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Uno studio su DSP-5336 nella leucemia mieloide acuta recidivante/refrattaria con o senza riarrangiamento MLL o mutazione NPM1

20 marzo 2026 aggiornato da: Sumitomo Pharma America, Inc.

Uno studio di fase 1/2, in aperto, dose-escalation, dose-espansione di DSP-5336 in pazienti adulti affetti da leucemia acuta con e senza leucemia di linea mista (MLL)-riarrangiamento o mutazione della nucleofosmina 1 (NPM1)

Uno studio di fase 1/2 di aumento della dose/espansione della dose di DSP 5336 in pazienti con LMA recidivante o refrattaria.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

La fase 1 (aumento della dose) determinerà la dose raccomandata di fase 2 (RP2D) (ovvero la dose più bassa di DSP 5336, che fornisce il massimo effetto biologico e clinico, o la MTD, a seconda di quale sia inferiore) in pazienti adulti con LMA recidivante o refrattaria , ALL o leucemia acuta di lignaggio ambiguo. L'arruolamento nella fase 1 dello studio può essere limitato a pazienti con determinate anomalie genetiche.

L'espansione della dose di fase 2 valuterà ulteriormente la sicurezza e l'attività clinica di DSP 5336 in pazienti adulti con LMA MLLr recidivante o refrattaria o LMA NPM1m.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

606

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Backup dei contatti dello studio

Luoghi di studio

  • Belgio
      • Antwerp, Belgio
      • Ghent, Belgio, 9000
        • Reclutamento
        • UZ Ghent
        • Investigatore principale:
          • Ine Moors, MD
        • Contatto:
      • Leuven, Belgio
        • Reclutamento
        • University Hospitals Leuven
        • Investigatore principale:
          • Johan Maertens, MD
        • Contatto:
      • Roeselare, Belgio
        • Reclutamento
        • AZ Delta
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Dries Deeren, MD
  • Canada
      • Edmonton, Canada, T6G 2R3
        • Reclutamento
        • University of Alberta
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Joseph Brandwein, MD
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada, T2N 5G2
  • Corea del Sud
      • Hwasun, Corea del Sud
        • Reclutamento
        • Chonnam National University Hwasun Hospital
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Jae-Sook Ahn, MD
      • Seoul, Corea del Sud
        • Reclutamento
        • Samsung Medical Center
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Jun Jo Hang, MD
      • Seoul, Corea del Sud
        • Reclutamento
        • Seoul National University Hospital
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Dong-Yeop Shin, MD
      • Seoul, Corea del Sud
        • Reclutamento
        • The Catholic University of Korea
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • HeeJe Kim, MD
  • Francia
      • Angers, Francia
        • Reclutamento
        • Centre Hospitalier Universitaire d'Angers
        • Investigatore principale:
          • Corentin ORVAIN, MD
        • Contatto:
      • Bobigny, Francia, 93000
        • Non ancora reclutamento
        • Hopital Avicenne
        • Contatto:
      • Le Mans, Francia
      • Lille, Francia, 59037
      • Limoges, Francia
      • Lyon, Francia
      • Marseille, Francia
        • Reclutamento
        • Institut Paoli-Calmettes
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Sylvain Garciaz, MD
      • Nantes, Francia, 44093
      • Nice, Francia
        • Reclutamento
        • Chu de Nice - Hôpital L'Archet 1
        • Investigatore principale:
          • Thomas Cluzeau, MD
        • Contatto:
      • Paris, Francia
        • Reclutamento
        • Hôpital Saint-Louis
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Emmanuel Raffoux, MD
      • Talence, Francia, 33000
      • Villejuif, Francia, 94800
  • Giappone
      • Bunkyō City, Giappone, 113-8677
        • Non ancora reclutamento
        • Tokyo Metropolitan Komagome Hospital
        • Contatto:
      • Fukuoka, Giappone, 812-8582
        • Reclutamento
        • Kyushu University Hospital
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Takahiro Shima, MD
      • Hokkaido, Giappone, 060-8648
        • Non ancora reclutamento
        • Hokkaido University Hospital
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Takanori Teshima, MD
      • Miyagi, Giappone, 980-8574
        • Reclutamento
        • Tohoku University Hospital
        • Investigatore principale:
          • Hisayuki Yokoyama, MD
        • Contatto:
      • Okayama, Giappone, 700-8558
        • Reclutamento
        • Okayama University Hospital
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Noboru Asada, MD
      • Osaka, Giappone, 565-0871
        • Reclutamento
        • Osaka University Hospital
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Kentaro Fukushima, MD
    • Chiba
      • Kashiwa-shi, Chiba, Giappone, 277-8577
        • Reclutamento
        • National Cancer Center Hospital East
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Junichiro Yuda, MD
    • Fukui
      • Yoshida-gun, Fukui, Giappone, 910-1193
        • Reclutamento
        • University of Fukui Hospital
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Naoko Hosono, MD
    • Fukushima
      • Fukushima, Fukushima, Giappone, 960-1295
        • Reclutamento
        • Fukushima Medical University Hospital
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Takayuki Ikezoe, MD
    • Kanagawa
      • Isehara-shi, Kanagawa, Giappone, 259-1193
        • Reclutamento
        • Tokai University Hospital
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Yoshiaki Ogawa, MD
    • Nagasaki
      • Nagasaki, Nagasaki, Giappone, 852-8501
        • Reclutamento
        • Nagasaki University Hospital
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Yasushi Miyazaki, MD
    • Tokyo
      • Bunkyo-ku, Tokyo, Giappone, 113-8603
        • Reclutamento
        • Nippon Medical School Hospital
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Hiroki Yamaguchi, MD
  • Italia
      • Bologna, Italia
        • Reclutamento
        • IRCCS Azienda Ospedaliero-Universitaria di Bologna, Policlinico Sant'Orsola
        • Contatto:
          • Cristina Papayannidis, MD
        • Investigatore principale:
          • Cristina Papayannidis, MD
      • Busto Arsizio, Italia, 21052
      • Genoa, Italia
      • Meldola, Italia
        • Reclutamento
        • IRCCS Istituto Romagnolo per lo studio dei tumori "Dino Amadori"
        • Contatto:
      • Padua, Italia
        • Non ancora reclutamento
        • Istituto Oncologico Veneto (IOV), IRCCS
        • Contatto:
      • Perugia, Italia
      • Ravenna, Italia, 48121
        • Non ancora reclutamento
        • Azienda USL della Romagna, Ospedale Santa Maria delle Croci di Ravenna
        • Contatto:
      • Rome, Italia
      • Turin, Italia
  • Regno Unito
      • Birmingham, Regno Unito
        • Reclutamento
        • University Hospitals of Birmingham Centre for Clinical Hematology
        • Contatto:
      • Bristol, Regno Unito
      • Edinburgh, Regno Unito, EH4 2XU
      • London, Regno Unito
      • London, Regno Unito
        • Reclutamento
        • University College London Hospitals NHS Foundation Trust
        • Contatto:
      • London, Regno Unito
      • Manchester, Regno Unito
        • Reclutamento
        • Christie Hospital NHS Foundation Trust
        • Contatto:
      • Oxford, Regno Unito
      • Stoke-on-Trent, Regno Unito
        • Non ancora reclutamento
        • University Hospitals of North Midlands NHS Foundation Trust
        • Contatto:
      • Sutton, Regno Unito
  • Singapore
      • Singapore, Singapore, 119074
        • Reclutamento
        • National University Cancer Institute
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Melissa Ooi, MD
  • Spagna
      • Albacete, Spagna
        • Reclutamento
        • Hospital General Universitario de Albacete
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Jesus Lorenzo Algarra, MD
      • Barcelona, Spagna
        • Reclutamento
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron
        • Contatto:
      • Barcelona, Spagna
        • Reclutamento
        • Institut Catala D'oncologia
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Susana Vives Polo, MD
      • Cáceres, Spagna
        • Reclutamento
        • Hospital San Pedro De Alcantara
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Juan Miguel Bergua Burgues, MD
      • Las Palmas, Spagna
        • Reclutamento
        • Hospital Universitario de Gran Canaria Dr. Negrín
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Carlos Rodriguez Medina, MD
      • Madrid, Spagna
        • Reclutamento
        • MD Anderson Cancer Center
        • Investigatore principale:
          • Adolfo de la Fuente Burguera, MD
        • Contatto:
      • Oviedo, Spagna
        • Reclutamento
