Estudo para avaliar a segurança, farmacocinética e resposta à dose de paltusotina em indivíduos com síndrome carcinoide
2 de março de 2026 atualizado por: Crinetics Pharmaceuticals Inc.
Um estudo randomizado de grupos paralelos para avaliar a segurança, a farmacocinética e a resposta à dose do tratamento com paltusotina em indivíduos com síndrome carcinoide
O objetivo deste estudo é avaliar a segurança, a farmacocinética (PK) e a resposta exploratória à dose do tratamento com paltusotina em indivíduos com síndrome carcinoide.
Este estudo consiste em uma Fase de Tratamento Randomizado seguida por uma Fase de Extensão de Rótulo Aberto (OLE).
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Este é um estudo de Fase 2, randomizado, aberto, de grupos paralelos e multicêntrico, concebido para avaliar a segurança, farmacocinética e eficácia do tratamento com paltusotina em doentes com síndrome carcinoide.
O estudo foi conduzido em 2 partes: uma Fase de Tratamento Randomizado (RTP) que está concluída, e uma Fase de Extensão Aberta (OLE) que ainda está em curso.
A RTP consistiu em tratamento com paltusotina durante 8 semanas.
Os doentes que completaram a RTP foram elegíveis para entrar na Fase OLE sob recomendação do Investigador.
Na Fase OLE em curso, a paltusotina está a ser administrada por mais 102 semanas.
A duração total do tratamento com paltusotina para as fases RTP e OLE combinadas é de até 110 semanas (28 meses).
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
36
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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CABA, Argentina, C1017AAS
- Crinetics Study Site
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CABA, Argentina, C1425BGH
- Crinetics Study Site
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Buenos Aires
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CABA, Buenos Aires, Argentina, C1180 AAX
- Crinetics Study Site
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CABA, Buenos Aires, Argentina, C1264AAA
- Crinetics Study Site
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CABA, Buenos Aires, Argentina, C1426ANZ
- Crinetics Study Site
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Rio de Janeiro, Brasil, 22061-080
- Crinetics Study Site
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Ceará
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Fortaleza, Ceará, Brasil, 60430-275
- Crinetics Study Site
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Rio de Janeiro
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Rio de Janeiro, Rio de Janeiro, Brasil, 20231-092
- Crinetics Study Site
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Rio de Janeiro, Rio de Janeiro, Brasil, 22281-100
- Crinetics Study Site
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Santa Catarina
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Criciúma, Santa Catarina, Brasil, 88811508
- Crinetics Study Site
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São Paulo
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São Paulo, São Paulo, Brasil, 01509-010
- Crinetics Study Site
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Toronto, Canadá, M4N 3M5
- Crinetics Study Site
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California
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Los Angeles, California, Estados Unidos, 90048
- Crinetics Study Site
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Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
- Crinetics Study Site
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Newport Beach, California, Estados Unidos, 92663
- Crinetics Study Site
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Stanford, California, Estados Unidos, 94305
- Crinetics Study Site
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Florida
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Miami, Florida, Estados Unidos, 33136
- Crinetics Study Site
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Iowa
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Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
- Crinetics Study Site
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Kentucky
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Lexington, Kentucky, Estados Unidos, 40506
- Crinetics Study Site
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Louisiana
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New Orleans, Louisiana, Estados Unidos, 70112
- Crinetics Study Site
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02118
- Crinetics Study Site
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Minnesota
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Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
- Crinetics Study Site
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New York
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New York, New York, Estados Unidos, 10029
- Crinetics Study Site
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Stony Brook, New York, Estados Unidos, 11794
- Crinetics Study Site
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Ohio
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Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44106
- Crinetics Study Site
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Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43210
- Crinetics Study Site
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Texas
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Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- Crinetics Study Site
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Cuauhtemoc
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Mexico City, Cuauhtemoc, México, 06100
- Crinetics Study Site
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Querétaro
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Querétaro City, Querétaro, México, 76000
- Crinetics Study Site
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Querétaro City, Querétaro, México, 76070
- Crinetics Study Site
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Lima, Peru, 15036
- Crinetics Study Site Peru #1
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Lima, Peru, 15036
- Crinetics Study Site Peru #2
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Katowice, Polônia, 40-514
- Crinetics Study Site
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Warsaw, Polônia, 02-351
- Crinetics Study Site
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Wroclaw, Polônia, 53-413
- Crinetics Study Site
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
18 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- Indivíduos do sexo masculino ou feminino ≥18 anos de idade.
Síndrome carcinóide documentada que requer terapia médica.
- Naïve aos ligantes do receptor de somatostatina e ativamente sintomático ou
- Indivíduos atualmente tratados com lanreotida, octreotida de liberação prolongada ou octreotida de ação curta (subcutânea ou oral) que estão atualmente sob controle sintomático
- Documentação avaliável de tumor neuroendócrino bem diferenciado (TNE) localmente avançado ou metastático confirmado histopatologicamente.
- Nenhuma progressão significativa da doença avaliada pelo investigador nos últimos 6 meses antes do início da dosagem do medicamento do estudo.
Critério de exclusão:
- Diarréia atribuída a qualquer(is) condição(ões) que não seja a síndrome carcinoide.
- Diarreia descontrolada/grave associada a contração de volume significativa, desidratação ou hipotensão.
- Requer tratamentos de segunda linha (por exemplo, telotristat) para controle dos sintomas da síndrome carcinoide.
- Tratamento com terapia dirigida ao tumor <4 semanas antes da triagem ou embolização hepática, radioterapia, terapia com radionuclídeos receptores de peptídeos (PRRT) e/ou citorredução tumoral <12 semanas antes da triagem.
- Qualquer malignidade, exceto para TNE elegível, carcinoma basocelular ou escamoso da pele considerado clinicamente curado ou carcinoma cervical in situ.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: 40 mg de Paltusotina
Os participantes receberam paltusotina 40 mg, em forma de comprimido, por via oral, diariamente, durante 8 semanas.
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Dois comprimidos de 20 mg QD (escalonamento de dose pós-randomização potencial com base na eficácia e tolerabilidade aceitável: até 80 mg)
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Experimental: 80 mg Paltusotina
Os participantes receberam paltusotina 80mg, em forma de comprimido, por via oral, diariamente durante 8 semanas.
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Quatro comprimidos de 20 mg QD (escalonamento de dose pós-randomização potencial com base na eficácia e tolerabilidade aceitável: até 120 mg)
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Segurança - Incidência de Eventos Adversos Emergentes do Tratamento (TEAEs)
Prazo: Primeira dose do medicamento em investigação até ao Fim da Fase de Tratamento Randomizado (8 semanas)
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Incidência de EATTs, incluindo EATTs graves e EATTs que levaram à descontinuação; alteração da linha de base para o ERT em parâmetros de segurança: testes laboratoriais clínicos, achados do exame físico, sinais vitais, ECG de 12 derivações e monitorização cardíaca contínua de 24 horas (apenas para sujeitos na dose de 120 mg). Além da mortalidade por todas as causas, as mortes foram categorizadas por causa primária (por exemplo, cardiovascular) com base na adjudicação médica. Os eventos foram codificados usando MedDRA e resumidos por grupo de tratamento, classe de órgão do sistema e termo preferido. As EATTs foram relatadas por braço randomizado. Havia 2 braços randomizados (40 mg e 80 mg de paltusotina, com titulação de dose para cima ou para baixo permitida para controlo de sintomas). Os resultados são analisados com base no braço de randomização inicialmente atribuído, independentemente da dose real recebida. |
Primeira dose do medicamento em investigação até ao Fim da Fase de Tratamento Randomizado (8 semanas)
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Farmacocinética (PK) do Paltusotine
Prazo: Medido em cada visita (antes e depois da dose) até à Semana 8 (ou seja, Fim da Fase de Tratamento Randomizado [EOR])
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Níveis mínimos em estado estacionário por dose e visita para a Fase de Tratamento Randomizado (FTR). O "Número Total de Participantes Analisados" apresentado no topo da tabela de resumo de PK representa o número total de participantes que receberam cada dose em qualquer momento durante o ensaio, considerando as titulações de dose. Os resultados de PK são resumidos pela dose real tomada imediatamente antes do momento da recolha da amostra, e não pela dose randomizada. Os participantes podem ser incluídos em diferentes grupos de dose para diferentes visitas devido à titulação de dose. |
Medido em cada visita (antes e depois da dose) até à Semana 8 (ou seja, Fim da Fase de Tratamento Randomizado [EOR])
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
22 de abril de 2022
Conclusão Primária (Real)
7 de março de 2024
Conclusão do estudo (Real)
24 de fevereiro de 2026
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
27 de abril de 2022
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
2 de maio de 2022
Primeira postagem (Real)
5 de maio de 2022
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
19 de março de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
2 de março de 2026
Última verificação
1 de março de 2026
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Neoplasias
- Neoplasias por Tipo Histológico
- Neoplasias Glandulares e Epiteliais
- Adenocarcinoma
- Distúrbios induzidos quimicamente
- Carcinoma
- Tumores Neuroectodérmicos
- Neoplasias, Células Germinativas e Embrionárias
- Neoplasias, Tecido Nervoso
- Efeitos colaterais e reações adversas relacionados a medicamentos
- Tumores Neuroendócrinos
- Tumor Carcinóide
- Síndrome da Serotonina
- Tumores carcinóides, intestinais
- Qualidade, acesso e avaliação da assistência médica
- Técnicas de investigação
- Design de pesquisa epidemiológica
- Métodos epidemiológicos
- Design de pesquisa
- Métodos
- Mecanismos de avaliação de saúde
- Qualidade de assistência médica
- Saúde pública
- Meio ambiente e saúde pública
- Alocação aleatória
Outros números de identificação do estudo
- CRN00808-11
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
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