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フリードライヒ運動失調症の治療におけるイデベノンの有効性、安全性、忍容性を評価するための研究 (IONIA)

2023年6月22日 更新者：Santhera Pharmaceuticals

フリードライヒ運動失調症患者の治療におけるイデベノンの有効性、安全性、忍容性に関する第 III 相二重盲検無作為化プラセボ対照試験

この研究は、フリードライヒ運動失調症患者の神経学的転帰測定に対するイデベノンの有効性を 6 か月間評価することを目的としています。

調査の概要

状態

状態

現在の募集状況やアクセス拡大状況を示します。
完了

条件

条件

研究されている疾患、障害、症候群、病気、またはけが。 ClinicalTrials.gov では、条件には、寿命、生活の質、健康上のリスクなど、他の健康関連の問題も含まれる場合があります。

介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。

詳細な説明

この研究には6回のクリニック訪問が含まれ、完了時に、すべての患者が高用量のイデベノンを投与される12か月の延長研究に参加する可能性があります.

研究の種類

研究の種類

臨床研究の性質について説明します。研究の種類には、介入研究 (臨床試験とも呼ばれます)、観察研究 (患者登録を含む)、および拡張アクセスが含まれます。
介入

入学 (実際)

入学

臨床試験の参加者数。 「予想される」登録は、研究者が研究に必要とする参加者の目標数です。
70

段階

段階

米国食品医薬品局 (FDA) によって開発された定義に基づく、医薬品または生物学的製品を研究する臨床試験の段階。フェーズは、研究の目的、参加者の数、およびその他の特性に基づいています。初期フェーズ 1 (以前はフェーズ 0 としてリストされていた)、フェーズ 1、フェーズ 2、フェーズ 3、およびフェーズ 4 の 5 つのフェーズがあります。該当なしは、デバイスまたは行動介入の治験を含む、FDA が定義したフェーズのない治験を説明するために使用されます。
  • フェーズ 3

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • California
      • Los Angeles、California、アメリカ、90095-1769
        • David Geffen School of Medicine, UCLA
    • Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
        • The Children's Hopsital of Philadelphia

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

適格基準

臨床研究への参加を希望する人々が満たさなければならない重要な要件、または彼らが持つべき特徴。適格基準は、包含基準 (人が研究に参加するために必要な基準) と除外基準 (人が研究に参加するのを妨げる基準) の両方で構成されます。適格基準のタイプには、研究が健康なボランティアを受け入れるかどうか、年齢または年齢グループの要件があるかどうか、または性別によって制限されるかどうかが含まれます。

就学可能な年齢

8年～17年 (子)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  • -確認されたFRDA変異を伴うフリードライヒ運動失調症（FRDA）の文書化された診断
  • ベースラインで8～17歳の患者
  • ベースライン時の体重が 25 kg/55 lbs を超える患者
  • -スクリーニングおよびベースラインで、同伴者なしで少なくとも10メートル歩くことができる患者（ICARS歩行能力スコア≤6）
  • -治験責任医師の意見では、研究薬の飲み込みを含む研究の要件を順守できる患者
  • -スクリーニングおよびベースラインでの尿妊娠検査が陰性（出産の可能性のある女性患者）

除外基準:

  • イデベノン、コエンザイム Q10、またはビタミン E (1 日必要量の 5 倍以上の用量で摂取した場合) を過去 1 か月以内に使用した治療
  • -国際協力運動失調症評価尺度（ICARS）スコアが54を超えるか、スクリーニング時に10未満の患者
  • 妊娠および/または授乳中
  • -アスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ（AST; GOTとしても知られる）、アラニンアミノトランスフェラーゼ（ALT; GPTとしても知られる）またはクレアチニンの正常上限の1.5倍を超える上昇を含むがこれらに限定されない、臨床血液学または生化学の臨床的に重大な異常
  • 薬物またはアルコールの乱用歴
  • 国立衛生研究所 (NIH) でのイデベノンの以前の (第 II 相) 研究への参加
  • -過去3か月以内に別の治験薬の治験に参加した

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：並列代入
  • マスキング：4倍

武器と介入

参加者グループ / アーム

参加者グループ / アーム

臨床試験のプロトコルに従って、特定の介入/治療を受ける、または介入を受けない、臨床試験の参加者のグループまたはサブグループ。
介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。
実験的：Arm 1 - 900 mg/日のイデベノン
中用量のイデベノン
薬：イデベノン
患者 ≤ 45 kg/99 lbs: イデベノン 450 mg/日;患者 > 45 kg/99 lbs: イデベノン 900 mg/日
薬：イデベノン
患者 ≤ 45 kg/99 lbs: イデベノン 1350 mg/日;患者 > 45 kg/99 lbs: イデベノン 2250 mg/日
実験的：アーム 2 - 最大 2250 mg/日のイデベノン
高用量のイデベノン
薬：イデベノン
患者 ≤ 45 kg/99 lbs: イデベノン 450 mg/日;患者 > 45 kg/99 lbs: イデベノン 900 mg/日
薬：イデベノン
患者 ≤ 45 kg/99 lbs: イデベノン 1350 mg/日;患者 > 45 kg/99 lbs: イデベノン 2250 mg/日
プラセボコンパレーター：アーム 3 - プラセボ
プラセボ
薬：プラセボ
プラセボは、イデベノン錠と同じサイズ、重量、外観のフィルムコーティング錠として提供されました。

