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Sicurezza ed efficacia di NMD670 in pazienti adulti ambulatoriali con atrofia muscolare spinale di tipo 3 (SYNAPSE-SMA)

24 aprile 2024 aggiornato da: NMD Pharma A/S

Uno studio crossover a 2 vie di fase 2, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo per valutare l'efficacia, la sicurezza e la tollerabilità di NMD670 negli adulti ambulatoriali con atrofia muscolare spinale di tipo 3

Lo scopo di questo studio è valutare l'efficacia, la sicurezza, la tollerabilità e la farmacocinetica di NMD670 nel trattamento di adulti ambulatoriali con atrofia muscolare spinale di tipo 3

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

54

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Belgio
      • Leuven, Belgio
      • Liège, Belgio
        • Reclutamento
        • CHR de la Citadelle - Neurologie
  • Canada
      • Calgary, Canada
        • Reclutamento
        • Heritage Medical Research Clinic
        • Contatto:
      • Montréal, Canada
  • Danimarca
      • Aarhus, Danimarca
        • Reclutamento
        • Aarhus Universitetshospital, Neurologisk Afdeling
        • Contatto:
      • København, Danimarca
  • Germania
      • Berlin, Germania
        • Reclutamento
        • Charite - Campus Virchow-Klinikum (CVK)
      • Essen, Germania
  • Italia
      • Genova, Italia
        • Reclutamento
        • Istituto Giannina Gaslini, IRCCS
      • Milano, Italia
        • Reclutamento
        • Istituto Neurologico C. Besta, Fondazione IRCCS
      • Milano, Italia
        • Reclutamento
        • Ospedale Niguarda, ASST Grande Ospedale Metropolitano Niguarda
      • Pisa, Italia
        • Reclutamento
        • Università degli studi di Pisa
        • Contatto:
      • Roma, Italia
  • Olanda
      • Utrecht, Olanda
        • Reclutamento
        • Universitair Medisch Centrum Utrecht, locatie Academisch Zie - Neurology
  • Spagna
      • Barcelona, Spagna
      • Donostia, Spagna
      • Madrid, Spagna
      • Valencia, Spagna
        • Reclutamento
        • Hospital Universitario y Politecnico La Fe
        • Contatto:
          • Paula Cortés
          • Numero di telefono: 411748 +34961244000
          • Email: ame_lafe@gva.es
  • Stati Uniti
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90095
        • Reclutamento
        • UCLA David Geffen School Of Medicine - Neurology
      • Palo Alto, California, Stati Uniti, 94304
        • Reclutamento
        • Stanford University Medical Center
        • Contatto:
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stati Uniti, 32608
    • Georgia
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Stati Uniti, 66160
        • Reclutamento
        • University of Kansas Medical Center
        • Contatto:
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Stati Uniti, 65212
        • Reclutamento
        • Roy Blunt NextGen Precision Health Institute
        • Contatto:
      • Saint Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
        • Reclutamento
        • Washington University School of Medicine
        • Contatto:
    • North Carolina
      • Hillsborough, North Carolina, Stati Uniti, 27278
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43210
        • Reclutamento
        • The Ohio State University Wexner Medical Center
        • Contatto:

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 60 anni (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. - Partecipanti con diagnosi clinica di SMA di tipo 3.
  2. Partecipanti che sono deambulanti, definiti come in grado di camminare per almeno 50 metri senza ausili per la deambulazione.
  3. Partecipante con conferma genetica della diagnosi (ovvero delezione omozigote della sopravvivenza del gene del motoneurone 1 [SMN1]).
  4. Partecipante con 3-5 copie di sopravvivenza del gene del motoneurone 2 [SMN2].
  5. Il partecipante ha un indice di massa corporea (BMI) compreso tra 19 e 30 kg/m2 (inclusi).
  6. Il partecipante è maschio o femmina.
  7. L'uso di contraccettivi da parte di uomini e donne deve essere coerente con le normative locali relative ai metodi di contraccezione per coloro che partecipano a studi clinici.
  8. Il partecipante è in grado di fornire un consenso informato firmato che include il rispetto dei requisiti e delle restrizioni elencate nel modulo di consenso informato (ICF) e nel protocollo.

