Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Безопасность и эффективность NMD670 у амбулаторных взрослых пациентов со спинальной мышечной атрофией 3 типа (SYNAPSE-SMA)

24 апреля 2024 г. обновлено: NMD Pharma A/S

Фаза 2, рандомизированное, двойное слепое, плацебо-контролируемое, двухстороннее перекрестное исследование для оценки эффективности, безопасности и переносимости NMD670 у амбулаторных взрослых со спинальной мышечной атрофией 3 типа

Целью данного исследования является оценка эффективности, безопасности, переносимости и фармакокинетики NMD670 при лечении амбулаторных взрослых со спинальной мышечной атрофией 3 типа.

Обзор исследования

Статус

Рекрутинг

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Оцененный)

54

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

  • Имя: NMD Pharma A/S
  • Номер телефона: contact@nmdpharma.com
  • Электронная почта: contact@nmdpharma.com

Места учебы

  • Бельгия
      • Leuven, Бельгия
        • Рекрутинг
        • UZ Leuven - Neurochirurgie Campus Gasthuisberg
        • Контакт:
        • Контакт:
      • Liège, Бельгия
        • Рекрутинг
        • CHR de la Citadelle - Neurologie
  • Германия
      • Berlin, Германия
        • Рекрутинг
        • Charite - Campus Virchow-Klinikum (CVK)
      • Essen, Германия
        • Рекрутинг
        • Universitätsklinikum Essen - Klinik Für Neurologie
        • Контакт:
        • Контакт:
  • Дания
      • Aarhus, Дания
        • Рекрутинг
        • Aarhus Universitetshospital, Neurologisk Afdeling
        • Контакт:
          • Josefine Nielsen
          • Электронная почта: JOSENL@rm.dk
      • København, Дания
  • Испания
      • Barcelona, Испания
        • Рекрутинг
        • Hospital Universitari Vall D Hebron
        • Контакт:
      • Donostia, Испания
        • Рекрутинг
        • H. Donostia
        • Контакт:
      • Madrid, Испания
        • Рекрутинг
        • Hospital Materno Infantil La Paz
        • Контакт:
      • Valencia, Испания
        • Рекрутинг
        • Hospital Universitario y Politécnico La Fe
        • Контакт:
          • Paula Cortés
          • Номер телефона: 411748 +34961244000
          • Электронная почта: ame_lafe@gva.es
  • Италия
      • Genova, Италия
        • Рекрутинг
        • Istituto Giannina Gaslini, IRCCS
      • Milano, Италия
        • Рекрутинг
        • Istituto Neurologico C. Besta, Fondazione IRCCS
      • Milano, Италия
        • Рекрутинг
        • Ospedale Niguarda, ASST Grande Ospedale Metropolitano Niguarda
      • Pisa, Италия
        • Рекрутинг
        • Università degli studi di Pisa
        • Контакт:
      • Roma, Италия
        • Рекрутинг
        • PU A. Gemelli, Università Cattolica del Sacro Cuore
        • Контакт:
  • Канада
      • Calgary, Канада
        • Рекрутинг
        • Heritage Medical Research Clinic
        • Контакт:
      • Montréal, Канада
        • Рекрутинг
        • Genge Partners Inc.
        • Контакт:
  • Нидерланды
      • Utrecht, Нидерланды
        • Рекрутинг
        • Universitair Medisch Centrum Utrecht, locatie Academisch Zie - Neurology
  • Соединенные Штаты
    • California
      • Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90095
        • Рекрутинг
        • UCLA David Geffen School Of Medicine - Neurology
      • Palo Alto, California, Соединенные Штаты, 94304
        • Рекрутинг
        • Stanford University Medical Center
        • Контакт:
          • Lidia Choniawko
          • Номер телефона: 650-304-8094
          • Электронная почта: lidiacho@stanford.edu
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Соединенные Штаты, 32608
        • Рекрутинг
        • UF Fixel Institute for Neurological Diseases
        • Контакт:
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Соединенные Штаты, 30329
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Соединенные Штаты, 66160
        • Рекрутинг
        • University of Kansas Medical Center
        • Контакт:
          • Cassidy Nelson
          • Номер телефона: 913-588-3653
          • Электронная почта: cnelson15@kumc.edu
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Соединенные Штаты, 65212
        • Рекрутинг
        • Roy Blunt NextGen Precision Health Institute
        • Контакт:
          • Neetha Gali
          • Номер телефона: 573-882-3065
          • Электронная почта: ngdcd@missouri.edu
      • Saint Louis, Missouri, Соединенные Штаты, 63110
        • Рекрутинг
        • Washington University School of Medicine
        • Контакт:
    • North Carolina
      • Hillsborough, North Carolina, Соединенные Штаты, 27278
        • Рекрутинг
        • Rare Disease Research - Raleigh-Durham
        • Контакт:
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Соединенные Штаты, 43210
        • Рекрутинг
        • The Ohio State University Wexner Medical Center
        • Контакт:

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 18 лет до 60 лет (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  1. Участники с клиническим диагнозом СМА 3 типа.
  2. Участники, которые передвигаются, определяются как способные пройти не менее 50 метров без вспомогательных средств для ходьбы.
  3. Участник с генетическим подтверждением диагноза (т. е. гомозиготная делеция выживания гена двигательного нейрона 1 [SMN1]).
  4. Участник с 3-5 копиями выжившего гена двигательного нейрона 2 [SMN2].
  5. Участник имеет индекс массы тела (ИМТ) в пределах 19-30 кг/м2 (включительно).
  6. Участник мужчина или женщина.
  7. Использование контрацептивов мужчинами и женщинами должно соответствовать местным правилам, касающимся методов контрацепции для тех, кто участвует в клинических исследованиях.
  8. Участник может дать подписанное информированное согласие, которое включает соблюдение требований и ограничений, перечисленных в форме информированного согласия (ICF) и в протоколе.

