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Uno studio sulla tollerabilità e l'efficacia del cannabidiolo sui sintomi motori nella malattia di Parkinson

1 luglio 2024 aggiornato da: University of Colorado, Denver

Uno studio parallelo randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo sulla tollerabilità e l'efficacia del cannabidiolo (CBD) sui sintomi motori nella malattia di Parkinson

Lo scopo principale di questo studio è valutare l'efficacia del CBD sui sintomi motori del morbo di Parkinson (PD) e, in secondo luogo, studiare la sicurezza e la tollerabilità del CBD e di altri effetti, in particolare per quanto riguarda il tremore nel PD. Lo studio è stato potenziato per rilevare una riduzione clinicamente significativa dei punteggi motori Parte III della scala di valutazione unificata della malattia di Parkinson (UPDRS) della Movement Disorder Society (MDS). Si tratta di uno studio controllato randomizzato (RCT) 1:1 parallelo, in doppio cieco, con 60 partecipanti. Gli investigatori recluteranno fino a 75 partecipanti; l'obiettivo è che 60 partecipanti (30 nel gruppo CBD e 30 nel gruppo placebo) completino lo studio. Il farmaco in studio è ottenuto dal National Institute on Drug Abuse (NIDA).

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Le persone con PD hanno progressivo tremore invalidante, lentezza, rigidità, compromissione dell'equilibrio, deficit cognitivi, sintomi psichiatrici, disfunzione autonomica, affaticamento e insonnia. Il tremore può interferire con le necessarie funzioni quotidiane e lavorative. Il disturbo colpisce circa sette milioni di persone a livello globale. Il costo economico totale negli Stati Uniti è di circa 23 miliardi di dollari. Oltre ai costi economici, la malattia di Parkinson riduce la qualità della vita delle persone colpite e dei loro caregiver.

Il deterioramento cognitivo è una caratteristica comune e varia dal richiamo ritardato nelle fasi iniziali alla demenza globale fino all'80% nella fase terminale. Il morbo di Parkinson con demenza è stato associato a una ridotta qualità della vita, una riduzione della sopravvivenza e un aumento del disagio del caregiver. Studi basati sulla comunità hanno stimato che la prevalenza puntuale della demenza nel morbo di Parkinson sia del 28% e del 44%.

Anche la depressione, l'ansia e la psicosi sono comuni e sono particolarmente invalidanti nel morbo di Parkinson, anche nelle prime fasi. Questi sintomi hanno conseguenze importanti per la qualità della vita e il funzionamento quotidiano, sono associati a un aumento del carico di assistenza e al rischio di ricovero in casa di cura. L'ansia colpisce fino al 40% dei pazienti con PD e può precedere i sintomi motori di diversi anni. I disturbi d'ansia più comuni nel morbo di Parkinson sono gli attacchi di panico (spesso durante i periodi off), il disturbo d'ansia generalizzato e le fobie semplici e sociali. I sintomi psicotici variano in frequenza a seconda della definizione utilizzata. Se sono incluse forme lievi, queste colpiscono fino al 50% dei pazienti. Le allucinazioni visive sono il tipo più comune. Tuttavia, le allucinazioni si verificano in tutti i domini sensoriali e anche i deliri di vario tipo sono relativamente comuni. L'impatto della psicosi è sostanziale in quanto è associato a demenza, depressione, mortalità precoce, maggiore tensione del caregiver e collocamento in casa di cura. Pertanto, è fondamentale trattare questi sintomi al fine di ottimizzare la gestione dei pazienti con PD.

In generale, tuttavia, le terapie attuali sono inadeguate. I farmaci hanno migliorato la prognosi del morbo di Parkinson, ma hanno anche effetti avversi problematici.

Poiché il trattamento del morbo di Parkinson è spesso insoddisfacente e poiché la cannabis è recentemente diventata legale e prontamente disponibile in Colorado, le persone con morbo di Parkinson lo hanno provato. I pazienti hanno sentito da Internet, gruppi di supporto e altre fonti che la marijuana è utile. La maggior parte lo fa da sola, senza la supervisione o addirittura la conoscenza del proprio neurologo. In un sondaggio condotto nella primavera del 2014 presso la clinica per i disturbi del movimento dell'ospedale dell'Università del Colorado, circa il 5% di 207 pazienti con PD, età media 69 anni, ha riferito di aver fatto uso di cannabis. In un altro studio Katerina Venderova e colleghi hanno riferito che il 25% dei pazienti con Parkinson aveva assunto cannabis all'Ospedale Universitario Generale di Praga. Nelle cliniche degli investigatori, circa il 30% dei pazienti con PD ha chiesto ai medici durante le loro visite cliniche negli ultimi 6 mesi sulla cannabis. In un sondaggio anonimo basato sul web, il 72% dei pazienti con PD ha riferito di aver fatto uso attuale o passato di cannabis terapeutica e il 48% ha ridotto la prescrizione di farmaci dall'inizio del consumo di cannabis.

Il morbo di Parkinson colpisce soprattutto gli anziani e le persone colpite hanno spesso problemi cognitivi, psichiatrici e motori, come la tendenza a cadere. È ben documentato che la cannabis causa psicosi, ansia, lentezza e incoordinazione. Gli studi hanno anche dimostrato che gli utenti cronici hanno alterazioni strutturali e funzionali del sistema nervoso centrale (SNC). Quindi la cannabis dovrebbe essere rischiosa nelle persone con PD. Inoltre, ci sono molti componenti della cannabis e le preparazioni di cannabis vendute in Colorado variano ampiamente nella composizione. Non ci sono dati definitivi riguardo ai benefici e ai rischi di questi vari preparati nel PD. Sono assolutamente necessari studi sulla sicurezza e l'efficacia per proteggere questa fragile popolazione del Colorado.

Gli studi sull'uomo riportano che il CBD riduce l'ansia e provoca sedazione in individui sani, riduce i sintomi psicotici nella schizofrenia e nel morbo di Parkinson, migliora i sintomi motori e non motori e allevia la discinesia indotta dalla levodopa nel morbo di Parkinson. Data l'attuale letteratura riguardante il CBD: possibile effetto neuroprotettivo, buona tollerabilità, effetti ansiolitici e antipsicotici e generale mancanza di informazioni nel morbo di Parkinson, compreso il suo effetto sul tremore, i ricercatori ritengono che sia importante studiarne ulteriormente l'uso nel morbo di Parkinson. I ricercatori hanno ipotizzato che ridurrebbe il tremore, l'ansia e la psicosi e sarebbe ben tollerato nel morbo di Parkinson.

Gli Obiettivi Specifici sono:

Obiettivo specifico primario: valutare l'efficacia del CBD sui sintomi motori nel morbo di Parkinson, in particolare sulla sezione motoria della scala di valutazione unificata del morbo di movimento (MDS-UPDRS).

Obiettivo specifico secondario: valutare la sicurezza e la tollerabilità del CBD nel morbo di Parkinson ed esaminare l'effetto del CBD sulla gravità e sulla durata del tremore intrattabile, del sonno notturno, della rigidità, del discontrollo emotivo, dell'ansia e del dolore nel morbo di Parkinson.

Analisi esplorative:

Per studiare l'efficacia del CBD su cognizione, psicosi, sonno, sonnolenza diurna, umore, affaticamento, impulsività, funzione della vescica, altri segni di PD motori e non motori, sindrome delle gambe senza riposo e disturbo del comportamento del sonno REM (Rapid Eye Movement) e qualità del sonno vita.

Lo studio è un disegno parallelo randomizzato, controllato con placebo, in doppio cieco con due bracci di trattamento, ciascuno della durata di circa 2-3 settimane. Nella fase di trattamento di 2-3 settimane i partecipanti inizieranno il farmaco in studio e titolare fino alla dose massima tollerata o mirata (2,5 mg/kg/giorno di CBD). Ogni partecipante avrà una visita di screening, una visita basale entro 3 settimane, 1 visita di monitoraggio della funzionalità epatica dal 3° al 5° giorno di 2,5 mg/kg/giorno, 2 visite di valutazione della dose (1,25 mg/kg/giorno e 2,5 mg/kg/giorno ) e una visita di sicurezza (6 visite in totale). I partecipanti saranno valutati dal 3° al 5° giorno ad ogni livello di dose per monitorare la funzionalità epatica e gli eventi avversi, nonché i cambiamenti nella storia medica e i farmaci concomitanti. I partecipanti vengono chiamati 3 giorni e 1 settimana dopo l'interruzione del farmaco in studio per verificare la presenza di segni di astinenza.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

74

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
        • University Of Colorado Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 40 anni a 85 anni (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Partecipanti di sesso maschile o femminile di età compresa tra 40 e 85 anni.
  • Disponibilità e capacità di fornire il consenso informato (anche attraverso l'uso di un rappresentante legalmente autorizzato (LAR), se necessario).
  • Malattia di Parkinson idiopatica, secondo i criteri diagnostici clinici della Brain Bank della UK Parkinson's Disease Society (UKPDS).
  • ON motore MDS UPDRS >20.
  • I farmaci antiparkinsoniani sono fissati per almeno un mese prima del giorno in cui il partecipante inizia il trattamento con il farmaco oggetto dello studio.
  • Se MoCA
  • Deve disporre di un autista o di un mezzo di trasporto disponibile (compresi i voucher Uber forniti) per accompagnarli da e verso le visite di studio e per altre esigenze di trasporto durante il periodo di trattamento.
  • Ha un altro significativo (qualcuno che conosce bene il partecipante) che è appropriato per fare la valutazione NPI e accetta di farlo
  • Accetta di non assumere più di 1 grammo al giorno di paracetamolo, a causa di una possibile interazione con il farmaco in studio che potrebbe aumentare il rischio di epatotossicità.

Criteri di esclusione:

  • Allergia nota o sospetta ai cannabinoidi o agli eccipienti utilizzati nella formulazione del farmaco in studio.
  • La cannabis è rilevabile alla visita di screening mediante analisi del sangue o alla visita di riferimento mediante analisi delle urine. Se la cannabis viene rilevata durante lo screening o la visita di base, allora il partecipante fallisce lo screening e può tornare> 14 giorni dopo per una visita di screening ripetuta. Se la cannabis viene nuovamente rilevata durante lo screening o la visita di riferimento, il partecipante viene escluso e non può ripetere lo screening.
  • Storia di dipendenza da droghe o alcol; definito da precedenti degenze ospedaliere per questo o quel paziente dichiara di avere una storia di questo.
  • Uso di bloccanti della dopamina entro 180 giorni e anfetamine, cocaina e inibitori delle MAO-A entro 90 giorni dal basale.
  • Attualmente sta assumendo tolcapone, acido valproico, felbamato, niacina (acido nicotinico) a ≥2000 mg/die o nicotinamide (ammide dell'acido nicotinico o nicotinamide) a ≥3000 mg/die, isoniazide e ketoconazolo a causa del rischio di danno epatico e clobazam e ketoconazolo perché del rischio di interazioni tossiche con il farmaco in studio. Questi farmaci devono essere interrotti 90 giorni prima della visita di riferimento.
  • Condizione medica instabile.
  • Uno qualsiasi dei seguenti risultati dei test di laboratorio allo screening:

Emoglobina < 10 g/dL WBC

  • Aspartato aminotransferasi (AST) e/o alanina aminotransferasi (ALT) > 3 volte il limite superiore della norma. Possono essere incluse le persone con malattia epatica stabile di eziologia nota, a meno che la bilirubina totale o il tempo di protrombina/INR non siano anormali.
  • È incinta o in allattamento o ha un risultato positivo del test di gravidanza pre-dose.
  • Se una donna sessualmente attiva non è chirurgicamente sterile o in post-menopausa da almeno due anni o non accetta di utilizzare un metodo contraccettivo efficace dallo screening fino ad almeno quattro settimane dopo il completamento del trattamento in studio, utilizzando uno dei seguenti: metodi di barriera (diaframma o partner che usano preservativi più uso di gelatina o schiuma spermicida, preferibilmente metodi a doppia barriera); contraccettivo ormonale orale o impiantato; dispositivo intrauterino (IUD); o partner maschile vasectomizzato.
  • Chirurgia elettiva pianificata durante la partecipazione allo studio.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: CBD Estratto di cannabis soluzione orale
Cannabidiolo (CBD) Estratto di cannabis soluzione orale
Droga: Cannabidiolo
I soggetti randomizzati in questo braccio riceveranno Cannabidiol Cannabis extract soluzione orale
Altri nomi:
  • CBD
Comparatore placebo: placebo
Soluzione orale placebo
Altro: Placebo
I soggetti randomizzati a questo braccio riceveranno Placebo

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione dei punteggi della scala di valutazione della malattia di Parkinson della Society-Unified Parkinson's Disease Rating Scale (MDS-UPDRS) Parte III (esame motorio) dei disordini del movimento
Lasso di tempo: Dal basale alla fine di 2,5 mg/kg/giorno di CBD, per 3 settimane
La scala di valutazione della malattia di Parkinson unificata della Movement Disorders Society (MDS UPDRS) Parte III valuta i segni motori della malattia di Parkinson. Sono disponibili 33 punteggi basati su 18 item, diversi con punteggi di distribuzione a destra, a sinistra o in altro corpo. Ogni domanda è ancorata a cinque risposte collegate a termini clinici comunemente accettati: 0=normale, 1=leggero, 2=lieve, 3= moderato e 4=grave. Il possibile cambiamento potrebbe riguardare i punteggi dei 33 punteggi totali. I punteggi vanno da 0 a 132. Valori più alti rappresentano un risultato peggiore.
Dal basale alla fine di 2,5 mg/kg/giorno di CBD, per 3 settimane

