Effekt og sikkerhed af VB119 hos personer med minimal forandringssygdom (MCD) og fokal segmentel glomerulosklerose (FSGS)

Inklusionskriterier:

1. Er ≥ 18 år på tidspunktet for informeret samtykke;
2. Nyrebiopsi-bevist diagnose af primær MCD eller primær FSGS inden for de seneste 10 år. Personer med nyrebiopsi-bevist diagnose af primær MCD eller primær FSGS mere end 10 år og mindre end 20 år før screening, som opfylder alle andre berettigelseskriterier, kan tilmeldes efter drøftelse med den medicinske monitor
3. Anamnese med steroid-sensitiv MCD eller FSGS, defineret som at have opnået fuldstændig remission af proteinuri (reduktion af proteinuri til <0,5 g/g UPCR) efter brug af kortikosteroider;
4. Har oplevet meningsfuld proteinuri inden for de sidste 2 år forud for screening, defineret som UPCR >2,0 g/g, efter forsøg på eller afsluttet nedtrapning af steroider og/eller CNI'er, der opstår inden for 6 måneder efter forsøget eller afslutningen af ​​nedtrapningen;
5. I øjeblikket på prednison-kur på tidspunktet for screening og forventes at blive nedtrappet til en stabil dosis af prednison på ikke mere end 20 mg/dag i mindst 14 dage før dag 1
6. Har systolisk blodtryk (BP) <160 mmHg eller diastolisk blodtryk <100 mmHg efter 5 minutters hvile ved screening;
7. Er villig og i stand til at give skriftligt informeret samtykke før screening;
8. Kvindelige forsøgspersoner i ikke-fertil alder skal enten være kirurgisk sterile (hysterektomi, bilateral tubal ligering, salpingektomi og/eller bilateral ooforektomi mindst 26 uger før screeningsbesøget) eller postmenopausale, defineret som spontan amenoré i mindst 2 år, med follikel -stimulerende hormon i det postmenopausale område ved Screening, baseret på det centrale laboratoriums rækkevidde;
9. Kvindelige forsøgspersoner i den fødedygtige alder (dvs. ægløsning, præmenopausale eller ikke kirurgisk sterile) og alle mandlige forsøgspersoner skal bruge et medicinsk accepteret, yderst effektivt præventionsregime under deres deltagelse i undersøgelsen og i 125 dage (4 måneder) efter den sidste administration af studere lægemiddel.
10. Mandlige forsøgspersoner skal acceptere at afstå fra sæddonation i 125 dage (4 måneder) efter administration af den sidste dosis af undersøgelseslægemidlet.

Ekskluderingskriterier:

1. Har en estimeret glomerulær filtrationshastighed (eGFR) <60 ml/min/1,73 m2 ved screening ved hjælp af Chronic Kidney Disease Epidemiology Collaboration formel bekræftet af centrallaboratoriet;
2. Har et absolut neutrofiltal <1,5 x 10/L;
3. Har et antal hvide blodlegemer <3,0 x 10/L;
4. Har sekundære årsager til MCD eller FSGS (f.eks. malignitet, hepatitis B eller C, human immundefektvirus [HIV], systemisk lupus erythematosus [SLE] eller andre autoimmune sygdomme [f.eks. thyroiditis], lægemiddelinduceret);
5. Har en diagnose eller historie med SLE (herunder ikke-nyresygdom);
6. Har type 1 eller 2 diabetes mellitus;
7. Har en akut, kronisk eller latent infektion, herunder tuberkulose, hepatitis, HIV eller kronisk urinvejsinfektion.