- ICH GCP
- Registro degli studi clinici negli Stati Uniti
- Sperimentazione clinica NCT02952131
Uso di cellule staminali/stromali autologhe di derivazione adiposa adulta nella malattia infiammatoria intestinale (ADcSVF-IBD)
Uso di cellule staminali/stromali autologhe adulte derivate da tessuto adiposo nella malattia infiammatoria intestinale
Le malattie infiammatorie intestinali (IBD) sono un gruppo di condizioni infiammatorie dell'intestino tenue e del colon. I tipi principali includono la colite ulcerosa e il morbo di Crohn. I sintomi sono spesso difficili da distinguere tranne che per la posizione e la natura dei cambiamenti. Il complesso IBD sorge con l'interazione di fattori ambientali, genetici, risposte immunologiche e infiammazione cronica e ricorrente.
Molti fattori sembrano contribuire, ma nessun singolo insieme di problemi sembra spiegare il processo. Il microbiota, la granulazione o la rottura della parete intestinale, la predisposizione alimentare e genetica sembrano tutti fattori. Il trattamento è spesso farmaci reattivi o soppressivi, nessuno dei quali sembra invertire i processi patologici. Questo studio esplora il valore di un complesso gruppo di cellule staminali/stromali di derivazione adiposa (AD-cSVF) nel processo patologico.
Panoramica dello studio
Stato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
L'IBD si presenta spesso clinicamente come dolore addominale, diarrea (con e senza sangue), febbre, perdita di peso, ritardo della crescita e molti sintomi correlati. Le complicanze dei disturbi possono anche includere anemia, eruzioni cutanee, artrite, grave affaticamento cronico e alterazioni infiammatorie oculari.
Si ritiene che i disturbi IBD possano essere causati da una combinazione di fattori ambientali, immunitari, genetici e batterici. I risultati di questi problemi producono un disturbo infiammatorio cronico, in cui il sistema immunitario attacca il tratto gastrointestinale, forse diretto da alcuni antigeni microbici. Il gruppo sembra non essere una pura reazione a una malattia autoimmune, ma potrebbe essere correlato a uno stato di immunodeficienza.
Non ci sono farmaci o procedure chirurgiche note per curare le malattie. La maggior parte mira alla riduzione dei sintomi, al mantenimento delle remissioni e al tentativo di prevenire le ricadute. Farmaci antinfiammatori temporanei possono migliorare il processo acuto, seguiti da metotrexato o tiopurina per mantenere gli stati di remissione. La chirurgia appare importante nei casi di perforazione, ascessi, ostruzioni o gestione del cancro.
L'occorrenza effettiva è sconosciuta, poiché ci sono più del morbo di Crohn e della colite ulcerosa che sembrano correlati. Si stima che nel 2010 siano stati segnalati più di 35.000 decessi. La sola malattia di Crohn sembra colpire 3,2 persone su 1000 solo in Europa e Nord America.
La solita insorgenza dei sintomi può comparire prima che vengano fatte le diagnosi effettive, con diagnosi tipiche che si verificano tra i 15 ei 30 anni di età. Condotto da sintomi di dolore addominale (di solito quadrante in basso a destra) e periodi ricorrenti di riacutizzazione e remissione. Molti fattori dietetici, batterici, antimicrobici e ambientali ricevono attenzione, un nuovo interesse nella valutazione di modalità terapeutiche alternative per affrontare i problemi del sistema immunitario. Si propone l'uso degli agenti cellulari immuno-privilegiati contenuti all'interno dell'AD-cSVF per aiutare con i contributori infiammatori nonché la modulazione dell'infiammazione che favorisce la guarigione delle ferite croniche e i sistemi avascolari. Noto per fornire contributi di antibiotici secretori (ll-37), alcuni pensati di pro e antimicrobici, possono rivelarsi utili in quelle aree in particolare. Le implicazioni delle citochine e dei fattori di crescita nei siti della lesione rimangono poco comprese, ma coloro che hanno esperienza nelle terapie rigenerative biocellulari hanno sperimentato contributi alla guarigione e alla prevenzione delle recidive delle lesioni cutanee ulcerative.
La raccolta di autologo della frazione vascolare stromale del tessuto adiposo (AD-tSVF) è una comprovata ricca risorsa di elementi di cellule staminali/stromali microvascolari con fattori di crescita ben documentati e contributori di citochine. Con l'avvento di numeri sicuri, misurabili, efficaci e riproducibili in un ambiente di isolamento chiuso, la capacità di isolare e concentrare un prodotto di sole cellule. Questo AD-cSVF è in grado di essere reintrodotto nei pazienti, tramite una soluzione salina normale, per via parenterale.
Questo studio ha lo scopo di valutare la sicurezza (esiti avversi) e l'efficacia dell'utilizzo della terapia cellulare autologa nei casi di IBD.
Tipo di studio
Iscrizione (Stimato)
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Contatti e Sedi
Luoghi di studio
-
-
Montana
-
Stevensville, Montana, Stati Uniti, 59870
- Regenevita LLC
-
-
Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Accetta volontari sani
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Pazienti di entrambi i sessi di età pari o superiore a 18 anni con diagnosi confermata di IBD
- Pazienti di entrambi i sessi di età inferiore ai 18 anni previa approvazione delle parti responsabili e accordo degli investigatori
- Capacità del paziente di fornire il consenso informato (o tutore legale)
- MICI diagnosticata almeno 6 mesi prima della terapia utilizzando i criteri usuali
- Test di gravidanza negativo per le donne in età fertile (dal menarca alla menopausa)
Criteri di esclusione:
- Incapacità mentale che impedisce un'adeguata comprensione dello studio e delle procedure associate e la fornitura del consenso informato
- Grave IBD che impedisce la tolleranza delle procedure necessarie
- I pazienti con condizioni sistemiche compromesse, secondo il giudizio dello sperimentatore, necessitano di corticosteroidi immediati o intervento chirurgico
- Pazienti che soddisfano i criteri di corticodipendenza e in trattamento in corso con corticosteroidi
- Pazienti con storia di colectomia
- Storia nota di alcol, dipendenza dal fumo o abuso di sostanze additive
- Malattia maligna correlata alla storia - compresi i pazienti che partecipano a studi clinici con farmaci sperimentali entro 6 mesi
- Pazienti con storia nota di allergie a qualsiasi sostanza utilizzata in questo protocollo
- Donne incinte o che allattano
- La presenza di una grave malattia concomitante, secondo l'opinione degli investigatori, minaccia il benessere o la sicurezza del paziente
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Non randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Separare
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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Sperimentale: Braccio IV soluzione fisiologica normale 3
Soluzione salina normale IV con cellule AD-cSVF
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Soluzione salina normale IV contenente AD-cSVF
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Sperimentale: Braccio di lipoaspirazione 1
Acquisizione della frazione stromale vascolare del tessuto adiposo (AD-tSVF) tramite siringa chiusa raccolta grasso sottocutaneo
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Siringa chiusa per la raccolta del grasso sottocutaneo autologo
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Sperimentale: Braccio AD-cSVF 2
Isolamento di cellule staminali/stromali cellulari dalla frazione vascolare stromale cellulare derivata dall'adiposo sottocutaneo (AD-cSVF)
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Utilizzo di Centricyte 1000 per isolare cellule staminali/stromali adipose mediante centrifugazione
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Sicurezza: malattia infiammatoria intestinale
Lasso di tempo: 12 mesi Valutare la funzione e gli eventi avversi
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Malattia infiammatoria intestinale da affrontare come occorrenza o frequenza di eventi avversi durante lo studio.
Include segni vitali, emocromo completo e progressione della malattia
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12 mesi Valutare la funzione e gli eventi avversi
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Efficacia: indice di qualità della vita, questionario sulle malattie infiammatorie intestinali (IBD-QoL)
Lasso di tempo: 1 mese, 6 mesi, 1 anno
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Confronto della risposta se migliora almeno del 30%
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1 mese, 6 mesi, 1 anno
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Variazione rispetto al basale della proteina C reattiva (CRP)
Lasso di tempo: 0, 2 settimane, 8 settimane, 12 settimane
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Prelievo di sangue e misurazione di laboratorio della CRP come riflesso del cambiamento della linea di base infiammatoria
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0, 2 settimane, 8 settimane, 12 settimane
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Efficacia: modifica della linea di base del punteggio Truelove-Witts modificato (MTW)
Lasso di tempo: 0, 4 settimane, 12 settimane
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La remissione è considerata se inferiore a 11 e la risposta se diminuisce almeno del 30%
|
0, 4 settimane, 12 settimane
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Efficacia: variazione della linea di base nell'indice Lichtiger
Lasso di tempo: 0, 12 settimane, 6 mesi
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Remissione considerata se si raggiunge 0 punti e risposta se il punteggio diminuisce rispetto al livello pretrattamento
|
0, 12 settimane, 6 mesi
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Collaboratori e investigatori
Sponsor
Collaboratori
Investigatori
- Direttore dello studio: Glenn C Terry, MD, Global Alliance for Regenerative Medicine (GARM)
- Investigatore principale: Robert W Alexander, MD, Healeon Medical Inc
Pubblicazioni e link utili
Pubblicazioni generali
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