Sydämen esisoluinfuusio univentrikulaarisen sydänsairauden (PERSEUS) hoitoon
Vaihe 2 -tutkimus sydämen esisolujen intrakoronaarisesta infuusiosta potilailla, joilla on yksikammioinen sydänsairaus
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Vaiheen I tutkimuksen (TICAP-tutkimus) turvallisuustarkastuksen jälkeen, joka on toteutettu ja saatettu päätökseen, tehokkuus varmistetaan tässä vaiheen II kliinisessä tutkimuksessa. Tämän tutkimuksen perustelut perustuvat eläintutkimuksiin, joiden mukaan siirretyt sydämen progenitorisolut voivat regeneroida vaurioituneen sydänlihaksen synnyttäen sydänlihas- ja verisuonisolutyyppejä. Prekliiniset ja vaiheen I tutkimukset osoittavat mahdollisuudet sydämen toiminnan parantamiseen ja sydänlihaksen fibroosin vähentämiseen progenitorisoluinfuusion avulla.
Solusiirron tehokkuus arvioidaan vaiheen II kliinisen tutkimuksen ensisijaisena päätetapahtumana. Arviointikohteina ovat sydämen ejektiofraktion parannukset, jotka on arvioitu kaikukardiografialla, ventrikulografialla ja sydämen MRI:llä, jotka tehdään ennen hoitoa ja sen jälkeen. Sydämen ejektiofraktion parannuksen absoluuttisia arvoja, jotka on saatu edellä olevilla kolmella kuvantamismenetelmällä ennen ja jälkeen hoitoa, verrataan kahden siirtoryhmän ja ei-transplantaatioryhmän ryhmän välillä.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
-
Okayama, Japani, 700-8558
- Okayama University
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Ikä: Ilmoittautumishetkellä ikä on 0 vuotta tai enemmän ja 20 vuotta tai vähemmän.
- Potilailla on toiminnallinen yksikammiofysiologia, ja heillä on indikaatio vaiheen 2 tai -3 palliatiivisiin leikkauksiin.
- Kammioiden ejektiofraktio <60 %.
Poissulkemiskriteerit:
- Kardiogeeninen sokki
- Potilas, jolla on pysäyttämätön kehonulkoinen verenkierto
- Potilas, jolla on tappava, hallitsematon rytmihäiriö
- Potilas, jolla on sepelvaltimotaudin komplikaatio
- Potilas, jolla on verenkiertohäiriöstä johtuva aivojen toimintahäiriön komplikaatio
- Potilas, jolla on pahanlaatuinen kasvain
- Potilas, jolla on vakavan neurologisen häiriön komplikaatio
- Potilas, jolla on korkea-asteinen keuhkoembolia tai keuhkoverenpainetauti
- Potilas, jolla on korkea-asteinen munuaisten vajaatoiminta
- Potilas, jolla on monielinten vajaatoiminta
- Aktiivinen infektio (mukaan lukien endokardiitti)
- Sepsis
- Aktiivinen verenvuototauti (esim. maha-suolikanavan verenvuoto, vamma)
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: HOITO
- Jako: SATUNNAISTUNA
- Inventiomalli: RISTO
- Naamiointi: EI MITÄÄN
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
SHAM_COMPARATOR: Ohjaus
(Vaihe 1) Ei aktiivista interventiota tavanomaisen kirurgisen hoidon jälkeen (Vaihe 2) Elinsiirron pelastaminen sydämen progenitorisoluinfuusion avulla on sovellettavissa potilaille heidän kirjallisen suostumuksensa kanssa 4 kuukautta lievityksen jälkeen, jotka määritettiin kontrolliryhmäksi vaiheessa 1. |
(Vaihe 1) Sydämen progenitorisoluinfuusio potilailla, jotka on nimetty aktiiviseksi vertailuryhmäksi (Vaihe 2) Pelastava elinsiirto on sovellettavissa potilaille heidän kirjallisen suostumuksensa kanssa 4 kuukautta lievityksen jälkeen, jotka oli jaettu kontrolliryhmäksi vaiheessa 1. |
|
ACTIVE_COMPARATOR: Sydämen esisolujen infuusio
(Vaihe 1) kerta-annos, koronaarinen infuusio 0,3 miljoonaa solua/kg sydämen progenitorisoluja
|
(Vaihe 1) Sydämen progenitorisoluinfuusio potilailla, jotka on nimetty aktiiviseksi vertailuryhmäksi (Vaihe 2) Pelastava elinsiirto on sovellettavissa potilaille heidän kirjallisen suostumuksensa kanssa 4 kuukautta lievityksen jälkeen, jotka oli jaettu kontrolliryhmäksi vaiheessa 1. |
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Sydämen toiminta
Aikaikkuna: 3 kuukautta
|
Ensisijainen tulosmitta on sydämen toiminnan paranemisen arvioiminen kaikukardiografialla, ventrikulografialla ja sydämen MRI:llä, jotka tehdään ennen leikkausta ja 3 kuukautta sen jälkeen.
|
3 kuukautta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Sydämen toiminta
Aikaikkuna: 12 kuukautta
|
Toissijainen tulosmitta on määrittää sydämen toiminnan parannukset kolmella eri kuvantamismenetelmällä 12 kuukauden kuluttua hoidosta.
|
12 kuukautta
|
Muut tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Kliiniset oireet
Aikaikkuna: 3 ja 12 kuukautta
|
Kliiniset oireet ja BNP-tasot arvioidaan 3 ja 12 kuukauden kuluttua hoidon jälkeen ja niitä verrataan kontrolliryhmään.
|
3 ja 12 kuukautta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Päätutkija: Hidemasa Oh, M.D., Ph.D., Okayama University
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Yleiset julkaisut
- Oh H, Bradfute SB, Gallardo TD, Nakamura T, Gaussin V, Mishina Y, Pocius J, Michael LH, Behringer RR, Garry DJ, Entman ML, Schneider MD. Cardiac progenitor cells from adult myocardium: homing, differentiation, and fusion after infarction. Proc Natl Acad Sci U S A. 2003 Oct 14;100(21):12313-8. doi: 10.1073/pnas.2132126100. Epub 2003 Oct 6.
- Tateishi K, Ashihara E, Honsho S, Takehara N, Nomura T, Takahashi T, Ueyama T, Yamagishi M, Yaku H, Matsubara H, Oh H. Human cardiac stem cells exhibit mesenchymal features and are maintained through Akt/GSK-3beta signaling. Biochem Biophys Res Commun. 2007 Jan 19;352(3):635-41. doi: 10.1016/j.bbrc.2006.11.096. Epub 2006 Nov 27.
- Tateishi K, Ashihara E, Takehara N, Nomura T, Honsho S, Nakagami T, Morikawa S, Takahashi T, Ueyama T, Matsubara H, Oh H. Clonally amplified cardiac stem cells are regulated by Sca-1 signaling for efficient cardiovascular regeneration. J Cell Sci. 2007 May 15;120(Pt 10):1791-800. doi: 10.1242/jcs.006122.
- Tateishi K, Takehara N, Matsubara H, Oh H. Stemming heart failure with cardiac- or reprogrammed-stem cells. J Cell Mol Med. 2008 Dec;12(6A):2217-32. doi: 10.1111/j.1582-4934.2008.00487.x. Epub 2008 Aug 27.
- Takehara N, Tsutsumi Y, Tateishi K, Ogata T, Tanaka H, Ueyama T, Takahashi T, Takamatsu T, Fukushima M, Komeda M, Yamagishi M, Yaku H, Tabata Y, Matsubara H, Oh H. Controlled delivery of basic fibroblast growth factor promotes human cardiosphere-derived cell engraftment to enhance cardiac repair for chronic myocardial infarction. J Am Coll Cardiol. 2008 Dec 2;52(23):1858-1865. doi: 10.1016/j.jacc.2008.06.052.
- Ishigami S, Ohtsuki S, Eitoku T, Ousaka D, Kondo M, Kurita Y, Hirai K, Fukushima Y, Baba K, Goto T, Horio N, Kobayashi J, Kuroko Y, Kotani Y, Arai S, Iwasaki T, Sato S, Kasahara S, Sano S, Oh H. Intracoronary Cardiac Progenitor Cells in Single Ventricle Physiology: The PERSEUS (Cardiac Progenitor Cell Infusion to Treat Univentricular Heart Disease) Randomized Phase 2 Trial. Circ Res. 2017 Mar 31;120(7):1162-1173. doi: 10.1161/CIRCRESAHA.116.310253. Epub 2017 Jan 4.
- Sano T, Ousaka D, Goto T, Ishigami S, Hirai K, Kasahara S, Ohtsuki S, Sano S, Oh H. Impact of Cardiac Progenitor Cells on Heart Failure and Survival in Single Ventricle Congenital Heart Disease. Circ Res. 2018 Mar 30;122(7):994-1005. doi: 10.1161/CIRCRESAHA.117.312311. Epub 2018 Jan 24.
Hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Ensisijainen valmistuminen (TODELLINEN)
Opintojen valmistuminen (TODELLINEN)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (ARVIO)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (TODELLINEN)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- 0329-18
- MHLW25040101 (OTHER_GRANT: MHLW25040101)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .