Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie k posouzení účinnosti, bezpečnosti a snášenlivosti idebenonu při léčbě Friedreichovy ataxie (IONIA)

22. června 2023 aktualizováno: Santhera Pharmaceuticals

Dvojitě zaslepená, randomizovaná, placebem kontrolovaná studie fáze III účinnosti, bezpečnosti a snášenlivosti idebenonu při léčbě pacientů s Friedreichovou ataxií

Tato studie je určena k posouzení účinnosti idebenonu na měření neurologických výsledků u pacientů s Friedreichovou ataxií po dobu 6 měsíců.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dokončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Studie zahrnuje 6 návštěv na klinikách a po dokončení možnost zapojit se do 12měsíční prodloužené studie, kde budou všichni pacienti dostávat vysoké dávky idebenonu.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
70

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • California
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90095-1769
        • David Geffen School of Medicine, UCLA
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • The Children's Hopsital of Philadelphia

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

8 let až 17 let (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Zdokumentovaná diagnóza Friedreichovy ataxie (FRDA) s potvrzenými mutacemi FRDA
  • Pacienti ve věku 8 - 17 let na začátku
  • Pacienti s tělesnou hmotností vyšší než 25 kg/55 liber na začátku
  • Pacienti schopni ujít alespoň 10 metrů bez doprovodu (skóre ICARS Walking Capacity ≤6) při screeningu a na začátku studie
  • Pacienti, kteří jsou podle názoru zkoušejícího schopni vyhovět požadavkům studie, včetně spolknutí studované medikace
  • Negativní těhotenský test z moči při screeningu a na začátku (pacientky ve fertilním věku)

Kritéria vyloučení:

  • Léčba idebenonem, koenzymem Q10 nebo vitaminem E (pokud jsou užívány v dávce 5krát vyšší, než je denní potřeba) během posledního měsíce
  • Pacienti se skóre International Cooperative Ataxia Rating Scale (ICARS) vyšším než 54 nebo menším než 10 při screeningu
  • Těhotenství a/nebo kojení
  • Klinicky významné abnormality klinické hematologie nebo biochemie, včetně, ale bez omezení na, zvýšení aspartátaminotransferázy (AST; také známé jako GOT), alaninaminotransferázy (ALT; také známé jako GPT) nebo kreatininu přesahující 1,5násobek horní hranice normálu
  • Anamnéza zneužívání drog nebo alkoholu
  • Účast na předchozí (fáze II) studie idebenonu na National Institutes of Health (NIH)
  • Účast ve studii jiného hodnoceného léku během posledních 3 měsíců

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: Rameno 1 - 900 mg/den idebenonu
střední dávka idebenonu
Lék: Idebenon
Pacienti ≤ 45 kg/99 liber: idebenon 450 mg/den; Pacienti > 45 kg/99 liber: idebenon 900 mg/den
Lék: Idebenon
Pacienti ≤ 45 kg/99 liber: idebenon 1350 mg/den; Pacienti > 45 kg/99 liber: idebenon 2250 mg/den
Experimentální: Rameno 2 – až 2250 mg/den idebenonu
vysoká dávka idebenonu
Lék: Idebenon
Pacienti ≤ 45 kg/99 liber: idebenon 450 mg/den; Pacienti > 45 kg/99 liber: idebenon 900 mg/den
Lék: Idebenon
Pacienti ≤ 45 kg/99 liber: idebenon 1350 mg/den; Pacienti > 45 kg/99 liber: idebenon 2250 mg/den
Komparátor placeba: Rameno 3 - Placebo
Placebo
Lék: Placebo
Placebo bylo poskytnuto jako filmem potažené tablety, které měly stejnou velikost, hmotnost a vzhled jako tablety idebenonu.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna v International Cooperative Ataxia Rating Scale (ICARS) od základního hodnocení k 24. týdnu
Časové okno: základní a 6 měsíců

Mezinárodní kooperativní škála hodnocení ataxie (ICARS):

ICARS sestává ze stobodové semikvantitativní škály založené na 19 jednoduchých testovacích manévrech rozdělených na posturální a stojné poruchy, ataxii končetin, dysartrii a okulomotorické poruchy a byla dříve používána u této populace pacientů s dobrou spolehlivostí mezi hodnotícími.

Minimální skóre: 0, maximální skóre 100, vyšší skóre znamená větší poškození

Podrobnosti výpočtu: Skóre ICARS ve 24. týdnu minus základní hodnota skóre ICARS
základní a 6 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna skóre Friedreichovy Ataxie Rating Scale (FARS) od základního stavu do týdne 24
Časové okno: základní a 6 měsíců

Porovnat účinnost 6měsíční léčby 2 různými dávkami idebenonu s účinností placeba na neurologickou funkci, jak byla hodnocena Friedreichovou škálou hodnocení ataxie (FARS)

FARS se skládá z 25 manévrů a 4 kvantitativních měření výkonu. Neurologické vyšetření zahrnuje bulbární funkci, koordinaci horních končetin, koordinaci dolních končetin, funkci periferního nervového systému, hluboké šlachové reflexy, stabilitu a chůzi. Použití FARS bylo nedávno ověřeno jako citlivá škála pro tuto populaci.

Výsledky zkoušky FARS lze sečíst a získat tak celkové skóre v rozsahu od 0 do 159. Vyšší skóre ukazuje na vyšší úroveň postižení.

Podrobnosti výpočtu FARS skóre v týdnu 24 minus FARS skóre základní linie
základní a 6 měsíců
Aktivity denního života (ADL) Friedreichovy škály hodnocení ataxie (FARS), změna v ADL (celkové skóre) od výchozího stavu do týdne 24
Časové okno: základní a 6 měsíců

Porovnat účinnost 6měsíční léčby 2 různými dávkami idebenonu s účinností placeba na aktivity denního života (ADL) hodnocené pomocí škály ADL Friedreichovy škály hodnocení ataxie (FARS)

skóre 0 až 36, vyšší skóre znamená větší poškození
základní a 6 měsíců
Změna v International Cooperative Ataxia Rating Scale (ICARS) od základního hodnocení k 12. týdnu
Časové okno: výchozí stav a 12 týdnů

Porovnat účinnost 3měsíční léčby 2 různými dávkami idebenonu s účinností placeba na neurologické postižení podle hodnocení Mezinárodní kooperativní škály pro hodnocení ataxie (ICARS)

Mezinárodní kooperativní škála hodnocení ataxie (ICARS):

ICARS sestává ze stobodové semikvantitativní škály založené na 19 jednoduchých testovacích manévrech rozdělených na posturální a stojné poruchy, ataxii končetin, dysartrii a okulomotorické poruchy a byla dříve používána u této populace pacientů s dobrou spolehlivostí mezi hodnotícími.

Minimální skóre: 0, maximální skóre 100, vyšší skóre znamená větší poškození

Podrobnosti výpočtu: Skóre ICARS ve 12. týdnu mínus výchozí skóre ICARS
výchozí stav a 12 týdnů
Absolutní změna relativní tloušťky stěny (RWT) levé komory od základní linie do 24. týdne
Časové okno: základní a 6 měsíců
Porovnat účinky idebenonu na srdeční anatomii a funkci u pacientů s Friedreichovou ataxií (FRDA) podle echokardiografie
základní a 6 měsíců
Procentuální změna relativní tloušťky stěny (RWT) levé komory od výchozího stavu do 24. týdne
Časové okno: základní a 6 měsíců
Porovnat účinky idebenonu na srdeční anatomii a funkci u pacientů s Friedreichovou ataxií (FRDA) podle echokardiografie
základní a 6 měsíců
Absolutní změna indexu hmotnosti levé komory (LVMI) od výchozího stavu do 24. týdne
Časové okno: základní a 6 měsíců
Porovnat účinky idebenonu na srdeční anatomii a funkci u pacientů s Friedreichovou ataxií (FRDA) podle echokardiografie
základní a 6 měsíců
Procentuální změna indexu hmotnosti levé komory od výchozího stavu do 24. týdne
Časové okno: základní a 6 měsíců
Porovnat účinky idebenonu na srdeční anatomii a funkci u pacientů s Friedreichovou ataxií (FRDA) podle echokardiografie
základní a 6 měsíců
Absolutní změna tloušťky zadní stěny (PW) levé komory od základní linie do 24. týdne
Časové okno: základní a 6 měsíců
Porovnat účinky idebenonu na srdeční anatomii a funkci u pacientů s Friedreichovou ataxií (FRDA) podle echokardiografie
základní a 6 měsíců
Procentuální změna tloušťky zadní stěny (PW) levé komory od základní linie do 24. týdne
Časové okno: základní a 6 měsíců
Porovnat účinky idebenonu na srdeční anatomii a funkci u pacientů s Friedreichovou ataxií (FRDA) podle echokardiografie
základní a 6 měsíců
Absolutní změna tloušťky interventrikulárního septa (IVS) od základní linie do 24. týdne
Časové okno: základní a 6 měsíců
Porovnat účinky idebenonu na srdeční anatomii a funkci u pacientů s Friedreichovou ataxií (FRDA) podle echokardiografie
základní a 6 měsíců
Procentní změna tloušťky interventrikulárního septa (IVS) od výchozího stavu do 24. týdne
Časové okno: výchozí stav a 24 týdnů
Porovnat účinky idebenonu na srdeční anatomii a funkci u pacientů s Friedreichovou ataxií (FRDA) podle echokardiografie
výchozí stav a 24 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Santhera Pharmaceuticals

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Vrchní vyšetřovatel: David Lynch, MD, Children's Hospital of Philadelphia
  • Vrchní vyšetřovatel: Susan Perlman, MD, University of California, Los Angeles

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
1. prosince 2007

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
1. dubna 2009

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
1. dubna 2009

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
7. září 2007

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
28. září 2007

První zveřejněno (Odhadovaný)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
1. října 2007

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
11. července 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
22. června 2023

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. června 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • SNT-III-002

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Friedreichova Ataxie

Klinické studie na Idebenon

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení