Stimolazione cerebrale profonda per il trattamento nei bambini con autismo (DBS-NACC)
: Stimolazione cerebrale profonda per il trattamento del comportamento autolesivo ripetitivo refrattario nei bambini con disturbo dello spettro autistico: uno studio di fase II
Stimolazione cerebrale profonda per il trattamento del comportamento autolesivo ripetitivo refrattario ai farmaci nei bambini con disturbo dello spettro autistico: uno studio di fase II
Valutare l'efficacia della stimolazione cerebrale profonda (DBS) del nucleo accumbens nel trattamento del comportamento autolesivo refrattario e ripetitivo nei bambini con disturbo dello spettro autistico. Gli obiettivi secondari sono esaminare gli effetti della DBS sull’autotrattenimento (che in alcuni casi accompagna l’autolesionismo) e sul comportamento adattivo (interazione, compliance e gioco).
Panoramica dello studio
Stato
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Sulla base dei calcoli delle dimensioni del campione derivanti dai risultati preliminari del nostro studio di Fase I, venti (20) pazienti verranno reclutati e arruolati in questo studio. Tutti riceveranno la stimolazione del nucleo accumbens bilateralmente (2 elettrodi per paziente).
Lo studio proposto è uno studio crossover di Fase II, monocentrico, in doppio cieco, randomizzato a blocchi.
La durata prevista dello studio è di 24 mesi.
Tipo di studio
Iscrizione (Stimato)
Fase
- Non applicabile
Contatti e Sedi
Contatto studio
- Nome: George M Ibrahim, MD
- Numero di telefono: 416-813-7500
- Email: george.ibrahim@sickkids.ca
Luoghi di studio
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Ontario
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Toronto, Ontario, Canada, M5G1X8
- Reclutamento
- The Hospital for Sick Children
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Investigatore principale:
- George Ibrahim
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Contatto:
- MyLoi Huynh
- Numero di telefono: 309117 416-813-7654
- Email: myloi.huynh@sickkids.ca
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Contatto:
- Fay Kisteroff
- Numero di telefono: 309014 416-813-7654
- Email: fay.kisteroff@sickkids.ca
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Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
- Bambino
Accetta volontari sani
Descrizione
Criterio di inclusione:
• Età 5-17 al momento dell'iscrizione
- Diagnosi DSM-5 del disturbo dello spettro autistico
- Storia di comportamenti autolesionistici ripetitivi, come riportato dai genitori e documentato nella valutazione clinica, al momento dell'arruolamento nello studio o in precedenti cartelle cliniche. La definizione di autolesionismo è contestuale, ma richiede manifestazioni continue, intermittenti o continue di lesioni fisiche automediate al bambino.
- Screening da parte del team di studio per la presenza di comportamenti autolesionistici rinforzati automaticamente (ASIB) sottotipo 2 o sottotipo 333 in base all'anamnesi del caregiver.
- Fallimento o non ammissibilità della terapia medica con comportamenti autolesionistici ripetitivi in corso, a 6 mesi o più dall'inizio della terapia
- Genitori o tutori legali, compresi gli operatori sanitari, informati e in grado di fornire il consenso scritto.
- In grado di rispettare tutti i test, le visite di follow-up e gli appuntamenti e i protocolli dello studio per 12 mesi successivi alla fine della durata dello studio.
Criteri di esclusione:
• Dipendenza o abuso di sostanze negli ultimi 6 mesi, escluse caffeina e nicotina.
- Qualsiasi controindicazione alla scansione MRI.
- Presenza di aritmie cardiache o altre condizioni cardiache, respiratorie, renali o endocrine che possono comportare rischi significativi derivanti da una procedura chirurgica.
- Gravidanza
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione incrociata
- Mascheramento: Triplicare
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Comparatore attivo: Gruppo 1 (DBS ON, poi OFF)
Gruppo 1: il DBS verrà attivato nel Blocco 1 (tre mesi) dopo il periodo postoperatorio iniziale di quattro settimane.
Il dispositivo DBS verrà quindi spento per due settimane ("periodo di lavaggio").
Il dispositivo rimarrà SPENTO nel Blocco 2 (tre mesi).
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Stimolazione elettrica del nucleo accumbens.
DBS rimarrà SPENTO (acceso a 0 V).
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Comparatore placebo: Gruppo 2 (DBS OFF, poi ON)
Gruppo 2: la DBS rimarrà disattivata nel Blocco 1 (tre mesi) dopo il periodo postoperatorio iniziale di quattro settimane.
Successivamente il dispositivo rimarrà spento per le due settimane ("periodo di lavaggio").
Il DBS verrà attivato nel Blocco 2 (tre mesi).
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Stimolazione elettrica del nucleo accumbens.
DBS rimarrà SPENTO (acceso a 0 V).