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Cambiamento nella valutazione cognitiva di Montreal (MoCA)
Lasso di tempo: Dal basale alla fine di 2,5 mg/kg/giorno, valutato fino a 3 settimane
Il Montreal Cognitive Assessment (MoCA) è uno strumento di screening rapido per le disfunzioni cognitive lievi. Il cambiamento potrebbe essere il punteggio del MoCA, che va da 0 a 30. Valori più alti rappresentano un risultato peggiore.
Dal basale alla fine di 2,5 mg/kg/giorno, valutato fino a 3 settimane
Modifica nella scala di valutazione della discinesia unificata
Lasso di tempo: Dal basale alla fine di 2,5 mg/kg/giorno, valutato fino a 3 settimane
Valutare i movimenti involontari spesso associati al PD trattato. La modifica può riguardare i punteggi totali della scala, inclusi il punteggio parziale storico (0-60) e il punteggio parziale obiettivo (0-44). Il punteggio totale è il sottopunteggio storico più il sottopunteggio obiettivo, compreso tra 0 e 104. Valori più alti rappresentano un risultato peggiore.
Dal basale alla fine di 2,5 mg/kg/giorno, valutato fino a 3 settimane
Modifica all'articolo 2.10 in MDS UPDRS
Lasso di tempo: Dal basale alla fine di 2,5 mg/kg/giorno, valutato fino a 3 settimane
Esperienza di tremore del paziente. La modifica potrebbe riguardare i punteggi del punto 2.10. Il punteggio variava da 0 a 4. Valori più alti rappresentano un risultato peggiore.
Dal basale alla fine di 2,5 mg/kg/giorno, valutato fino a 3 settimane
Modifica delle voci 3.15 e 3.16 in MDS UPDRS
Lasso di tempo: Dal basale alla fine di 2,5 mg/kg/giorno, valutato fino a 3 settimane
Tremore posturale delle mani e tremore cinetico della mano. La modifica può essere la somma dei punteggi degli item 3.15 e 3.16. Il punteggio variava da 0 a 16. Valori più alti rappresentano un risultato peggiore.
Dal basale alla fine di 2,5 mg/kg/giorno, valutato fino a 3 settimane
Variazione dell'indice di qualità della vita in dermatologia
Lasso di tempo: Dal basale alla fine di 2,5 mg/kg/giorno, valutato fino a 3 settimane
Indice dermatologico della qualità della vita. Il cambiamento può essere i punteggi del questionario. Il punteggio di ogni domanda è il seguente: molto=3, molto=2, poco=1, per niente=0, non rilevante=0. Domanda 7, impedito lavoro o studio =3. Il DLQI viene calcolato sommando il punteggio di ogni domanda risultante in un massimo di 30 e un minimo di 0. Più alto è il punteggio, più la qualità della vita è compromessa.
Dal basale alla fine di 2,5 mg/kg/giorno, valutato fino a 3 settimane
Il numero di partecipanti con eventi avversi correlati al trattamento
Lasso di tempo: Ogni 3-5 giorni a ciascun livello di dose, valutato fino a 3 settimane
Gli eventi avversi (EA) vengono raccolti a ciascun livello di dose. La raccolta degli EA comprende eventi avversi gravi (SAE), sintomi di astinenza ed EA comuni. SAE è un evento medico indesiderabile che provoca la morte, o pericolo di vita, o il ricovero ospedaliero o il prolungamento del ricovero esistente o una disabilità o incapacità significativa o un'anomalia congenita/difetto alla nascita. L'astinenza e gli eventi avversi comuni includono mal di testa, ansia, nausea/vomito, tremore, brividi, diminuzione della concentrazione, aumento della concentrazione, agitazione, irritabilità, disturbi del sonno, cambiamenti dell'umore, sonnolenza, affaticamento, anoressia, cambiamenti dell'appetito, perdita o aumento di peso, diarrea, convulsioni , dolore addominale, debolezza, febbre e altri eventi avversi inattesi. Tutti questi eventi avversi verranno registrati e conteggiati.
Ogni 3-5 giorni a ciascun livello di dose, valutato fino a 3 settimane
Cambiamenti nel monitoraggio della funzionalità epatica - Test di funzionalità epatica
Lasso di tempo: Linea di base; alla fine 2,5 mg/kg/die; e ogni 3-5 giorni a ciascun livello di dose, per 3 settimane.
I test di funzionalità epatica verranno eseguiti e valutati ad ogni visita clinica dal basale fino a 3 settimane. Il risultato viene riportato come il numero di partecipanti che hanno avuto un cambiamento clinicamente significativo nei valori del test di funzionalità epatica, tra cui aspartato aminotransferasi (AST), alanina transaminasi (ALT), gamma-glutamil transferasi (GGT), fosfatasi alcalina (Alk Phos ), Bilirubina totale (TBC).
Linea di base; alla fine 2,5 mg/kg/die; e ogni 3-5 giorni a ciascun livello di dose, per 3 settimane.
Il numero di partecipanti con eventi avversi correlati alla compromissione della funzionalità epatica
Lasso di tempo: Linea di base; alla fine 2,5 mg/kg/die; e ogni 3-5 giorni a ciascun livello di dose, per 3 settimane.
La compromissione della funzionalità epatica verrà valutata e quindi correlata agli eventi avversi e documentata ad ogni visita clinica. Il cambiamento può riguardare la frequenza e la gravità degli eventi avversi correlati alla compromissione della funzionalità epatica, tra cui nausea/vomito, diarrea, dolore addominale, affaticamento, debolezza, brividi, cambiamenti dell'appetito, perdita o aumento di peso, febbre, ecc.
Linea di base; alla fine 2,5 mg/kg/die; e ogni 3-5 giorni a ciascun livello di dose, per 3 settimane.
Variazione della pressione sanguigna (sistolica)
Lasso di tempo: Linea di base; alla fine di 2,5 mg/kg/giorno, per 3 settimane
Le misurazioni della pressione arteriosa sistolica in piedi saranno valutate per 3 settimane. La variazione potrebbe riguardare il valore della pressione arteriosa sistolica.
Linea di base; alla fine di 2,5 mg/kg/giorno, per 3 settimane
Variazione dei segni vitali-frequenza cardiaca
Lasso di tempo: Linea di base; alla fine di 2,5 mg/kg/giorno, per 3 settimane
La variazione potrebbe riguardare la frequenza cardiaca (battiti/minuto) mentre si sta in piedi.
Linea di base; alla fine di 2,5 mg/kg/giorno, per 3 settimane
Cambiamenti nei segni vitali: peso
Lasso di tempo: Dal basale alla fine di 2,5 mg/kg/giorno, valutato fino a 3 settimane
La variazione può essere il peso in chilogrammi o libbre.
Dal basale alla fine di 2,5 mg/kg/giorno, valutato fino a 3 settimane
Variazione dei segni vitali: temperatura (gradi Fahrenheit)
Lasso di tempo: Dal basale alla fine di 2,5 mg/kg/giorno, valutato fino a 3 settimane
Il cambiamento può essere la temperatura in gradi Fahrenheit
Dal basale alla fine di 2,5 mg/kg/giorno, valutato fino a 3 settimane
Cambiamento nell'esame fisico
Lasso di tempo: Dal basale alla fine di 2,5 mg/kg/giorno, valutato fino a 3 settimane
Il risultato è riportato come il numero di partecipanti che hanno avuto un cambiamento clinicamente significativo nei risultati dell'esame fisico, inclusi sintomi allergici immunologici, cardiovascolari, costituzionali, ORL, endocrini, oculari, gastrointestinali, genito-urinari, ematologici, tegumentari, muscolo-scheletrici, neurologici, psichiatrici, sintomi respiratori e altri risultati clinici significativi.
Dal basale alla fine di 2,5 mg/kg/giorno, valutato fino a 3 settimane
Cambiamento nell'esame neurologico
Lasso di tempo: Dal basale alla fine di 2,5 mg/kg/giorno, valutato fino a 3 settimane
Il risultato viene riportato come il numero di partecipanti che hanno avuto un cambiamento clinicamente significativo nei risultati clinici significativi dell'esame neurologico generale, inclusi i nervi cranici, la forza motoria, la sensazione, i riflessi, l'andatura e altri movimenti.
Dal basale alla fine di 2,5 mg/kg/giorno, valutato fino a 3 settimane
Cambiamenti negli elettrocardiogrammi
Lasso di tempo: Dal basale alla fine di 2,5 mg/kg/giorno, valutato fino a 3 settimane
Il risultato viene riportato come il numero di partecipanti che hanno avuto un cambiamento clinicamente significativo nell'ECG.
Dal basale alla fine di 2,5 mg/kg/giorno, valutato fino a 3 settimane
Cambiamento nei valori di laboratorio: ematologia
Lasso di tempo: Dal basale alla fine di 2,5 mg/kg/giorno, valutato fino a 3 settimane
Il risultato viene riportato come il numero di partecipanti che hanno avuto un cambiamento clinicamente significativo nei valori dei parametri ematologici, inclusi RBC, WBC, HB, PLT et al.
Dal basale alla fine di 2,5 mg/kg/giorno, valutato fino a 3 settimane
Cambiamento nei valori di laboratorio: chimica
Lasso di tempo: Dal basale alla fine di 2,5 mg/kg/giorno, valutato fino a 3 settimane
Il risultato viene riportato come il numero di partecipanti che hanno avuto un cambiamento clinicamente significativo nei valori del profilo chimico, inclusi BUN, CR, elettroliti, glucosio, funzionalità epatica, ecc.
Dal basale alla fine di 2,5 mg/kg/giorno, valutato fino a 3 settimane
Cambiamento nel test di Wechsler per la lettura degli adulti
Lasso di tempo: Dal basale alla fine di 2,5 mg/kg/giorno, valutato fino a 3 settimane
Il cambiamento potrebbe riguardare i punteggi del test Wechsler per la lettura degli adulti. Wechsler Test of Adult Reading (WTAR) - I test di lettura delle parole sono un metodo consolidato per stabilire una stima premorbosa del funzionamento intellettuale verbale, che servirà come stima della riserva cognitiva premorbosa. Il WTAR comprende 50 parole con pronunce irregolari che i partecipanti leggono ad alta voce. Il punteggio grezzo può essere trasformato in un punteggio standard aggiustato per l'età, che viene utilizzato per prevedere il QI (M = 100; SD = 15). Punteggi più alti significano migliori.
Dal basale alla fine di 2,5 mg/kg/giorno, valutato fino a 3 settimane
Modifica nel test del pannello forato scanalato
Lasso di tempo: Dal basale alla fine di 2,5 mg/kg/giorno, valutato fino a 3 settimane
Le modifiche riguardano i punteggi del Grooved Pegboard Test per la mano dominante interessata. Viene valutata la destrezza manipolativa, inclusa la velocità delle dita. Il punteggio è il tempo impiegato dal partecipante per completare l'attività. Avvia l'orologio una volta avviato il partecipante e fermalo una volta completata l'attività. Se dopo cinque minuti il ​​partecipante non ha completato il pannello forato, fermarlo. Il punteggio più alto è, peggio è.
Dal basale alla fine di 2,5 mg/kg/giorno, valutato fino a 3 settimane
Cambiamento nel test delle modalità delle cifre dei simboli
Lasso di tempo: Dal basale alla fine di 2,5 mg/kg/giorno, valutato fino a 3 settimane
Il cambiamento potrebbe riguardare i punteggi della stima del funzionamento intellettivo e del test sulle modalità delle cifre dei simboli (SDMT). L'SDMT è una misura della velocità di elaborazione e della memoria di lavoro che ha dimostrato di essere sensibile al deterioramento cognitivo nella SM e dispone di studi sia orali che scritti (verrà somministrato solo lo studio orale data la prevista difficoltà che i pazienti avranno con il tremore). Ai partecipanti viene presentata una chiave nella parte superiore di una pagina che abbina simboli univoci a singole cifre. I partecipanti sono tenuti a fornire la cifra corretta con i simboli presentati nel resto della pagina. Il punteggio è il numero di elementi codificati correttamente da 0 a 110. Viene registrato il numero di risposte corrette fornite in 90 secondi nella prova orale. I punteggi vanno da 0 a 110 elementi. Più alto è il punteggio, meglio è.
Dal basale alla fine di 2,5 mg/kg/giorno, valutato fino a 3 settimane
Cambiamento nel test di addizione seriale uditiva stimolata
Lasso di tempo: Dal basale alla fine di 2,5 mg/kg/giorno, valutato fino a 3 settimane
Il cambiamento potrebbe riguardare i punteggi della stima del funzionamento intellettivo e del test di addizione seriale uditiva stimolata. Test di aggiunta seriale uditiva stimolata (PASAT) - Il PASAT è una misura più complessa della velocità di elaborazione e della memoria di lavoro in cui una serie di cifre viene presentata ai partecipanti a intervalli variabili (ad esempio, 2 secondi, 3 secondi). I partecipanti devono aggiungere ciascuna cifra alla cifra immediatamente precedente per la durata di ciascuna prova. Viene registrato il numero di risposte corrette per ciascuna prova. Il punteggio per il PASAT è il numero totale corretto su 60 possibili risposte. Più è alto, meglio è.
Dal basale alla fine di 2,5 mg/kg/giorno, valutato fino a 3 settimane
Cambiamento nel test di associazione di parole orali controllate
Lasso di tempo: Dal basale alla fine di 2,5 mg/kg/giorno, valutato fino a 3 settimane
Il cambiamento potrebbe riguardare i punteggi della stima del funzionamento intellettivo e del test di associazione orale controllata di parole (COWAT). Il COWAT è una misura della fluidità verbale veloce e del recupero delle parole in cui ai partecipanti viene chiesto di dire quante più parole possibile che iniziano con ciascuna di tre lettere per 60 secondi. Viene registrato il numero totale di parole generate in tutte e tre le prove. Più è alto, meglio è.
Dal basale alla fine di 2,5 mg/kg/giorno, valutato fino a 3 settimane
Cambiamento nell'apprendimento totale del test di apprendimento verbale di Hopkins
Lasso di tempo: Dal basale alla fine di 2,5 mg/kg/giorno, valutato fino a 3 settimane
Il cambiamento potrebbe riguardare i punteggi della stima del funzionamento intellettivo, rivisto il test di apprendimento verbale di Hopkins. Hopkins Verbal Learning Test-Revised (HVLT-R) - L'HVLT-R è una misura dell'apprendimento verbale e della memoria in cui ai partecipanti viene chiesto di apprendere un elenco di parole di 12 elementi in tre prove (apprendimento immediato totale). Quando si assegna il punteggio, le tre prove di inclinazione vengono combinate per calcolare un punteggio di richiamo totale. Il punteggio varia da 0 a 36. Più è alto, meglio è. La misura del risultato riporta la variazione rispetto al basale nel punteggio totale dell'inclinazione in tutti e tre gli studi.
Dal basale alla fine di 2,5 mg/kg/giorno, valutato fino a 3 settimane
Variazione rispetto al basale per il punteggio delle prove di richiamo ritardato di HVLT-R
Lasso di tempo: Dal basale alla fine di 2,5 mg/kg/giorno, valutato fino a 3 settimane
Hopkins Verbal Learning Test-Revised (HVLT-R) Prova di richiamo ritardato. Al partecipante viene chiesto di ricordare quante più parole possibile 20-25 minuti dopo la presentazione dell'elenco delle parole. L'intervallo è 0-12; più è alto, meglio è.
Dal basale alla fine di 2,5 mg/kg/giorno, valutato fino a 3 settimane
Cambiamento rispetto al basale nella prova di riconoscimento ritardato del test di apprendimento verbale di Hopkins
Lasso di tempo: Dal basale alla fine di 2,5 mg/kg/giorno, valutato fino a 3 settimane
Il cambiamento potrebbe riguardare i punteggi della stima del funzionamento intellettivo, rivisto il test di apprendimento verbale di Hopkins. Hopkins Verbal Learning Test-Revised (HVLT-R) è una misura dell'apprendimento verbale e della memoria in cui ai partecipanti viene chiesto di apprendere un elenco di parole di 12 elementi in tre prove (apprendimento immediato totale). Le prove di riconoscimento ritardato sono composte da 24 parole, comprese le 12 parole target e 12 falsi positivi, 6 semanticamente correlati e 6 semanticamente non correlati. % di ritenzione = percentuale di ricordo mantenuto o ritardato diviso per il punteggio migliore nella prova 2 o 3. Intervallo 0-1. Più è alto, meglio è.
Dal basale alla fine di 2,5 mg/kg/giorno, valutato fino a 3 settimane
Cambiamento nel giudizio sull'orientamento della linea
Lasso di tempo: Dal basale alla fine di 2,5 mg/kg/giorno, valutato fino a 3 settimane
Il cambiamento potrebbe riguardare i punteggi di stima del funzionamento intellettivo e di giudizio sull'orientamento della linea. Giudizio dell'orientamento della linea (JOLO) - Il JOLO è un test del funzionamento visuospaziale che misura la capacità di una persona di abbinare l'angolo e l'orientamento delle linee nello spazio. Ai pazienti viene chiesto di abbinare due linee angolate a una serie di 11 linee disposte a semicerchio e separate di 18 gradi l'una dall'altra. Il punteggio varia da 0 a 30. Più è alto, meglio è.
Dal basale alla fine di 2,5 mg/kg/giorno, valutato fino a 3 settimane
Cambiamento nella fluidità verbale semantica
Lasso di tempo: Dal basale alla fine di 2,5 mg/kg/giorno, valutato fino a 3 settimane
Il cambiamento potrebbe riguardare i punteggi di fluidità verbale semantica. Fluidità verbale semantica - La fluidità verbale semantica è una misura della fluidità verbale accelerata e del recupero delle parole in cui ai partecipanti viene chiesto di pronunciare quanti più nomi di animali/frutta e verdura per 60 secondi. Viene registrato il numero totale di parole generate in tutte e tre le prove. Più alto è il punteggio, meglio è.
Dal basale alla fine di 2,5 mg/kg/giorno, valutato fino a 3 settimane
Cambiamento nella risposta in forma breve all'ansia
Lasso di tempo: Dal basale alla fine di 2,5 mg/kg/giorno, valutato fino a 3 settimane
Composto da 8 elementi con cinque opzioni di risposta. Ansia in forma breve - è un componente del sistema di misurazione Neurol-QOL (Qualità della vita nei disturbi neurologici), che è uno sforzo di collaborazione dell'Istituto nazionale dei disturbi neurologici e dell'ictus e di una serie di istituzioni partner. Questo sistema di misurazione è stato progettato per rispondere alle esigenze dei ricercatori in una varietà di disturbi neurologici e per facilitare il confronto dei dati tra studi clinici in diverse malattie. Il modulo breve è composto da otto articoli selezionati dalla rispettiva banca articoli. Gli elementi hanno cinque opzioni di risposta (ad esempio, 1=Mai, 2=Raramente, 3=A volte, 4=Spesso, 5=Sempre). Gli intervistati generalmente possono rispondere a cinque domande al minuto. La variazione potrebbe riguardare i punteggi totali degli 8 item. Valori più alti rappresentano un risultato peggiore. I punteggi vanno da 8 a 40.
Dal basale alla fine di 2,5 mg/kg/giorno, valutato fino a 3 settimane
Cambiamento nell'inventario neuropsichiatrico (NPI)
Lasso di tempo: Dal basale alla fine di 2,5 mg/kg/giorno, valutato fino a 3 settimane
Scala valida e affidabile per fornire uno strumento per valutare i sintomi neuropsichiatrici e la psicopatologia dei pazienti. Il cambiamento potrebbe riguardare i punteggi dell’NPI. Neuropsychiatric Inventory (NPI) - è una scala valida e affidabile. È stato sviluppato per fornire uno strumento per valutare i sintomi neuropsichiatrici e la psicopatologia dei pazienti affetti dal morbo di Alzheimer e da altri disturbi neurodegenerativi. Si è dimostrato sensibile al cambiamento ed è stato utilizzato per catturare i comportamenti correlati al trattamento. L'NPI viene somministrato a un caregiver/persona significativa che ha una conoscenza dettagliata del comportamento del partecipante. Valori più alti rappresentano un risultato peggiore. Il punteggio varia da 0 a 12.
Dal basale alla fine di 2,5 mg/kg/giorno, valutato fino a 3 settimane
Cambiamento nelle scale di risultati nella malattia di Parkinson (SCOPA) Sonnolenza sonno-giorno
Lasso di tempo: Dal basale alla fine di 2,5 mg/kg/giorno, valutato fino a 3 settimane
Scale per i risultati del sonno nella malattia di Parkinson (SCOPA) - è una scala breve, valida e affidabile per valutare la sonnolenza diurna (DS) e i problemi del sonno notturno (NS) nei pazienti con malattia di Parkinson. La sottoscala DS valuta la sonnolenza diurna e comprende sei item con quattro opzioni di risposta, che vanno da 0 (mai) a 3 (spesso). Il punteggio varia da 0 a 18. Più è alto, peggio è. L'altro
Dal basale alla fine di 2,5 mg/kg/giorno, valutato fino a 3 settimane
Cambiamento nella forma breve della depressione
Lasso di tempo: Dal basale alla fine di 2,5 mg/kg/giorno, valutato fino a 3 settimane

Composto da 8 elementi, il quale ha cinque opzioni di risposta. Depressione in forma breve - è un componente del sistema di misurazione Neurol-QOL (Quality of Life in Neurological Disorders), che è uno sforzo di collaborazione dell'Istituto Nazionale dei Disturbi Neurologici e dell'Ictus e di una serie di istituzioni partner. Questo sistema di misurazione è stato progettato per rispondere alle esigenze dei ricercatori in una varietà di disturbi neurologici e per facilitare il confronto dei dati tra studi clinici in diverse malattie. Il modulo breve è composto da otto articoli selezionati dalla rispettiva banca articoli. Gli elementi hanno cinque opzioni di risposta (ad esempio, 1=Mai, 2=Raramente, 3=A volte, 4=Spesso, 5=Sempre). Gli intervistati generalmente possono rispondere a cinque domande al minuto.

La variazione potrebbe riguardare i punteggi degli 8 item totali. Il punteggio varia da 0 a 40. Valori più alti rappresentano un risultato peggiore.
Dal basale alla fine di 2,5 mg/kg/giorno, valutato fino a 3 settimane
Cambiamento nel discontrollo emotivo e comportamentale in forma breve
Lasso di tempo: Dal basale alla fine di 2,5 mg/kg/giorno, valutato fino a 3 settimane

Composto da 8 elementi, il quale ha 5 opzioni di risposta. Discontrollo emotivo e comportamentale in forma breve - è un componente del sistema di misurazione Neurol-QOL, che è uno sforzo di collaborazione dell'Istituto Nazionale dei Disturbi Neurologici e dell'Ictus e di una serie di istituzioni partner. Questo sistema di misurazione è stato progettato per rispondere alle esigenze dei ricercatori in una varietà di disturbi neurologici e per facilitare il confronto dei dati tra studi clinici in diverse malattie. Il modulo breve è composto da otto articoli selezionati dalla rispettiva banca articoli. Gli elementi hanno cinque opzioni di risposta (ad esempio, 1=Mai, 2=Raramente, 3=A volte, 4=Spesso, 5=Sempre). Gli intervistati generalmente possono rispondere a cinque domande al minuto.

La variazione potrebbe riguardare i punteggi totali degli 8 item. Il punteggio varia da 0 a 40. Valori più alti rappresentano un risultato peggiore.
Dal basale alla fine di 2,5 mg/kg/giorno, valutato fino a 3 settimane
Cambiamento nella scala della sonnolenza Stanford
Lasso di tempo: Prima e 3 ore dopo la dose alla visita basale

È un modo semplice e veloce per valutare come si sente il partecipante. La variazione potrebbe essere rappresentata dai punteggi della scala 3 ore dopo la somministrazione rispetto al pre-dosaggio.

Stanford Sleepiness Scale (SSS): la Stanford Sleepiness Scale è un modo semplice e veloce per valutare quanto si sente vigile il partecipante. La SSS è validata ed è probabilmente lo strumento più utilizzato per la valutazione della sonnolenza dei partecipanti.

Il punteggio varia da 0 a 7. Valori più alti rappresentano un risultato peggiore.
Prima e 3 ore dopo la dose alla visita basale
Variazione dell'intensità del dolore 3a Forma breve
Lasso di tempo: Dal basale alla fine di 2,5 mg/kg/giorno, valutato fino a 3 settimane

Valuta quanto fa male una persona. Il cambiamento potrebbe essere il punteggio della forma breve. Intensità del dolore 3a forma breve - componenti del Patient Reported Outcome Measurement Information System (PROMIS), sviluppato dal NIH per fornire una metrica standardizzata per misurare la salute fisica, mentale e sociale nelle malattie croniche. Gli strumenti PROMIS sono stati sviluppati utilizzando la teoria della risposta agli oggetti e sono stati testati su più di 20.000 individui provenienti dalla popolazione generale degli Stati Uniti. Lo strumento Pain Intensity valuta quanto fa male una persona. Ciò include la misura in cui il dolore ostacola l’impegno nelle attività sociali, cognitive, emotive, fisiche e ricreative. Ogni domanda ha cinque opzioni di risposta con un valore compreso tra uno e cinque.

Il punteggio varia da 0 a 15. Valori più alti rappresentano un risultato peggiore.
Dal basale alla fine di 2,5 mg/kg/giorno, valutato fino a 3 settimane
Cambiamento nell'interferenza del dolore 4a Forma breve
Lasso di tempo: Dal basale alla fine di 2,5 mg/kg/giorno, valutato fino a 3 settimane

Conseguenze auto-riferite del dolore su aspetti rilevanti della propria vita. Il cambiamento potrebbe riguardare i punteggi della forma breve.

Lo strumento Pain Interference misura le conseguenze del dolore riferite dall'individuo su aspetti rilevanti della propria vita. Ciò include la misura in cui il dolore ostacola l’impegno nelle attività sociali, cognitive, emotive, fisiche e ricreative. Ogni domanda ha cinque opzioni di risposta con un valore compreso tra uno e cinque.

Il punteggio varia da 0 a 20. Valori più alti rappresentano un risultato peggiore.
Dal basale alla fine di 2,5 mg/kg/giorno, valutato fino a 3 settimane
Cambiamento nella scala di gravità della fatica
Lasso di tempo: Dal basale alla fine di 2,5 mg/kg/giorno, valutato fino a 3 settimane
Questionario self-report composto da 9 item con domande relative a come la fatica interferisce con determinate attività e ne valuta la gravità. La variazione potrebbe riguardare i punteggi totali dei 9 item, compresi tra 9 e 63. Valori più alti rappresentano risultati peggiori.
Dal basale alla fine di 2,5 mg/kg/giorno, valutato fino a 3 settimane
Cambiamento nella scala unificata di valutazione della malattia di Parkinson della Movement Disorder Society
Lasso di tempo: Dal basale alla fine di 2,5 mg/kg/giorno, valutato fino a 3 settimane
Scala unificata di valutazione della malattia di Parkinson della Movement Disorder Society. Ci sono quattro parti, esperienze non motorie della vita quotidiana, esperienze motorie della vita quotidiana, esame motorio e complicazioni motorie. La variazione potrebbe riguardare i punteggi totali delle quattro parti. Il punteggio totale varia da 0 a 260. Valori più alti rappresentano un risultato peggiore.
Dal basale alla fine di 2,5 mg/kg/giorno, valutato fino a 3 settimane
Variazione dell'UP&GO cronometrato (TUG)
Lasso di tempo: Dal basale alla fine di 2,5 mg/kg/giorno, valutato fino a 3 settimane
Il test Timed Up & Go (TUG) è una misura della prestazione fisica in cui viene cronometrata la capacità di alzarsi da una posizione seduta su una sedia, camminare per 3 metri, girarsi, camminare indietro e sedersi. Questa misura è utile in ambito ambulatoriale, perché richiede solo pochi minuti, è facile da somministrare e richiede poche attrezzature. È importante sottolineare che il test TUG è altamente correlato alla mobilità funzionale, alla velocità dell’andatura e alle cadute negli anziani. La modifica potrebbe riguardare la durata temporale (secondi) dell'esecuzione dell'attività. Più è alto, peggio è.
Dal basale alla fine di 2,5 mg/kg/giorno, valutato fino a 3 settimane
Cambiamento nell'IRLS
Lasso di tempo: Dal basale alla fine di 2,5 mg/kg/giorno, valutato fino a 3 settimane
Scala di valutazione del gruppo di studio sulla sindrome delle gambe senza riposo internazionale (IRLS) per la sindrome delle gambe senza riposo. Il cambiamento potrebbe riguardare i punteggi dell'IRLS, compresi tra 0 e 40. Valori più alti rappresentano un risultato peggiore.
Dal basale alla fine di 2,5 mg/kg/giorno, valutato fino a 3 settimane
Cambiamenti nel questionario di screening sui disturbi del comportamento del sonno dovuti ai movimenti oculari rapidi (RBDSQ)
Lasso di tempo: Dal basale alla fine di 2,5 mg/kg/giorno, valutato fino a 3 settimane

Questionario di screening del disturbo comportamentale del sonno REM (RBDSQ). La variazione potrebbe riguardare i punteggi totali di RBDSQ.

Questionario di screening del disturbo del comportamento del sonno REM (RBDSQ): è uno strumento di autovalutazione del paziente composto da 10 elementi che valuta il comportamento del sonno del partecipante con brevi domande a cui è necessario rispondere con "sì" o "no". I punti da 1 a 4 riguardano la frequenza e il contenuto dei sogni e la loro relazione con i movimenti e il comportamento notturni. L'item 5 riguarda gli autolesioni e le lesioni del compagno di letto. L'item 6 è composto da quattro sottoitem che valutano il comportamento motorio notturno in modo più specifico, ad esempio domande sulla vocalizzazione notturna, movimenti improvvisi degli arti, movimenti complessi o oggetti della biancheria da letto caduti. I punti 7 e 8 riguardano i risvegli notturni. Il punto 9 si concentra sui disturbi del sonno in generale e il punto 10 sulla presenza di qualsiasi disturbo neurologico. Il punteggio totale massimo del RBDSQ è di 13 punti.

Il punteggio varia da 0 a 13 punti. Valori più alti rappresentano un risultato peggiore.
Dal basale alla fine di 2,5 mg/kg/giorno, valutato fino a 3 settimane
Variazione del punteggio dei sintomi della vescica iperattiva
Lasso di tempo: Dal basale alla fine di 2,5 mg/kg/giorno, valutato fino a 3 settimane
Un questionario autosomministrato validato composto da 7 domande su una scala Likert a 5 punti. Il cambiamento potrebbe riguardare i punteggi della scala, compresi tra 0 e 35. Valori più alti rappresentano un risultato peggiore.
Dal basale alla fine di 2,5 mg/kg/giorno, valutato fino a 3 settimane
Modifica del questionario sulla malattia di Parkinson (PDQ-39)
Lasso di tempo: Dal basale alla fine di 2,5 mg/kg/giorno, valutato fino a 3 settimane
Uno strumento affidabile, valido, reattivo, accettabile e fattibile per la valutazione della qualità della vita nel PD, che comprende 39 elementi a scelta multipla che coprono 8 dimensioni: mobilità (#1-10), attività della vita quotidiana (#11-16), benessere emotivo (#17-22), stigma (#23-26), supporto sociale (#27-29), cognizione (#30-33), comunicazione (#34-36) e disagio fisico (#37-39). Sistema di punteggio ordinale a 5 punti: 0=mai, 1= occasionalmente, 2=a volte, 3=spesso, 4=sempre. Il cambiamento potrebbe riguardare i punteggi totali di PDQ-39, compresi tra 0 e 156. Valori più alti rappresentano un risultato peggiore.
Dal basale alla fine di 2,5 mg/kg/giorno, valutato fino a 3 settimane
Cambiamento nel livello EuroQol-5 Dimensione-5
Lasso di tempo: Dal basale alla fine di 2,5 mg/kg/giorno, valutato fino a 3 settimane
È composto da 2 pagine: il sistema descrittivo EuroQol-5 Dimension-5 level (EQ-5D-5L) e la scala analogica visiva EuroQol (EQ). Il sistema descrittivo comprende cinque dimensioni: mobilità, cura di sé, attività abituali, dolore/disagio e ansia/depressione. Ogni dimensione ha 5 livelli: nessun problema, problemi lievi, problemi moderati, problemi gravi e problemi estremi. Il VAS registra la salute autovalutata del paziente su una scala analogica visiva verticale, dove gli endpoint sono etichettati come la migliore salute che puoi immaginare e la peggiore salute che puoi immaginare. Il cambiamento potrebbe riguardare le scale dell'EQ-5D. Il punteggio varia da 11111 a 55555. Più è alto, peggio è.
Dal basale alla fine di 2,5 mg/kg/giorno, valutato fino a 3 settimane
Differenza nella percentuale di partecipanti che interrompono lo studio a causa dell'intolleranza al farmaco in studio
Lasso di tempo: Dal basale alla fine di 2,5 mg/kg/giorno, valutato fino a 3 settimane
Differenza nella percentuale di partecipanti che interrompono lo studio a causa dell'intolleranza al farmaco in studio. Il cambiamento potrebbe essere il numero di pazienti abbandonati.
Dal basale alla fine di 2,5 mg/kg/giorno, valutato fino a 3 settimane
Variazione dei punteggi totali sugli elementi 3.17 e 3.18 in MDS-UPDRS
Lasso di tempo: Dal basale alla fine di 2,5 mg/kg/giorno, valutato fino a 3 settimane
Ampiezza del tremore a riposo e costanza dei punteggi del tremore a riposo in MDS UPDRS. La modifica potrebbe essere la somma dei punteggi di 3,17 e 3,18. Il punteggio variava da 0 a 24. Valori più alti rappresentano un risultato peggiore.
Dal basale alla fine di 2,5 mg/kg/giorno, valutato fino a 3 settimane
Variazione dei punteggi secondari di rigidità in MDS UPDRS
Lasso di tempo: Dal basale alla fine di 2,5 mg/kg/giorno, valutato fino a 3 settimane
Sottopunteggi di rigidità in MDS UPDRS. La modifica potrebbe riguardare i sottopunteggi dell'elemento relativo alla rigidità in MDS UPDRS (elemento 3.3). Il punteggio variava da 0 a 20. Valori più alti rappresentano un risultato peggiore.
Dal basale alla fine di 2,5 mg/kg/giorno, valutato fino a 3 settimane
Variazione dei punteggi secondari della bradicinesia nell'MDS UPDRS
Lasso di tempo: Dal basale alla fine di 2,5 mg/kg/giorno, valutato fino a 3 settimane
Sottopunteggi della bradicinesia nella MDS UPDRS. La modifica potrebbe riguardare i sottopunteggi degli elementi correlati alla bradicinesia in MDS UPDRS, inclusi gli elementi 3.4-3.8, e 3.14. I punteggi variavano da 0 a 44. Valori più alti rappresentano un risultato peggiore.
Dal basale alla fine di 2,5 mg/kg/giorno, valutato fino a 3 settimane
Variazione dei punteggi secondari assiali in MDS UPDRS
Lasso di tempo: Dal basale alla fine di 2,5 mg/kg/giorno, valutato fino a 3 settimane
Sottopunteggi assiali in MDS UPDRS. La modifica potrebbe riguardare i sottopunteggi degli elementi correlati agli assi in MDS UPDRS, inclusi gli elementi 3.9, 3.13, 3.10, 3.11 e 3.12. I punteggi secondari variavano da 0 a 20. Valori più alti rappresentano un risultato peggiore.
Dal basale alla fine di 2,5 mg/kg/giorno, valutato fino a 3 settimane
Modifica dei punteggi secondari bulbari in MDS UPDRS
Lasso di tempo: Dal basale alla fine di 2,5 mg/kg/giorno, valutato fino a 3 settimane
Punteggi secondari bulbari in MDS UPDRS (voci 3.1 e 3.2). La modifica potrebbe riguardare i sottopunteggi degli elementi correlati al bulbare in MDS UPDRS, compresi tra 0 e 8. Valori più alti rappresentano un risultato peggiore.
Dal basale alla fine di 2,5 mg/kg/giorno, valutato fino a 3 settimane
Variazione dell'indice di gravità dell'insonnia
Lasso di tempo: Dal basale alla fine di 2,5 mg/kg/giorno, valutato fino a 3 settimane

Insomnia Severity Index (ISI): l'ISI è un questionario self-report verificato composto da sette voci che valuta la natura, la gravità e l'impatto dell'insonnia. Per valutare ciascun elemento viene utilizzata una scala Likert a cinque punti (ad esempio, 0=nessun problema; 4=problema molto grave), ottenendo un punteggio totale compreso tra 0 e 28. Il punteggio totale viene interpretato come segue: assenza di insonnia (0-7); insonnia sottosoglia (8-14); insonnia moderata (15-21); e grave insonnia (22-28).

