- ICH GCP
- Registro degli studi clinici negli Stati Uniti
- Sperimentazione clinica NCT06672731
Strumenti BIOchimici, DEnsitometrici, TECNOLOGICI e di imaging per valutare l'osso/muscolo nei bambini con paralisi cerebrale (BIODETECT_CP)
BIODETECT_CP una nuova combinazione di strumenti BIOchimici, DEnsitometrici, TECNOLOGICI e di imaging per valutare la salute dell'unità ossea/muscolare nei bambini con paralisi cerebrale
La paralisi cerebrale (CP) è la disabilità cronica più comune nell'infanzia, gravata da disturbi motori, sensoriali, cognitivi, alimentari e comunicativi. Una seria preoccupazione nei bambini con paralisi cerebrale è il deterioramento della salute delle ossa e dei muscoli, che ha un impatto negativo sulla già ridotta qualità della vita (QoL). I bambini affetti da PCI presentano bassa densità ossea, carenza di vitamina D, sarcopenia e alto rischio di fratture da fragilità, con pesanti effetti su quella che è già limitata vita domestica, scolastica e comunitaria. Le cause della compromissione muscolo-ossea sono la deambulazione a basso carico durante la formazione scheletrica con bassa mineralizzazione ossea, cattiva alimentazione e basso apporto di calcio, bassa esposizione solare, uso di farmaci anticonvulsivanti con profilo negativo sull'osso. Comprendere le cause che influenzano la qualità ossea e impostare interventi per ridurre l’impatto della disabilità fisica sono essenziali nei soggetti giovani con paralisi cerebrale.
Questo progetto combina competenze e risorse complementari nei campi della biochimica endocrinologica, dei disturbi neurologici pediatrici e del neuroimaging, per consentire un percorso innovativo e assistito dalla tecnologia per la valutazione della salute ossea/muscolare in soggetti giovani con paralisi cerebrale, che potrebbe guidare nuove terapie, nutrizione e riabilitazione programmi.
Il primo obiettivo di questo progetto è valutare la salute ossea/muscolare in soggetti giovani con paralisi cerebrale rispetto a soggetti sani di pari età, fornendo i) biomarcatori sierici del metabolismo minerale e del metaboloma della vitamina D, valutati mediante spettrometria di massa di ultima generazione, ii ) marcatori di sarcopenia muscolare come l'irisina e altre miochine, che descrivono la risposta del muscolo all'esercizio iii) danno neuronale e marcatori infiammatori, iv) dati densitometrici mediante l'ecografia quantitativa (QUS) a basso costo e sicura alle falangi della mano, oltre al nuova e molto promettente multispettrometria ecografica a radiofrequenza (REMS) servita dal software per il rischio di fratture da fragilità.
Si intende inoltre correlare i suddetti marcatori di salute osseo/muscolare con una combinazione di parametri demografici, clinici, cognitivi e tecnologici, questi ultimi ottenuti mediante un uso innovativo di sensori indossabili o actigrafi, posizionati ai polsi, che raffigurano movimenti, movimenti fisici attività (PA), dispendio energetico (EE) e, insieme ai monitor della frequenza cardiaca, dati metabolici durante una settimana normale in soggetti con PC e controlli sani. Infine, un punteggio recentemente convalidato per le lesioni cerebrali in soggetti con paralisi cerebrale e la produzione di "biomarcatori" di danno neuronale per immagini, saranno correlati con i dati sulla salute delle ossa/muscoli, PA ed EE per comprendere l'impatto del danno cerebrale sulle prestazioni funzionali e metabolismo osseo.
Panoramica dello studio
Stato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Questo studio indaga la correlazione tra lesioni cerebrali, abilità fisica e salute ossea/muscolare in pazienti giovani con paralisi cerebrale (CP). Si presuppone che:
La salute delle ossa e dei muscoli nei giovani individui affetti da paralisi cerebrale è compromessa, con ripercussioni sulla qualità della vita e sullo sviluppo. Lo studio mira a utilizzare biomarcatori correlati alla fragilità ossea, alla sarcopenia e al danno neuronale, insieme a tecniche di imaging avanzate (ecografia quantitativa e multispettrometria ecografica a radiofrequenza) per valutare accuratamente la salute delle unità ossee/muscolari.
Le limitazioni dell’attività fisica e il ridotto dispendio energetico hanno un impatto negativo sulla salute delle ossa e dei muscoli nei pazienti con paralisi cerebrale. I ricercatori intendono sfruttare i sensori indossabili per fornire misurazioni precise dell’attività fisica e correlarle con i biomarcatori stabiliti e i risultati dell’imaging, favorendo approcci terapeutici personalizzati.
La RM cerebrale potrebbe rivelare cambiamenti strutturali nel cervello, che potrebbero essere correlati all’attività fisica e ai dati sulla salute delle ossa/muscoli, aiutando a comprendere le implicazioni del danno cerebrale sulla funzionalità complessiva.
Gli obiettivi includono il confronto della salute delle ossa/muscoli tra bambini con paralisi cerebrale e coetanei sani, la valutazione dell'impatto dell'attività fisica sulla salute delle ossa/muscoli e l'analisi dei risultati dell'imaging cerebrale in relazione a tali parametri di salute. Lo studio prevede l'arruolamento di 50 partecipanti con CP e 50 controlli di pari età, utilizzando varie tecniche biochimiche e di imaging per raccogliere e confrontare dati sulla salute delle ossa e dei muscoli, sull'attività fisica e sulle lesioni cerebrali.
Tipo di studio
Iscrizione (Stimato)
Fase
- Non applicabile
Contatti e Sedi
Contatto studio
- Nome: Federica Saponaro MD, PhD, Md, Phd
- Numero di telefono: +393204964028
- Email: federica.saponaro@unipi.it
Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
- Bambino
- Adulto
Accetta volontari sani
Descrizione
Criteri di inclusione:
- età
- disposti a firmare informare il contenuto
Criteri di esclusione:
- bifosfonati o malattie ossee
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Diagnostico
- Assegnazione: Non randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Sperimentale: Bambini con paralisi cerebrale
50 bambini con paralisi cerebrale nei quali l'intervento è inteso come l'applicazione di sensori di movimento già validati, ovvero actigrafi.
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si tratta di una valutazione ecografica non invasiva della qualità ossea e muscolare
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Comparatore attivo: Bambini con sviluppo tipico
50 bambini sani, valutati c/o AOUP per l'esclusione di altre patologie, nei quali per intervento è prevista l'applicazione di sensori di movimento già validati.
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si tratta di una valutazione ecografica non invasiva della qualità ossea e muscolare
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Valutazione della salute dell'unità ossea/muscolare
Lasso di tempo: all'iscrizione
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Raggiungeremo l'obiettivo 1 attraverso le seguenti valutazioni: - Variazioni 25OHD valutate come livelli plasmatici di Vitamina D, intese come ipovitaminosi D 25OHD<20 ng/ml |
all'iscrizione
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Valutazione della densità minerale ossea come QUS
Lasso di tempo: all'iscrizione
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AD-SOS (velocità del suono dipendente dall'ampiezza) espressa come deviazione standard rispetto alla norma (numero assoluto) e BTT (tempo di trasmissione ossea espresso in secondi)
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all'iscrizione
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Valutazione del punteggio osseo/muscolare alla REMS
Lasso di tempo: all'iscrizione
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Il punteggio T e il punteggio Z alla REMS sono indici di fragilità ossea e sono espressi come differenza di deviazione standard rispetto al normale (numero assoluto, cut off <2,5).
Inoltre viene prodotta una % di rischio fragilità (cut-off >10%)
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all'iscrizione
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Collaboratori e investigatori
Sponsor
Pubblicazioni e link utili
Pubblicazioni generali
- Baroncelli GI. Quantitative ultrasound methods to assess bone mineral status in children: technical characteristics, performance, and clinical application. Pediatr Res. 2008 Mar;63(3):220-8. doi: 10.1203/PDR.0b013e318163a286.
- Tinelli F, Guzzetta A, Purpura G, Pasquariello R, Cioni G, Fiori S. Structural brain damage and visual disorders in children with cerebral palsy due to periventricular leukomalacia. Neuroimage Clin. 2020;28:102430. doi: 10.1016/j.nicl.2020.102430. Epub 2020 Sep 11.
- Di Paola M, Gatti D, Viapiana O, Cianferotti L, Cavalli L, Caffarelli C, Conversano F, Quarta E, Pisani P, Girasole G, Giusti A, Manfredini M, Arioli G, Matucci-Cerinic M, Bianchi G, Nuti R, Gonnelli S, Brandi ML, Muratore M, Rossini M. Radiofrequency echographic multispectrometry compared with dual X-ray absorptiometry for osteoporosis diagnosis on lumbar spine and femoral neck. Osteoporos Int. 2019 Feb;30(2):391-402. doi: 10.1007/s00198-018-4686-3. Epub 2018 Sep 4.
- Tomai Pitinca MD, Fortini P, Gonnelli S, Caffarelli C. Could Radiofrequency Echographic Multi-Spectrometry (REMS) Overcome the Limitations of BMD by DXA Related to Artifacts? A Series of 3 Cases. J Ultrasound Med. 2021 Dec;40(12):2773-2777. doi: 10.1002/jum.15665. Epub 2021 Feb 21.
- Colaianni G, Faienza MF, Sanesi L, Brunetti G, Pignataro P, Lippo L, Bortolotti S, Storlino G, Piacente L, D'Amato G, Colucci S, Grano M. Irisin serum levels are positively correlated with bone mineral status in a population of healthy children. Pediatr Res. 2019 Mar;85(4):484-488. doi: 10.1038/s41390-019-0278-y. Epub 2019 Jan 15.
- Saggese G, Vierucci F, Prodam F, Cardinale F, Cetin I, Chiappini E, De' Angelis GL, Massari M, Miraglia Del Giudice E, Miraglia Del Giudice M, Peroni D, Terracciano L, Agostiniani R, Careddu D, Ghiglioni DG, Bona G, Di Mauro G, Corsello G. Vitamin D in pediatric age: consensus of the Italian Pediatric Society and the Italian Society of Preventive and Social Pediatrics, jointly with the Italian Federation of Pediatricians. Ital J Pediatr. 2018 May 8;44(1):51. doi: 10.1186/s13052-018-0488-7.
- Braito I, Maselli M, Sgandurra G, Inguaggiato E, Beani E, Cecchi F, Cioni G, Boyd R. Assessment of upper limb use in children with typical development and neurodevelopmental disorders by inertial sensors: a systematic review. J Neuroeng Rehabil. 2018 Nov 6;15(1):94. doi: 10.1186/s12984-018-0447-y.
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Termini relativi a questo studio
Parole chiave
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Altri numeri di identificazione dello studio
- PRIN2022
- PRIN2002 (Altro numero di sovvenzione/finanziamento: Italian Ministry of Education)
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