Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Az NMD670 biztonságossága és hatékonysága ambuláns felnőtt betegeknél 3-as típusú spinális izomsorvadásban (SYNAPSE-SMA)

2024. április 24. frissítette: NMD Pharma A/S

2. fázisú, randomizált, kettős vak, placebo-kontrollos, kétirányú keresztezett vizsgálat az NMD670 hatékonyságának, biztonságosságának és tolerálhatóságának értékelésére 3-as típusú spinális izomsorvadásban szenvedő ambuláns felnőtteknél

A tanulmány célja az NMD670 hatékonyságának, biztonságosságának, tolerálhatóságának és farmakokinetikájának értékelése 3-as típusú spinális izomsorvadásban szenvedő, járóképes felnőttek kezelésében.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Toborzás

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Becsült)

54

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

Tanulmányi helyek

  • Belgium
      • Leuven, Belgium
        • Toborzás
        • UZ Leuven - Neurochirurgie Campus Gasthuisberg
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kapcsolatba lépni:
      • Liège, Belgium
        • Toborzás
        • CHR de la Citadelle - Neurologie
  • Dánia
      • Aarhus, Dánia
        • Toborzás
        • Aarhus Universitetshospital, Neurologisk Afdeling
        • Kapcsolatba lépni:
      • København, Dánia
  • Egyesült Államok
    • California
      • Los Angeles, California, Egyesült Államok, 90095
        • Toborzás
        • UCLA David Geffen School Of Medicine - Neurology
      • Palo Alto, California, Egyesült Államok, 94304
        • Toborzás
        • Stanford University Medical Center
        • Kapcsolatba lépni:
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Egyesült Államok, 32608
    • Georgia
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Egyesült Államok, 66160
        • Toborzás
        • University of Kansas Medical Center
        • Kapcsolatba lépni:
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Egyesült Államok, 65212
        • Toborzás
        • Roy Blunt NextGen Precision Health Institute
        • Kapcsolatba lépni:
      • Saint Louis, Missouri, Egyesült Államok, 63110
        • Toborzás
        • Washington University School of Medicine
        • Kapcsolatba lépni:
    • North Carolina
      • Hillsborough, North Carolina, Egyesült Államok, 27278
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Egyesült Államok, 43210
        • Toborzás
        • The Ohio State University Wexner Medical Center
        • Kapcsolatba lépni:
  • Hollandia
      • Utrecht, Hollandia
        • Toborzás
        • Universitair Medisch Centrum Utrecht, locatie Academisch Zie - Neurology
  • Kanada
      • Calgary, Kanada
        • Toborzás
        • Heritage Medical Research Clinic
        • Kapcsolatba lépni:
      • Montréal, Kanada
  • Németország
      • Berlin, Németország
        • Toborzás
        • Charite - Campus Virchow-Klinikum (CVK)
      • Essen, Németország
  • Olaszország
      • Genova, Olaszország
        • Toborzás
        • Istituto Giannina Gaslini, IRCCS
      • Milano, Olaszország
        • Toborzás
        • Istituto Neurologico C. Besta, Fondazione IRCCS
      • Milano, Olaszország
        • Toborzás
        • Ospedale Niguarda, ASST Grande Ospedale Metropolitano Niguarda
      • Pisa, Olaszország
        • Toborzás
        • Università degli studi di Pisa
        • Kapcsolatba lépni:
      • Roma, Olaszország
  • Spanyolország
      • Barcelona, Spanyolország
      • Donostia, Spanyolország
      • Madrid, Spanyolország
      • Valencia, Spanyolország
        • Toborzás
        • Hospital Universitario y Politecnico La Fe
        • Kapcsolatba lépni:

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

18 év (Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  1. Olyan résztvevők, akiknél 3-as típusú SMA klinikai diagnózisa van.
  2. Járóképes résztvevők, akik legalább 50 métert tudnak gyalogolni járást segítő eszközök nélkül.
  3. Résztvevő a diagnózis genetikai megerősítésével (azaz az 1. motoros neuron gén túlélésének homozigóta deléciójával [SMN1]).
  4. Résztvevő 3-5 kópiával a motoros neuron 2 gén túlélésével [SMN2].
  5. A résztvevő testtömeg-indexe (BMI) a 19-30 kg/m2 tartományba esik (beleértve).
  6. A résztvevő férfi vagy nő.
  7. A férfiak és nők fogamzásgátlóinak meg kell felelniük a klinikai vizsgálatokban részt vevők fogamzásgátlási módszereire vonatkozó helyi előírásoknak.
  8. A résztvevő képes aláírt beleegyező nyilatkozatot adni, amely magában foglalja a tájékoztatáson alapuló hozzájárulási űrlapon (ICF) és a jegyzőkönyvben felsorolt ​​követelmények és korlátozások betartását.