        • Hospital Universitario Central de Asturias
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Teresa Bernal del Castillo, MD
      • Salamanca, Spagna
        • Reclutamento
        • Hospital Universitario De Salamanca
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Maria-Belen Vidriales Vicente, MD
      • Santander, Spagna
        • Reclutamento
        • Fundacion Instituto de Investigacion Marques de Valdecilla
        • Contatto:
      • Santiago de Compostela, Spagna
        • Reclutamento
        • Complexo Hospitalario Universitario De Santiago
        • Contatto:
      • Valencia, Spagna
        • Reclutamento
        • Hospital Universitario y Politécnico La Fe
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Paul Montesinos, MD
  • Stati Uniti
    • California
      • Newport Beach, California, Stati Uniti, 92663
        • Reclutamento
        • Hoag Family Cancer Center
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Benjamin Goldenson, MD
      • Palo Alto, California, Stati Uniti, 94304
        • Non ancora reclutamento
        • Stanford University
        • Contatto:
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Stati Uniti, 80218
        • Reclutamento
        • Colorado Blood Cancer Institute
        • Investigatore principale:
          • Alireza Eghtedar, MD
        • Contatto:
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Stati Uniti, 20007
        • Non ancora reclutamento
        • Georgetown Lombardi Comprehensive Cancer Center
        • Contatto:
          • SMPA Investigative Site
          • Numero di telefono: 508-481-6700
    • Florida
      • Miami, Florida, Stati Uniti, 33136
        • Reclutamento
        • University of Miami
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Justin Watts, MD
      • Miami, Florida, Stati Uniti, 33176
        • Non ancora reclutamento
        • Miami Cancer Institute
        • Contatto:
          • SMPA Investigative Site
          • Numero di telefono: 508-481-6700
      • Tampa, Florida, Stati Uniti, 33612
        • Non ancora reclutamento
        • Moffitt Cancer Center
        • Contatto:
          • SMPA Investigative Site
          • Numero di telefono: 508-481-6700
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
        • Reclutamento
        • Northwestern
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Yasmin Abaza, MD
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21201
        • Reclutamento
        • University of Maryland
        • Investigatore principale:
          • Maria Baer, MD
        • Contatto:
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 20016
        • Reclutamento
        • Sibley Memorial Hospital
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Mark Levis
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21287
        • Reclutamento
        • Johns Hopkins Main Center
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Mark Levis, MD
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02114
        • Reclutamento
        • Massachusetts General Hospital
        • Investigatore principale:
          • Andrew Brunner, MD
        • Contatto:
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02111
        • Ritirato
        • Tufts University
    • New Jersey
      • Morristown, New Jersey, Stati Uniti, 07960
      • New Brunswick, New Jersey, Stati Uniti, 08901
        • Reclutamento
        • Rutgers Cancer Institute of New Jersey
        • Investigatore principale:
          • Neil Palmisiano, MD
        • Contatto:
    • New York
      • Buffalo, New York, Stati Uniti, 14203
        • Reclutamento
        • Roswell Park Comprehensive Cancer Center
        • Investigatore principale:
          • Eunice Wang, MD
        • Contatto:
      • New York, New York, Stati Uniti, 10029
        • Completato
        • Mount Sinai Hospital
      • New York, New York, Stati Uniti, 10032
        • Completato
        • Columbia University
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Stati Uniti, 27514
        • Reclutamento
        • UNC Hospital
        • Investigatore principale:
          • Joshua Zeidner, MD
        • Contatto:
      • Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27705
        • Reclutamento
        • Duke University
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Harry Erba, MD
      • Winston-Salem, North Carolina, Stati Uniti, 27157
        • Reclutamento
        • Atrium Wake Forest Baptist Medical Center
        • Investigatore principale:
          • Timothy Pardee, MD
        • Contatto:
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43210
        • Reclutamento
        • The Ohio State University Comprehensive Cancer Center
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Kristen Browning, MD
    • Oregon
      • Eugene, Oregon, Stati Uniti, 97401
        • Reclutamento
        • Oncology Associates of Oregon
        • Investigatore principale:
          • Luke Fletcher, MD
        • Contatto:
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19107
        • Reclutamento
        • Sidney Kimmel Comprehensive Cancer Center
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Gina Keiffer, MD
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15224
        • Reclutamento
        • Allegheny Health Network
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Salman Fazal, MD
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Stati Uniti, 29425
        • Reclutamento
        • Medical University of South Carolina
        • Investigatore principale:
          • Praneeth Baratam, MD
        • Contatto:
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37203
    • Texas
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Reclutamento
        • MDACC
        • Investigatore principale:
          • Naval Daver, MD
        • Contatto:
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84112
        • Reclutamento
        • Huntsman Cancer Institute
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Paul Shami, MD
      • Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84143
        • Reclutamento
        • Intermountain Healthcare
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Bradley Hunter, MD
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Stati Uniti, 22908
        • Reclutamento
        • University of Virginia
        • Investigatore principale:
          • Michael Keng, MD
        • Contatto:
      • Fairfax, Virginia, Stati Uniti, 22031
        • Reclutamento
        • Virginia Cancer Specialists
        • Investigatore principale:
          • Mitul Gandhi, MD
        • Contatto:
      • Norfolk, Virginia, Stati Uniti, 23502
  • Svizzera
      • Basel, Svizzera, 4031
        • Non ancora reclutamento
        • University Hospital Basel
      • Bern, Svizzera, 3010
        • Non ancora reclutamento
        • University Hospital Bern Inselspital
      • Zurich, Svizzera, 8091
        • Non ancora reclutamento
        • Universitaetsspital Zuerich - Haematology
  • Taiwan
      • Taichung, Taiwan
        • Reclutamento
        • Taichung Veterans General Hospital
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Huey-En Tzeng, MD
      • Tainan, Taiwan
        • Reclutamento
        • National Cheng Kung University Hospital
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Tsai-Yun Chen, MD
      • Taipei, Taiwan
        • Reclutamento
        • National Taiwan University Hospital
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Shang-Ju Wu, MD