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

主要な結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入/治療の効果を評価するために最も重要な、計画された結果の尺度。ほとんどの臨床研究には 1 つの主要な結果の測定値がありますが、複数の測定値を持つものもあります。
結果測定
メジャーの説明
時間枠
ベースライン評価から 24 週目までの国際協同組合運動失調評価尺度 (ICARS) の変更
時間枠：ベースラインと6か月

国際共同運動失調評価尺度 (ICARS):

ICARS は、姿勢障害、立位障害、四肢失調、構音障害、眼球運動障害に分類された 19 の単純な検査操作に基づく 100 点の半定量スケールで構成されており、この患者集団に対して以前から使用されており、評価者間で良好な信頼性が得られています。

最小スコア: 0、最大スコア 100、スコアが高いほど障害が大きいことを示します

計算の詳細: 24 週目の ICARS スコアから ICARS スコアのベースラインを引いた値
ベースラインと6か月

二次結果の測定

二次結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入の効果を評価するための主要な結果測定ほど重要ではないが、依然として重要な計画された結果測定。ほとんどの臨床研究には、複数の副次的アウトカム指標があります。
結果測定
メジャーの説明
時間枠
ベースラインから 24 週目までのフリードライヒの運動失調評価スケール (FARS) スコアの変化
時間枠：ベースラインと6か月

フリードライヒの運動失調評価尺度（FARS）によって評価された神経学的機能に対する、2つの異なる用量のイデベノンによる6か月の治療の有効性をプラセボの有効性と比較するため

FARS は、25 の操作試験と 4 つの定量的パフォーマンス測定で構成されます。 神経学的検査では、球機能、上肢の調整、下肢の調整、末梢神経系の機能、深部腱反射、安定性および歩行が対象になります。 FARS の使用は、この集団に対する感度の高い尺度として最近検証されました。

FARS 試験のスコアを加算して、0 ～ 159 の範囲の合計スコアを作成できます。 スコアが高いほど、障害のレベルが高いことを示します。

計算の詳細 24 週目の FARS スコアから FARS スコアのベースラインを引いた値
ベースラインと6か月
フリードライヒ運動失調評価尺度（FARS）の日常生活活動（ADL）、ベースラインから24週目までのADL（合計スコア）の変化
時間枠：ベースラインと6か月

フリードライヒ運動失調評価尺度（FARS）のADLスケールによって評価された日常生活活動（ADL）に対する、2つの異なる用量のイデベノンによる6か月の治療の有効性をプラセボの有効性と比較すること

スコアは 0 ～ 36、スコアが高いほど障害が大きいことを示します
ベースラインと6か月
ベースライン評価から 12 週目までの国際協同組合運動失調評価尺度 (ICARS) の変更
時間枠：ベースラインと12週間

国際協調運動失調評価尺度（ICARS）によって評価された神経障害に対する、2つの異なる用量のイデベノンによる3か月間の治療の有効性をプラセボの有効性と比較するため

国際共同運動失調評価尺度 (ICARS):

ICARS は、姿勢障害、立位障害、四肢失調、構音障害、眼球運動障害に分類された 19 の単純な検査操作に基づく 100 点の半定量スケールで構成されており、この患者集団に対して以前から使用されており、評価者間で良好な信頼性が得られています。

最小スコア: 0、最大スコア 100、スコアが高いほど障害が大きいことを示します

計算の詳細: 12 週目の ICARS スコアから ICARS スコアのベースラインを引いた値
ベースラインと12週間
左心室の相対壁厚さ (RWT) のベースラインから 24 週目までの絶対変化
時間枠：ベースラインと6か月
心エコー検査によって評価されたフリードライヒ運動失調症（FRDA）患者の心臓の解剖学的構造および機能に対するイデベノンの効果を比較すること
ベースラインと6か月
左心室の相対壁厚さ (RWT) のベースラインから 24 週目までの変化率
時間枠：ベースラインと6か月
心エコー検査によって評価されたフリードライヒ運動失調症（FRDA）患者の心臓の解剖学的構造および機能に対するイデベノンの効果を比較すること
ベースラインと6か月
ベースラインから 24 週目までの左心室質量指数 (LVMI) の絶対変化
時間枠：ベースラインと6か月
心エコー検査によって評価されたフリードライヒ運動失調症（FRDA）患者の心臓の解剖学的構造および機能に対するイデベノンの効果を比較すること
ベースラインと6か月
左心室質量指数のベースラインから 24 週目までの変化率
時間枠：ベースラインと6か月
心エコー検査によって評価されたフリードライヒ運動失調症（FRDA）患者の心臓の解剖学的構造および機能に対するイデベノンの効果を比較すること
ベースラインと6か月
左心室の後壁 (PW) の厚さのベースラインから 24 週目までの絶対変化
時間枠：ベースラインと6か月
心エコー検査によって評価されたフリードライヒ運動失調症（FRDA）患者の心臓の解剖学的構造および機能に対するイデベノンの効果を比較すること
ベースラインと6か月
左心室の後壁 (PW) の厚さのベースラインから 24 週目までの変化率
時間枠：ベースラインと6か月
心エコー検査によって評価されたフリードライヒ運動失調症（FRDA）患者の心臓の解剖学的構造および機能に対するイデベノンの効果を比較すること
ベースラインと6か月
ベースラインから 24 週目までの心室中隔 (IVS) の厚さの絶対変化
時間枠：ベースラインと6か月
心エコー検査によって評価されたフリードライヒ運動失調症（FRDA）患者の心臓の解剖学的構造および機能に対するイデベノンの効果を比較すること
ベースラインと6か月
ベースラインから 24 週目までの心室中隔 (IVS) の厚さの変化率
時間枠：ベースラインと24週間
心エコー検査によって評価されたフリードライヒ運動失調症（FRDA）患者の心臓の解剖学的構造および機能に対するイデベノンの効果を比較すること
ベースラインと24週間

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

スポンサー

研究を開始し、研究に対する権限と管理権を持つ組織または個人。
Santhera Pharmaceuticals

捜査官

捜査官

臨床研究に携わる研究者。関連用語には、施設主任研究者、施設副調査官、研究委員長、研究責任者、および研究主任研究者が含まれます。
  • 主任研究者：David Lynch, MD、Children's Hospital of Philadelphia
  • 主任研究者：Susan Perlman, MD、University of California, Los Angeles

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始

研究開始

最初の参加者が臨床試験に登録された実際の日付。 「予想される」研究開始日は、研究者が研究開始日になると考える日付です。
2007年12月1日

一次修了 (実際)

一次修了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または主要な結果測定のための最終データを収集するための介入を受けた日付。治験がプロトコルに従って終了したか終了したかは、この日付には影響しません。完了日が異なる複数の主要評価項目を含む臨床研究の場合、この用語は、すべての主要評価項目のデータ収集が完了した日付を指します。 「予想される」一次完了日は、研究者がその研究の一次完了日になると考える日付です。
2009年4月1日

研究の完了 (実際)

研究の完了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または介入/治療を受けて、主要な結果の尺度、副次的な結果の尺度、および有害事象の最終データを収集した日付 (つまり、最後の参加者の最後の訪問)。 「予想される」研究完了日は、研究者が研究完了日になると考える日付です。
2009年4月1日

試験登録日

最初に提出

最初に提出

治験依頼者または治験責任医師が初めて治験記録を ClinicalTrials.gov に提出した日付。通常、最初の提出日と ClinicalTrials.gov での記録の利用可能日 (最初の投稿日) の間には数日の遅延があります。
2007年9月7日

QC基準を満たした最初の提出物

QC基準を満たした最初の提出物

研究スポンサーまたは治験責任医師が、国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) 審査基準と一致する研究記録を最初に提出した日付。治験依頼者または研究者は、NLM の QC 審査基準が満たされるまでに、研究記録を 1 回または複数回修正して提出する必要がある場合があります。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2007年9月28日

最初の投稿 (推定)

最初の投稿

国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) レビューが終了した後、ClinicalTrials.gov で研究記録が最初に利用可能になった日付。通常、治験依頼者または治験責任医師が治験記録を提出した日と最初に投稿された日との間には数日の遅延があります。
2007年10月1日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

投稿された最後の更新

ClinicalTrials.gov で、研究記録が変更された最新の日付。研究のスポンサーまたは治験責任医師によって変更が ClinicalTrials.gov に提出されたとき (最終更新が提出された日) と最終更新が投稿された日との間に遅延が生じる場合があります。
2023年7月11日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

治験依頼者または治験責任医師が、国立医学図書館（NLM）の品質管理（QC）審査基準と一致する治験記録の変更を提出した最新の日付。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2023年6月22日

最終確認日

最終確認日

治験依頼者または治験責任医師が、ClinicalTrials.gov で臨床治験に関する情報が正確かつ最新であることを確認した最新の日付。募集ステータスが募集中の研究の場合。まだ募集していません。過去 2 年以内に募集が確認されていない場合、研究の募集状況は不明として表示されます。
2023年6月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

その他の研究ID番号

NCT 番号以外の識別子または ID 番号で、治験依頼者、資金提供者、その他によって臨床治験に割り当てられたもの。これらの番号には、他の治験登録機関や国立衛生研究所の助成金番号からの一意の識別子が含まれる場合があります。
  • SNT-III-002

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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