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Sicherheit und Wirksamkeit von NMD670 bei ambulanten erwachsenen Patienten mit spinaler Muskelatrophie Typ 3 (SYNAPSE-SMA)

24. April 2024 aktualisiert von: NMD Pharma A/S

Eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte 2-Wege-Crossover-Studie der Phase 2 zur Bewertung der Wirksamkeit, Sicherheit und Verträglichkeit von NMD670 bei ambulanten Erwachsenen mit spinaler Muskelatrophie Typ 3

Der Zweck dieser Studie ist die Bewertung der Wirksamkeit, Sicherheit, Verträglichkeit und Pharmakokinetik von NMD670 bei der Behandlung von ambulanten Erwachsenen mit spinaler Muskelatrophie Typ 3

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

54

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienorte

  • Belgien
      • Leuven, Belgien
      • Liège, Belgien
        • Rekrutierung
        • CHR de la Citadelle - Neurologie
  • Deutschland
      • Berlin, Deutschland
        • Rekrutierung
        • Charite - Campus Virchow-Klinikum (CVK)
      • Essen, Deutschland
  • Dänemark
      • Aarhus, Dänemark
        • Rekrutierung
        • Aarhus Universitetshospital, Neurologisk Afdeling
        • Kontakt:
      • København, Dänemark
  • Italien
      • Genova, Italien
        • Rekrutierung
        • Istituto Giannina Gaslini, IRCCS
      • Milano, Italien
        • Rekrutierung
        • Istituto Neurologico C. Besta, Fondazione IRCCS
      • Milano, Italien
        • Rekrutierung
        • Ospedale Niguarda, ASST Grande Ospedale Metropolitano Niguarda
      • Pisa, Italien
        • Rekrutierung
        • Università degli studi di Pisa
        • Kontakt:
      • Roma, Italien
  • Kanada
      • Calgary, Kanada
        • Rekrutierung
        • Heritage Medical Research Clinic
        • Kontakt:
      • Montréal, Kanada
  • Niederlande
      • Utrecht, Niederlande
        • Rekrutierung
        • Universitair Medisch Centrum Utrecht, locatie Academisch Zie - Neurology
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien
      • Donostia, Spanien
      • Madrid, Spanien
      • Valencia, Spanien
        • Rekrutierung
        • Hospital Universitario y Politécnico La Fe
        • Kontakt:
  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90095
        • Rekrutierung
        • UCLA David Geffen School Of Medicine - Neurology
      • Palo Alto, California, Vereinigte Staaten, 94304
        • Rekrutierung
        • Stanford University Medical Center
        • Kontakt:
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Vereinigte Staaten, 32608
    • Georgia
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Vereinigte Staaten, 66160
        • Rekrutierung
        • University of Kansas Medical Center
        • Kontakt:
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Vereinigte Staaten, 65212
        • Rekrutierung
        • Roy Blunt NextGen Precision Health Institute
        • Kontakt:
      • Saint Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63110
    • North Carolina
      • Hillsborough, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27278
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Vereinigte Staaten, 43210
        • Rekrutierung
        • The Ohio State University Wexner Medical Center
        • Kontakt:

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre bis 60 Jahre (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Teilnehmer mit einer klinischen Diagnose von Typ-3-SMA.
  2. Teilnehmer, die gehfähig sind, definiert als Teilnehmer, die mindestens 50 Meter ohne Gehhilfen gehen können.
  3. Teilnehmer mit genetischer Bestätigung der Diagnose (d. h. homozygote Deletion des Überlebens des Motoneuron-1-Gens [SMN1]).
  4. Teilnehmer mit 3 bis 5 Überlebenskopien des Motoneuron-2-Gens [SMN2].
  5. Der Teilnehmer hat einen Body-Mass-Index (BMI) im Bereich von 19–30 kg/m2 (einschließlich).
  6. Der Teilnehmer ist männlich oder weiblich.
  7. Die Anwendung von Verhütungsmitteln durch Männer und Frauen muss mit den örtlichen Vorschriften bezüglich der Verhütungsmethoden für diejenigen, die an klinischen Studien teilnehmen, übereinstimmen.
  8. Der Teilnehmer ist in der Lage, eine unterzeichnete Einverständniserklärung abzugeben, die die Einhaltung der Anforderungen und Einschränkungen umfasst, die im Einverständniserklärungsformular (ICF) und im Protokoll aufgeführt sind.

Ausschlusskriterien:

  1. Teilnehmer mit vorangegangener Operation oder fixierter Deformität (Skoliose, Kontrakturen), die die Fähigkeit einschränken würden, studienbezogene Aufgaben auszuführen.
  2. Teilnehmer mit anderen signifikanten Erkrankungen, die die Interpretation der Studiendaten beeinträchtigen können (z. B. andere neuromuskuläre oder muskuläre Erkrankungen).
  3. Teilnehmer mit anderen signifikanten klinischen und/oder Laborsicherheitsbefunden, die die Durchführung oder Interpretation der Studie beeinträchtigen könnten
  4. Die Teilnehmer erhielten innerhalb von 30 Tagen (oder 5 Halbwertszeiten des Medikaments, je nachdem, welcher Zeitraum länger ist) vor Tag 1 eine Behandlung mit einem Prüfpräparat (IMP).
  5. Teilnehmer mit einer Vorgeschichte von schlechter Compliance mit der relevanten SMA-Therapie.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Crossover-Aufgabe
  • Maskierung: Verdreifachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Kohorte 1
Experimentelles Medikament, gefolgt von Placebo
Arzneimittel: Placebo
Tablets
Arzneimittel: NMD670
Tablets
Experimental: Kohorte 2
Placebo, gefolgt von einem experimentellen Medikament
Arzneimittel: Placebo
Tablets
Arzneimittel: NMD670
Tablets

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Veränderung der Gesamtstrecke im 6-Minuten-Gehtest (6 MWT) gegenüber dem Ausgangswert im Vergleich zu Placebo
Zeitfenster: Ausgangswert bis Tag 21
Gehstrecke (Meter)
Ausgangswert bis Tag 21

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Veränderung der Muskelkraft gegenüber dem Ausgangswert gegenüber Placebo
Zeitfenster: Ausgangswert bis Tag 21
Handgriff, Kniebeuger, Ellenbogenbeuger, Ellenbogenstreckung und Schulterabduktion (Newton)
Ausgangswert bis Tag 21
Veränderung des 6-Minuten-Gehtest (6MWT)-Ermüdungsindex gegenüber dem Ausgangswert im Vergleich zu Placebo
Zeitfenster: Ausgangswert bis Tag 21
prozentuale Änderung der zurückgelegten Strecke in der 6. Minute im Vergleich zur 1. Minute
Ausgangswert bis Tag 21
Veränderung von Jitter gegenüber dem Ausgangswert im Vergleich zu Placebo
Zeitfenster: Ausgangswert bis Tag 21
Jitter (Mikrosekunden) bewertet mit Einzelfaser-EMG
Ausgangswert bis Tag 21
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert beim Blockieren gegenüber Placebo
Zeitfenster: Ausgangswert bis Tag 21
Blockierung (%), bewertet mit Einzelfaser-EMG
Ausgangswert bis Tag 21
Inzidenz behandlungsbedingter unerwünschter Ereignisse
Zeitfenster: Über 21 Tage Einnahme
Pro Behandlung zusammengefasst
Über 21 Tage Einnahme
Auftreten schwerwiegender behandlungsbedingter unerwünschter Ereignisse
Zeitfenster: Über 21 Tage Einnahme
Pro Behandlung zusammengefasst
Über 21 Tage Einnahme
Auftreten klinisch signifikanter Anomalien bei körperlichen Untersuchungen
Zeitfenster: Über 21 Tage Einnahme
Pro Behandlung zusammengefasst
Über 21 Tage Einnahme
Auftreten klinisch signifikanter Anomalien bei Sicherheitslaborparametern
Zeitfenster: Über 21 Tage Einnahme
Pro Behandlung zusammengefasst
Über 21 Tage Einnahme
Auftreten von klinisch signifikanten Anomalien der Vitalfunktionen
Zeitfenster: Über 21 Tage Einnahme
Pro Behandlung zusammengefasst
Über 21 Tage Einnahme
Auftreten klinisch signifikanter EKG-Anomalien
Zeitfenster: Über 21 Tage Einnahme
Pro Behandlung zusammengefasst
Über 21 Tage Einnahme
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert der Revised Hammersmith Scale (RHS) im Vergleich zu Placebo
Zeitfenster: Ausgangswert bis Tag 21
Gesamtpunktzahl. Die Skala reicht von 0 bis 69 und ein höherer Wert zeigt eine Verbesserung der Symptome an
Ausgangswert bis Tag 21
Häufigkeit von Suizidgedanken oder suizidalem Verhalten
Zeitfenster: Über 21 Tage Dosierung
Pro Behandlung zusammengefasst
Über 21 Tage Dosierung
Inzidenz klinisch signifikanter Anomalien bei ophthalmologischen Untersuchungen
Zeitfenster: Über 21 Tage Dosierung
Pro Behandlung zusammengefasst
Über 21 Tage Dosierung

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

NMD Pharma A/S

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

21. September 2023

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. Dezember 2024

Studienabschluss (Geschätzt)

1. Dezember 2024

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

15. März 2023

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

29. März 2023

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

3. April 2023

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Geschätzt)

26. April 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

24. April 2024

Zuletzt verifiziert

1. April 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • NMD670-02-0001
  • 2022-002301-24 (EudraCT-Nummer)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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