Valutazione dell'efficacia e della sicurezza della glepaglutide nel trattamento della SBS (EASE SBS 1)
30 giugno 2025 aggiornato da: Zealand Pharma
Uno studio di fase 3, internazionale, multicentrico, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo per valutare l'efficacia e la sicurezza della glepaglutide nei pazienti con sindrome dell'intestino corto (SBS)
L'obiettivo primario dello studio è confermare l'efficacia della glepaglutide nel ridurre il volume del supporto parenterale nei pazienti con sindrome dell'intestino corto.
Glepaglutide è il nome comune internazionale e USAN per ZP1848.
Panoramica dello studio
Stato
Completato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Uno studio di fase 3, internazionale, multicentrico, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo per valutare l'efficacia e la sicurezza delle iniezioni sottocutanee di glepaglutide (SC) in pazienti con sindrome dell'intestino corto (SBS).
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
106
Fase
- Fase 3
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Leuven, Belgio
- UZ Leuven
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Edmonton, Canada
- The Royal Alexandra Hospital
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London, Canada, N6A 4V2
- Western University
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Toronto, Canada
- University Health Network - Toronto General Hospital
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Aalborg, Danimarca, 9000
- Aalborg University Hospital
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Copenhagen, Danimarca
- Rigshospitalet
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Clichy, Francia
- Hopital Beaujon
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Pierre-Bénite, Francia
- Centre Hospitalier Lyon-Sud
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Berlin, Germania
- Charite - Universitatsmedizin Berlin
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Bonn, Germania
- Universitätsklinikum Bonn
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Frankfurt, Germania
- Universitätsklinikum Frankfurt - Med. Klinik I
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Hamburg, Germania
- Asklepios Kliniken Hamburg GmbH
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Rostock, Germania
- Universitätsmedizin Rostock
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Nijmegen, Olanda
- UMC Radboud Nijmegen
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Poznań, Polonia
- Solumed
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Skawina, Polonia
- Szpital Skawina sp. z o.o. im. Stanley Dudricka
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Łódź, Polonia
- Wojewodzki Specjalistyczny Szpital im. M. Pirogowa w Lodzi
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Harrow, Regno Unito
- St Mark's Hospital
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London, Regno Unito
- UCLH Foundation NHS Trust
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Manchester, Regno Unito
- Salford Royal NHS Foundation Trust
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Norwich, Regno Unito
- University of East Anglia
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Southampton, Regno Unito
- University Hospital Southampton NHS Foundation Trust
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District of Columbia
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Washington, District of Columbia, Stati Uniti, 20007
- Georgetown University Medical Center
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Illinois
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Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60637
- University of Chicago Children's Hospital
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Minnesota
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Rochester, Minnesota, Stati Uniti, 55905
- Mayo Clinic College of Medicine
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Nebraska
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Omaha, Nebraska, Stati Uniti, 68198-3285
- University of Nebraska Medical Center
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New York
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New York, New York, Stati Uniti, 10029
- Mount Sinai Hospital
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Ohio
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Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44195
- Cleveland Clinic
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Tennessee
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Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 68198-3285
- Vanderbilt University Medical Center, Nashville
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Da 18 anni a 90 anni (Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Consenso informato ottenuto prima di qualsiasi attività correlata allo studio.
- Diagnosi di SBS definita come intestino tenue rimanente in continuità stimata inferiore a 200 cm e considerata stabile rispetto al bisogno di PS. Nessun intervento di restauro pianificato nel periodo di prova.
- Richiede PS almeno 3 giorni a settimana e mantiene un volume PS stabile per almeno 2 settimane.
- In caso di colon residuo: colonscopia documentata che non dia adito a problemi di sicurezza.
Criteri di esclusione:
- Più di 2 ricoveri correlati a SBS o PS entro 6 mesi prima dello screening. Nessun ricovero correlato a SBS nei 30 giorni precedenti la randomizzazione.
- Malattia infiammatoria intestinale scarsamente controllata che è moderatamente o gravemente attiva o fistola che interferisce con le misurazioni o gli esami richiesti nello studio.
- Occlusione intestinale.
- Enterite da radiazioni nota o significativa atrofia dei villi.
- Malattia cardiaca definita come: insufficienza cardiaca scompensata (classe III-IV della New York Heart Association [NYHA]), angina pectoris instabile e/o infarto del miocardio negli ultimi 6 mesi prima dello screening.
- ECG anomalo clinicamente significativo.
- Misurazioni ripetute della pressione arteriosa sistolica > 180 mm Hg.
- Virus dell'immunodeficienza umana positivo, malattia epatica acuta o malattia epatica cronica instabile.
- Qualsiasi storia di cancro al colon. Storia di qualsiasi altro cancro a meno che non sia stato libero da malattia per almeno 5 anni.
- Clearance stimata della creatinina < 30 ml/min.
- Compromissione epatica grave.
- Uso di GLP-1, GLP-2, ormone della crescita umano, somatostatina o suoi analoghi, entro 3 mesi prima dello screening.
- Uso di inibitori della dipeptidil peptidasi (DPP)-4 entro 3 mesi prima dello screening.
- Terapia immunosoppressiva sistemica instabile entro 3 mesi prima dello screening.
- Terapia biologica instabile entro 6 mesi prima dello screening.
- Donne in età fertile, in gravidanza, allattamento, intenzione di iniziare una gravidanza o che non utilizzano metodi contraccettivi altamente efficaci.
- Precedente esposizione a glepaglutide.
- Partecipazione in corso, o nei 30 giorni precedenti allo screening, a un'altra sperimentazione clinica interventistica che includa la somministrazione di un composto attivo.
- Qualsiasi condizione o malattia o circostanza che, a giudizio dello Sperimentatore, possa esporre il paziente a un rischio eccessivo, impedire il completamento della sperimentazione o interferire con l'analisi dei risultati della sperimentazione.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Quadruplicare
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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Sperimentale: Iniezioni SC di Glepaglutide due volte alla settimana
Intervento: Glepaglutide
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Analogo del peptide-2 simile al glucagone (GLP-2).
Altri nomi:
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Sperimentale: Iniezioni SC di glepaglutide una volta alla settimana e placebo una volta alla settimana
Intervento: Glepaglutide
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Analogo del peptide-2 simile al glucagone (GLP-2).
Altri nomi:
Placebo per glepaglutide
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Comparatore placebo: Iniezioni SC di placebo due volte alla settimana
Intervento: Placebo
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Placebo per glepaglutide
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Variazione del volume settimanale del supporto parenterale (PS).
Lasso di tempo: 24 settimane
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Variazione del volume settimanale di PS dal basale alla settimana 24.
Il volume PS settimanale effettivo al basale è stato definito come il volume PS effettivo derivato da un periodo valido di 7 giorni prima della visita 1 (giorno 1), ovvero durante la fase di stabilizzazione.
Il volume PS settimanale effettivo alle settimane 1, 2, 4, 8, 12, 16, 20 e 24 è stato ricavato come il volume PS settimanale effettivo ricevuto durante il periodo valido di 7 giorni prima della visita.
La fonte per la derivazione sono stati i volumi PS registrati dai pazienti nell'eDiary.
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24 settimane
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Giorni su PS
Lasso di tempo: 24 settimane
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Variazione del numero di giorni su PS alla settimana rispetto al basale
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24 settimane
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Risposta clinica nel volume PS
Lasso di tempo: 20 e 24 settimane
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Risposta clinica, definita come riduzione di almeno il 20% del volume PS settimanale effettivo dal basale alle settimane 20 e 24.
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20 e 24 settimane
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Giorni liberi PS
Lasso di tempo: 24 settimane
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Raggiungere 1 o più giorni a settimana liberi da PS
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24 settimane
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Risposta clinica nel volume PS
Lasso di tempo: 12 e 24 settimane
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Riduzione di almeno il 20% del volume PS dal basale sia a 12 che a 24 settimane.
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12 e 24 settimane
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Svezzato PS
Lasso di tempo: 24 settimane
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Riduzione del volume settimanale di PS del 100% (svezzato)
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24 settimane
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Contenuto energetico
Lasso di tempo: 24 settimane
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Variazione del contenuto energetico settimanale di PS rispetto al basale
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24 settimane
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Variazione del volume PS a settimana
Lasso di tempo: 20 e 24 settimane
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Raggiungere una riduzione di almeno il 40% del volume PS dal basale sia a 20 che a 24 settimane
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20 e 24 settimane
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Scala dell'impressione globale del cambiamento del paziente (PGIC)
Lasso di tempo: 24 settimane
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Il miglioramento della scala PGIC (Global Impression of Change) del paziente alle settimane 4, 12, 20 e 24 Il miglioramento PGIC è stato definito come risposta "Molto migliorato" o "Molto migliorato" su una scala Likert a 7 punti.
Il miglioramento tra ciascun regime di trattamento con glepaglutide rispetto al placebo è stato testato settimanalmente, utilizzando il test CMH aggiustato per il fattore di stratificazione.
Il miglioramento tra ciascun regime di trattamento con glepaglutide rispetto al placebo è stato testato utilizzando le categorie compresse di Miglioramento, Nessun cambiamento e Peggioramento, dove il Miglioramento è definito come una risposta di "Molto migliorato" o "Molto migliorato" o "Minimamente migliorato" e Nessun cambiamento è definito come la risposta "Nessun cambiamento" e il Peggioramento è definito come una risposta "Minimamente peggiore" o "Molto peggiore" o "Molto molto peggiore".
Il miglioramento utilizzando categorie compresse tra ciascun regime di trattamento con glepaglutide rispetto al placebo è stato testato settimanalmente utilizzando un test chi quadrato di Mantel-Haenszel per le categorie ordinate.
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24 settimane
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Sicurezza - Eventi avversi
Lasso di tempo: 28 settimane
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Incidenza e tipo di eventi avversi in una media di 28 settimane (24 settimane di trattamento + 4 settimane di follow-up)
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28 settimane
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Numero di pazienti con cambiamenti clinicamente significativi nell'elettrocardiogramma (ECG) a 12 derivazioni
Lasso di tempo: 28 settimane
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Verrà riportato il numero di pazienti con cambiamenti clinicamente significativi nell'ECG.
I parametri ECG monitorati includevano frequenza cardiaca (battiti/min), intervallo PR (ms), aggregato intervallo PR (ms), durata QRS aggregata (ms), intervallo QT aggregato (ms), intervallo QTcF aggregato (ms) e intervallo RR ( ms), nonché l'interpretazione complessiva dell'ECG di ciascun soggetto registrato come Normale, Anormale non clinicamente significativo o Anormale clinicamente significativo.
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28 settimane
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Sicurezza: variazioni della pressione sanguigna rispetto al basale
Lasso di tempo: Settimana 1, Settimana 2, Settimana 4, Settimana 8, Settimana 12, Settimana 16, Settimana 20 e Settimana 24
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Le variazioni della pressione sanguigna vengono riportate alla Settimana 1, Settimana 2, Settimana 4, Settimana 8, Settimana 12, Settimana 16, Settimana 20 e Settimana 24. I dati raccolti si riferiscono alla pressione sanguigna diastolica e sistolica in posizione seduta (mmHg).
Durante le visite della fase di trattamento, i segni vitali sono stati raccolti prima dell’iniezione del prodotto sperimentale.
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Settimana 1, Settimana 2, Settimana 4, Settimana 8, Settimana 12, Settimana 16, Settimana 20 e Settimana 24
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Sicurezza: variazioni della temperatura corporea rispetto al basale
Lasso di tempo: 28 settimane
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Vengono segnalate le variazioni della temperatura corporea. La temperatura corporea (ºC o ºF) è stata misurata secondo la procedura abituale del sito.
Durante le visite della fase di trattamento, i segni vitali sono stati raccolti prima dell’iniezione del prodotto sperimentale.
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28 settimane
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Immunogenicità - Presenza di anticorpi anti-farmaco
Lasso di tempo: 28 settimane
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Presenza di anticorpi contro glepaglutide È stata analizzata la presenza di anticorpi leganti glepaglutide (ADA), anticorpi leganti M2 (M2 BAb), anticorpi neutralizzanti glepaglutide (NAb) e anticorpi con reazione crociata GLP-2 (GLP-2 CR).
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28 settimane
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Investigatori
- Direttore dello studio: Study Director, Zealand Pharma
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
4 ottobre 2018
Completamento primario (Effettivo)
26 luglio 2022
Completamento dello studio (Effettivo)
26 luglio 2022
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
17 settembre 2018
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
27 settembre 2018
Primo Inserito (Effettivo)
1 ottobre 2018
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
17 luglio 2025
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
30 giugno 2025
Ultimo verificato
1 giugno 2025
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- ZP1848-17111
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
NO
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Sì
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
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