Valutazione dell'efficacia e della sicurezza della glepaglutide nel trattamento della SBS (EASE SBS 1)

Criterio di inclusione:

• Consenso informato ottenuto prima di qualsiasi attività correlata allo studio.
• Diagnosi di SBS definita come intestino tenue rimanente in continuità stimata inferiore a 200 cm e considerata stabile rispetto al bisogno di PS. Nessun intervento di restauro pianificato nel periodo di prova.
• Richiede PS almeno 3 giorni a settimana e mantiene un volume PS stabile per almeno 2 settimane.
• In caso di colon residuo: colonscopia documentata che non dia adito a problemi di sicurezza.

Criteri di esclusione:

• Più di 2 ricoveri correlati a SBS o PS entro 6 mesi prima dello screening. Nessun ricovero correlato a SBS nei 30 giorni precedenti la randomizzazione.
• Malattia infiammatoria intestinale scarsamente controllata che è moderatamente o gravemente attiva o fistola che interferisce con le misurazioni o gli esami richiesti nello studio.
• Occlusione intestinale.
• Enterite da radiazioni nota o significativa atrofia dei villi.
• Malattia cardiaca definita come: insufficienza cardiaca scompensata (classe III-IV della New York Heart Association [NYHA]), angina pectoris instabile e/o infarto del miocardio negli ultimi 6 mesi prima dello screening.
• ECG anomalo clinicamente significativo.
• Misurazioni ripetute della pressione arteriosa sistolica > 180 mm Hg.
• Virus dell'immunodeficienza umana positivo, malattia epatica acuta o malattia epatica cronica instabile.
• Qualsiasi storia di cancro al colon. Storia di qualsiasi altro cancro a meno che non sia stato libero da malattia per almeno 5 anni.
• Clearance stimata della creatinina < 30 ml/min.
• Compromissione epatica grave.
• Uso di GLP-1, GLP-2, ormone della crescita umano, somatostatina o suoi analoghi, entro 3 mesi prima dello screening.
• Uso di inibitori della dipeptidil peptidasi (DPP)-4 entro 3 mesi prima dello screening.
• Terapia immunosoppressiva sistemica instabile entro 3 mesi prima dello screening.
• Terapia biologica instabile entro 6 mesi prima dello screening.
• Donne in età fertile, in gravidanza, allattamento, intenzione di iniziare una gravidanza o che non utilizzano metodi contraccettivi altamente efficaci.
• Precedente esposizione a glepaglutide.
• Partecipazione in corso, o nei 30 giorni precedenti allo screening, a un'altra sperimentazione clinica interventistica che includa la somministrazione di un composto attivo.
• Qualsiasi condizione o malattia o circostanza che, a giudizio dello Sperimentatore, possa esporre il paziente a un rischio eccessivo, impedire il completamento della sperimentazione o interferire con l'analisi dei risultati della sperimentazione.