Tollerabilità e sicurezza di Nintedanib nella malattia polmonare interstiziale associata a miosite: uno studio pilota

Criterio di inclusione:

• 1. 18 anni e oltre 2. Diagnosi di miopatia autoimmune (dermatomiosite, polimiosite, miosite da sovrapposizione o sindrome da anti-sintetasi) diagnosticata da un reumatologo.

  3. Malattia polmonare interstiziale confermata da scansione TC ad alta risoluzione (estensione della malattia 10% o più su TC eseguita entro 12 mesi dall'arruolamento) con evidenza di fibrosi, definita come anomalia reticolare con bronchiectasie da trazione con o senza nido d'ape.

  4. Evidenza di malattia progressiva entro 24 mesi dalla visita di screening:

  1. Diminuzione clinicamente significativa della capacità vitale forzata (FVC) % pred basata su una diminuzione relativa di >=10%
  2. Diminuzione marginale della FVC % pred basata su una diminuzione relativa di .>=5-
  3. Diminuzione marginale della FVC % pred basata su una diminuzione relativa di >=5-
  4. Peggioramento dei sintomi respiratori come tosse o mancanza di respiro, nonché aumento dell'entità dei cambiamenti fibrotici all'imaging del torace come da radiologo o pneumologo che ha letto la scansione 5. Trattamento attuale e in corso con farmaci immunosoppressori, con un regime terapeutico stabile e dosaggio per a almeno 6 settimane (considerata terapia medica standard di cura) I farmaci concomitanti consentiti sono:
  1. micofenolato,
  2. azatioprina,
  3. tacrolimo,
  4. ciclosporina,
  5. rituximab (iniezione nell'ultimo anno),
  6. prednisone a basso dosaggio =
  7. Immunoglobuline endovenose

Criteri di esclusione:

1. Controindicazione al trattamento con nintedanib (in base all'etichettatura canadese)
2. La paziente è incinta, pianifica una gravidanza durante il corso dello studio o sta allattando.
3. Il paziente maschio prevede di generare un figlio durante il corso dello studio
4. Ipersensibilità a nintedanib, arachidi o soia
5. Enzimi epatici elevati superiori a 1,5 volte il limite superiore del normale
6. Clearance della creatinina
7. Paziente con fattori di rischio di aneurisma o dissezione arteriosa, come anamnesi nota di aneurisma o ipertensione incontrollata