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Studio di efficacia e sicurezza di LDE225 in pazienti adulti con leucemia acuta recidivante/refrattaria

26 luglio 2016 aggiornato da: Novartis Pharmaceuticals

Uno studio di fase II multicentrico, in aperto, randomizzato per valutare la sicurezza e l'efficacia di due diversi programmi di LDE225 orale in pazienti adulti con pazienti anziani recidivanti/refrattari o non trattati con leucemia acuta

Lo studio valuterà l'efficacia, la sicurezza e la tollerabilità di due programmi di dosaggio di LDE225 in pazienti con leucemia acuta recidivante/refrattaria o pazienti anziani con leucemia acuta non trattata.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

70

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Australia
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Australia, 5000
        • Novartis Investigative Site
    • Victoria
      • Prahran, Victoria, Australia, 3181
        • Novartis Investigative Site
  • Austria
      • Salzburg, Austria, 5020
        • Novartis Investigative Site
      • Wien, Austria, 1090
        • Novartis Investigative Site
  • Belgio
      • Leuven, Belgio, 3000
        • Novartis Investigative Site
      • Yvoir, Belgio, 5530
        • Novartis Investigative Site
  • Canada
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H3T 1E2
        • Novartis Investigative Site
      • Montreal, Quebec, Canada, H1T 2M4
        • Novartis Investigative Site
  • Germania
      • Dresden, Germania, 01307
        • Novartis Investigative Site
      • Frankfurt, Germania, 60590
        • Novartis Investigative Site
      • Magdeburg, Germania, 39120
        • Novartis Investigative Site
      • Ulm, Germania, 89081
        • Novartis Investigative Site
  • Norvegia
      • Bergen, Norvegia, NO-5021
        • Novartis Investigative Site
      • Trondheim, Norvegia, 7006
        • Novartis Investigative Site
  • Olanda
      • Amsterdam, Olanda, 1081 HV
        • Novartis Investigative Site
      • Nijmegen, Olanda, 6525 GA
        • Novartis Investigative Site
      • Rotterdam, Olanda, 3075 EA
        • Novartis Investigative Site
      • Rotterdam, Olanda, 3015 CE
        • Novartis Investigative Site
  • Regno Unito
      • London, Regno Unito, WC1E 6HX
        • Novartis Investigative Site
  • Spagna
    • Castilla y Leon
      • Salamanca, Castilla y Leon, Spagna, 37007
        • Novartis Investigative Site
    • Comunidad Valenciana
      • Valencia, Comunidad Valenciana, Spagna, 46026
        • Novartis Investigative Site
  • Stati Uniti
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27710
        • Duke University Medical Center SC-5
  • Ungheria
      • Debrecen, Ungheria, 4032
        • Novartis Investigative Site

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • I soggetti devono avere una leucemia mieloide acuta non M3 recidivante o refrattaria primaria o una leucemia linfoblastica acuta non a cellule T recidivante o refrattaria o una leucemia mieloide acuta non trattata nei pazienti anziani.
  • Performance status di 0, 1 o 2 secondo la classificazione dell'OMS.
  • Adeguata funzionalità renale ed epatica.
  • Adeguato valore di creatina chinasi nel sangue (CK < 1,5 ULN)

Criteri di esclusione:

  • Trapianto di cellule staminali allogeniche negli ultimi 4 mesi e/o malattia del trapianto contro l'ospite attiva che richiede una terapia immunosoppressiva sistemica o trapianto di cellule staminali autologhe nelle ultime 4 settimane.
  • Paziente per il quale il trapianto immediato di cellule staminali allogeniche è il trattamento di scelta.
  • Donne incinte o che allattano (in allattamento).
  • Coinvolgimento leucemico attivo del SNC

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: LDE225-400
I pazienti che sono stati randomizzati al Programma A e hanno ricevuto 400 mg di LDE225 due volte al giorno solo per le prime due settimane e poi, dopo due settimane, hanno ricevuto 800 mg di LDE225 una volta al giorno fino a progressione della malattia, tossicità, ritiro del consenso, decesso, discrezione dello sperimentatore o interruzione anticipata dello studio.
Droga: LDE225
LDE225 sarà fornito da Novartis in capsule da 200 mg. I pazienti riceveranno il trattamento in studio su base ambulatoriale. LDE225 verrà erogato ogni due settimane per le prime quattro settimane e all'inizio di ogni quattro settimane successive, secondo necessità.
Sperimentale: LDE225-800
I pazienti che sono stati randomizzati al Programma B, hanno ricevuto 800 mg di LDE225 una volta al giorno fino a progressione della malattia, tossicità, revoca del consenso, decesso, discrezione dello sperimentatore o conclusione anticipata dello studio.
Droga: LDE225
LDE225 sarà fornito da Novartis in capsule da 200 mg. I pazienti riceveranno il trattamento in studio su base ambulatoriale. LDE225 verrà erogato ogni due settimane per le prime quattro settimane e all'inizio di ogni quattro settimane successive, secondo necessità.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tasso di remissione completa (CR)
Lasso di tempo: allo screening, ogni settimana fino alla settimana 9, successivamente ogni 2 settimane fino alla CR, ogni 4 settimane dopo la CR fino a 24 mesi
La risposta completa (CR) si basava sui criteri dell'International Working Group (IWG) basati su misurazioni settimanali del conteggio del sangue periferico e prelievo di biopsia/aspirazione del midollo osseo. Sono state eseguite valutazioni di efficacia per determinare la CR. Un ciclo di trattamento è stato definito come 4 settimane. La misura del risultato per lo studio si basa su criteri di risposta standardizzati definiti dall'International Working Group (IWG) per l'AML. L'IWG è stato istituito da un gruppo di ricercatori interessati alla progettazione e alla conduzione di studi clinici sulla leucemia mieloide acuta (AML). I criteri stabiliti da questo gruppo (una serie di raccomandazioni per la valutazione della risposta) sono ben consolidati, approvati dalle principali istituzioni e autorità sanitarie e sono ampiamente utilizzati negli studi clinici. Nessuna analisi statistica è stata pianificata per questo risultato primario.
allo screening, ogni settimana fino alla settimana 9, successivamente ogni 2 settimane fino alla CR, ogni 4 settimane dopo la CR fino a 24 mesi
Remissione completa con recupero incompleto dell'emocromo (CRi)
Lasso di tempo: entro 3 giorni dalla clearance dei blasti dal sangue periferico (PB), successivamente ogni mese fino alla CR o alla ricomparsa dei blasti nel PB, dopo la CR a mesi alterni fino all'interruzione fino a 24 mesi
L'altro endpoint primario di efficacia era CRi basato sui criteri dell'International Working Group (IWG) basati su misurazioni settimanali del conteggio del sangue periferico e prelievo di biopsia/aspirazione del midollo osseo. Sono state eseguite valutazioni di efficacia per determinare la CRi. Un ciclo di trattamento è stato definito come 4 settimane. Nessuna analisi statistica è stata pianificata per questo risultato primario.
entro 3 giorni dalla clearance dei blasti dal sangue periferico (PB), successivamente ogni mese fino alla CR o alla ricomparsa dei blasti nel PB, dopo la CR a mesi alterni fino all'interruzione fino a 24 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tasso di risposta globale (ORR)
Lasso di tempo: Ogni 8 settimane per i primi 6 mesi e ogni 12 settimane fino a 53 settimane dopo l'arruolamento dell'ultimo paziente o fino a recidiva fino a 24 mesi
ORR era il tasso di remissione completa (CR), remissione completa con recupero incompleto della conta ematica (CRi) o risposta parziale (PR) secondo i criteri IWG. CR, CRi o PR saranno valutati attraverso la biopsia/aspirato del midollo osseo e la conta dei blasti nel sangue periferico.
Ogni 8 settimane per i primi 6 mesi e ogni 12 settimane fino a 53 settimane dopo l'arruolamento dell'ultimo paziente o fino a recidiva fino a 24 mesi
Parametro Parmacokintics (PK): Cmax
Lasso di tempo: Settimana 1 Giorno 1, Settimana 9 Giorno 1
Cmax è la concentrazione plasmatica massima osservata dopo la somministrazione del farmaco. I parametri farmacocinetici sono stati determinati nel plasma utilizzando metodi non compartimentali. Un campione PK è stato escluso dalle analisi se il paziente ha vomitato entro le prime 4 ore successive all'ultima dose orale del farmaco oggetto dello studio. Altri campioni farmacocinetici sono stati esclusi come ritenuto appropriato dal farmacocineta. La Cmax è stata derivata dalle concentrazioni PK raccolte a 0, 0,5, 1, 2, 4, 6, 8 e 24 ore dopo la dose su W1D1 e W9D1. La concentrazione PK in ogni punto temporale non è un endpoint nel protocollo, ma queste concentrazioni vengono utilizzate per derivare i parametri PK.
Settimana 1 Giorno 1, Settimana 9 Giorno 1
Parametro Parmacokintics (PK): Tmax
Lasso di tempo: Settimana 1 Giorno 1, Settimana 9 Giorno 1
Tmax è il tempo per raggiungere Cmax. I parametri farmacocinetici sono stati determinati nel plasma utilizzando metodi non compartimentali. Un campione PK è stato escluso dalle analisi se il paziente ha vomitato entro le prime 4 ore successive all'ultima dose orale del farmaco oggetto dello studio. Altri campioni PK sono stati esclusi come ritenuto appropriato dal Farmacocineta. Il Tmax è stato derivato dalle concentrazioni PK raccolte a 0, 0,5, 1, 2, 4, 6, 8 e 24 ore dopo la dose su W1D1 e W9D1. La concentrazione PK in ogni punto temporale non è un endpoint nel protocollo, ma queste concentrazioni vengono utilizzate per derivare i parametri PK.
Settimana 1 Giorno 1, Settimana 9 Giorno 1
Parametro Parmacokintics (PK): AUC0-8h
Lasso di tempo: Settimana 1 Giorno 1, Settimana 9 Giorno 1
AUC0-8h è l'area sotto la curva concentrazione-tempo dal tempo zero a 8 ore. I parametri farmacocinetici sono stati determinati nel plasma utilizzando metodi non compartimentali. Un campione PK è stato escluso dalle analisi se il paziente ha vomitato entro le prime 4 ore successive all'ultima dose orale del farmaco oggetto dello studio. Altri campioni PK sono stati esclusi come ritenuto appropriato dal Farmacocineta. L'AUC0-8h è stata derivata dalle concentrazioni PK raccolte a 0, 0,5, 1, 2, 4, 6, 8 e 24 ore dopo la dose su W1D1 e W9D1. La concentrazione PK in ogni punto temporale non è un endpoint nel protocollo, ma queste concentrazioni vengono utilizzate per derivare i parametri PK.
Settimana 1 Giorno 1, Settimana 9 Giorno 1
Parametro Parmacokintics (PK): AUC0-24h
Lasso di tempo: Settimana 1 Giorno 1, Settimana 9 Giorno 1
AUC0-24 è l'area sotto la curva concentrazione-tempo dal tempo zero a 24 ore eseguita solo con 800 mg una volta al giorno. I parametri farmacocinetici sono stati determinati nel plasma utilizzando metodi non compartimentali. Un campione PK è stato escluso dalle analisi se il paziente ha vomitato entro le prime 4 ore successive all'ultima dose orale del farmaco oggetto dello studio. Altri campioni PK sono stati esclusi come ritenuto appropriato dal Farmacocineta. L'AUC0-24h è stata derivata dalle concentrazioni PK raccolte a 0, 0,5, 1, 2, 4, 6, 8 e 24 ore dopo la dose su W1D1 e W9D1. La concentrazione PK in ogni punto temporale non è un endpoint nel protocollo, ma queste concentrazioni vengono utilizzate per derivare i parametri PK.
Settimana 1 Giorno 1, Settimana 9 Giorno 1

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 maggio 2013

Completamento primario (Effettivo)

1 maggio 2015

Completamento dello studio (Effettivo)

1 maggio 2015

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

25 marzo 2013

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

3 aprile 2013

Primo Inserito (Stima)

8 aprile 2013

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)

30 agosto 2016

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

26 luglio 2016

Ultimo verificato

1 luglio 2016

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • CLDE225X2203

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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