Studie fáze II Temozolomid pro retinoblastom metastatický do centrálního nervového systému pro pacienty z Guatemaly

Kritéria pro zařazení:

1. Tato studie musí být vyhodnocena a potvrzena místními etickými komisemi a institucionálním kontrolním výborem zúčastněné instituce v souladu s Helsinskou deklarací. Musí být udělen informovaný souhlas a rodič nebo opatrovník musí dokument podepsat, schválený Etickou komisí a lidskými subjekty (bez podpisu nelze zahájit terapii).
2. Pacienti mladší 21 let s diagnózou retinoblastom s metastázami do CNS (centrálního nervového systému) musí být potvrzeni oftalmologem a/nebo patologem; ve spolupráci s dětským onkologem.

3. Metastáza do CNS je definována jako masa v chiasmatu nebo jiném místě v CNS, potvrzená MRI a/nebo

   CT:

   1. Při diagnóze
   2. Při relapsu po konvenční terapii.

   Je přijatelné mít další místa metastatického onemocnění: lymfatická, kostní, kostní dřeň nebo jiná.

4. Všechna místa metastáz musí být měřena ve 3 rovinách, v milimetrech a popsána v POND (Pediatric Oncology Network Database*)
5. Kvalita života musí být u Lanského 3 a u Karnofksyho 50 %.
6. Hemogram: Hemoglobin 7, ANC 750, krevní destičky 75K.
7. Chemie: přímý bilirubin méně než 3,0, nepřímý bilirubin méně než 4,0, AST méně než 5x normální a ALT 5x normální, kreatinin méně než 1,5.
8. Léčba nesmí být zahájena dříve než 15 dnů od diagnózy metastatického retinoblastomu.
9. Každý pacient s relapsem nebo progresí do CNS musí být dokumentován pomocí CT nebo MRI mozku. Mohou být hodnocena další místa relapsu, včetně kostní dřeně.
10. Nově diagnostikovaní pacienti by neměli dostávat žádnou jinou chemoterapeutickou terapii (s výjimkou dexamethasonu) 1 týden před zahájením nebo radioterapii 4 týdny před zahájením léčby.
11. Všichni pacienti, kteří mají být zahrnuti do této studie, musí být představeni hlavnímu zkoušejícímu pomocí webové konference Horizon Live prostřednictvím webové stránky Cure4Kids. Budou stanovena způsobilost a cílová místa CNS, stejně jako necílová místa.

Kritéria vyloučení:

1. Pacienti s metastázami do CNS pouze s postižením mozkomíšního moku NEJSOU VHODNÍ.
2. Pacienti s relapsem NEMĚLI dostávat chemoterapii po dobu 4 týdnů a žádný pacient by neměl dostávat nitromočoviny (melfalan, CCNU nebo hořčice). Žádný pacient neměl v předchozích 42 dnech podstoupit radioterapii. Tito pacienti NEJSOU způsobilí.
3. Diagnóza AIDS nebo HIV pozitivní.
4. Pacienti s onemocněním NENÍ v CNS NEJSOU způsobilí