Qualità della vita del paziente e onere del caregiver nella paralisi sopranucleare progressiva (Qual-PSP)

La paralisi sopranucleare progressiva (PSP) è una rara malattia neurodegenerativa del gruppo della sindrome parkinsoniana. Rappresenta dal 5 al 10% di tutte le sindromi parkinsoniane e colpisce da 3000 a 10000 persone in Francia.

La PSP è caratterizzata dall'associazione di una sindrome parkinsoniana non doparesponsiva con segni assiali come instabilità dell'andatura precoce e cadute, segni oculomotori come una limitazione dello sguardo verticale e disturbi sia cognitivi che comportamentali. Quest'ultimo si manifesta prevalentemente come lentezza psicomotoria, apatia e deficit esecutivi frontali. I disturbi della deglutizione possono inoltre provocare situazioni pericolose per la vita. Oggi il trattamento è per lo più sintomatico in quanto non è disponibile alcuna cura. Date le limitate opzioni terapeutiche e le sue caratteristiche cliniche, la PSP ha un profondo impatto sulla qualità della vita (QoL) dei pazienti e su quella dei loro caregiver. Tuttavia un numero limitato di studi si è concentrato su questi aspetti. Una migliore comprensione dei fattori che determinano la QoL sia del paziente che del caregiver può aiutare a ottimizzare la loro cura.

Obiettivi: l'obiettivo principale di questo studio è identificare i determinanti (motori, comportamentali, socio-economici, ambientali…) della QoL dei pazienti con PSP.

Gli obiettivi secondari sono: i) identificare i determinanti (medici, comportamentali, socio-economici, ambientali…) della QoL e del carico dei caregiver dei pazienti PSP; ii) validare in lingua francese la scala QoL specifica per PSP disponibile in lingua inglese (PSP-QoL).

Metodi : Si tratta di uno studio trasversale multidisciplinare. Popolazione: saranno inclusi 2 gruppi di soggetti: i) pazienti con PSP; ii) caregiver di pazienti PSP (designato dal paziente come la persona a lui più vicina), Dati raccolti: i) dal paziente: ambiente socio-demografico, sociale e professionale, clinico (durata e gravità della malattia, valutazione neuropsicologica), terapeutico , umore, ansia, coping, immagine corporea, QoL ; ii) dal caregiver: ambiente socio-demografico, sociale e professionale, connessione con il paziente, dati relativi alla propria salute, stato d'animo, ansia, coping, QoL, carico.

Progresso: informazioni sul paziente, designazione di un caregiver, raccolta del consenso, raccolta di dati Analisi statistica: per raggiungere l'obiettivo principale i punteggi di QoL del "paziente" saranno confrontati con le altre variabili raccolte (test t di Student, coefficiente di correlazione). I risultati saranno adattati ai fattori confondenti mediante analisi multivariate. Per affrontare l'obiettivo secondario, la QoL e il carico di lavoro del "caregiver" saranno confrontati con le altre variabili raccolte attraverso la stessa procedura. La validazione transculturale della scala PSP-QoL sarà ottenuta utilizzando una metodologia standard: metodo forward-backward, test di accettabilità, studio delle proprietà metriche.

Risultati attesi e impatto: questo lavoro aiuterà a comprendere l'handicap sociale nella PSP e potrebbe portare a nuove strategie terapeutiche.

Rilevanza del progetto: in Francia non sono disponibili dati sulla QoL o sull'onere del caregiver correlato alla PSP. Inoltre, i fattori che determinano questi aspetti della malattia sono poco conosciuti. L'handicap motorio ovviamente riduce la QoL dei pazienti e aumenta il carico di lavoro degli operatori. Tuttavia l'impatto dei disturbi cognitivi e comportamentali e in particolare la riduzione delle interazioni sociali sulla QoL dei pazienti e sul carico del caregiver sono stati meno studiati.