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Studio per valutare la sicurezza, la farmacocinetica e la risposta alla dose della paltusotina in soggetti con sindrome carcinoide

2 marzo 2026 aggiornato da: Crinetics Pharmaceuticals Inc.

Uno studio randomizzato a gruppi paralleli per valutare la sicurezza, la farmacocinetica e la risposta alla dose del trattamento con paltusotina in soggetti con sindrome carcinoide

Lo scopo di questo studio è valutare la sicurezza, la farmacocinetica (PK) e la dose-risposta esplorativa del trattamento con paltusotina in soggetti con sindrome carcinoide. Questo studio consiste in una fase di trattamento randomizzato seguita da una fase di estensione in aperto (OLE).

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo è uno studio di Fase 2, randomizzato, in aperto, a gruppi paralleli e multicentrico, progettato per valutare la sicurezza, la farmacocinetica e l'efficacia del trattamento con paltusotina in soggetti con sindrome da carcinoide. Lo studio è stato condotto in 2 parti: una Fase di Trattamento Randomizzato (RTP) che è stata completata, e una Fase di Estensione in Aperto (OLE) che è ancora in corso. La RTP consisteva in un trattamento con paltusotina per 8 settimane. I soggetti che hanno completato la RTP erano idonei a entrare nella Fase OLE su raccomandazione dello Sperimentatore. Nell'attuale Fase OLE, la paltusotina viene somministrata per ulteriori 102 settimane. La durata totale del trattamento con paltusotina per la combinazione delle fasi RTP e OLE è fino a 110 settimane (28 mesi).

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

36

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Argentina
      • CABA, Argentina, C1017AAS
        • Crinetics Study Site
      • CABA, Argentina, C1425BGH
        • Crinetics Study Site
    • Buenos Aires
      • CABA, Buenos Aires, Argentina, C1180 AAX
        • Crinetics Study Site
      • CABA, Buenos Aires, Argentina, C1264AAA
        • Crinetics Study Site
      • CABA, Buenos Aires, Argentina, C1426ANZ
        • Crinetics Study Site
  • Brasile
      • Rio de Janeiro, Brasile, 22061-080
        • Crinetics Study Site
    • Ceará
      • Fortaleza, Ceará, Brasile, 60430-275
        • Crinetics Study Site
    • Rio de Janeiro
      • Rio de Janeiro, Rio de Janeiro, Brasile, 20231-092
        • Crinetics Study Site
      • Rio de Janeiro, Rio de Janeiro, Brasile, 22281-100
        • Crinetics Study Site
    • Santa Catarina
      • Criciúma, Santa Catarina, Brasile, 88811508
        • Crinetics Study Site
    • São Paulo
      • São Paulo, São Paulo, Brasile, 01509-010
        • Crinetics Study Site
  • Canada
      • Toronto, Canada, M4N 3M5
        • Crinetics Study Site
  • Messico
    • Cuauhtemoc
      • Mexico City, Cuauhtemoc, Messico, 06100
        • Crinetics Study Site
    • Querétaro
      • Querétaro City, Querétaro, Messico, 76000
        • Crinetics Study Site
      • Querétaro City, Querétaro, Messico, 76070
        • Crinetics Study Site
  • Perù
      • Lima, Perù, 15036
        • Crinetics Study Site Peru #1
      • Lima, Perù, 15036
        • Crinetics Study Site Peru #2
  • Polonia
      • Katowice, Polonia, 40-514
        • Crinetics Study Site
      • Warsaw, Polonia, 02-351
        • Crinetics Study Site
      • Wroclaw, Polonia, 53-413
        • Crinetics Study Site
  • Stati Uniti
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90048
        • Crinetics Study Site
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90095
        • Crinetics Study Site
      • Newport Beach, California, Stati Uniti, 92663
        • Crinetics Study Site
      • Stanford, California, Stati Uniti, 94305
        • Crinetics Study Site
    • Florida
      • Miami, Florida, Stati Uniti, 33136
        • Crinetics Study Site
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stati Uniti, 52242
        • Crinetics Study Site
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Stati Uniti, 40506
        • Crinetics Study Site
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Stati Uniti, 70112
        • Crinetics Study Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02118
        • Crinetics Study Site
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Stati Uniti, 55905
        • Crinetics Study Site
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10029
        • Crinetics Study Site
      • Stony Brook, New York, Stati Uniti, 11794
        • Crinetics Study Site
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44106
        • Crinetics Study Site
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43210
        • Crinetics Study Site
    • Texas
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Crinetics Study Site

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Soggetti di sesso maschile o femminile di età ≥18 anni.

