替莫唑胺治疗危地马拉患者中枢神经系统视网膜母细胞瘤转移的 II 期研究

纳入标准：

1. 根据赫尔辛基声明，本研究必须由参与机构的当地伦理委员会和机构审查委员会评估和确认。 必须征得知情同意，父母或监护人必须在伦理委员会和人类受试者授权的文件上签字（如果文件未签字，则不能开始治疗）。
2. 诊断为视网膜母细胞瘤并转移至 CNS（中枢神经系统）的 21 岁以下患者必须由眼科医生和/或病理学家确认；与儿科肿瘤学家一起。

3. CNS 转移定义为通过 MRI 和/或

   CT：

   1. 诊断时
   2. 常规治疗后复发。

   其他部位的转移性疾病是可以接受的：淋巴、骨骼、骨髓或其他部位。

4. 必须在 3 个平面上测量所有转移部位，以毫米为单位，并在 POND（儿科肿瘤网络数据库*）中进行描述
5. Lansky 的生活质量必须为 3，Karnofksy 的生活质量必须为 50%
6. 血象：血红蛋白 7，ANC 750，血小板 75K。
7. 化学：直接胆红素低于 3.0，间接胆红素低于 4.0，AST 低于正常值的 5 倍，ALT 低于正常值的 5 倍，肌酐低于 1.5。
8. 治疗必须在转移性视网膜母细胞瘤诊断后不超过 15 天开始。
9. 每个复发或进展到中枢神经系统的患者都必须通过脑部 CT 扫描或 MRI 进行记录。 可以评估其他复发部位，包括骨髓。
10. 新诊断的患者在开始前 1 周应未接受任何其他化疗（地塞米松除外），或在开始前 4 周未接受过放疗。
11. 必须通过 Cure4Kids 网站使用 Horizo​​n Live 网络会议向主要研究者介绍要纳入本研究的所有患者。 将确定资格和目标 CNS 网站，以及非目标网站。

排除标准：

1. 仅 CSF 受累的 CNS 转移患者不符合条件。
2. 复发患者应该在 4 周内没有接受过化疗，并且没有患者应该接受过硝脲类药物（美法仑、CCNU 或芥子气）。 在过去的 42 天内，没有患者应该接受过放射治疗。 这些患者不符合条件。
3. 艾滋病或 HIV 阳性的诊断。
4. 疾病不在中枢神经系统的患者不符合条件