Критерий исключения:

  1. Участники с предшествующей операцией или фиксированной деформацией (сколиоз, контрактуры), которые ограничивают способность выполнять задачи, связанные с исследованием.
  2. Участники с другим серьезным заболеванием, которое может помешать интерпретации данных исследования (например, другие нервно-мышечные или мышечные заболевания).
  3. Участники с другими значимыми клиническими и/или лабораторными данными о безопасности, которые могут помешать проведению или интерпретации исследования.
  4. Участники получали лечение исследуемым медицинским продуктом (ИМП) в течение 30 дней (или 5 периодов полувыведения лекарства, в зависимости от того, что дольше) до дня 1.
  5. Участники с историей плохого соблюдения соответствующей терапии СМА.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Назначение кроссовера
  • Маскировка: Тройной

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Когорта 1
Экспериментальный препарат, затем плацебо
Лекарство: Плацебо
Таблетки
Лекарство: NMD670
Таблетки
Экспериментальный: Когорта 2
Плацебо с последующим экспериментальным препаратом
Лекарство: Плацебо
Таблетки
Лекарство: NMD670
Таблетки

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение общей дистанции теста 6-минутной ходьбы (6MWT) по сравнению с исходным уровнем по сравнению с плацебо
Временное ограничение: Исходный уровень до 21 дня
Пройденное расстояние (метры)
Исходный уровень до 21 дня

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение мышечной силы по сравнению с исходным уровнем по сравнению с плацебо
Временное ограничение: Исходный уровень до 21 дня
Рукоятка, сгибатель колена, сгибатель локтя, разгибание локтя и отведение (Ньютон)
Исходный уровень до 21 дня
Изменение индекса утомляемости в тесте 6-минутной ходьбы (6MWT) по сравнению с исходным уровнем по сравнению с плацебо
Временное ограничение: Исходный уровень до 21 дня
процентное изменение пройденного расстояния за 6-ю минуту по сравнению с 1-й минутой
Исходный уровень до 21 дня
Изменение дрожания по сравнению с исходным уровнем по сравнению с плацебо
Временное ограничение: Исходный уровень до 21 дня
Джиттер (микросекунды), оцененный с помощью ЭМГ одиночного волокна
Исходный уровень до 21 дня
Изменение по сравнению с исходным уровнем блокирования по сравнению с плацебо
Временное ограничение: Исходный уровень до 21 дня
Блокирование (%), оцененное с помощью ЭМГ одиночного волокна
Исходный уровень до 21 дня
Частота нежелательных явлений, возникающих при лечении
Временное ограничение: Более 21 дня дозирования
Суммарно за лечение
Более 21 дня дозирования
Частота серьезных нежелательных явлений, возникающих при лечении
Временное ограничение: Более 21 дня дозирования
Суммарно за лечение
Более 21 дня дозирования
Частота клинически значимых аномалий при физикальном обследовании
Временное ограничение: Более 21 дня дозирования
Суммарно за лечение
Более 21 дня дозирования
Частота клинически значимых отклонений лабораторных параметров безопасности
Временное ограничение: Более 21 дня дозирования
Суммарно за лечение
Более 21 дня дозирования
Частота клинически значимых нарушений жизненно важных функций
Временное ограничение: Более 21 дня дозирования
Суммарно за лечение
Более 21 дня дозирования
Частота клинически значимых изменений ЭКГ
Временное ограничение: Более 21 дня дозирования
Суммарно за лечение
Более 21 дня дозирования
Изменение по сравнению с исходным уровнем по пересмотренной шкале Хаммерсмита (RHS) по сравнению с плацебо
Временное ограничение: Исходный уровень до 21 дня
Общий счет. Шкала идет от 0 до 69, и более высокий балл указывает на улучшение симптомов.
Исходный уровень до 21 дня
Частота суицидальных мыслей или суицидального поведения
Временное ограничение: Более 21 дня дозирования
Суммарно за лечение
Более 21 дня дозирования
Частота клинически значимых отклонений при офтальмологическом обследовании
Временное ограничение: Более 21 дня приема
Суммарно за лечение
Более 21 дня приема

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

NMD Pharma A/S

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

21 сентября 2023 г.

Первичное завершение (Оцененный)

1 декабря 2024 г.

Завершение исследования (Оцененный)

1 декабря 2024 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

15 марта 2023 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

29 марта 2023 г.

Первый опубликованный (Действительный)

3 апреля 2023 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Оцененный)

26 апреля 2024 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

24 апреля 2024 г.

Последняя проверка

1 апреля 2024 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • NMD670-02-0001
  • 2022-002301-24 (Номер EudraCT)

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Плацебо

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Myanmar

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться