Regime di condizionamento a base di Venetoclax e decitabina seguito da terapia di mantenimento con decitabina post-HSCT in pazienti affetti da LMA/MDS con mutazione TP53

Criterio di inclusione:

1. AML o MDS diagnosticati secondo i criteri dell'OMS del 2016 con mutazione TP53 prima dell'arruolamento;
2. Età dai 12 ai 70 anni;
3. Il punteggio delle prestazioni dell'Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) di 0-2;
4. Tasso di clearance della creatinina ≥ 60 ml/min (secondo la formula di Cockcroft-Gault);
5. Aspartato aminotransferasi (AST) e alanina aminotransferasi (ALT) ≥ 3 × limite superiore del range normale (ULN), bilirubina totale ≤ 2 × ULN;
6. Frazione di eiezione ventricolare sinistra (LVEF) valutata mediante ecocardiografia (ECHO) ≥ 45%;
7. Aspettativa di vita > 8 settimane;
8. Firmare volontariamente il consenso informato, comprendere e rispettare tutti i requisiti della sperimentazione.

Criteri di esclusione:

1. Malattie autoimmuni attive, come LES, artrite reumatoide, ecc.
2. Attuali malattie cardiovascolari attive clinicamente significative, come aritmie non controllate, ipertensione non controllata, insufficienza cardiaca congestizia, qualsiasi malattia cardiaca di grado 3 o 4 determinata dalla classificazione funzionale della New York Heart Association (NYHA) o una storia di infarto del miocardio entro i 6 mesi prima dello screening;
3. Altre gravi condizioni mediche (ad esempio, infezione avanzata) che possono limitare la partecipazione del paziente allo studio;
4. Infezione nota da virus dell'immunodeficienza umana (HIV) o infezione cronica non controllata da farmaci del virus dell'epatite B (HBV-DNA > 1000IU/ml) o virus dell'epatite C (anti-HCV positivo);
5. Donne in gravidanza o in allattamento;
6. Non comprendere, rispettare il protocollo dello studio o firmare il modulo di consenso informato.