Infusione di cellule progenitrici cardiache per il trattamento della cardiopatia univentricolare (PERSEUS)
Studio di fase 2 sull'infusione intracoronarica di cellule progenitrici cardiache in pazienti con cardiopatia univentricolare
Panoramica dello studio
Stato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Dopo la verifica della sicurezza dello studio di fase I (studio TICAP) che è stato implementato e completato, l'efficacia sarà verificata in questo studio clinico di fase II. Il fondamento logico di questo studio si basa sugli studi sugli animali secondo cui le cellule progenitrici cardiache trapiantate possono rigenerare il miocardio danneggiato dando origine a tipi di cellule del muscolo cardiaco e vascolari. Gli studi preclinici e di fase I indicano la possibilità di miglioramenti della funzione cardiaca e di riduzione della fibrosi miocardica mediante infusione di cellule progenitrici.
L'efficacia del trapianto di cellule è valutata come l'endpoint primario dello studio clinico di Fase II. I miglioramenti della frazione di eiezione cardiaca valutati mediante ecocardiografia, ventricolografia e risonanza magnetica cardiaca, che vengono condotti prima e dopo il trattamento, sono valutati come elementi di valutazione. I valori assoluti del miglioramento della frazione di eiezione cardiaca ottenuti dalle suddette tre modalità di imaging prima e dopo il trattamento vengono confrontati tra due gruppi del gruppo trapianto e gruppo non trapianto.
Tipo di studio
Iscrizione (Effettivo)
Fase
- Fase 2
Contatti e Sedi
Luoghi di studio
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-
Okayama, Giappone, 700-8558
- Okayama University
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Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Accetta volontari sani
Sessi ammissibili allo studio
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Età: l'età è 0 anni o più e 20 anni o meno al momento dell'iscrizione.
- I pazienti hanno una fisiologia ventricolare singola funzionale con l'indicazione a sottoporsi a interventi palliativi di stadio 2 o 3.
- La frazione di eiezione ventricolare <60%.
Criteri di esclusione:
- Shock cardiogenico
- Un paziente con circolazione extracorporea inarrestabile
- Un paziente con un'aritmia letale e incontrollabile
- Un paziente con una complicazione della malattia coronarica
- Un paziente con una complicazione della disfunzione cerebrale dovuta a insufficienza circolatoria
- Paziente con neoplasia maligna
- Un paziente con una complicazione di grave disturbo neurologico
- Un paziente con embolia polmonare di alto grado o ipertensione polmonare
- Un paziente con insufficienza renale di alto grado
- Un paziente con insufficienza multiorgano
- Infezione attiva (inclusa endocardite)
- Sepsi
- Malattia emorragica attiva (ad es. sanguinamento gastrointestinale, lesioni)
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: TRATTAMENTO
- Assegnazione: RANDOMIZZATO
- Modello interventistico: INCROCIO
- Mascheramento: NESSUNO
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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SHAM_COMPARATORE: Controllo
(Fase 1) Nessun intervento attivo dopo il trattamento chirurgico standard (Fase 2) Il salvataggio del trapianto mediante infusione di cellule progenitrici cardiache è applicabile nei pazienti, insieme al loro consenso scritto, 4 mesi dopo le palliazioni che sono stati assegnati come gruppo di controllo nella fase 1. |
(Fase 1) Infusione di cellule progenitrici cardiache in pazienti assegnati come gruppo di confronto attivo (Fase 2) Il trapianto di salvataggio è applicabile nei pazienti, insieme al loro consenso scritto, 4 mesi dopo le palliazioni che sono stati assegnati come gruppo di controllo nella fase 1. |
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ACTIVE_COMPARATORE: Infusione di cellule progenitrici cardiache
(Fase 1) dose singola, infusione intracoronarica di 0,3 milioni di cellule/kg di cellule progenitrici cardiache
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(Fase 1) Infusione di cellule progenitrici cardiache in pazienti assegnati come gruppo di confronto attivo (Fase 2) Il trapianto di salvataggio è applicabile nei pazienti, insieme al loro consenso scritto, 4 mesi dopo le palliazioni che sono stati assegnati come gruppo di controllo nella fase 1. |
Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Funzione cardiaca
Lasso di tempo: 3 mesi
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La misura dell'esito primario è valutare il miglioramento della funzione cardiaca mediante ecocardiografia, ventricolografia e risonanza magnetica cardiaca, che vengono condotti prima e 3 mesi dopo il trattamento chirurgico.