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Comportamenti ripetitivi rivisti in scala (RBS-R)
Lasso di tempo: Baseline, 4 settimane, 16 settimane, 30 settimane, 52 settimane
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Un questionario di 44 domande che chiede ai genitori/tutori quanto spesso un particolare comportamento viene osservato nel partecipante su una scala da 0 a 3, nonché una misura riepilogativa della frequenza con cui i comportamenti ripetitivi si verificano complessivamente su una scala da 1 a 100. . Punteggi più alti indicano una maggiore gravità. |
Baseline, 4 settimane, 16 settimane, 30 settimane, 52 settimane
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Valutazione dell'analisi funzionale (FA).
Lasso di tempo: Baseline, 16 settimane, 30 settimane
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Una valutazione comportamentale basata sull’osservazione che richiede l’osservazione e la quantificazione del modo in cui il comportamento autoaggressivo (SIB) cambia nelle condizioni di una valutazione standardizzata e replicabile.
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Baseline, 16 settimane, 30 settimane
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Questionario sul comportamento autolesivo (SIB-Q)
Lasso di tempo: Baseline, 4 settimane, 16 settimane, 30 settimane, 52 settimane
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Una scala di 25 item con opzioni di risposta in stile Likert che misura il comportamento autolesivo tra i soggetti con disabilità dello sviluppo. I punteggi vanno da 0 a 100, con punteggi più alti che indicano una maggiore gravità. |
Baseline, 4 settimane, 16 settimane, 30 settimane, 52 settimane
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Questionario sul comportamento ripetitivo-2 (RBQ-2)
Lasso di tempo: Baseline, 4 settimane, 16 settimane, 30 settimane, 52 settimane
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Un questionario per genitori/caregiver composto da 20 voci che misura la frequenza dei comportamenti ripetitivi, limitati e sensoriali di un bambino. I punteggi del questionario possono essere aggiunti per fornire un punteggio totale dei comportamenti ripetitivi, entro un punteggio minimo di 20 e un punteggio massimo di 60 (con le risposte "3" e "4" combinate). Punteggi più alti indicano una maggiore gravità. |
Baseline, 4 settimane, 16 settimane, 30 settimane, 52 settimane
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Questionario sull'inventario della qualità della vita pediatrica (PedsQL).
Lasso di tempo: Baseline, 4 settimane, 16 settimane, 30 settimane, 52 settimane
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Un questionario per i genitori progettato per valutare la qualità della vita correlata alla salute nei bambini. I punteggi vanno da 0 a 92, con punteggi più alti che indicano una peggiore qualità della vita. |
Baseline, 4 settimane, 16 settimane, 30 settimane, 52 settimane
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Questionario di valutazione dell'Autism Diagnostic Observation Schedule (ADOS).
Lasso di tempo: Baseline, 16 settimane, 30 settimane
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Una valutazione standardizzata, basata su attività, progettata per valutare le capacità di comunicazione, l'interazione sociale e l'uso fantasioso dei materiali in individui sospettati di avere un disturbo dello spettro autistico. Classificazioni:
Punteggi più alti indicano una maggiore presenza di comportamenti associati al disturbo dello spettro autistico. |
Baseline, 16 settimane, 30 settimane
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Questionario della scala MOAS (Modified Overt Aggression Scale).
Lasso di tempo: Baseline, 4 settimane, 16 settimane, 30 settimane, 52 settimane
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Una breve indagine sull'aggressività palese.
I punteggi vanno da 0 a 40, con punteggi più alti che indicano una maggiore gravità.
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Baseline, 4 settimane, 16 settimane, 30 settimane, 52 settimane
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Questionario Burden Scale for Family Caregivers - Versione breve (BSFC-S).
Lasso di tempo: Baseline, 4 settimane, 16 settimane, 30 settimane, 52 settimane
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Una breve indagine sull’onere delle cure genitoriali.
I punteggi vanno da 0 a 30, con punteggi più alti che indicano un onere maggiore.
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Baseline, 4 settimane, 16 settimane, 30 settimane, 52 settimane
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Registro dei comportamenti autolesionistici
Lasso di tempo: Baseline (3 mesi), settimanale durante il periodo di prova
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Frequenza riferita dai genitori/caregiver di eventi autolesionistici ripetitivi in un dato periodo di tempo (ad es.
numero di eventi al giorno)
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Baseline (3 mesi), settimanale durante il periodo di prova
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Collaboratori e investigatori
Sponsor
Investigatori
- Investigatore principale: George M Ibrahim, MD, The Hospital for Sick Children
Studiare le date dei record
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
Completamento primario (Stimato)
Completamento dello studio (Stimato)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Effettivo)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- REB # 1000081171
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
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Descrizione del piano IPD
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
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prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti
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