L'esame della sicurezza e dell'efficacia di Garetosmab rispetto al placebo somministrato per via endovenosa (IV) in partecipanti adulti con fibrodisplasia ossificante progressiva (FOP) (OPTIMA)
15 luglio 2026 aggiornato da: Regeneron Pharmaceuticals
Studio di fase 3 randomizzato, controllato con placebo per valutare la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia di Garetosmab in pazienti con fibrodisplasia ossificante progressiva
La popolazione in studio è costituita da pazienti con Fibrodisplasia ossificante progressiva (FOP).
Gli obiettivi primari chiave sono:
- Per valutare l'effetto di garetosmab ad alte dosi rispetto al placebo sulla formazione di nuove lesioni di ossificazione eterotopica (HO) dal basale alla settimana 56, come determinato dalla tomografia computerizzata (TC) a basso dosaggio
- Per valutare la sicurezza e la tollerabilità di garetosmab rispetto al placebo dal basale alla settimana 56
Obiettivi secondari chiave:
- Valutare l'effetto di alte dosi di garetosmab rispetto al placebo sul numero per partecipante di episodi di riacutizzazione valutati dal medico alla settimana 56
- Per valutare l'effetto di garetosmab a basso dosaggio rispetto al placebo sulla formazione di nuove lesioni HO dal basale alla settimana 56 come determinato dalla CT
- Valutare l'effetto di garetosmab a basso dosaggio rispetto al placebo sul numero per paziente di episodi di riacutizzazione valutati dal medico alla settimana 56
Panoramica dello studio
Stato
Attivo, non reclutante
Condizioni
Intervento / Trattamento
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
63
Fase
- Fase 3
Accesso esteso
Temporaneamente non disponibile al di fuori della sperimentazione clinica.
Vedi record di accesso esteso.
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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New South Wales
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St Leonards, New South Wales, Australia, 2065
- Royal North Shore Hospital
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São Paulo, Brasile, 05652-900
- Hospital Israelita Albert Einstein
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Biobio
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Concepción, Biobio, Chile, 4030000
- Universidad de Concepcion
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Shanghai, Cina, 200065
- Tongji Hospital of Tongji University
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Cundinamarca
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Chía, Cundinamarca, Colombia, 140013
- Clínica Universidad De la Sabana
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Seoul, Corea del Sud, 03080
- Seoul National University Hospital
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Stenbäckinkatu 11
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Helsinki, Stenbäckinkatu 11, Finlandia, 00029
- HUS Children and Adolescents Park Hospital Clinical Trial Unit
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Montpellier, Francia, 34090
- Hopital Lapeyronie
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Paris, Francia, 75010
- Hôpital Lariboisière
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Fukuoka, Giappone, 812-8582
- Kyushu University Hospital
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Aichi-ken
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Nagoya, Aichi-ken, Giappone, 466-8560
- Nagoya University Hospital
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Oita Prefecture
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Yufu, Oita Prefecture, Giappone, 879-5593
- Oita University Hospital
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Hong Kong, Hong Kong, 22553838
- Queen Mary Hospital
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Genoa, Italia, 16147
- IRCCS Istituto Giannina Gaslini
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Kuala Lumpur, Malaysia, 50586
- Hospital Kuala Lampur
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North Holland
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Amsterdam, North Holland, Olanda, 1081 HV
- Amsterdam University Medical Center
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Podkarpackie Voivodeship
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Rzeszów, Podkarpackie Voivodeship, Polonia, 35-326
- Szpital Centrum Medyczne Medyk
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Greater London
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Middlesex, Greater London, Regno Unito, HA7 4LP
- Royal National Orthropaedic Hospital NHS Trust
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Madrid, Spagna, 28034
- Hospital Universitario Ramon Y Cajal
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California
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Los Angeles, California, Stati Uniti, 90095
- University of California Los Angeles (UCLA) Medical Center
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Tennessee
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Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37232
- Vanderbilt University Medical Center
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Cape Town
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Rondebosch, Cape Town, Sud Africa, 7700
- University of Cape Town
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Descrizione
Criteri chiave di inclusione:
- Maschio o femmina di età pari o superiore a 18 anni allo screening
- Diagnosi clinica di fibrodisplasia ossificante progressiva (FOP) [(basata sui reperti di malformazione congenita degli alluci, gonfiore episodico dei tessuti molli e/o ossificazione eterotopica progressiva (HO)]
- Conferma della diagnosi di FOP con documentazione della mutazione che causa la FOP del recettore dell'attivina A di tipo I (ACVR1).
- Attività della malattia FOP entro 1 anno dalla visita di screening. L'attività della malattia FOP è definita come dolore, gonfiore, rigidità o altri segni e sintomi associati alle riacutizzazioni della FOP; o peggioramento della funzione articolare, o progressione radiografica delle lesioni HO (aumento delle dimensioni o del numero delle lesioni HO) con/senza essere associata a episodi di riacutizzazione
- Disponibilità e capacità di sottoporsi a procedure di imaging TC e altre procedure come definito nel protocollo
Criteri chiave di esclusione:
- Punteggio cumulativo Analog Joint Involvement Scale (CAJIS) allo screening >19
- - Il partecipante ha una malattia concomitante significativa o una storia di malattia significativa come, a titolo esemplificativo ma non esaustivo, malattie cardiache, renali, reumatologiche, neurologiche, psichiatriche, endocrine, metaboliche o linfatiche, che secondo l'opinione dello sperimentatore dello studio potrebbero confondere i risultati dello studio o rappresentano un rischio aggiuntivo per il paziente con la loro partecipazione allo studio
- Storia precedente o diagnosi di cancro
- Funzione renale gravemente compromessa definita come velocità di filtrazione glomerulare stimata <30 millilitri al minuto (mL/min) (/1,73 m^2 calcolata dall'equazione Modification of Diet in Renal Disease)
- Diabete non controllato definito come emoglobina A1C (HbA1c) >9% allo screening
Storia di ipertensione scarsamente controllata, come definita da:
- Pressione arteriosa sistolica ≥180 mm Hg o pressione arteriosa diastolica ≥110 mm Hg alla visita di screening
- Pressione arteriosa sistolica da 160 mm Hg a 179 mm Hg o pressione arteriosa diastolica da 100 mm Hg a 109 mm Hg alla visita di screening E una storia di danno d'organo (inclusa storia di ipertrofia ventricolare sinistra, insufficienza cardiaca, angina, infarto miocardico, ictus, attacco ischemico transitorio, malattia arteriosa periferica, malattia renale allo stadio terminale e retinopatia da moderata ad avanzata
- Storia nota di malformazione vascolare cerebrale
- Condizioni cardiovascolari come insufficienza cardiaca di classe III o IV della New York Heart Association, cardiomiopatia, claudicatio intermittens, infarto del miocardio o sindrome coronarica acuta nei 6 mesi precedenti lo screening; aritmia cardiaca ventricolare sintomatica
- Anamnesi di grave compromissione respiratoria che richiede ossigeno, supporto respiratorio (p. es., pressione positiva bilivello delle vie aeree [biPAP] o pressione positiva continua delle vie aeree [CPAP]), o una storia di polmonite da aspirazione che richiede il ricovero in ospedale
- Uso precedente nell'ultimo anno e uso concomitante di bifosfonati
- Partecipazione concomitante a un altro studio clinico interventistico oa uno studio non interventistico con misure radiografiche o procedure invasive (ad esempio, raccolta di campioni di sangue o tessuto).
- Trattamento con un altro farmaco sperimentale, denosumab, imatinib o isotretinoina negli ultimi 30 giorni o entro 5 emivite del farmaco sperimentale, a seconda di quale sia il più lungo
- Donne incinte o che allattano
- Donne in età fertile (WOCBP) che non sono disposte a praticare una contraccezione altamente efficace
- Pazienti di sesso maschile con partner WOCBP che non sono disposti a utilizzare il preservativo con partner WOCBP per prevenire la potenziale esposizione fetale
Nota: si applicano altri criteri di inclusione/esclusione definiti dal protocollo
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Quadruplicare
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Sperimentale: Garetosmab ad alto dosaggio
Garetosmab viene somministrato per via endovenosa (IV) ogni 4 settimane (Q4W)
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Garetosmab viene fornito come prodotto farmaceutico liquido e verrà somministrato per via endovenosa.
Altri nomi:
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Sperimentale: Garetosmab a basso dosaggio
Garetosmab viene somministrato per via endovenosa ogni 4 settimane
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Garetosmab viene fornito come prodotto farmaceutico liquido e verrà somministrato per via endovenosa.
Altri nomi:
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Sperimentale: Placebo
Il placebo per abbinare garetosmab, viene fornito come soluzione liquida senza l'anticorpo monoclonale (o la proteina) e viene somministrato IV Q4W.
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Placebo da abbinare a garetosmab, viene fornito come soluzione liquida senza l'anticorpo monoclonale (o la proteina) e viene somministrato IV.
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
|---|---|
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Incidenza e gravità degli eventi avversi di particolare interesse emergenti dal trattamento (AESI)
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 56
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Dal basale alla settimana 56
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Numero di nuove lesioni HO
Lasso di tempo: Alla settimana 56
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Alla settimana 56
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Numero di riacutizzazioni riportate dal paziente
Lasso di tempo: Attraverso le settimane 28 e 56
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La riacutizzazione è definita come due o più dei seguenti sintomi: dolore, gonfiore, rigidità articolare o diminuzione del movimento.
Il caseificio per la riacutizzazione della FOP è un questionario che viene autocompilato quotidianamente dal partecipante.
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Attraverso le settimane 28 e 56
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Occorrenza di riacutizzazioni riferite dal paziente
Lasso di tempo: Attraverso le settimane 28 e 56
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Segnalato come Sì/No
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Attraverso le settimane 28 e 56
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Concentrazione dell'attivina A totale nel siero nel tempo
Lasso di tempo: Fino alla settimana 56
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Fino alla settimana 56
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Incidenza degli anticorpi anti-farmaco (ADA) verso garetosmab nel tempo
Lasso di tempo: Fino alla settimana 56
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Fino alla settimana 56
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Titolo di ADA al garetosmab nel tempo
Lasso di tempo: Fino alla settimana 56
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Fino alla settimana 56
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Concentrazione di garetosmab nel siero nel tempo
Lasso di tempo: Fino alla settimana 56
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Fino alla settimana 56
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Numero di riacutizzazioni valutate dal medico
Lasso di tempo: Fino alle settimane 28, 56 e 84
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Lo sperimentatore valuta gli eventi di riacutizzazione in base al proprio giudizio medico. Una riacutizzazione della FOP è caratterizzata da un gonfiore infiammatorio episodico e doloroso dei tessuti molli. Settimana 84 Solo per i pazienti in trattamento prolungato |
Fino alle settimane 28, 56 e 84
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Comparsa di nuove lesioni HO
Lasso di tempo: Alle settimane 28, 56 e 84
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Segnalato come Sì/No Settimana 84 Solo per i pazienti in trattamento prolungato |
Alle settimane 28, 56 e 84
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Volume totale di nuove lesioni HO
Lasso di tempo: Alle settimane 28, 56 e 84
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Settimana 84 Solo per i pazienti in trattamento prolungato
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Alle settimane 28, 56 e 84
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Numero di nuove lesioni HO
Lasso di tempo: Alla settimana 28 e 84
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Settimana 84 Solo per i pazienti in trattamento prolungato
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Alla settimana 28 e 84
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Presenza di riacutizzazioni valutate dal medico
Lasso di tempo: Fino alle settimane 28, 56 e 84
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Segnalato come Sì/No Settimana 84 Solo per i pazienti in trattamento prolungato |
Fino alle settimane 28, 56 e 84
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Cambiamento nella valutazione della funzionalità articolare da parte del medico utilizzando la scala analogica cumulativa per il coinvolgimento articolare (CAJIS)
Lasso di tempo: Riferimento alle settimane 28 e 56
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CAJIS è una valutazione clinica di 15 articolazioni principali; ciascuna articolazione principale è stata classificata come normale non interessata (0), interessata (1) o completamente anchilosata funzionalmente (2).
Il punteggio totale va da 0 a 30
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Riferimento alle settimane 28 e 56
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Cambiamento della funzione polmonare valutata mediante spirometria
Lasso di tempo: Riferimento alle settimane 28 e 56
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La capacità vitale forzata (FVC) e il volume espiratorio forzato in 1 secondo (FEV1) e il rapporto FEV1/FVC saranno determinati mediante spirometria.
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Riferimento alle settimane 28 e 56
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Variazione della gravità della malattia valutata dal Patient Global Impression of Severity (PGIS)
Lasso di tempo: Riferimento alle settimane 28 e 56
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Il PGIS è un questionario a voce singola autosomministrato per valutare l'impressione globale di gravità del paziente
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Riferimento alle settimane 28 e 56
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Variazione della gravità della malattia valutata dall'impressione globale del cambiamento del paziente (PGIC)
Lasso di tempo: Alle settimane 28 e 56
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Il PGIC è un questionario a voce singola autosomministrato per valutare l'impressione globale del cambiamento da parte del paziente
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Alle settimane 28 e 56
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Variazione della gravità della malattia valutata dal Clinician's Global Impression of Change (CGIC)
Lasso di tempo: Alle settimane 28 e 56
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Il CGIC è un questionario a voce singola per valutare l'impressione globale del cambiamento da parte del medico
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Alle settimane 28 e 56
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Investigatori
- Direttore dello studio: Clinical Trial Management, Regeneron Pharmaceuticals
Pubblicazioni e link utili
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Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
21 novembre 2022
Completamento primario (Effettivo)
17 luglio 2025
Completamento dello studio (Stimato)
27 febbraio 2029
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
4 maggio 2022
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
23 maggio 2022
Primo Inserito (Effettivo)
27 maggio 2022
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
17 luglio 2026
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
15 luglio 2026
Ultimo verificato
1 aprile 2026
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- R2477-FOP-2175
- 2022-000880-40 (Identificatore di registro: EudraCT)
- 2023-508350-26-00 (Identificatore di registro: CTIS (EU))
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
SÌ
Descrizione del piano IPD
Tutti i dati dei singoli pazienti (IPD) che sono alla base dei risultati pubblicamente disponibili saranno presi in considerazione per la condivisione
Periodo di condivisione IPD
Quando Regeneron ha ricevuto l'autorizzazione all'immissione in commercio dalle principali autorità sanitarie (ad es. FDA, Agenzia europea per i medicinali (EMA), Agenzia farmaceutica e per i dispositivi medici (PMDA), ecc.) per il prodotto e l'indicazione, ha reso pubblici i risultati dello studio (ad es. pubblicazione scientifica, conferenza scientifica, registro delle sperimentazioni cliniche), ha l'autorità legale per condividere i dati e ha garantito la capacità di proteggere la privacy dei partecipanti
Criteri di accesso alla condivisione IPD
I ricercatori qualificati possono presentare una proposta per l'accesso ai singoli pazienti o ai dati a livello aggregato da uno studio clinico sponsorizzato da Regeneron tramite Vivli.
I criteri di valutazione della richiesta di ricerca indipendente di Regeneron sono disponibili all'indirizzo: https://www.regeneron.com/sites/default/files/Regeneron-External-Data-Sharing-Policy-and-Independent-Research-Request-Evaluation-Criteria.pdf
Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD
- STUDIO_PROTOCOLLO
- LINFA
- ICF
- CODICE_ANALITICO
- RSI
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
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Sì
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
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