Studio di fase II Temozolomide per retinoblastoma metastatico al sistema nervoso centrale per pazienti dal Guatemala

Criterio di inclusione:

1. Questo studio deve essere valutato e confermato dai comitati etici locali e dal comitato di revisione istituzionale dell'istituzione partecipante, in conformità alla dichiarazione di Helsinki. Il consenso informato deve essere amministrato e il genitore o tutore deve firmare il documento, autorizzato dal Comitato Etico e soggetti umani (la terapia non può iniziare se i documenti non sono firmati).
2. I pazienti di età inferiore a 21 anni con diagnosi di retinoblastoma con metastasi al SNC (sistema nervoso centrale) devono essere confermati da un oftalmologo e/o da un patologo; in collaborazione con l'oncologo pediatrico.

3. La metastasi al SNC è definita come una massa nel chiasma o in un altro sito nel SNC, confermata dalla risonanza magnetica e/o

   CT:

   1. Alla diagnosi
   2. Alla ricaduta dopo la terapia convenzionale.

   È accettabile avere altri siti di malattia metastatica: linfatico, osseo, midollare o altro.

4. Tutti i siti di metastasi devono essere misurati su 3 piani, in millimetri e descritti nel POND (Pediatric Oncology Network Database*)
5. La qualità della vita deve essere 3 per Lansky e 50% per Karnofksy
6. Emogramma: Emoglobina di 7, ANC di 750, piastrine di 75K.
7. Chimica: bilirubina diretta inferiore a 3,0, bilirubina indiretta inferiore a 4,0, AST inferiore a 5 volte normale e ALT 5 volte normale, creatinina inferiore a 1,5.
8. Il trattamento deve iniziare non più di 15 giorni dalla diagnosi di retinoblastoma metastatico.
9. Ogni paziente con recidiva o progressione nel sistema nervoso centrale deve essere documentato con TAC o risonanza magnetica cerebrale. Possono essere valutati altri siti di recidiva, compreso il midollo osseo.
10. I pazienti con nuova diagnosi non dovrebbero aver ricevuto nessun'altra terapia chemioterapica (ad eccezione del desametasone) 1 settimana prima dell'inizio, o radioterapia, 4 settimane prima dell'inizio.
11. Tutti i pazienti da includere in questo studio devono essere presentati al ricercatore principale utilizzando la conferenza Web Horizon Live tramite il sito Web Cure4Kids. Saranno determinati l'ammissibilità e i siti CNS target, nonché i siti non target.

Criteri di esclusione:

1. I pazienti con metastasi al SNC con interessamento solo del liquor NON SONO IDONEI.
2. I pazienti con recidiva NON devono aver ricevuto chemioterapia per 4 settimane e nessun paziente deve aver ricevuto nitrouree (melfalan, CCNU o senape). Nessun paziente dovrebbe aver ricevuto radioterapia nei 42 giorni precedenti. Questi pazienti NON sono idonei.
3. Diagnosi di AIDS o HIV positivo.
4. I pazienti con malattia NON nel SNC NON sono ammissibili