Estudio para evaluar la seguridad, farmacocinética y respuesta a la dosis de paltusotina en sujetos con síndrome carcinoide
2 de marzo de 2026 actualizado por: Crinetics Pharmaceuticals Inc.
Un estudio aleatorizado de grupos paralelos para evaluar la seguridad, la farmacocinética y la respuesta a la dosis del tratamiento con paltusotina en sujetos con síndrome carcinoide
El propósito de este estudio es evaluar la seguridad, la farmacocinética (PK) y la respuesta a la dosis exploratoria del tratamiento con paltusotina en sujetos con síndrome carcinoide.
Este estudio consta de una fase de tratamiento aleatorio seguida de una fase de extensión de etiqueta abierta (OLE).
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Este es un estudio de fase 2, aleatorizado, abierto, de grupos paralelos y multicéntrico diseñado para evaluar la seguridad, farmacocinética y eficacia del tratamiento con paltusotina en sujetos con síndrome carcinoide.
El estudio se realizó en 2 partes: una Fase de Tratamiento Aleatorizado (RTP) que está completada, y una Fase de Extensión Abierta (OLE) que aún está en curso.
La RTP consistió en tratamiento con paltusotina durante 8 semanas.
Los sujetos que completaron la RTP fueron elegibles para ingresar a la Fase OLE bajo recomendación del Investigador.
En la Fase OLE en curso, se está administrando paltusotina durante 102 semanas adicionales.
La duración total del tratamiento con paltusotina para la Fase RTP y OLE combinadas es de hasta 110 semanas (28 meses).
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
36
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
-
-
-
CABA, Argentina, C1017AAS
- Crinetics Study Site
-
CABA, Argentina, C1425BGH
- Crinetics Study Site
-
-
Buenos Aires
-
CABA, Buenos Aires, Argentina, C1180 AAX
- Crinetics Study Site
-
CABA, Buenos Aires, Argentina, C1264AAA
- Crinetics Study Site
-
CABA, Buenos Aires, Argentina, C1426ANZ
- Crinetics Study Site
-
-
-
-
-
Rio de Janeiro, Brasil, 22061-080
- Crinetics Study Site
-
-
Ceará
-
Fortaleza, Ceará, Brasil, 60430-275
- Crinetics Study Site
-
-
Rio de Janeiro
-
Rio de Janeiro, Rio de Janeiro, Brasil, 20231-092
- Crinetics Study Site
-
Rio de Janeiro, Rio de Janeiro, Brasil, 22281-100
- Crinetics Study Site
-
-
Santa Catarina
-
Criciúma, Santa Catarina, Brasil, 88811508
- Crinetics Study Site
-
-
São Paulo
-
São Paulo, São Paulo, Brasil, 01509-010
- Crinetics Study Site
-
-
-
-
-
Toronto, Canadá, M4N 3M5
- Crinetics Study Site
-
-
-
-
California
-
Los Angeles, California, Estados Unidos, 90048
- Crinetics Study Site
-
Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
- Crinetics Study Site
-
Newport Beach, California, Estados Unidos, 92663
- Crinetics Study Site
-
Stanford, California, Estados Unidos, 94305
- Crinetics Study Site
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Estados Unidos, 33136
- Crinetics Study Site
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
- Crinetics Study Site
-
-
Kentucky
-
Lexington, Kentucky, Estados Unidos, 40506
- Crinetics Study Site
-
-
Louisiana
-
New Orleans, Louisiana, Estados Unidos, 70112
- Crinetics Study Site
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02118
- Crinetics Study Site
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
- Crinetics Study Site
-
-
New York
-
New York, New York, Estados Unidos, 10029
- Crinetics Study Site
-
Stony Brook, New York, Estados Unidos, 11794
- Crinetics Study Site
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44106
- Crinetics Study Site
-
Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43210
- Crinetics Study Site
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- Crinetics Study Site
-
-
-
-
Cuauhtemoc
-
Mexico City, Cuauhtemoc, México, 06100
- Crinetics Study Site
-
-
Querétaro
-
Querétaro City, Querétaro, México, 76000
- Crinetics Study Site
-
Querétaro City, Querétaro, México, 76070
- Crinetics Study Site
-
-
-
-
-
Lima, Perú, 15036
- Crinetics Study Site Peru #1
-
Lima, Perú, 15036
- Crinetics Study Site Peru #2
-
-
-
-
-
Katowice, Polonia, 40-514
- Crinetics Study Site
-
Warsaw, Polonia, 02-351
- Crinetics Study Site
-
Wroclaw, Polonia, 53-413
- Crinetics Study Site
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Sujetos masculinos o femeninos ≥18 años de edad.
Síndrome carcinoide documentado que requiere tratamiento médico.
- Naïve a los ligandos del receptor de somatostatina y activamente sintomático o
- Sujetos actualmente tratados con lanreotida, octreotida de liberación prolongada u octreotida de acción corta (subcutánea u oral) que actualmente están controlados sintomáticamente
- Documentación evaluable de tumor neuroendocrino bien diferenciado (NET) localmente avanzado o metastásico confirmado histopatológicamente.
- Sin progresión significativa de la enfermedad según la evaluación del investigador en los últimos 6 meses antes del inicio de la dosificación del fármaco del estudio.
Criterio de exclusión:
- Diarrea atribuida a cualquier condición distinta del síndrome carcinoide.
- Diarrea incontrolada/grave asociada con contracción de volumen significativa, deshidratación o hipotensión.
- Requiere tratamientos de segunda línea (p. ej., telotristat) para el control de los síntomas del síndrome carcinoide.
- Tratamiento con terapia dirigida al tumor <4 semanas antes de la selección o embolización hepática, radioterapia, terapia con radionúclidos de receptores peptídicos (PRRT) y/o reducción tumoral <12 semanas antes de la selección.
- Cualquier malignidad excepto NET elegible, carcinoma de piel de células basales o de células escamosas considerado clínicamente curado o carcinoma de cuello uterino in situ.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
|
Experimental: 40 mg de Paltusotina
Los participantes recibieron paltusotina 40 mg, en forma de comprimidos, por vía oral, diariamente, durante 8 semanas.
|
Dos comprimidos de 20 mg una vez al día (potencial aumento de la dosis posterior a la aleatorización en función de la eficacia y la tolerabilidad aceptable: hasta 80 mg)
|
|
Experimental: 80 mg de Paltusotina
Los participantes recibieron paltusotina 80 mg, en forma de tableta, por vía oral, diariamente durante 8 semanas.
|
Cuatro comprimidos de 20 mg una vez al día (potencial aumento de la dosis posterior a la aleatorización en función de la eficacia y la tolerabilidad aceptable: hasta 120 mg)
|
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Seguridad - Incidencia de Eventos Adversos Emergentes del Tratamiento (EAET)
Periodo de tiempo: Primera dosis del medicamento en investigación hasta el final de la fase de tratamiento aleatorizado (8 semanas)
|
Incidencia de TEAEs, incluyendo TEAEs graves y TEAEs que llevaron a la discontinuación; cambio desde el valor basal hasta el EOR en parámetros de seguridad: pruebas de laboratorio clínico, hallazgos del examen físico, signos vitales, ECG de 12 derivaciones y monitorización cardíaca continua de 24 horas (solo para sujetos con dosis de 120 mg). Además de la mortalidad por todas las causas, las muertes se categorizaron por causa principal (por ejemplo, cardiovascular) según la adjudicación médica. Los eventos se codificaron utilizando MedDRA y se resumieron por grupo de tratamiento, clase de sistema orgánico y término preferido. Los TEAEs se reportaron por brazo aleatorizado. Hubo 2 brazos aleatorizados (40 mg y 80 mg de paltusotina, con titulación ascendente o descendente de dosis permitida para el control de síntomas). Los resultados se analizan en función del brazo de aleatorización asignado inicialmente, independientemente de la dosis real recibida. |
Primera dosis del medicamento en investigación hasta el final de la fase de tratamiento aleatorizado (8 semanas)
|
Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Farmacocinética (PK) de Paltusotina
Periodo de tiempo: Medido en cada visita (antes y después de la dosis) hasta la Semana 8 (es decir, Final de la Fase de Tratamiento Aleatorizado [EOR])
|
Niveles valle en estado estacionario por dosis y visita para la Fase de Tratamiento Aleatorizado (RTP). El "Número total de participantes analizados" mostrado en la parte superior de la tabla resumen de PK representa el número total de participantes que recibieron cada dosis en cualquier momento durante el ensayo, teniendo en cuenta las titulaciones de dosis. Los resultados de PK se resumen por la dosis real tomada justo antes del momento de la recogida de la muestra, en lugar de por la dosis aleatorizada. Los participantes pueden incluirse en diferentes grupos de dosis para diferentes visitas debido a la titulación de dosis. |
Medido en cada visita (antes y después de la dosis) hasta la Semana 8 (es decir, Final de la Fase de Tratamiento Aleatorizado [EOR])
|
Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
22 de abril de 2022
Finalización primaria (Actual)
7 de marzo de 2024
Finalización del estudio (Actual)
24 de febrero de 2026
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
27 de abril de 2022
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
2 de mayo de 2022
Publicado por primera vez (Actual)
5 de mayo de 2022
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
19 de marzo de 2026
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
2 de marzo de 2026
Última verificación
1 de marzo de 2026
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Neoplasias
- Neoplasias por tipo histológico
- Neoplasias Glandulares y Epiteliales
- Adenocarcinoma
- Trastornos inducidos químicamente
- Carcinoma
- Tumores neuroectodérmicos
- Neoplasias De Células Germinales Y Embrionarias
- Neoplasias De Tejido Nervioso
- Efectos secundarios y reacciones adversas relacionados con los medicamentos
- Tumores neuroendocrinos
- Tumor carcinoide
- Síndrome de serotonina
- Tumores carcinoides, intestinal
- Calidad, acceso y evaluación de la atención médica
- Técnicas de investigación
- Diseño de investigación epidemiológica
- Métodos epidemiológicos
- Diseño de la investigación
- Métodos
- Mecanismos de evaluación de atención médica
- Calidad de la atención médica
- Salud pública
- Medio ambiente y salud pública
- Asignación aleatoria
Otros números de identificación del estudio
- CRN00808-11
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .