- ICH GCP
- Registro degli studi clinici negli Stati Uniti
- Sperimentazione clinica NCT02399748
Uno studio a lungo termine per l'esito della malattia di Pompe
13 luglio 2017 aggiornato da: National Taiwan University Hospital
Seguire in modo prospettico i pazienti con malattia di Pompe sottoposti a terapia enzimatica sostitutiva.
Panoramica dello studio
Stato
Reclutamento
Condizioni
Tipo di studio
Osservativo
Iscrizione (Anticipato)
50
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Contatto studio
- Nome: Yin-Hsiu Chien
- Numero di telefono: 71937 +886223123456
- Email: chienyh@ntu.edu.tw
Luoghi di studio
-
-
-
Taipei, Taiwan, 100
- Reclutamento
- National Taiwan University Hospital
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-
Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
- ADULTO
- ANZIANO_ADULTO
- BAMBINO
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Tutto
Metodo di campionamento
Campione di probabilità
Popolazione di studio
Pazienti con malattia di Pompe sottoposti a terapia enzimatica sostitutiva
Descrizione
Criterio di inclusione:
Confermare la diagnosi di malattia di Pompe, sta o si sta preparando a ricevere una terapia enzimatica sostitutiva
Criteri di esclusione:
NO
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
---|---|
tutti causano morbilità
Lasso di tempo: 10 anni
|
10 anni
|
Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio
1 aprile 2007
Completamento primario (ANTICIPATO)
1 dicembre 2026
Completamento dello studio (ANTICIPATO)
1 dicembre 2026
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
21 marzo 2015
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
25 marzo 2015
Primo Inserito (STIMA)
26 marzo 2015
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (EFFETTIVO)
18 luglio 2017
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
13 luglio 2017
Ultimo verificato
1 luglio 2017
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Malattie metaboliche
- Malattie del cervello
- Malattie del sistema nervoso centrale
- Malattie del sistema nervoso
- Malattie genetiche, congenite
- Metabolismo dei carboidrati, errori congeniti
- Metabolismo, errori congeniti
- Malattie da accumulo lisosomiale
- Malattie cerebrali, metaboliche
- Malattie cerebrali, metaboliche, congenite
- Malattie da accumulo lisosomiale, sistema nervoso
- Malattia da accumulo di glicogeno
- Malattia da accumulo di glicogeno di tipo II
Altri numeri di identificazione dello studio
- 200703045R
Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .
Prove cliniche su Malattia di Pompe
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Soroka University Medical CenterBen-Gurion University of the NegevCompletatoTerapia infusionale domiciliare | Pompe per infusioneIsraele
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University of Erlangen-Nürnberg Medical SchoolReclutamentoMalattia di Pompe (insorgenza tardiva) | Malattia di Pompe | Insorgenza giovanile della malattia di Pompe | Malattia di Pompe a esordio infantileGermania
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Smiths Medical, ASD, Inc.CompletatoOrganizzazioni sanitarie domiciliari che utilizzano pompe per infusione ambulatoriali | Pazienti che richiedono infusione con una pompa per infusione ambulatorialeStati Uniti
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MedtronicNeuroCompletatoStimolazione cerebrale profonda | Stimolazione del midollo spinale | Neuromodulazione sacrale | Infusione di farmaci (pompe impiantabili)Stati Uniti, Francia, Spagna, Germania, Regno Unito, Italia, Austria
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Huashan HospitalNon ancora reclutamentoMalattia di Pompe (insorgenza tardiva)Cina
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Astellas Gene TherapiesReclutamentoMalattia di Pompe (insorgenza tardiva)Stati Uniti, Regno Unito
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Amicus TherapeuticsReclutamentoMalattia di Pompe (insorgenza tardiva)Stati Uniti, Giappone, Australia, Taiwan, Canada
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Amicus TherapeuticsAttivo, non reclutanteMalattia di Pompe (insorgenza tardiva)Stati Uniti, Germania, Taiwan, Belgio, Australia, Slovenia, Spagna, Olanda, Ungheria, Giappone, Austria, Regno Unito, Francia, Argentina, Canada, Svezia, Danimarca, Nuova Zelanda, Grecia, Corea, Repubblica di, Bosnia Erzegovina e altro ancora
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Duke UniversityRitiratoMalattia di Pompe (insorgenza tardiva)Stati Uniti
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Astellas Gene TherapiesReclutamentoMalattia di Pompe (insorgenza tardiva)Stati Uniti, Spagna, Francia, Taiwan, Italia