs), krankheitsmodifizierende Antirheumatika (DMARDs wie MTX, SASP oder Thalidomid) und Steroide bei der Behandlung von AS verwendet wurden, haben viele Studien gezeigt, dass das Gesamtansprechen auf diese Drogen ist nicht zufrieden. Darüber hinaus wurden auch die schweren Nebenwirkungen dieser Medikamente beobachtet. Das Management von AS-Patienten bleibt daher unbefriedigend und es werden gezielte Therapien benötigt. Aus menschlicher Nabelschnur/Plazenta isolierte menschliche MSCs haben nachweislich immunregulatorische, immunsuppressive, stimulierende Hämatopoese und gewebereparierende Eigenschaften. Diese Studie wird die Sicherheit und Wirksamkeit der MSC-Transplantation bei AS-Patienten bewerten.

Dieses Studium dauert 2 bis 3 Jahre. Die Teilnehmer werden nach dem Zufallsprinzip entweder einer MSC-Transplantation + DMARDs-Therapie (Experimentalgruppe) oder einer DMARDs-Therapie (Kontrollgruppe) zugeteilt. Die Patienten werden zu Beginn der Studie an Tag 0 einer MSC-Transplantation unterzogen. Nach 3 Monaten erhalten die Patienten die zweite MSC-Transplantation. Sechs und zwölf Monate nach der ersten Transplantation werden die Patienten evaluiert.