Efficacia e sicurezza di VB119 in soggetti con malattia a minima alterazione (MCD) e glomerulosclerosi focale segmentale (FSGS)

Criterio di inclusione:

1. Ha ≥ 18 anni di età al momento del consenso informato;
2. Diagnosi comprovata da biopsia renale di MCD primario o FSGS primario negli ultimi 10 anni. I soggetti con diagnosi comprovata da biopsia renale di MCD primario o FSGS primario superiore a 10 anni e inferiore a 20 anni prima dello screening che soddisfano tutti gli altri criteri di ammissibilità possono essere arruolati previa discussione con il Medical Monitor
3. Anamnesi di MCD o FSGS steroido-sensibile, definita come il raggiungimento della completa remissione della proteinuria (riduzione della proteinuria a <0,5 g/g UPCR) dopo l'uso di corticosteroidi;
4. Ha sperimentato proteinuria significativa negli ultimi 2 anni prima dello screening, definita come UPCR> 2,0 g / g, dopo aver tentato o completato la riduzione graduale di steroidi e / o CNI che si verifica entro 6 mesi dal tentativo o dal completamento della riduzione graduale;
5. Attualmente in regime di prednisone al momento dello screening e previsto per essere ridotto gradualmente a una dose stabile di prednisone non superiore a 20 mg/giorno per almeno 14 giorni prima del giorno 1
6. Ha una pressione arteriosa sistolica (PA) <160 mmHg o diastolica <100 mmHg dopo 5 minuti di riposo allo Screening;
7. È disposto e in grado di fornire il consenso informato scritto prima dello Screening;
8. Le donne non potenzialmente fertili devono essere chirurgicamente sterili (isterectomia, legatura bilaterale delle tube, salpingectomia e/o ovariectomia bilaterale almeno 26 settimane prima della visita di screening) o in postmenopausa, definita come amenorrea spontanea da almeno 2 anni, con follicolo -ormone stimolante nel range postmenopausale allo Screening, sulla base dei range del laboratorio centrale;
9. I soggetti di sesso femminile in età fertile (ovvero, in ovulazione, in premenopausa o non sterilizzati chirurgicamente) e tutti i soggetti di sesso maschile devono utilizzare un regime contraccettivo altamente efficace accettato dal punto di vista medico durante la loro partecipazione allo studio e per 125 giorni (4 mesi) dopo l'ultima somministrazione di farmaco in studio.
10. I soggetti di sesso maschile devono accettare di astenersi dalla donazione di sperma per 125 giorni (4 mesi) dopo la somministrazione dell'ultima dose del farmaco oggetto dello studio.

Criteri di esclusione:

1. Ha una velocità di filtrazione glomerulare stimata (eGFR) <60 ml/min/1,73 m2 allo Screening utilizzando la formula della Collaborazione epidemiologica della malattia renale cronica confermata dal laboratorio centrale;
2. Ha una conta assoluta dei neutrofili <1,5 x 10/L;
3. Ha un numero di globuli bianchi <3,0 x 10/L;
4. Ha cause secondarie di MCD o FSGS (p. es., tumore maligno, epatite B o C, virus dell'immunodeficienza umana [HIV], lupus eritematoso sistemico [LES] o altre malattie autoimmuni [p. es., tiroidite], indotte da farmaci);
5. Ha una diagnosi o una storia di LES (incluse malattie non renali);
6. Ha il diabete mellito di tipo 1 o 2;
7. Ha un'infezione acuta, cronica o latente, tra cui tubercolosi, epatite, HIV o infezione cronica del tratto urinario.