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Efficacia degli steroidi topici a basso dosaggio nel mantenimento della remissione dell'esofagite eosinofila nei bambini

16 marzo 2026 aggiornato da: Joshua Wechsler, Ann & Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago

Studio pilota prospettico che valuta l'efficacia degli steroidi topici a basso dosaggio nel mantenimento della remissione istologica dell'esofagite eosinofila nei bambini

Questo studio valuta la diminuzione del dosaggio di steroidi per i pazienti che hanno raggiunto la remissione con una dose completa di steroidi. Una volta che un paziente è in remissione, verrà arruolato in questo studio se sceglie di diminuire il dosaggio di steroidi.

Panoramica dello studio

Stato

Attivo, non reclutante

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Poiché la malattia di solito si ripresenta una volta che gli steroidi vengono interrotti e vi è preoccupazione per le complicanze della malattia non trattata, la continuazione degli steroidi è a tempo indeterminato dopo l'induzione della remissione. La sicurezza a breve termine degli steroidi topici è stata ben stabilita; tuttavia, la sicurezza a lungo termine non è stata studiata in EoE. Le preoccupazioni per le complicanze a lungo termine della terapia steroidea cronica includono effetti sulla densità ossea e sulla statura, come suggerito dalla letteratura nei pazienti con asma trattati cronicamente con corticosteroidi per via inalatoria.4, 5 Non è chiaro se la remissione sintomatica e istologica, una volta raggiunta, possa essere mantenuta con un dosaggio inferiore, da definire, di steroidi topici.6 Questo è fondamentale per prevenire le principali complicanze associate all'infiammazione eosinofila incontrollata: rimodellamento fibrotico (cicatrizzazione) dell'esofago ed eventuale stenosi (restringimento dell'esofago).7-11

Diversi studi hanno dimostrato che la remissione con l'induzione (circa 3 mesi di terapia) di una dose di steroidi topici ha portato alla risoluzione dell'infiammazione e alla concomitante inversione della fibrosi subepiteliale in stadio iniziale.12-18 Tuttavia, non è stato stabilito se la fibrosi si ripresenti quando i pazienti vengono mantenuti con dosi di induzione a lungo termine o se sia sufficiente un dosaggio di "mantenimento" inferiore. Sono quindi necessari studi per dimostrare se è possibile prevenire la recidiva della fibrosi a lungo termine, idealmente con una dose di mantenimento inferiore per ridurre al minimo le potenziali complicanze della terapia. Le strategie terapeutiche che ottengono una remissione continua e sostenuta con la risoluzione dell'infiammazione eosinofila prevengono i sintomi cronici insieme al rimodellamento, alla fibrosi e all'eventuale stenosi esofagea.

Il razionale per l'utilizzo di steroidi topici a basso dosaggio per mantenere la remissione clinica e istologica nei bambini è il potenziale per ridurre gli effetti collaterali correlati agli steroidi, inclusa la contrazione di infezioni fungine orali e/o esofagee (un'infezione da lievito che causa chiazze bianche nella bocca e nella gola) , perdita di densità ossea, soppressione dell'asse surrenale-corticale (disattiva la consueta produzione di cortisolo da parte del corpo, che aiuta il corpo a mantenere l'equilibrio e a rispondere allo stress) e mancato raggiungimento del potenziale di crescita lineare (altezza). Non ci sono studi che abbiano quantificato correttamente il rischio di steroidi ingeriti nell'EoE, quindi i ricercatori presumono e postulano un minor rischio cumulativo di effetti avversi dall'uso a lungo termine del farmaco con questa dose inferiore rispetto alla dose standard.

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Stimato)

50

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
        • Ann & Robert H Lurie Childjren's Hospital of Chicago

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 1 anno a 21 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

N/A

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

In base alla progettazione, questo studio prevede la partecipazione dei bambini. Non è previsto che altri gruppi speciali vengano iscritti in una proporzione diversa da quella rappresentativa della popolazione statunitense. L'iscrizione non sarà limitata dalla razza o dal sesso.

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Pazienti con diagnosi di EoE
  • Pazienti di età inferiore a 21 anni al momento dell'arruolamento
  • Pazienti che negli ultimi 12 mesi hanno dimostrato una remissione istologica (<15 eos/hpf valutata mediante esofagogastroduodenoscopia superiore (EGD) con biopsia) alla dose di induzione standard di steroidi topici e sono rimasti in questo trattamento:

    • Il trattamento topico con steroidi include solo quelli con risultati precedentemente pubblicati: fluticasone topico ingerito (es. Flovent®) e budesonide viscosa ingerita (es. Pulmicort Respules®) miscelato con Miele o Splenda®
  • Pazienti interessati ad abbassare la dose di steroidi topici.

Criteri di esclusione:

  • Pazienti con EoE che non hanno dimostrato remissione istologica (<15 eos/hpf) agli steroidi topici.
  • Pazienti che non possono o non vogliono assumere steroidi topici.
  • Pazienti che hanno cambiato veicolo o trasportino (es. Splenda® o miele ) usato per mescolarsi con il farmaco steroideo vero e proprio, dopo aver dimostrato la remissione istologica.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte
Intervento / Trattamento
Riduzione della dose
Tutti i pazienti reclutati nello studio avranno ridotto i farmaci steroidei ingeriti da due a una volta al giorno come parte dello standard di cura.
I risultati della riduzione della metà dello steroide topico (ad es. fluticasone [Flovent] e budesonide viscoso deglutito [Pulmicort]) saranno osservati per quanto riguarda se i pazienti continuano ad essere in remissione istologica. Questi pazienti avranno già raggiunto la remissione con una dose completa di steroide.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Efficacia dello steroide topico a basso dosaggio
Lasso di tempo: Endoscopie standard di cura dalla data di iscrizione; stimato ogni 6-12 mesi
Numero di pazienti che mantengono la remissione istologica di steroidi topici a basso dosaggio (50%).
Endoscopie standard di cura dalla data di iscrizione; stimato ogni 6-12 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Valutazione visiva e istologica dell'esofago
Lasso di tempo: Endoscopie standard di cura dalla data di iscrizione; stimato ogni 6-12 mesi
valutare il cambiamento nei risultati visivi con steroidi o metà dose di steroidi e se i pazienti sono stati in grado di mantenere la remissione visiva e istologica quando trattati con steroidi topici a basso dosaggio (50% di dosaggio)
Endoscopie standard di cura dalla data di iscrizione; stimato ogni 6-12 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Investigatori

  • Investigatore principale: Joshua B Wechsler, MD, Ann & Robert H Lurie Children's hospital of Chicago

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

1 maggio 2014

Completamento primario (Stimato)

1 maggio 2027

Completamento dello studio (Stimato)

1 novembre 2027

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

24 gennaio 2022

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

24 marzo 2022

Primo Inserito (Effettivo)

4 aprile 2022

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

17 marzo 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

16 marzo 2026

Ultimo verificato

1 marzo 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

INDECISO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

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