  2. Sindrome carcinoide documentata che richiede terapia medica.

    1. Naïve ai ligandi del recettore della somatostatina e attivamente sintomatico o
    2. Soggetti attualmente trattati con lanreotide, octreotide a rilascio prolungato o octreotide a breve durata d'azione (sottocutanea o orale) che sono attualmente controllati sintomaticamente
  3. Documentazione valutabile di tumore neuroendocrino ben differenziato (NET) localmente avanzato o metastatico confermato istopatologicamente.
  4. Nessuna progressione significativa della malattia valutata dallo sperimentatore negli ultimi 6 mesi prima dell'inizio della somministrazione del farmaco in studio.

Criteri di esclusione:

  1. Diarrea attribuita a qualsiasi condizione diversa dalla sindrome carcinoide.
  2. Diarrea incontrollata/grave associata a significativa contrazione del volume, disidratazione o ipotensione.
  3. Richiede trattamenti di seconda linea (p. es., telotristat) per il controllo dei sintomi della sindrome carcinoide.
  4. Trattamento con terapia diretta contro il tumore <4 settimane prima dello screening o embolizzazione epatica, radioterapia, terapia con radionuclidi del recettore peptidico (PRRT) e/o asportazione del tumore <12 settimane prima dello screening.
  5. Qualsiasi tumore maligno ad eccezione del NET ammissibile, del carcinoma cutaneo a cellule basali o a cellule squamose considerato clinicamente curato o del carcinoma cervicale in situ.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: 40 mg di Paltusotina
I partecipanti hanno ricevuto paltusotine 40 mg, in forma di compressa, per via orale, quotidianamente, per 8 settimane.
Droga: Randomizzato: 40 mg di paltusotina
Due compresse da 20 mg una volta al giorno (potenziale aumento della dose post-randomizzazione in base all'efficacia e alla tollerabilità accettabile: fino a 80 mg)
Sperimentale: 80 mg di Paltusotina
I partecipanti hanno ricevuto paltusotine 80 mg, in forma di compressa, per via orale, quotidianamente per 8 settimane.
Droga: Randomizzato: 80 mg di paltusotina
Quattro compresse da 20 mg una volta al giorno (potenziale aumento della dose post-randomizzazione in base all'efficacia e alla tollerabilità accettabile: fino a 120 mg)

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Sicurezza - Incidenza di eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE)
Lasso di tempo: Prima dose del farmaco in sperimentazione fino alla fine della fase di trattamento randomizzato (8 settimane)

Incidenza degli eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE), inclusi TEAE gravi e TEAE che hanno portato all'interruzione del trattamento; variazione dai valori basali fino alla fine del trattamento (EOR) nei parametri di sicurezza: test di laboratorio clinico, risultati dell'esame obiettivo, segni vitali, ECG a 12 derivazioni e monitoraggio cardiaco continuo delle 24 ore (solo per i soggetti alla dose di 120 mg). Oltre alla mortalità per tutte le cause, i decessi sono stati categorizzati in base alla causa primaria (ad esempio, cardiovascolare) in base alla valutazione medica. Gli eventi sono stati codificati utilizzando MedDRA e riepilogati per gruppo di trattamento, classe di sistema-organo e termine preferito.

I TEAE sono stati riportati per braccio randomizzato. C'erano 2 bracci randomizzati (40 mg e 80 mg di paltusotina, con titolazione verso l'alto o verso il basso consentita per il controllo dei sintomi). I risultati sono analizzati in base al braccio di randomizzazione inizialmente assegnato, indipendentemente dalla dose effettivamente ricevuta.
Prima dose del farmaco in sperimentazione fino alla fine della fase di trattamento randomizzato (8 settimane)

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Farmacocinetica (PK) del Paltusotine
Lasso di tempo: Misurato ad ogni visita (pre e post dose) fino alla Settimana 8 (cioè, Fine della Fase di Trattamento Randomizzato [EOR])

Livelli di concentrazione allo stato stazionario al minimo per dose e visita per la Fase di Trattamento Randomizzato (RTP).

Il "Numero complessivo di partecipanti analizzati" visualizzato nella parte superiore della tabella di riepilogo PK rappresenta il numero totale di partecipanti che hanno ricevuto ciascuna dose in qualsiasi momento durante la sperimentazione, tenendo conto delle titolazioni di dose. I risultati PK sono riassunti in base alla dose effettiva assunta immediatamente prima del momento del prelievo del campione, anziché in base alla dose randomizzata. I partecipanti possono essere inclusi in gruppi di dose diversi per visite diverse a causa della titolazione della dose.
Misurato ad ogni visita (pre e post dose) fino alla Settimana 8 (cioè, Fine della Fase di Trattamento Randomizzato [EOR])

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Crinetics Pharmaceuticals Inc.

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

22 aprile 2022

Completamento primario (Effettivo)

7 marzo 2024

Completamento dello studio (Effettivo)

24 febbraio 2026

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

27 aprile 2022

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

2 maggio 2022

Primo Inserito (Effettivo)

5 maggio 2022

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

19 marzo 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

2 marzo 2026

Ultimo verificato

1 marzo 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • CRN00808-11

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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