Kizárási kritériumok:

  1. Korábbi műtéttel vagy fix deformitással (gerincferdülés, kontraktúrák) szenvedő résztvevők, amelyek korlátoznák a tanulmányokkal kapcsolatos feladatok elvégzését.
  2. Más jelentős betegségben szenvedő résztvevők, amelyek megzavarhatják a vizsgálati adatok értelmezését (pl. egyéb neuromuszkuláris vagy izombetegségek).
  3. Olyan résztvevők, akiknek egyéb jelentős klinikai és/vagy laboratóriumi biztonsági leletei vannak, amelyek megzavarhatják a vizsgálat lefolytatását vagy értelmezését
  4. A résztvevők az 1. napot megelőző 30 napon belül (vagy a gyógyszer 5 felezési idején belül, attól függően, hogy melyik a hosszabb) vizsgálati gyógyászati ​​termékkel (IMP) kaptak kezelést.
  5. Azok a résztvevők, akiknek kórtörténetében nem megfelelő a megfelelő SMA-terápia.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Crossover kiosztás
  • Maszkolás: Hármas

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: 1. kohorsz
Kísérleti gyógyszer, majd placebo
Drog: Placebo
Tabletek
Drog: NMD670
Tabletek
Kísérleti: 2. kohorsz
Placebo, majd kísérleti gyógyszer
Drog: Placebo
Tabletek
Drog: NMD670
Tabletek

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Változás az alapvonalhoz képest a 6 perces sétateszt (6MWT) teljes távolságában a placebóval szemben
Időkeret: Alapállás a 21. napra
Megtett távolság (méter)
Alapállás a 21. napra

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Változás az alapvonalhoz képest az izomerőben a placebóhoz képest
Időkeret: Alapállás a 21. napra
Fogantyú, térdhajlító, könyökhajlító, könyöknyújtás és kell abdukció (Newton)
Alapállás a 21. napra
Változás a kiindulási értékhez képest a 6 perces sétateszt (6MWT) fáradtsági indexében a placebóhoz képest
Időkeret: Alapállás a 21. napra
a 6. percben megtett távolság százalékos változása az 1. perchez képest
Alapállás a 21. napra
Változás az alapvonalhoz képest a jitterben a placebóval szemben
Időkeret: Alapállás a 21. napra
Jitter (mikro másodperc) egyszálas EMG-vel értékelve
Alapállás a 21. napra
Változás a kiindulási értékhez képest a blokkolásban a placebóval szemben
Időkeret: Alapállás a 21. napra
A blokkolást (%) egyszálas EMG-vel értékeltük
Alapállás a 21. napra
A kezelésből adódó nemkívánatos események előfordulása
Időkeret: Több mint 21 napos adagolás
Összefoglalva kezelésenként
Több mint 21 napos adagolás
A súlyos, kezelésből adódó nemkívánatos események előfordulása
Időkeret: Több mint 21 napos adagolás
Összefoglalva kezelésenként
Több mint 21 napos adagolás
Klinikailag jelentős eltérések előfordulása a fizikális vizsgálatok során
Időkeret: Több mint 21 napos adagolás
Összefoglalva kezelésenként
Több mint 21 napos adagolás
Klinikailag jelentős eltérések előfordulása a biztonsági laboratóriumi paraméterekben
Időkeret: Több mint 21 napos adagolás
Összefoglalva kezelésenként
Több mint 21 napos adagolás
Klinikailag jelentős vitális rendellenességek előfordulása
Időkeret: Több mint 21 napos adagolás
Összefoglalva kezelésenként
Több mint 21 napos adagolás
Klinikailag jelentős EKG-eltérések előfordulása
Időkeret: Több mint 21 napos adagolás
Összefoglalva kezelésenként
Több mint 21 napos adagolás
Változás a kiindulási értékhez képest a felülvizsgált Hammersmith-skálában (RHS) a placebóval szemben
Időkeret: Alapállás a 21. napra
Összesített pontszám. A skála 0-69 között mozog, és a magasabb pontszám a tünetek javulását jelzi
Alapállás a 21. napra
Az öngyilkossági gondolatok vagy öngyilkos viselkedés előfordulása
Időkeret: Több mint 21 napos adagolás
Összefoglalva kezelésenként
Több mint 21 napos adagolás
A klinikailag jelentős eltérések előfordulása a szemészeti vizsgálatok során
Időkeret: Több mint 21 napos adagolás
Összefoglalva kezelésenként
Több mint 21 napos adagolás

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

NMD Pharma A/S

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2023. szeptember 21.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2024. december 1.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2024. december 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2023. március 15.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2023. március 29.

Első közzététel (Tényleges)

2023. április 3.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2024. április 26.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2024. április 24.

Utolsó ellenőrzés

2024. április 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • NMD670-02-0001
  • 2022-002301-24 (EudraCT szám)

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Spinális izomsorvadás

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Serbia

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel