Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Studie av effekt og sikkerhet av LDE225 hos voksne pasienter med residiverende/refraktær akutt leukemi

26. juli 2016 oppdatert av: Novartis Pharmaceuticals

En fase II multisenter, åpen etikett, randomisert studie for å vurdere sikkerhet og effektivitet av to forskjellige tidsplaner for oral LDE225 hos voksne pasienter med residiverende/refraktære eller ubehandlede eldre pasienter med akutt leukemi

Studien vil evaluere effektiviteten, sikkerheten og toleransen til to doseringsplaner av LDE225 hos pasienter med residiverende/refraktær akutt leukemi eller eldre pasienter med ubehandlet akutt leukemi.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

70

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Australia
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Australia, 5000
        • Novartis Investigative Site
    • Victoria
      • Prahran, Victoria, Australia, 3181
        • Novartis Investigative Site
  • Belgia
      • Leuven, Belgia, 3000
        • Novartis Investigative Site
      • Yvoir, Belgia, 5530
        • Novartis Investigative Site
  • Canada
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H3T 1E2
        • Novartis Investigative Site
      • Montreal, Quebec, Canada, H1T 2M4
        • Novartis Investigative Site
  • Forente stater
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forente stater, 27710
        • Duke University Medical Center SC-5
  • Nederland
      • Amsterdam, Nederland, 1081 HV
        • Novartis Investigative Site
      • Nijmegen, Nederland, 6525 GA
        • Novartis Investigative Site
      • Rotterdam, Nederland, 3075 EA
        • Novartis Investigative Site
      • Rotterdam, Nederland, 3015 CE
        • Novartis Investigative Site
  • Norge
      • Bergen, Norge, NO-5021
        • Novartis Investigative Site
      • Trondheim, Norge, 7006
        • Novartis Investigative Site
  • Spania
    • Castilla y Leon
      • Salamanca, Castilla y Leon, Spania, 37007
        • Novartis Investigative Site
    • Comunidad Valenciana
      • Valencia, Comunidad Valenciana, Spania, 46026
        • Novartis Investigative Site
  • Storbritannia
      • London, Storbritannia, WC1E 6HX
        • Novartis Investigative Site
  • Tyskland
      • Dresden, Tyskland, 01307
        • Novartis Investigative Site
      • Frankfurt, Tyskland, 60590
        • Novartis Investigative Site
      • Magdeburg, Tyskland, 39120
        • Novartis Investigative Site
      • Ulm, Tyskland, 89081
        • Novartis Investigative Site
  • Ungarn
      • Debrecen, Ungarn, 4032
        • Novartis Investigative Site
  • Østerrike
      • Salzburg, Østerrike, 5020
        • Novartis Investigative Site
      • Wien, Østerrike, 1090
        • Novartis Investigative Site

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Pasienter må ha residiverende eller primær refraktær ikke-M3 akutt myeloid leukemi eller residiverende eller refraktær ikke-T-celle akutt lymfatisk leukemi eller ubehandlet akutt myeloid leukemi hos eldre pasienter.
  • Ytelsesstatus på 0, 1 eller 2 per WHO-klassifisering.
  • Tilstrekkelig nyre- og leverfunksjon.
  • Tilstrekkelig blodkreatinkinaseverdi (CK < 1,5 ULN)

Ekskluderingskriterier:

  • Allogen stamcelletransplantasjon i løpet av de siste 4 månedene og/eller aktiv graft versus host sykdom som krever systemisk immunsuppressiv terapi, eller autolog stamcelletransplantasjon i løpet av de siste 4 ukene.
  • Pasient der umiddelbar allogen stamcelletransplantasjon er den foretrukne behandlingen.
  • Gravide eller ammende (ammende) kvinner.
  • Aktiv CNS leukemi involvering

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: LDE225-400
Pasienter som ble randomisert til skjema A, og fikk 400 mg LDE225 to ganger daglig kun de første to ukene og deretter etter to uker, fikk 800 mg LDE225 én gang daglig inntil sykdomsprogresjon, toksisitet, tilbaketrekking av samtykke, død, etterforskerens skjønn eller tidlig avslutning av studiet.
Legemiddel: LDE225
LDE225 vil bli levert som 200 mg kapsler av Novartis. Pasientene vil få studiebehandling poliklinisk. LDE225 vil bli dispensert annenhver uke de første fire ukene og i begynnelsen av hver fjerde uke deretter, etter behov.
Eksperimentell: LDE225-800
Pasienter som ble randomisert til skjema B, fikk 800 mg LDE225 én gang daglig inntil sykdomsprogresjon, toksisitet, tilbaketrekking av samtykke, død, etterforskerens skjønn eller tidlig avslutning av studien.
Legemiddel: LDE225
LDE225 vil bli levert som 200 mg kapsler av Novartis. Pasientene vil få studiebehandling poliklinisk. LDE225 vil bli dispensert annenhver uke de første fire ukene og i begynnelsen av hver fjerde uke deretter, etter behov.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Rate of Complete Remission (CR)
Tidsramme: ved screening, hver uke frem til uke 9, hver 2. uke deretter frem til CR, hver 4. uke etter CR opptil 24 måneder
Complete Response (CR) var basert på International Working Group (IWG) kriterier basert på ukentlige perifere blodtellingsmålinger og benmargsbiopsi/aspirasjonsinnsamling. Effektvurderinger ble utført for å bestemme CR. En behandlingssyklus ble definert som 4 uker. Resultatmålet for studien er basert på standardiserte responskriterier som definert av International Working Group (IWG) for AML. IWG ble etablert av en gruppe etterforskere som er interessert i utforming og gjennomføring av kliniske studier i akutt myeloid leukemi (AML). Kriteriene etablert av denne gruppen (et sett med anbefalinger for responsvurdering) er godt etablert, godkjent av store institusjoner og helsemyndigheter, og er mye brukt i kliniske studier. Det var ikke planlagt noen statistisk analyse for dette primære resultatet.
ved screening, hver uke frem til uke 9, hver 2. uke deretter frem til CR, hver 4. uke etter CR opptil 24 måneder
Fullstendig remisjon med ufullstendig gjenoppretting av blodtall (CRi)
Tidsramme: innen 3 dager etter clearance av blaster fra perifert blod (PB), deretter månedlig til CR eller gjenopptreden av blaster i PB, etter CR annenhver måned inntil seponering opptil 24 måneder
Det andre primære effektendepunktet var CRi basert på International Working Group (IWG) kriterier basert på ukentlige perifere blodtellingsmålinger og benmargsbiopsi/aspirasjonsinnsamling. Effektvurderinger ble utført for å bestemme CRi. En behandlingssyklus ble definert som 4 uker. Det var ikke planlagt noen statistisk analyse for dette primære resultatet.
innen 3 dager etter clearance av blaster fra perifert blod (PB), deretter månedlig til CR eller gjenopptreden av blaster i PB, etter CR annenhver måned inntil seponering opptil 24 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Total responsrate (ORR)
Tidsramme: Hver 8. uke de første 6 månedene og hver 12. uke inntil 53 uker etter at siste pasient ble innrullert eller inntil tilbakefall opptil 24 måneder
ORR var frekvensen av fullstendig remisjon (CR), fullstendig remisjon med ufullstendig blodtellingsgjenoppretting (CRi) eller partiell respons (PR) i henhold til IWG-kriteriene. CR, CRi eller PR vil bli vurdert gjennom benmargsbiopsi/aspirat og perifere blodblaster.
Hver 8. uke de første 6 månedene og hver 12. uke inntil 53 uker etter at siste pasient ble innrullert eller inntil tilbakefall opptil 24 måneder
Parmakokintics (PK) Parameter: Cmax
Tidsramme: Uke 1 Dag 1, Uke 9 Dag 1
Cmax er den maksimale observerte plasmakonsentrasjonen etter legemiddeladministrering. PK-parametrene ble bestemt i plasma ved bruk av ikke-kompartmentelle metoder. En PK-prøve ble ekskludert fra analyser hvis pasienten kastet opp innen de første 4 timene etter den siste orale dosen av studiemedikamentet. Andre PK-prøver ble ekskludert som ansett som passende av farmakokinetikeren. Cmax ble avledet fra PK-konsentrasjonene samlet 0, 0,5, 1, 2, 4, 6, 8 og 24 timer etter dose på W1D1 og W9D1. PK-konsentrasjonen på hvert tidspunkt er ikke et endepunkt i protokollen, men disse konsentrasjonene brukes til å utlede PK-parametrene.
Uke 1 Dag 1, Uke 9 Dag 1
Parmakokintics (PK) Parameter: Tmax
Tidsramme: Uke 1 Dag 1, Uke 9 Dag 1
Tmax er tiden for å nå Cmax. PK-parametrene ble bestemt i plasma ved bruk av ikke-kompartmentelle metoder. En PK-prøve ble ekskludert fra analyser hvis pasienten kastet opp innen de første 4 timene etter den siste orale dosen av studiemedikamentet. Andre PK-prøver ble ekskludert som ansett passende av farmakokinetikeren. Tmax ble avledet fra PK-konsentrasjonene samlet 0, 0,5, 1, 2, 4, 6, 8 og 24 timer etter dose på W1D1 og W9D1. PK-konsentrasjonen på hvert tidspunkt er ikke et endepunkt i protokollen, men disse konsentrasjonene brukes til å utlede PK-parametrene.
Uke 1 Dag 1, Uke 9 Dag 1
Parmacokintics (PK) Parameter: AUC0-8h
Tidsramme: Uke 1 Dag 1, Uke 9 Dag 1
AUC0-8h er arealet under konsentrasjon-tid-kurven fra tid null til 8 timer. PK-parametrene ble bestemt i plasma ved bruk av ikke-kompartmentelle metoder. En PK-prøve ble ekskludert fra analyser hvis pasienten kastet opp innen de første 4 timene etter den siste orale dosen av studiemedikamentet. Andre PK-prøver ble ekskludert som ansett passende av farmakokinetikeren. AUC0-8h ble avledet fra PK-konsentrasjonene samlet 0, 0,5, 1, 2, 4, 6, 8 og 24 timer etter dose på W1D1 og W9D1. PK-konsentrasjonen på hvert tidspunkt er ikke et endepunkt i protokollen, men disse konsentrasjonene brukes til å utlede PK-parametrene.
Uke 1 Dag 1, Uke 9 Dag 1
Parmacokintics (PK) Parameter: AUC0-24h
Tidsramme: Uke 1 Dag 1, Uke 9 Dag 1
AUC0-24 er arealet under konsentrasjon-tid-kurven fra tid null til 24 timer kun utført på 800 mg én gang daglig. PK-parametrene ble bestemt i plasma ved bruk av ikke-kompartmentelle metoder. En PK-prøve ble ekskludert fra analyser hvis pasienten kastet opp innen de første 4 timene etter den siste orale dosen av studiemedikamentet. Andre PK-prøver ble ekskludert som ansett passende av farmakokinetikeren. AUC0-24h ble avledet fra PK-konsentrasjonene samlet 0, 0,5, 1, 2, 4, 6, 8 og 24 timer etter dose på W1D1 og W9D1. PK-konsentrasjonen på hvert tidspunkt er ikke et endepunkt i protokollen, men disse konsentrasjonene brukes til å utlede PK-parametrene.
Uke 1 Dag 1, Uke 9 Dag 1

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. mai 2013

Primær fullføring (Faktiske)

1. mai 2015

Studiet fullført (Faktiske)

1. mai 2015

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

25. mars 2013

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

3. april 2013

Først lagt ut (Anslag)

8. april 2013

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Anslag)

30. august 2016

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

26. juli 2016

Sist bekreftet

1. juli 2016

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • CLDE225X2203

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Akutt leukemi

Kliniske studier på LDE225

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Tanzania

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere