Fase II-studie Temozolomide voor retinoblastoom metastasen naar het centrale zenuwstelsel voor patiënten uit Guatemala

Inclusiecriteria:

1. Deze studie moet worden geëvalueerd en bevestigd door de lokale ethische commissies en de institutionele beoordelingsraad van de deelnemende instelling, in overeenstemming met de verklaring van Helsinki. Geïnformeerde toestemming moet worden toegediend en de ouder of voogd moet het document ondertekenen, geautoriseerd door de ethische commissie en menselijke proefpersonen (therapie kan niet starten als de documenten niet zijn ondertekend).
2. Patiënten jonger dan 21 jaar met de diagnose retinoblastoom met uitzaaiingen naar het CZS (centraal zenuwstelsel) moeten worden bevestigd door een oogarts en/of patholoog; in samenwerking met de kinderoncoloog.

3. Metastase naar het CZS wordt gedefinieerd als een massa in het chiasma of een andere plaats in het CZS, bevestigd door MRI en/of

   CT:

   1. Bij diagnose
   2. Bij terugval na conventionele therapie.

   Het is acceptabel om andere plaatsen van metastatische ziekte te hebben: lymfatisch, bot, beenmerg of andere.

4. Alle plaatsen van metastase moeten worden gemeten in 3 vlakken, in millimeters en worden beschreven in POND (Pediatric Oncology Network Database*)
5. Kwaliteit van leven moet 3 zijn bij Lansky en 50% bij Karnofksy
6. Hemogram: hemoglobine van 7, ANC van 750, bloedplaatjes van 75K.
7. Chemie: direct bilirubine minder dan 3,0, indirect bilirubine minder dan 4,0, AST minder 5x normaal en ALT 5x normaal, creatinine minder dan 1,5.
8. De behandeling mag niet later dan 15 dagen na de diagnose van gemetastaseerd retinoblastoom beginnen.
9. Elke patiënt met terugval of progressie naar het CZS moet worden gedocumenteerd met een CT-scan of MRI van de hersenen. Andere plaatsen van terugval kunnen worden geëvalueerd, inclusief beenmerg.
10. Patiënten bij wie de diagnose nieuw is gesteld, mogen 1 week voor aanvang geen andere chemotherapie (met uitzondering van dexamethason) of 4 weken voor aanvang radiotherapie hebben gekregen.
11. Alle patiënten die in deze studie moeten worden opgenomen, moeten aan de hoofdonderzoeker worden gepresenteerd met behulp van Horizon Live-webconferenties via de Cure4Kids-website. Geschiktheid en beoogde CNS-sites zullen worden bepaald, evenals niet-doelsites.

Uitsluitingscriteria:

1. Patiënten met uitzaaiingen naar het CZS met alleen CSF-betrokkenheid komen NIET IN AANMERKING.
2. Terugvalpatiënten mogen gedurende 4 weken GEEN chemotherapie hebben gekregen en geen enkele patiënt mag nitro-urea (melfalan, CCNU of mosterd) hebben gekregen. Geen enkele patiënt mag in de afgelopen 42 dagen radiotherapie hebben gekregen. Deze patiënten komen NIET in aanmerking.
3. Diagnose van AIDS of HIV-positief.
4. Patiënten met een ziekte NIET in het CZS komen NIET in aanmerking