Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Sikkerhed og effektivitet af NMD670 hos ambulante voksne patienter med type 3 spinal muskelatrofi (SYNAPSE-SMA)

24. april 2024 opdateret af: NMD Pharma A/S

Et fase 2, randomiseret, dobbeltblindt, placebo-kontrolleret, 2-vejs crossover-studie for at evaluere effektiviteten, sikkerheden og tolerabiliteten af ​​NMD670 hos ambulante voksne med type 3 spinal muskelatrofi

Formålet med denne undersøgelse er at evaluere effektivitet, sikkerhed, tolerabilitet og farmakokinetik af NMD670 i behandlingen af ​​ambulante voksne med spinal muskelatrofi type 3

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

54

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Belgien
      • Leuven, Belgien
      • Liège, Belgien
        • Rekruttering
        • CHR de la Citadelle - Neurologie
  • Canada
      • Calgary, Canada
        • Rekruttering
        • Heritage Medical Research Clinic
        • Kontakt:
      • Montréal, Canada
  • Danmark
      • Aarhus, Danmark
        • Rekruttering
        • Aarhus Universitetshospital, Neurologisk Afdeling
        • Kontakt:
      • København, Danmark
  • Forenede Stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90095
        • Rekruttering
        • UCLA David Geffen School Of Medicine - Neurology
      • Palo Alto, California, Forenede Stater, 94304
        • Rekruttering
        • Stanford University Medical Center
        • Kontakt:
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forenede Stater, 32608
    • Georgia
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Forenede Stater, 66160
        • Rekruttering
        • University of Kansas Medical Center
        • Kontakt:
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Forenede Stater, 65212
        • Rekruttering
        • Roy Blunt NextGen Precision Health Institute
        • Kontakt:
      • Saint Louis, Missouri, Forenede Stater, 63110
    • North Carolina
      • Hillsborough, North Carolina, Forenede Stater, 27278
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43210
        • Rekruttering
        • The Ohio State University Wexner Medical Center
        • Kontakt:
  • Holland
      • Utrecht, Holland
        • Rekruttering
        • Universitair Medisch Centrum Utrecht, locatie Academisch Zie - Neurology
  • Italien
      • Genova, Italien
        • Rekruttering
        • Istituto Giannina Gaslini, IRCCS
      • Milano, Italien
        • Rekruttering
        • Istituto Neurologico C. Besta, Fondazione IRCCS
      • Milano, Italien
        • Rekruttering
        • Ospedale Niguarda, ASST Grande Ospedale Metropolitano Niguarda
      • Pisa, Italien
        • Rekruttering
        • Università degli studi di Pisa
        • Kontakt:
      • Roma, Italien
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien
      • Donostia, Spanien
      • Madrid, Spanien
      • Valencia, Spanien
        • Rekruttering
        • Hospital Universitario Y Politécnico La Fe
        • Kontakt:
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland
        • Rekruttering
        • Charité - Campus Virchow-Klinikum (CVK)
      • Essen, Tyskland

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år til 60 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Deltagere, der har en klinisk diagnose Type 3 SMA.
  2. Deltagere, der er ambulante, defineret som at kunne gå mindst 50 meter uden ganghjælpemidler.
  3. Deltager med genetisk bekræftelse af diagnose (dvs. homozygot deletion af overlevelse af motorneuron 1-genet [SMN1]).
  4. Deltager med 3 til 5 kopier af overlevelse af motorneuron 2-genet [SMN2].
  5. Deltageren har et kropsmasseindeks (BMI) inden for området 19-30 kg/m2 (inklusive).
  6. Deltageren er mand eller kvinde.
  7. Præventionsbrug af mænd og kvinder skal være i overensstemmelse med lokale regler vedrørende præventionsmetoder for dem, der deltager i kliniske undersøgelser.
  8. Deltageren er i stand til at give underskrevet informeret samtykke, som omfatter overholdelse af de krav og begrænsninger, der er anført i den informerede samtykkeformular (ICF) og i protokollen.

Ekskluderingskriterier:

  1. Deltagere med tidligere operation eller fikseret deformitet (skoliose, kontrakturer), som ville begrænse evnen til at udføre undersøgelsesrelaterede opgaver.
  2. Deltagere med anden signifikant sygdom, der kan interferere med fortolkningen af ​​undersøgelsesdata (f.eks. andre neuromuskulære eller muskelsygdomme).
  3. Deltagere med andre væsentlige kliniske og/eller laboratoriesikkerhedsfund, der kan interferere med udførelsen eller fortolkningen af ​​undersøgelsen
  4. Deltagerne modtog behandling med et forsøgsmedicinsk produkt (IMP) inden for 30 dage (eller 5 halveringstider af medicinen, alt efter hvad der er længst) før dag 1.
  5. Deltagere med tidligere dårlig compliance med relevant SMA-terapi.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Crossover opgave
  • Maskning: Tredobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Kohorte 1
Eksperimentelt lægemiddel efterfulgt af placebo
Medicin: Placebo
Tabletter
Medicin: NMD670
Tabletter
Eksperimentel: Kohorte 2
Placebo efterfulgt af eksperimentelt lægemiddel
Medicin: Placebo
Tabletter
Medicin: NMD670
Tabletter

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline i 6 minutters gangtest (6MWT) total distance versus placebo
Tidsramme: Baseline til dag 21
Gået distance (meter)
Baseline til dag 21

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline i muskelstyrke versus placebo
Tidsramme: Baseline til dag 21
Håndgreb, knæbøjer, albuebøjer, albueforlængelse og børabduktion (Newton)
Baseline til dag 21
Ændring fra baseline i 6 minutters gangtest (6MWT) træthedsindeks versus placebo
Tidsramme: Baseline til dag 21
procentvis ændring i gået distance i 6. minut sammenlignet med 1. minut
Baseline til dag 21
Ændring fra baseline i jitter versus placebo
Tidsramme: Baseline til dag 21
Jitter (mikrosekunder) vurderet med enkeltfiber-EMG
Baseline til dag 21
Ændring fra baseline i blokering versus placebo
Tidsramme: Baseline til dag 21
Blokering (%) vurderet med enkeltfiber EMG
Baseline til dag 21
Forekomst af behandlingsudspringende bivirkninger
Tidsramme: Over 21 dages dosering
Opsummeret pr. behandling
Over 21 dages dosering
Forekomst af alvorlige behandlingsudspringende bivirkninger
Tidsramme: Over 21 dages dosering
Opsummeret pr. behandling
Over 21 dages dosering
Forekomst af klinisk signifikante abnormiteter ved fysiske undersøgelser
Tidsramme: Over 21 dages dosering
Opsummeret pr. behandling
Over 21 dages dosering
Forekomst af klinisk signifikante abnormiteter på sikkerhedslaboratorieparametre
Tidsramme: Over 21 dages dosering
Opsummeret pr. behandling
Over 21 dages dosering
Forekomst af klinisk signifikante abnormiteter af vitale tegn
Tidsramme: Over 21 dages dosering
Opsummeret pr. behandling
Over 21 dages dosering
Forekomst af klinisk signifikante EKG-abnormiteter
Tidsramme: Over 21 dages dosering
Opsummeret pr. behandling
Over 21 dages dosering
Ændring fra baseline i Revised Hammersmith Scale (RHS) versus placebo
Tidsramme: Baseline til dag 21
Samlet score. Skalaen går fra 0-69 og højere score indikerer bedring af symptomer
Baseline til dag 21
Forekomst af selvmordstanker eller selvmordsadfærd
Tidsramme: Over 21 dages dosering
Opsummeret pr. behandling
Over 21 dages dosering
Forekomst af klinisk signifikante abnormiteter ved oftalmologiske undersøgelser
Tidsramme: Over 21 dages dosering
Opsummeret pr. behandling
Over 21 dages dosering

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

NMD Pharma A/S

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

21. september 2023

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. december 2024

Studieafslutning (Anslået)

1. december 2024

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

15. marts 2023

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

29. marts 2023

Først opslået (Faktiske)

3. april 2023

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

26. april 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

24. april 2024

Sidst verificeret

1. april 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • NMD670-02-0001
  • 2022-002301-24 (EudraCT nummer)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Spinal muskelatrofi

Kliniske forsøg med Placebo

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Ghana

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner