- ICH GCP
- Registro degli studi clinici negli Stati Uniti
- Sperimentazione clinica NCT05309590
Efficacia degli steroidi topici a basso dosaggio nel mantenimento della remissione dell'esofagite eosinofila nei bambini
Studio pilota prospettico che valuta l'efficacia degli steroidi topici a basso dosaggio nel mantenimento della remissione istologica dell'esofagite eosinofila nei bambini
Panoramica dello studio
Descrizione dettagliata
Poiché la malattia di solito si ripresenta una volta che gli steroidi vengono interrotti e vi è preoccupazione per le complicanze della malattia non trattata, la continuazione degli steroidi è a tempo indeterminato dopo l'induzione della remissione. La sicurezza a breve termine degli steroidi topici è stata ben stabilita; tuttavia, la sicurezza a lungo termine non è stata studiata in EoE. Le preoccupazioni per le complicanze a lungo termine della terapia steroidea cronica includono effetti sulla densità ossea e sulla statura, come suggerito dalla letteratura nei pazienti con asma trattati cronicamente con corticosteroidi per via inalatoria.4, 5 Non è chiaro se la remissione sintomatica e istologica, una volta raggiunta, possa essere mantenuta con un dosaggio inferiore, da definire, di steroidi topici.6 Questo è fondamentale per prevenire le principali complicanze associate all'infiammazione eosinofila incontrollata: rimodellamento fibrotico (cicatrizzazione) dell'esofago ed eventuale stenosi (restringimento dell'esofago).7-11
Diversi studi hanno dimostrato che la remissione con l'induzione (circa 3 mesi di terapia) di una dose di steroidi topici ha portato alla risoluzione dell'infiammazione e alla concomitante inversione della fibrosi subepiteliale in stadio iniziale.12-18 Tuttavia, non è stato stabilito se la fibrosi si ripresenti quando i pazienti vengono mantenuti con dosi di induzione a lungo termine o se sia sufficiente un dosaggio di "mantenimento" inferiore. Sono quindi necessari studi per dimostrare se è possibile prevenire la recidiva della fibrosi a lungo termine, idealmente con una dose di mantenimento inferiore per ridurre al minimo le potenziali complicanze della terapia. Le strategie terapeutiche che ottengono una remissione continua e sostenuta con la risoluzione dell'infiammazione eosinofila prevengono i sintomi cronici insieme al rimodellamento, alla fibrosi e all'eventuale stenosi esofagea.
Il razionale per l'utilizzo di steroidi topici a basso dosaggio per mantenere la remissione clinica e istologica nei bambini è il potenziale per ridurre gli effetti collaterali correlati agli steroidi, inclusa la contrazione di infezioni fungine orali e/o esofagee (un'infezione da lievito che causa chiazze bianche nella bocca e nella gola) , perdita di densità ossea, soppressione dell'asse surrenale-corticale (disattiva la consueta produzione di cortisolo da parte del corpo, che aiuta il corpo a mantenere l'equilibrio e a rispondere allo stress) e mancato raggiungimento del potenziale di crescita lineare (altezza). Non ci sono studi che abbiano quantificato correttamente il rischio di steroidi ingeriti nell'EoE, quindi i ricercatori presumono e postulano un minor rischio cumulativo di effetti avversi dall'uso a lungo termine del farmaco con questa dose inferiore rispetto alla dose standard.
Tipo di studio
Iscrizione (Stimato)
Contatti e Sedi
Luoghi di studio
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Illinois
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Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
- Ann & Robert H Lurie Childjren's Hospital of Chicago
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Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Accetta volontari sani
Metodo di campionamento
Popolazione di studio
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Pazienti con diagnosi di EoE
- Pazienti di età inferiore a 21 anni al momento dell'arruolamento
Pazienti che negli ultimi 12 mesi hanno dimostrato una remissione istologica (<15 eos/hpf valutata mediante esofagogastroduodenoscopia superiore (EGD) con biopsia) alla dose di induzione standard di steroidi topici e sono rimasti in questo trattamento:
- Il trattamento topico con steroidi include solo quelli con risultati precedentemente pubblicati: fluticasone topico ingerito (es. Flovent®) e budesonide viscosa ingerita (es. Pulmicort Respules®) miscelato con Miele o Splenda®
- Pazienti interessati ad abbassare la dose di steroidi topici.
Criteri di esclusione:
- Pazienti con EoE che non hanno dimostrato remissione istologica (<15 eos/hpf) agli steroidi topici.
- Pazienti che non possono o non vogliono assumere steroidi topici.
- Pazienti che hanno cambiato veicolo o trasportino (es. Splenda® o miele ) usato per mescolarsi con il farmaco steroideo vero e proprio, dopo aver dimostrato la remissione istologica.
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
Coorti e interventi
Gruppo / Coorte |
Intervento / Trattamento |
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Riduzione della dose
Tutti i pazienti reclutati nello studio avranno ridotto i farmaci steroidei ingeriti da due a una volta al giorno come parte dello standard di cura.
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I risultati della riduzione della metà dello steroide topico (ad es.
fluticasone [Flovent] e budesonide viscoso deglutito [Pulmicort]) saranno osservati per quanto riguarda se i pazienti continuano ad essere in remissione istologica.
Questi pazienti avranno già raggiunto la remissione con una dose completa di steroide.
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Efficacia dello steroide topico a basso dosaggio
Lasso di tempo: Endoscopie standard di cura dalla data di iscrizione; stimato ogni 6-12 mesi
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Numero di pazienti che mantengono la remissione istologica di steroidi topici a basso dosaggio (50%).
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Endoscopie standard di cura dalla data di iscrizione; stimato ogni 6-12 mesi
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Valutazione visiva e istologica dell'esofago
Lasso di tempo: Endoscopie standard di cura dalla data di iscrizione; stimato ogni 6-12 mesi
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valutare il cambiamento nei risultati visivi con steroidi o metà dose di steroidi e se i pazienti sono stati in grado di mantenere la remissione visiva e istologica quando trattati con steroidi topici a basso dosaggio (50% di dosaggio)
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Endoscopie standard di cura dalla data di iscrizione; stimato ogni 6-12 mesi
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Collaboratori e investigatori
Investigatori
- Investigatore principale: Joshua B Wechsler, MD, Ann & Robert H Lurie Children's hospital of Chicago
Pubblicazioni e link utili
Pubblicazioni generali
- Schmidt S, Mellstrom D, Norjavaara E, Sundh V, Saalman R. Longitudinal assessment of bone mineral density in children and adolescents with inflammatory bowel disease. J Pediatr Gastroenterol Nutr. 2012 Nov;55(5):511-8. doi: 10.1097/MPG.0b013e31825817a0.
- Dohil R, Newbury R, Fox L, Bastian J, Aceves S. Oral viscous budesonide is effective in children with eosinophilic esophagitis in a randomized, placebo-controlled trial. Gastroenterology. 2010 Aug;139(2):418-29. doi: 10.1053/j.gastro.2010.05.001. Epub 2010 May 7.
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- Liacouras CA, Furuta GT, Hirano I, Atkins D, Attwood SE, Bonis PA, Burks AW, Chehade M, Collins MH, Dellon ES, Dohil R, Falk GW, Gonsalves N, Gupta SK, Katzka DA, Lucendo AJ, Markowitz JE, Noel RJ, Odze RD, Putnam PE, Richter JE, Romero Y, Ruchelli E, Sampson HA, Schoepfer A, Shaheen NJ, Sicherer SH, Spechler S, Spergel JM, Straumann A, Wershil BK, Rothenberg ME, Aceves SS. Eosinophilic esophagitis: updated consensus recommendations for children and adults. J Allergy Clin Immunol. 2011 Jul;128(1):3-20.e6; quiz 21-2. doi: 10.1016/j.jaci.2011.02.040. Epub 2011 Apr 7.
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- Straumann A, Conus S, Degen L, Frei C, Bussmann C, Beglinger C, Schoepfer A, Simon HU. Long-term budesonide maintenance treatment is partially effective for patients with eosinophilic esophagitis. Clin Gastroenterol Hepatol. 2011 May;9(5):400-9.e1. doi: 10.1016/j.cgh.2011.01.017. Epub 2011 Jan 28.
- Miheller P, Lorinczy K, Lakatos PL. Clinical relevance of changes in bone metabolism in inflammatory bowel disease. World J Gastroenterol. 2010 Nov 28;16(44):5536-42. doi: 10.3748/wjg.v16.i44.5536.
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Inizio studio (Effettivo)
Completamento primario (Stimato)
Completamento dello studio (Stimato)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Effettivo)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
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- 2014-15753
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