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Valutazione della Risposta al BH4 nei Nostri Pazienti con PKU

20 novembre 2025 aggiornato da: Mahmoud Gadelkarim Mohamed, Sohag University

Predizione della Responsività alla Tetraidrobiopterina nella Fenilchetonuria con il Test di Carico di 48 ore e il Genotipo

Questo studio mira a valutare la responsività al BH4 nei nostri pazienti con PKU e a correlare la responsività al BH4 con il loro genotipo

Panoramica dello studio

Stato

Attivo, non reclutante

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

20

Fase

  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Egitto
      • Sohag, Egitto
        • Sohag faculty of medicine

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri di inclusione:

  • I pazienti sono stati integrati con fenilalanina (un integratore proteico ricco a base di proteine del latte, o un aumento dell'assunzione di proteine naturali) se la fenilalanina era < 400 µmol/l

Criteri di esclusione:

  • se la fenilalanina era inferiore a 400 µmol/l

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Diagnostico
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Comparatore attivo: GRUPPO 1
Sapropterina Dicloridrato
Droga: Sapropterina Diidrocloruro (BH4, tetraidrobiopterina)
I pazienti sono stati integrati con fenilalanina (un integratore ricco di proteine a base di proteine del latte, o un aumento dell'assunzione di proteine naturali) se la fenilalanina era < 400 μmol/l. BH4 20 mg/kg è stato somministrato a T = 0 e T = 24. I campioni di sangue sono stati prelevati a T = 0, 8, 16, 24 e 48 h. La responsività è stata definita come una riduzione ≥ 30% della concentrazione di fenilalanina in ≥ 1 punto temporale.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
• Livello di fenilalanina sierica nei pazienti dopo somministrazione di tetraidrobiopterina
Lasso di tempo: I campioni di sangue sono stati prelevati all'Ora = 0, 8, 16, 24 e 48
Ai pazienti è stato somministrato fenilalanina (un integratore ricco di proteine a base di proteine del latte o un aumento dell'assunzione di proteine naturali) se la fenilalanina era < 400 μmol/l. BH4 20 mg/kg è stato somministrato per 48 ore. I campioni di sangue sono stati prelevati alle ore = 0, 8, 16, 24 e 48. La responsività è stata definita come una riduzione ≥ 30% della concentrazione di fenilalanina in ≥ 1 punto temporale.
I campioni di sangue sono stati prelevati all'Ora = 0, 8, 16, 24 e 48

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sohag University

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

1 settembre 2025

Completamento primario (Stimato)

1 gennaio 2026

Completamento dello studio (Stimato)

1 settembre 2026

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

25 settembre 2025

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

20 novembre 2025

Primo Inserito (Effettivo)

1 dicembre 2025

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

1 dicembre 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

20 novembre 2025

Ultimo verificato

1 novembre 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • Soh-Med--25-9-6MS

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

INDECISO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Fenilchetonuria (PKU)

Prove cliniche su Sapropterina Diidrocloruro (BH4, tetraidrobiopterina)

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