Monitoraggio della spondiloartrite con SpA-Net (TeleSpA)

Studio controllato randomizzato multicentrico per indagare l'efficacia e il rapporto costo-efficacia del telemonitoraggio attraverso SpA-Net, in combinazione con cure iniziate dal paziente, rispetto a cure standard. I partecipanti saranno reclutati presso gli ambulatori dei centri partecipanti e saranno randomizzati (previo consenso informato) nel gruppo di telemonitoraggio o di assistenza standard. I pazienti in entrambi i bracci utilizzeranno SpA-Net e saranno seguiti per 1 anno. In concomitanza verrà eseguita un'analisi di costo-utilità basata sulla sperimentazione.

La randomizzazione (1:1; intervento rispetto a cura standard) viene eseguita utilizzando il metodo di minimizzazione, stratificando per centro medico, sottotipo di SpA (assiale, periferico o combinato) e trattamento (uso biologico rispetto a nessun uso biologico). A causa della natura dell'intervento, né i pazienti né i medici possono essere ciechi rispetto all'assegnazione.

È necessaria una dimensione del campione di 80 pazienti per gruppo per rilevare l'esito primario con una potenza di 0,80 e alfa di 0,05. Supponendo un abbandono del 20% durante il follow-up, saranno inclusi 100 pazienti per gruppo. Questa dimensione del campione è sufficiente anche per mostrare la non inferiorità per tutti gli obiettivi secondari con una potenza di 0,80 e un alfa unilaterale di 0,025.

Endpoint dello studio

R. L'endpoint primario è definito come una riduzione di almeno il 25% del numero di visite ambulatoriali del reparto di reumatologia nel gruppo di intervento rispetto al gruppo di cure standard, entro un periodo di follow-up di 1 anno. A causa della pandemia di COVID-19 questi possono avvenire anche tramite telefonate o videochiamate, sostituendo le visite fisiche.

B. Parametri/endpoint dello studio secondario

• Non inferiorità del telemonitoraggio rispetto alle cure standard rispetto alla qualità delle cure e agli esiti sanitari.
• Non inferiorità rispetto all'esperienza con SpA-Net e cure reumatologiche generali.
• Associazione tra capacità di autogestione riferite dal paziente e applicazione riuscita del telemonitoraggio
• Esperienza di telemonitoraggio attraverso SpA-Net tra prestatori di assistenza
• Differenza tra le popolazioni per quanto riguarda il costo sanitario per anno di vita aggiustato per la qualità (QALY) guadagnato dopo 1 anno
• Differenza tra le popolazioni per quanto riguarda il costo sociale per QALY guadagnato dopo 1 anno

ANALISI STATISTICA L'esito primario sarà analizzato nella popolazione intent to treat (ITT). Le differenze tra i due gruppi per quanto riguarda gli aspetti della qualità dell'assistenza e l'utilizzo complessivo delle risorse saranno analizzate nella popolazione ITT e per protocollo (PP). Tutti gli altri esiti secondari saranno analizzati nella popolazione ITT.

L'endpoint primario verrà confrontato tra entrambi i gruppi con ANOVA. Dato che la popolazione è randomizzata, è prevedibile un'equa distribuzione delle caratteristiche di base. Nel caso in cui esistano differenze tra i due gruppi sulla linea di base (visivamente), verranno eseguite analisi post-hoc per adeguare queste differenze (ANCOVA).

Gli endpoint secondari saranno analizzati con ANOVA. Le analisi post-hoc, dei sottogruppi e le analisi predittive rispetto alle capacità di autogestione e all'applicazione riuscita del telemonitoraggio saranno effettuate con modelli lineari a effetti misti con ciascun endpoint come variabile dipendente e tempo, gruppo e la loro interazione come effetti fissi. Verranno utilizzate statistiche descrittive per riassumere l'esperienza con il telemonitoraggio tra gli operatori sanitari.

Margini di non inferiorità per misure di esito secondarie:

• Per ASDAS, la non inferiorità è definita come un aumento non superiore a 0,9.
• Una variazione di BASDAI < 2.0 sarà considerata non inferiore.
• Un cut-off di 20 millimetri viene utilizzato per la VAS globale del paziente e un cut-off di 10 millimetri per la VAS globale del medico.
• Un aumento del dolore VAS non superiore a 20 millimetri sarà considerato non inferiore.
• Al momento della proposta di studio, circa il 90% dei pazienti è soddisfatto delle cure fornite. La non inferiorità è definita come una diminuzione non superiore al 5%.

La valutazione economica sanitaria sarà eseguita in conformità con le linee guida ISPOR, nonché con le attuali linee guida olandesi per le valutazioni economiche in sanità. Le analisi saranno condotte sia dal punto di vista sanitario olandese che sociale.

Attualmente non esiste consenso per quanto riguarda il peso della malattia per SpA. Pertanto, verranno riportati i risultati per le soglie di disponibilità a pagare sia di 20.000 che di 50.000 euro per QALY guadagnato. Saranno eseguite analisi di sensibilità per testare la robustezza dei risultati raccolti.

I dati mancanti verranno risolti utilizzando l'imputazione multipla.