Fase II undersøgelse temozolomid for retinoblastom metastaserende til centralnervesystemet for patienter fra Guatemala

Inklusionskriterier:

1. Denne undersøgelse skal evalueres og bekræftes af den deltagende institutions lokale etiske komitéer og institutionelle revisionsudvalg i overensstemmelse med Helsinki-erklæringen. Informeret samtykke skal administreres, og forælderen eller værgen skal underskrive dokumentet, godkendt af den etiske komité og menneskelige forsøgspersoner (terapi kan ikke starte, hvis dokumenterne ikke er underskrevet).
2. Patienter under 21 år med diagnosen retinoblastom med metastase til CNS (centralnervesystemet) skal bekræftes af en øjenlæge og/eller en patolog; i samarbejde med pædiatrisk onkolog.

3. Metastase til CNS er defineret som en masse i chiasmen eller et andet sted i CNS, bekræftet af MR og/eller

   CT:

   1. Ved diagnose
   2. Ved tilbagefald efter konventionel terapi.

   Det er acceptabelt at have andre steder med metastatisk sygdom: lymfe, knogle, knoglemarv eller andre.

4. Alle metastasesteder skal måles i 3 planer, i millimeter og beskrives i POND (Pediatric Oncology Network Database*)
5. Livskvalitet skal være 3 af Lansky og 50% af Karnofksy
6. Hæmogram: Hæmoglobin på 7, ANC på 750, blodplader på 75K.
7. Kemi: direkte bilirubin mindre end 3,0, indirekte bilirubin mindre end 4,0, AST mindre end 5x normalt og ALT 5x normalt, kreatinin mindre end 1,5.
8. Behandlingen må ikke starte mere end 15 dage efter diagnosen metastatisk retinoblastom.
9. Enhver patient med tilbagefald eller progression ind i CNS skal dokumenteres med CT-scanning eller MR af hjernen. Andre steder med tilbagefald kan evalueres, herunder knoglemarv.
10. Patienter, der er nydiagnosticeret, bør ikke have modtaget anden kemoterapeutisk behandling (med undtagelse af dexamethason) 1 uge før start eller strålebehandling 4 uger før start.
11. Alle patienter, der skal inkluderes i denne undersøgelse, skal præsenteres for den primære investigator ved hjælp af Horizon Live Web-konferencer via Cure4Kids-webstedet. Berettigelse og mål-CNS-websteder vil blive bestemt, såvel som ikke-målsteder.

Ekskluderingskriterier:

1. Patienter med metastatisk til CNS med kun CSF-involvering er IKKE KVALIFICERE.
2. Patienter med tilbagefald bør IKKE have modtaget kemoterapi i 4 uger, og ingen patienter bør have fået nitroureas (melphalan, CCNU eller sennep). Ingen patient bør have modtaget strålebehandling inden for de foregående 42 dage. Disse patienter er IKKE berettigede.
3. Diagnose af AIDS eller HIV-positiv.
4. Patienter med sygdom IKKE i CNS er IKKE kvalificerede