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

14 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione

  1. I pazienti nella porzione di aumento della dose di fase 1 devono avere una diagnosi di AML recidivante o refrattaria, LLA o leucemia acuta di lignaggio ambiguo, come determinato dall'analisi patologica presso l'istituto curante, e che non hanno risposto alle terapie standard disponibili note per essere attive per la loro AML , ALL o leucemia acuta di lignaggio ambiguo. L'arruolamento nella fase 1 dello studio può essere limitato a pazienti con determinate anomalie genetiche.

    I pazienti nella porzione di espansione della dose di Fase 2 devono avere una diagnosi confermata di LMA recidivante o refrattaria, come determinato dalla revisione della patologia presso l'istituto di cura, e che non hanno risposto alle terapie standard disponibili note per essere attive per la loro LMA. Devono inoltre avere una fusione documentata di KMT2A (MLL) o una mutazione NPM1, che include quelli con alterazioni genomiche FLT3 coesistenti e/o mutazioni IDH1/2.

  2. Avere > 18 anni o 20 anni se richiesto dalla normativa locale
  3. ECOG < 2
  4. WBC inferiore a 30.000/μL (idrossiurea consentita prima dell'inizio del trattamento in studio)
  5. Livello di clearance della creatinina (CLcr) ≥ 50 ml/min, valutato mediante la formula di Cockcroft-Gault
  6. Bilirubina totale ≤1,5 ​​il limite superiore della norma (ULN) (o ≤2,0 ULN per i pazienti con sindrome di Gilbert nota)
  7. Aspartato aminotransferasi (AST) ≤3,0 volte ULN
  8. Alanina aminotransferasi (ALT) ≤3,0 volte ULN
  9. Qualsiasi precedente tossicità correlata al trattamento si è risolta a ≤Grado 1 prima dell'arruolamento, ad eccezione di alopecia o neuropatia di ≤Grado 2.
  10. Essere disponibile a partecipare alle visite di studio come richiesto dal protocollo
  11. Avere un'aspettativa di vita stimata ≥3 mesi, in base alla valutazione dello sperimentatore
  12. Le donne in età fertile devono avere un test di gravidanza su siero negativo. Le donne in età fertile sono definite come donne che hanno (1) avuto il menarca e non sono state sottoposte a procedure di sterilizzazione (isterectomia, legatura bilaterale delle tube o ovariectomia bilaterale), o che (2) non hanno avuto la menopausa (definita come amenorrea continua per più di 12 mesi che non è determinato essere farmaco-indotto o che stanno assumendo una terapia ormonale sostitutiva con ormone follicolo-stimolante sierico > 35 mlU/ml).
  13. Deve acconsentire a utilizzare una combinazione di 2 o più metodi contraccettivi diversi (contraccettivi orali/contraccettivi ormonali impiantabili* e metodo di barriera*) o utilizzare misure di prevenzione della gravidanza (ossia, accettare di astenersi completamente da rapporti eterosessuali) durante lo studio e per 6 mesi (sia per le femmine che per i maschi) dopo l'ultima dose del farmaco oggetto dello studio, se paziente maschio o femmina in età fertile
  14. Avere materiale AML/ALL adatto per l'analisi genomica di AML o TUTTE le alterazioni genetiche

Criteri di esclusione:

  1. Ha una frazione di eiezione ventricolare sinistra (LVEF)
  2. Diagnosi istologica della leucemia promielocitica acuta
  3. Ricevuto inibitori sistemici della calcineurina entro 4 settimane prima della prima dose di DSP 5336
  4. Ha avuto ECG anormali che sono clinicamente significativi, come il prolungamento dell'intervallo QT (QTc> 450 msec per i maschi e> 470 msec per le femmine, con QTc corretto secondo la formula di Fridericia [QTcF])
  5. Ha un'infezione attiva, incontrollata, batterica, virale o fungina che richiede una terapia sistemica
  6. Riceve substrati sensibili concomitanti con una finestra di sicurezza ristretta o forti inibitori o induttori del CYP3A4/5, inclusi in particolare: ketoconazolo e itraconazolo. Sono consentiti altri antimicotici utilizzati come standard di cura per prevenire o curare le infezioni. Se un paziente assume uno degli antimicotici della classe azolica esclusi, può essere sospeso o trasferito a un azolo consentito 7 o più giorni prima della prima dose, quindi il paziente potrebbe essere ammesso allo studio (braccio B) con l'approvazione di il monitor medico.
  7. Immunoterapia ricevuta, inclusi vaccini antitumorali e inibitori del checkpoint, entro 42 giorni prima della prima dose di DSP-5336
  8. È stato sottoposto ad altro trattamento sperimentale nelle 4 settimane precedenti la prima dose di DSP-5336
  9. Ha subito un intervento chirurgico importante entro 28 giorni prima della prima dose di DSP-5336
  10. Ha una leucemia attiva del sistema nervoso centrale
  11. Inibitori della menina-MLL precedentemente ricevuti
  12. Ha immediatamente pericolo di vita o gravi complicanze della leucemia
  13. Sottoposto a HSCT o terapia con cellule del recettore dell'antigene chimerico (CAR-T) o altra terapia con cellule T modificate entro 60 giorni prima della prima dose di DSP-5336
  14. Ha ricevuto un'infusione di linfociti da donatore entro 28 giorni prima della prima dose di DSP-5336, o ha ricevuto una terapia immunosoppressiva post-HSCT al momento dello screening, o con GVHD clinicamente attiva o GVHD che richiede un intervento medico attivo diverso dall'uso di steroidi topici per GVHD cutanea in corso
  15. Ricevuti agenti antineoplastici (ad eccezione delle terapie ormonali come mantenimento adiuvante per tumori al seno o alla prostata se un paziente sta assumendo prima di iniziare il trattamento in studio e l'idrossiurea somministrata per controllare i blasti) entro 14 giorni prima della prima dose di DSP-5336
  16. Antraciclina ricevuta in cui le dosi cumulative hanno superato il limite superiore per l'etichetta approvata in ciascun paese o a discrezione dello sperimentatore (se non vi è alcuna restrizione sull'etichetta, lo sperimentatore deve dichiarare la dose cumulativa ricevuta per ciascun paziente e firmare per indicare che, a suo parere medico, la dose precedente dichiarata dell'agente non espone il paziente a un rischio eccessivo di cardiotossicità correlata alle antracicline
  17. A parere dello sperimentatore curante, avere condizioni concomitanti che potrebbero rappresentare un rischio medico eccessivo o interferire con l'interpretazione dei risultati dello studio; queste condizioni includono, ma non sono limitate a: ferite non cicatrizzanti o in via di guarigione clinicamente significative; insufficienza cardiaca congestizia concomitante; angina instabile concomitante; aritmia cardiaca concomitante che richiede trattamento (esclusa fibrillazione atriale asintomatica); recente (entro i 6 mesi precedenti) infarto del miocardio; sindrome coronarica acuta nei 6 mesi precedenti; malattia polmonare significativa (mancanza di respiro a riposo o sotto sforzo lieve), p. es., a causa di grave malattia polmonare ostruttiva concomitante, ipertensione concomitante non controllata con farmaci concomitanti o diabete mellito con più di 2 episodi di chetoacidosi nei 6 mesi precedenti

  18. Avere un'infezione acuta o cronica attiva, incluso il virus dell'immunodeficienza umana (HIV) come determinato dagli anticorpi anti-HIV; e virus dell'epatite B (HBV) o virus dell'epatite C (HCV) come determinato rispettivamente dall'antigene di superficie dell'epatite B (HBsAg) o dagli anticorpi anti-HCV.

    Solo per i siti in Giappone: se l'HBsAg è negativo, è necessario eseguire il test degli anticorpi dell'epatite B core (HBc) o dell'epatite B di superficie (HBs). Se il test degli anticorpi HBc o degli anticorpi HBs è positivo, è necessario eseguire il test di quantificazione del DNA dell'HBV per confermare che il DNA dell'HBV è negativo.

  19. Avere malattia epatica avanzata o cirrosi (classe B di Child-Pugh o superiore)
  20. Avere una o più malattie autoimmuni attive che richiedono una terapia immunosoppressiva diversa da corticosteroidi a basso dosaggio (equivalenti a prednisone 10 mg al giorno) o azatioprina. I pazienti che assumono farmaci immunomodulatori stabili possono essere presi in considerazione dallo sperimentatore
  21. Avere tumori maligni attivi (incontrollati, metastatici) di altro tipo
  22. Avere disfagia grave, sindrome dell'intestino corto, gastroparesi o altre condizioni che limitano l'ingestione o l'assorbimento gastrointestinale di farmaci somministrati per via orale, inclusa l'incapacità di deglutire farmaci per via orale
  23. Avere impedimenti cognitivi, psicologici o psicosociali che comprometterebbero la capacità del paziente di ricevere la terapia secondo il protocollo o influire negativamente sulla capacità del paziente di rispettare il processo di consenso informato, il protocollo o le visite e le procedure richieste dal protocollo
  24. Sono incinte o allattano o stanno pianificando una gravidanza Nota: i pazienti che stanno allattando possono essere arruolati se interrompono l'allattamento al seno prima della prima dose di qualsiasi farmaco in studio e non allattano il bambino con il latte materno estratto dopo aver ricevuto la prima dose di qualsiasi farmaco in studio . L'allattamento al seno non deve essere ripreso per almeno 6 mesi dopo l'ultima dose del farmaco in studio
  25. Avere una storia o complicazione di malattia polmonare interstiziale (solo per i siti in Giappone)
  26. Avere una storia di Torsades de Pointes

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Fase 2 - ARM G
R/R AML con MLLR
Droga: Enzomenib
DSP-5336 per via orale
Sperimentale: Fase 2 - ARM H
R/R AML con NPM1M
Droga: Enzomenib
DSP-5336 per via orale
Sperimentale: Fase 2 - ARM I
R/R tutti con Mllr
Droga: Enzomenib
DSP-5336 per via orale
Sperimentale: Fase 1 - Braccio A
Leucemia acuta R/R senza azoli inibitori del CYP3A4
Droga: Enzomenib
DSP-5336 per via orale
Sperimentale: Fase 1 - Braccio B
Leucemia acuta R/R con inibitori del CYP3A4 azoli
Droga: Enzomenib
DSP-5336 per via orale
Droga: azoli
Posaconazolo, voriconazolo o fluconazolo
Sperimentale: Fase 1 - Braccio C
MDS ad alto rischio dopo HMA
Droga: Enzomenib
DSP-5336 per via orale
Sperimentale: Fase 1 - Braccio D
Pazienti con MM refrattario
Droga: Enzomenib
DSP-5336 per via orale
Sperimentale: Fase 1 - Braccio E
AML R/R con NPM1m o KMT2Ar
Droga: Enzomenib
DSP-5336 per via orale
Droga: Venetoclax
Venetoclax oralmente
Droga: Azacitidina (Aza)
Azacitidina per via orale
Sperimentale: Fase 1 - Braccio F
LMA R/R con FLT3m + NPM1m o KMT2Ar
Droga: Enzomenib
DSP-5336 per via orale
Droga: Gilteritinib
Gilteritinib per via orale
Sperimentale: Fase 2 - Braccio J
R/R leucemia acuta con MLLr
Droga: Enzomenib
DSP-5336 per via orale
Droga: azoli
Posaconazolo, voriconazolo o fluconazolo
Sperimentale: Fase 2 - Braccio K
R/R AML con NPM1m
Droga: Enzomenib
DSP-5336 per via orale
Droga: azoli
Posaconazolo, voriconazolo o fluconazolo
Sperimentale: Fase 1 - Braccio L
AML KMT2Ar di nuova diagnosi FIT o UNFIT
Droga: Enzomenib
DSP-5336 per via orale
Droga: azoli
Posaconazolo, voriconazolo o fluconazolo
Droga: Venetoclax
Venetoclax oralmente
Droga: Azacitidina (Aza)
Azacitidina per via orale
Sperimentale: Fase 1 - Braccio M
Solo AML NPM1m UNFIT di nuova diagnosi
Droga: Enzomenib
DSP-5336 per via orale
Droga: azoli
Posaconazolo, voriconazolo o fluconazolo
Droga: Venetoclax
Venetoclax oralmente
Droga: Azacitidina (Aza)
Azacitidina per via orale
Sperimentale: Fase 1 - Braccio N
AML di nuova diagnosi con KMT2Ar o NPM1m
Droga: Enzomenib
DSP-5336 per via orale
Droga: azoli
Posaconazolo, voriconazolo o fluconazolo
Droga: Chemioterapia intensiva con 7 + 3
chemioterapia

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di pazienti con eventi avversi ed eventi avversi gravi nella Fase 1
Lasso di tempo: 30 giorni dall'ultima dose
Valutazione della sicurezza di DSP-5336 somministrato in partecipanti con neoplasie ematologiche avanzate mediante segnalazione di eventi avversi ed eventi avversi gravi nella Fase 1
30 giorni dall'ultima dose
Determinazione della dose raccomandata per la Fase 2 (RP2D)
Lasso di tempo: Entro 4 mesi dalla prima dose
La RP2D è basata su eventi avversi, farmacocinetica e risposta clinica
Entro 4 mesi dalla prima dose
Determinazione della dose raccomandata per la fase 2 (RP2D) per pazienti con AML recidivante e refrattaria arruolati nel braccio di combinazione venetoclax e azacitidina
Lasso di tempo: Entro 4 mesi dalla prima dose
La RP2D si basa su eventi avversi, farmacocinetica e risposta clinica
Entro 4 mesi dalla prima dose
Determinazione della dose raccomandata per la Fase 2 (RP2D) per i pazienti con AML recidivante e refrattaria arruolati nel braccio di trattamento con gilteritinib
Lasso di tempo: Entro 4 mesi dalla prima dose
La RP2D si basa sulla valutazione delle tossicità dose-limitanti
Entro 4 mesi dalla prima dose
Dose ottimale di DSP-5336 (RP2D) per pazienti con diagnosi recente di AML arruolati nel braccio di combinazione venetoclax e azacitidina
Lasso di tempo: Entro 4 mesi dalla prima dose
La RP2D è basata sugli eventi avversi, sulla farmacocinetica e sulla risposta clinica
Entro 4 mesi dalla prima dose
Determinazione della dose di fase 2 raccomandata (RP2D) per i pazienti arruolati nel braccio 7 + 3
Lasso di tempo: Entro 4 mesi dalla prima dose
L'RP2D si basa sulla valutazione delle tossicità dose-limitanti
Entro 4 mesi dalla prima dose
Numero di pazienti che raggiungono la risposta completa (CR) e la risposta completa con recupero ematologico parziale (CRh) nella Fase 2
Lasso di tempo: Circa 6 mesi dopo la prima dose
Risposta alla malattia definita dalla guida FDA e ELN2017
Circa 6 mesi dopo la prima dose

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
La concentrazione massima osservata (Cmax) di DSP-5336, venetoclax e gilteritinib
Lasso di tempo: Circa 3 mesi dopo la prima dose
Il Cmax di DSP-5336, venetoclax e gilteritinib è calcolato dalla curva concentrazione-tempo individuale
Circa 3 mesi dopo la prima dose
Area sotto la curva della concentrazione plasmatica rispetto al tempo (AUClast) di DSP-5336, venetoclax e gilteritinib
Lasso di tempo: Circa 3 mesi dopo la prima dose
La determinazione di AUClast utilizzando la regola trapezoidale lineare/logaritmica
Circa 3 mesi dopo la prima dose
T(1/2) di DSP-5336, venetoclax e gilteritinib
Lasso di tempo: Circa 3 mesi dopo la prima dose
Emivita di eliminazione (t[1/2]) di DSP-5336, venetoclax e gilteritinib
Circa 3 mesi dopo la prima dose
La massima concentrazione osservata (Cmax) di DSP-5336 in presenza di un pasto ad alto contenuto di grassi
Lasso di tempo: Circa 3 mesi dopo la prima dose
Cmax di DSP-5336 è calcolato dalla curva tempo-concentrazione individuale
Circa 3 mesi dopo la prima dose
Area sotto la curva della concentrazione plasmatica rispetto al tempo (AUClast) di DSP-5336 in presenza di un pasto ad alto contenuto di grassi
Lasso di tempo: Circa 3 mesi dopo la prima dose
La determinazione dell'AUClast utilizzando la regola trapezoidale lineare/logaritmica
Circa 3 mesi dopo la prima dose
t(1/2) di DSP-5336 in presenza di pasto ricco di grassi
Lasso di tempo: Circa 3 mesi dopo la prima dose
Emivita di eliminazione (t[1/2]) di DSP-5336
Circa 3 mesi dopo la prima dose
Numero di pazienti che hanno raggiunto la risposta completa (CR) nel braccio 7+3 nella Fase 1
Lasso di tempo: Circa 6 mesi dopo la prima dose
Risposta alla malattia definita dall'ELN2017
Circa 6 mesi dopo la prima dose
Numero di pazienti che raggiungono CRc, che significa risposta completa (CR), risposta completa con recupero ematologico parziale (CRh) o risposta completa con recupero incompleto della conta (CRi) nel braccio 7+3 nella Fase 1
Lasso di tempo: Circa 6 mesi dopo la prima dose
Risposta alla malattia definita dalle linee guida della FDA e da ELN2017
Circa 6 mesi dopo la prima dose
Numero di pazienti con eventi avversi ed eventi avversi gravi nella Fase 2
Lasso di tempo: 30 giorni dall'ultima dose
Valutazione della sicurezza di DSP-5336 somministrato a pazienti con neoplasie ematologiche avanzate mediante segnalazione di eventi avversi ed eventi avversi gravi nella Fase 2
30 giorni dall'ultima dose
Numero di pazienti che hanno raggiunto la CRc, che significa risposta completa (CR), risposta completa con recupero ematologico parziale (CRh) o risposta completa con recupero incompleto delle conte (CRi) nella Fase 2
Lasso di tempo: Circa 6 mesi dopo la prima dose
Risposta alla malattia definita dalla guida FDA e da ELN2027
Circa 6 mesi dopo la prima dose
Numero di pazienti che raggiungono la risposta obiettiva (ORR), ovvero risposta completa (CR), risposta completa con recupero incompleto della conta (CRi) o stato di leucemia morfologicamente libera (MFLS) nella Fase 2
Lasso di tempo: Circa 6 mesi dopo la prima dose
Risposta alla malattia definita da ELN2027
Circa 6 mesi dopo la prima dose
Sopravvivenza Libera da Eventi nella Fase 2
Lasso di tempo: Circa 6 mesi dopo la prima dose
Il periodo di tempo dall'inizio del trattamento alla recidiva ematologica, alla progressione della malattia o al decesso
Circa 6 mesi dopo la prima dose
Sopravvivenza Globale nella Fase 2
Lasso di tempo: Due anni dopo la fine del trattamento
Il periodo di tempo dall'inizio del trattamento al decesso
Due anni dopo la fine del trattamento

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sumitomo Pharma America, Inc.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

28 febbraio 2022

Completamento primario (Stimato)

30 giugno 2027

Completamento dello studio (Stimato)

31 dicembre 2027

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

26 luglio 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

26 luglio 2021

Primo Inserito (Effettivo)

3 agosto 2021

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

24 marzo 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

20 marzo 2026

Ultimo verificato

1 marzo 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • DSP-5336-101

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

INDECISO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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