Criteri di esclusione:

  1. - Partecipanti con precedente intervento chirurgico o deformità fissa (scoliosi, contratture) che limiterebbero la capacità di svolgere attività correlate allo studio.
  2. - Partecipanti con altre malattie significative che possono interferire con l'interpretazione dei dati dello studio (ad esempio, altre malattie neuromuscolari o muscolari).
  3. - Partecipanti con altri risultati significativi sulla sicurezza clinica e/o di laboratorio che potrebbero interferire con la conduzione o l'interpretazione dello studio
  4. I partecipanti hanno ricevuto un trattamento con un prodotto medico sperimentale (IMP) entro 30 giorni (o 5 emivite del farmaco, a seconda di quale sia il periodo più lungo) prima del Giorno 1.
  5. - Partecipanti con storia di scarsa compliance con la terapia SMA pertinente.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione incrociata
  • Mascheramento: Triplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Coorte 1
Farmaco sperimentale seguito da placebo
Droga: Placebo
Compresse
Droga: NMD670
Compresse
Sperimentale: Coorte 2
Placebo seguito da farmaco sperimentale
Droga: Placebo
Compresse
Droga: NMD670
Compresse

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale nella distanza totale del test del cammino di 6 minuti (6MWT) rispetto al placebo
Lasso di tempo: Basale fino al giorno 21
Distanza percorsa (metri)
Basale fino al giorno 21

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale della forza muscolare rispetto al placebo
Lasso di tempo: Basale fino al giorno 21
Impugnatura, flessione del ginocchio, flessione del gomito, estensione del gomito e abduzione della spalla (Newton)
Basale fino al giorno 21
Variazione rispetto al basale nell'indice di affaticamento del test del cammino di 6 minuti (6MWT) rispetto al placebo
Lasso di tempo: Basale fino al giorno 21
variazione percentuale della distanza percorsa al 6° minuto rispetto al 1° minuto
Basale fino al giorno 21
Variazione rispetto al basale del jitter rispetto al placebo
Lasso di tempo: Basale fino al giorno 21
Jitter (microsecondi) valutato con EMG a fibra singola
Basale fino al giorno 21
Variazione rispetto al basale nel blocco rispetto al placebo
Lasso di tempo: Basale fino al giorno 21
Blocco (%) valutato con EMG a fibra singola
Basale fino al giorno 21
Incidenza di eventi avversi emergenti dal trattamento
Lasso di tempo: Oltre 21 giorni di somministrazione
Riassunto per trattamento
Oltre 21 giorni di somministrazione
Incidenza di gravi eventi avversi emergenti dal trattamento
Lasso di tempo: Oltre 21 giorni di somministrazione
Riassunto per trattamento
Oltre 21 giorni di somministrazione
Incidenza di anomalie clinicamente significative agli esami fisici
Lasso di tempo: Oltre 21 giorni di somministrazione
Riassunto per trattamento
Oltre 21 giorni di somministrazione
Incidenza di anomalie clinicamente significative sui parametri di laboratorio di sicurezza
Lasso di tempo: Oltre 21 giorni di somministrazione
Riassunto per trattamento
Oltre 21 giorni di somministrazione
Incidenza di anomalie dei segni vitali clinicamente significative
Lasso di tempo: Oltre 21 giorni di somministrazione
Riassunto per trattamento
Oltre 21 giorni di somministrazione
Incidenza di anomalie ECG clinicamente significative
Lasso di tempo: Oltre 21 giorni di somministrazione
Riassunto per trattamento
Oltre 21 giorni di somministrazione
Variazione rispetto al basale nella Revised Hammersmith Scale (RHS) rispetto al placebo
Lasso di tempo: Basale fino al giorno 21
Punteggio totale. La scala va da 0 a 69 e il punteggio più alto indica un miglioramento dei sintomi
Basale fino al giorno 21
Incidenza di ideazione suicidaria o comportamento suicidario
Lasso di tempo: Oltre 21 giorni di somministrazione
Riassunto per trattamento
Oltre 21 giorni di somministrazione
Incidenza di anomalie clinicamente significative negli esami oftalmologici
Lasso di tempo: Oltre 21 giorni di dosaggio
Riepilogo per trattamento
Oltre 21 giorni di dosaggio

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

NMD Pharma A/S

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

21 settembre 2023

Completamento primario (Stimato)

1 dicembre 2024

Completamento dello studio (Stimato)

1 dicembre 2024

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

15 marzo 2023

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

29 marzo 2023

Primo Inserito (Effettivo)

3 aprile 2023

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

26 aprile 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

24 aprile 2024

Ultimo verificato

1 aprile 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • NMD670-02-0001
  • 2022-002301-24 (Numero EudraCT)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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