Wirksamkeits- und Sicherheitsbewertung von Glepaglutid bei der Behandlung von SBS (EASE SBS 1)

Einschlusskriterien:

• Informierte Einwilligung, die vor jeder studienbezogenen Aktivität eingeholt wurde.
• Diagnose von SBS, definiert als verbleibender Dünndarm in Kontinuität von geschätzt weniger als 200 cm und als stabil in Bezug auf PS-Bedarf angesehen. Während der Testphase ist keine restaurative Operation geplant.
• Benötigt PS an mindestens 3 Tagen pro Woche und behält ein stabiles PS-Volumen für mindestens 2 Wochen bei.
• Bei Restkolon: Dokumentierte Koloskopie, die keinen Anlass zu Sicherheitsbedenken gibt.

Ausschlusskriterien:

• Mehr als 2 Krankenhausaufenthalte im Zusammenhang mit SBS oder PS innerhalb von 6 Monaten vor dem Screening. Keine Krankenhauseinweisungen im Zusammenhang mit SBS innerhalb von 30 Tagen vor der Randomisierung.
• Schlecht kontrollierte entzündliche Darmerkrankung, die mäßig oder schwer aktiv ist, oder Fisteln, die Messungen oder Untersuchungen beeinträchtigen, die in der Studie erforderlich sind.
• Darmverschluss.
• Bekannte Strahlenenteritis oder signifikante Zottenatrophie.
• Herzerkrankung definiert als: dekompensierte Herzinsuffizienz (New York Heart Association [NYHA] Klasse III-IV), instabile Angina pectoris und/oder Myokardinfarkt innerhalb der letzten 6 Monate vor dem Screening.
• Klinisch signifikantes abnormales EKG.
• Wiederholte systolische Blutdruckmessungen > 180 mm Hg.
• Humanes Immundefizienzvirus positiv, akute Lebererkrankung oder instabile chronische Lebererkrankung.
• Jede Vorgeschichte von Dickdarmkrebs. Vorgeschichte anderer Krebsarten, es sei denn, seit mindestens 5 Jahren krankheitsfreier Zustand.
• Geschätzte Kreatinin-Clearance < 30 ml/min.
• Schwere Leberfunktionsstörung.
• Verwendung von GLP-1, GLP-2, menschlichem Wachstumshormon, Somatostatin oder Analoga davon innerhalb von 3 Monaten vor dem Screening.
• Verwendung von Dipeptidylpeptidase (DPP)-4-Inhibitoren innerhalb von 3 Monaten vor dem Screening.
• Instabile systemische immunsuppressive Therapie innerhalb von 3 Monaten vor dem Screening.
• Instabile biologische Therapie innerhalb von 6 Monaten vor dem Screening.
• Frauen im gebärfähigen Alter, die schwanger sind, stillen, beabsichtigen, schwanger zu werden oder keine hochwirksamen Verhütungsmethoden anwenden.
• Frühere Exposition gegenüber Glepaglut.
• Aktuelle oder innerhalb von 30 Tagen vor dem Screening Teilnahme an einer anderen interventionellen klinischen Studie, die die Verabreichung eines Wirkstoffs umfasst.
• Jeder Zustand, jede Krankheit oder jeder Umstand, der nach Ansicht des Prüfarztes den Patienten einem unangemessenen Risiko aussetzen, den Abschluss der Studie verhindern oder die Analyse der Studienergebnisse beeinträchtigen würde.