Un punteggio totale compreso tra 0 e 28. Valori più alti rappresentano un risultato peggiore.
Dal basale alla fine di 2,5 mg/kg/giorno, valutato fino a 3 settimane
Variazione dell'indice di qualità del sonno di Pittsburgh
Lasso di tempo: Dal basale alla fine di 2,5 mg/kg/giorno, valutato fino a 3 settimane
Misurare la qualità e i modelli del sonno negli adulti. Differenzia la qualità del sonno "scarsa" da quella "buona" misurando sette aree (componenti): qualità soggettiva del sonno, latenza del sonno, durata del sonno, efficienza abituale del sonno, disturbi del sonno, uso di farmaci per dormire e disfunzione diurna. La variazione potrebbe riguardare i punteggi totali, compresi tra 0 e 42. I valori più alti rappresentano un risultato peggiore.
Dal basale alla fine di 2,5 mg/kg/giorno, valutato fino a 3 settimane
Variazione del numero di partecipanti con presenza di dermatite seborroica dal basale alla visita finale.
Lasso di tempo: Dal basale alla fine di 2,5 mg/kg/giorno, valutato fino a 3 settimane
Valutazione fotografica dermatologica. La variazione del numero di partecipanti con presenza di dermatite seborroica dal basale alla visita finale. Fotografia dermatologica: scatta una foto della parte centrale del viso, poiché questa è la zona più comune di seborrea, e inviala, con le opportune garanzie di privacy, ai dermatologi, al dottor Robert Dellavalle, MD., e alla dottoressa Andrea Steel.
Dal basale alla fine di 2,5 mg/kg/giorno, valutato fino a 3 settimane
Variazione della scala dei sintomi non motori per la malattia di Parkinson (NMSS)
Lasso di tempo: Dal basale alla fine di 2,5 mg/kg/giorno, valutato fino a 3 settimane
Scala convalidata di 30 item per la valutazione della NMS nella malattia di Parkinson. Ciascun sintomo ha ottenuto un punteggio rispetto alla gravità (0=nessuno, 1=lieve, 2=moderato, 3=grave), frequenza (1=raramente, 2=spesso, 3=frequente, 4=molto frequente). Il punteggio di ciascun elemento NMSS viene calcolato moltiplicando il punteggio di gravità e frequenza. Il punteggio finale è la somma dei punteggi totali di 30 item. La variazione potrebbe riguardare i punteggi totali dell’NMSS, compresi tra 0 e 360. I valori più alti rappresentano un risultato peggiore.
Dal basale alla fine di 2,5 mg/kg/giorno, valutato fino a 3 settimane
Cambiamento nelle scale dei risultati nella malattia di Parkinson (SCOPA) - Problemi del sonno diurno (DS).
Lasso di tempo: Dal basale alla fine di 2,5 mg/kg/giorno, valutato fino a 3 settimane
La sottoscala DS del sonno Scale for Outcomes in Parkinson's Disease (SCOPA) è una scala breve, valida e affidabile per valutare i problemi del sonno diurno (DS) nei pazienti con malattia di Parkinson. La sottoscala comprende sei item con quattro opzioni di risposta, che vanno da 0 (mai) a 3 (spesso). Il punteggio varia da 0 a 18. Più è alto, peggio è.
Dal basale alla fine di 2,5 mg/kg/giorno, valutato fino a 3 settimane
Cambiamento nelle scale dei risultati nella malattia di Parkinson (SCOPA) - Problemi del sonno notturno (NS).
Lasso di tempo: Dal basale alla fine di 2,5 mg/kg/giorno, valutato fino a 3 settimane
La sottoscala NS del sonno Scale for Outcomes in Parkinson's Disease (SCOPA) è una scala breve, valida e affidabile per valutare i problemi del sonno notturno (NS) nei pazienti affetti da PD. La sottoscala NS comprende cinque item con quattro opzioni di risposta, che vanno da 0 (mai) a 3 (spesso). Il punteggio varia da 0 a 15. Più è alto, peggio è.
Dal basale alla fine di 2,5 mg/kg/giorno, valutato fino a 3 settimane
Cambiamento nelle convinzioni e negli atteggiamenti disfunzionali modificati riguardo al questionario sul sonno (DBAS-16)
Lasso di tempo: Dal basale alla fine di 2,5 mg/kg/giorno, valutato fino a 3 settimane
Questionario sulle credenze e atteggiamenti disfunzionali modificati riguardo al sonno (DBAS-16): un questionario convalidato auto-riportato progettato per identificare e valutare varie cognizioni correlate al sonno/insonnia (ad esempio, credenze, atteggiamenti, aspettative, valutazioni, attribuzioni). l'intervallo è 0-160; i numeri più alti sono peggiori.
Dal basale alla fine di 2,5 mg/kg/giorno, valutato fino a 3 settimane
Cambiamento nella veglia dopo l'inizio del sonno
Lasso di tempo: Dal basale alla fine di 2,5 mg/kg/giorno, valutato fino a 3 settimane
WASO, il numero totale di minuti in cui una persona resta sveglia dopo essersi addormentata inizialmente; i numeri più alti sono peggiori.
Dal basale alla fine di 2,5 mg/kg/giorno, valutato fino a 3 settimane
Differenza del livello di interleuchina 6 nel plasma tra PD e popolazione di controllo sana
Lasso di tempo: Dal basale alla fine di 2,5 mg/kg/giorno, valutato fino a 3 settimane
L'interleuchina 6 è una citochina infiammatoria e viene misurata nel sangue. L'intero grassetto è stato raccolto in provette contenenti anticoagulante; le provette sono state capovolte delicatamente 3-4 volte. Il sangue è stato lasciato coagulare a temperatura ambiente per 30-45 minuti, centrifugato a 1.000 x g per 15 minuti a 4°C e il siero è stato trasferito in una provetta di polipropilene pulita. Per rimuovere completamente piastrine e precipitati, le provette sono state nuovamente centrifugate a 10.000 x g per 10 minuti a 4°C. I campioni trattati sono stati conservati a -80°F e i livelli di citochine sono stati misurati utilizzando il test per citochine umane Bio-Plex ProTM.
Dal basale alla fine di 2,5 mg/kg/giorno, valutato fino a 3 settimane
Variazione dei disturbi impulsivi-compulsivi nella scala di valutazione della malattia di Parkinson (QUIP-RS) - Punteggi totali
Lasso di tempo: Dal basale alla fine di 2,5 mg/kg/giorno, valutato fino a 3 settimane
Misurare la gravità dei sintomi e supportare una diagnosi di disturbi del controllo degli impulsi e disturbi correlati nella malattia di Parkinson. Il risultato è la differenza della variazione dei punteggi totali del QUIP-RS (hobbies-punding eccessivo e sindrome da disregolazione della dopamina) tra i gruppi. Il punteggio totale QUIP-RS è 0-112. Valori più alti rappresentano un risultato peggiore.
Dal basale alla fine di 2,5 mg/kg/giorno, valutato fino a 3 settimane
Cambiamento nella scala di valutazione della gravità del suicidio Columbia (C-SSRS)
Lasso di tempo: Dal basale alla fine di 2,5 mg/kg/giorno, valutato fino a 3 settimane
C-SSRS è una scala di valutazione dell'ideazione suicidaria. Il cambiamento potrebbe essere la risposta alle domande del C-SSRS. Ci sono cinque domande e hanno risposte binarie (sì/no). Assegnare un punteggio pari a 1 se si risponde sì e un punteggio pari a 0 in caso negativo. Valori più alti rappresentano un risultato peggiore. Il punteggio massimo è 5.
Dal basale alla fine di 2,5 mg/kg/giorno, valutato fino a 3 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

University of Colorado, Denver

Collaboratori

Colorado Department of Public Health and Environment

Investigatori

  • Investigatore principale: Maureen Leehey, University of Colorado School of Medicine

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

5 settembre 2018

Completamento primario (Effettivo)

4 gennaio 2022

Completamento dello studio (Effettivo)

4 gennaio 2022

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

17 aprile 2018

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

27 giugno 2018

Primo Inserito (Effettivo)

10 luglio 2018

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

23 luglio 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

1 luglio 2024

Ultimo verificato

1 luglio 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 17-2318

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

I dati anonimizzati non pubblicati in questo articolo saranno resi disponibili su richiesta di ricercatori qualificati che forniscano una domanda di ricerca valida, per 20 mesi dopo la pubblicazione elettronica dello studio.

Periodo di condivisione IPD

20 mesi dopo la pubblicazione elettronica del processo.

Criteri di accesso alla condivisione IPD

su richiesta di ricercatori qualificati che forniscono una domanda di ricerca valida; come approvato dal ricercatore principale

Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD

  • STUDIO_PROTOCOLLO
  • LINFA

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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