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3 mesi
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Funzione cardiaca
Lasso di tempo: 12 mesi
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La misura dell'esito secondario consiste nel determinare i miglioramenti della funzione cardiaca mediante tre diverse modalità di imaging a 12 mesi dopo il trattamento.
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12 mesi
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Altre misure di risultato
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Sintomi clinici
Lasso di tempo: 3 e 12 mesi
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I sintomi clinici ei livelli di BNP saranno valutati a 3 e 12 mesi dopo il trattamento e confrontati con il gruppo di controllo.
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3 e 12 mesi
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Collaboratori e investigatori
Sponsor
Investigatori
- Investigatore principale: Hidemasa Oh, M.D., Ph.D., Okayama University
Pubblicazioni e link utili
Pubblicazioni generali
- Oh H, Bradfute SB, Gallardo TD, Nakamura T, Gaussin V, Mishina Y, Pocius J, Michael LH, Behringer RR, Garry DJ, Entman ML, Schneider MD. Cardiac progenitor cells from adult myocardium: homing, differentiation, and fusion after infarction. Proc Natl Acad Sci U S A. 2003 Oct 14;100(21):12313-8. doi: 10.1073/pnas.2132126100. Epub 2003 Oct 6.
- Tateishi K, Ashihara E, Honsho S, Takehara N, Nomura T, Takahashi T, Ueyama T, Yamagishi M, Yaku H, Matsubara H, Oh H. Human cardiac stem cells exhibit mesenchymal features and are maintained through Akt/GSK-3beta signaling. Biochem Biophys Res Commun. 2007 Jan 19;352(3):635-41. doi: 10.1016/j.bbrc.2006.11.096. Epub 2006 Nov 27.
- Tateishi K, Ashihara E, Takehara N, Nomura T, Honsho S, Nakagami T, Morikawa S, Takahashi T, Ueyama T, Matsubara H, Oh H. Clonally amplified cardiac stem cells are regulated by Sca-1 signaling for efficient cardiovascular regeneration. J Cell Sci. 2007 May 15;120(Pt 10):1791-800. doi: 10.1242/jcs.006122.
- Tateishi K, Takehara N, Matsubara H, Oh H. Stemming heart failure with cardiac- or reprogrammed-stem cells. J Cell Mol Med. 2008 Dec;12(6A):2217-32. doi: 10.1111/j.1582-4934.2008.00487.x. Epub 2008 Aug 27.
- Takehara N, Tsutsumi Y, Tateishi K, Ogata T, Tanaka H, Ueyama T, Takahashi T, Takamatsu T, Fukushima M, Komeda M, Yamagishi M, Yaku H, Tabata Y, Matsubara H, Oh H. Controlled delivery of basic fibroblast growth factor promotes human cardiosphere-derived cell engraftment to enhance cardiac repair for chronic myocardial infarction. J Am Coll Cardiol. 2008 Dec 2;52(23):1858-1865. doi: 10.1016/j.jacc.2008.06.052.
- Ishigami S, Ohtsuki S, Eitoku T, Ousaka D, Kondo M, Kurita Y, Hirai K, Fukushima Y, Baba K, Goto T, Horio N, Kobayashi J, Kuroko Y, Kotani Y, Arai S, Iwasaki T, Sato S, Kasahara S, Sano S, Oh H. Intracoronary Cardiac Progenitor Cells in Single Ventricle Physiology: The PERSEUS (Cardiac Progenitor Cell Infusion to Treat Univentricular Heart Disease) Randomized Phase 2 Trial. Circ Res. 2017 Mar 31;120(7):1162-1173. doi: 10.1161/CIRCRESAHA.116.310253. Epub 2017 Jan 4.
- Sano T, Ousaka D, Goto T, Ishigami S, Hirai K, Kasahara S, Ohtsuki S, Sano S, Oh H. Impact of Cardiac Progenitor Cells on Heart Failure and Survival in Single Ventricle Congenital Heart Disease. Circ Res. 2018 Mar 30;122(7):994-1005. doi: 10.1161/CIRCRESAHA.117.312311. Epub 2018 Jan 24.
Collegamenti utili
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Inizio studio
Completamento primario (EFFETTIVO)
Completamento dello studio (EFFETTIVO)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (STIMA)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (EFFETTIVO)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
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Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- 0329-18
- MHLW25040101 (OTHER_GRANT: MHLW25040101)
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