フリードライヒ運動失調症の治療におけるイデベノンの有効性、安全性、忍容性を評価するための研究 (IONIA)
フリードライヒ運動失調症患者の治療におけるイデベノンの有効性、安全性、忍容性に関する第 III 相二重盲検無作為化プラセボ対照試験
調査の概要
詳細な説明
研究の種類
入学 (実際)
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
研究場所
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California
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Los Angeles、California、アメリカ、90095-1769
- David Geffen School of Medicine, UCLA
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Pennsylvania
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Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
- The Children's Hopsital of Philadelphia
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参加基準
適格基準
就学可能な年齢
健康ボランティアの受け入れ
説明
包含基準:
- -確認されたFRDA変異を伴うフリードライヒ運動失調症（FRDA）の文書化された診断
- ベースラインで8～17歳の患者
- ベースライン時の体重が 25 kg/55 lbs を超える患者
- -スクリーニングおよびベースラインで、同伴者なしで少なくとも10メートル歩くことができる患者（ICARS歩行能力スコア≤6）
- -治験責任医師の意見では、研究薬の飲み込みを含む研究の要件を順守できる患者
- -スクリーニングおよびベースラインでの尿妊娠検査が陰性（出産の可能性のある女性患者）
除外基準:
- イデベノン、コエンザイム Q10、またはビタミン E (1 日必要量の 5 倍以上の用量で摂取した場合) を過去 1 か月以内に使用した治療
- -国際協力運動失調症評価尺度（ICARS）スコアが54を超えるか、スクリーニング時に10未満の患者
- 妊娠および/または授乳中
- -アスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ（AST; GOTとしても知られる）、アラニンアミノトランスフェラーゼ（ALT; GPTとしても知られる）またはクレアチニンの正常上限の1.5倍を超える上昇を含むがこれらに限定されない、臨床血液学または生化学の臨床的に重大な異常
- 薬物またはアルコールの乱用歴
- 国立衛生研究所 (NIH) でのイデベノンの以前の (第 II 相) 研究への参加
- -過去3か月以内に別の治験薬の治験に参加した
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：4倍
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：Arm 1 - 900 mg/日のイデベノン
中用量のイデベノン
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患者 ≤ 45 kg/99 lbs: イデベノン 450 mg/日;患者 > 45 kg/99 lbs: イデベノン 900 mg/日
患者 ≤ 45 kg/99 lbs: イデベノン 1350 mg/日;患者 > 45 kg/99 lbs: イデベノン 2250 mg/日
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実験的：アーム 2 - 最大 2250 mg/日のイデベノン
高用量のイデベノン
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患者 ≤ 45 kg/99 lbs: イデベノン 450 mg/日;患者 > 45 kg/99 lbs: イデベノン 900 mg/日
患者 ≤ 45 kg/99 lbs: イデベノン 1350 mg/日;患者 > 45 kg/99 lbs: イデベノン 2250 mg/日
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プラセボコンパレーター：アーム 3 - プラセボ
プラセボ
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プラセボは、イデベノン錠と同じサイズ、重量、外観のフィルムコーティング錠として提供されました。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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ベースライン評価から 24 週目までの国際協同組合運動失調評価尺度 (ICARS) の変更
時間枠：ベースラインと6か月
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国際共同運動失調評価尺度 (ICARS): ICARS は、姿勢障害、立位障害、四肢失調、構音障害、眼球運動障害に分類された 19 の単純な検査操作に基づく 100 点の半定量スケールで構成されており、この患者集団に対して以前から使用されており、評価者間で良好な信頼性が得られています。 最小スコア: 0、最大スコア 100、スコアが高いほど障害が大きいことを示します 計算の詳細: 24 週目の ICARS スコアから ICARS スコアのベースラインを引いた値 |
ベースラインと6か月
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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ベースラインから 24 週目までのフリードライヒの運動失調評価スケール (FARS) スコアの変化
時間枠：ベースラインと6か月
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フリードライヒの運動失調評価尺度（FARS）によって評価された神経学的機能に対する、2つの異なる用量のイデベノンによる6か月の治療の有効性をプラセボの有効性と比較するため FARS は、25 の操作試験と 4 つの定量的パフォーマンス測定で構成されます。 神経学的検査では、球機能、上肢の調整、下肢の調整、末梢神経系の機能、深部腱反射、安定性および歩行が対象になります。 FARS の使用は、この集団に対する感度の高い尺度として最近検証されました。 FARS 試験のスコアを加算して、0 ～ 159 の範囲の合計スコアを作成できます。 スコアが高いほど、障害のレベルが高いことを示します。 計算の詳細 24 週目の FARS スコアから FARS スコアのベースラインを引いた値 |
ベースラインと6か月
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フリードライヒ運動失調評価尺度（FARS）の日常生活活動（ADL）、ベースラインから24週目までのADL（合計スコア）の変化
時間枠：ベースラインと6か月
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フリードライヒ運動失調評価尺度（FARS）のADLスケールによって評価された日常生活活動（ADL）に対する、2つの異なる用量のイデベノンによる6か月の治療の有効性をプラセボの有効性と比較すること スコアは 0 ～ 36、スコアが高いほど障害が大きいことを示します |
ベースラインと6か月
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ベースライン評価から 12 週目までの国際協同組合運動失調評価尺度 (ICARS) の変更
時間枠：ベースラインと12週間
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国際協調運動失調評価尺度（ICARS）によって評価された神経障害に対する、2つの異なる用量のイデベノンによる3か月間の治療の有効性をプラセボの有効性と比較するため 国際共同運動失調評価尺度 (ICARS): ICARS は、姿勢障害、立位障害、四肢失調、構音障害、眼球運動障害に分類された 19 の単純な検査操作に基づく 100 点の半定量スケールで構成されており、この患者集団に対して以前から使用されており、評価者間で良好な信頼性が得られています。 最小スコア: 0、最大スコア 100、スコアが高いほど障害が大きいことを示します 計算の詳細: 12 週目の ICARS スコアから ICARS スコアのベースラインを引いた値 |
ベースラインと12週間
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左心室の相対壁厚さ (RWT) のベースラインから 24 週目までの絶対変化
時間枠：ベースラインと6か月
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心エコー検査によって評価されたフリードライヒ運動失調症（FRDA）患者の心臓の解剖学的構造および機能に対するイデベノンの効果を比較すること
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ベースラインと6か月
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左心室の相対壁厚さ (RWT) のベースラインから 24 週目までの変化率
時間枠：ベースラインと6か月
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心エコー検査によって評価されたフリードライヒ運動失調症（FRDA）患者の心臓の解剖学的構造および機能に対するイデベノンの効果を比較すること
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ベースラインと6か月
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ベースラインから 24 週目までの左心室質量指数 (LVMI) の絶対変化
時間枠：ベースラインと6か月
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心エコー検査によって評価されたフリードライヒ運動失調症（FRDA）患者の心臓の解剖学的構造および機能に対するイデベノンの効果を比較すること
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ベースラインと6か月
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左心室質量指数のベースラインから 24 週目までの変化率
時間枠：ベースラインと6か月
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心エコー検査によって評価されたフリードライヒ運動失調症（FRDA）患者の心臓の解剖学的構造および機能に対するイデベノンの効果を比較すること
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ベースラインと6か月
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左心室の後壁 (PW) の厚さのベースラインから 24 週目までの絶対変化
時間枠：ベースラインと6か月
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心エコー検査によって評価されたフリードライヒ運動失調症（FRDA）患者の心臓の解剖学的構造および機能に対するイデベノンの効果を比較すること
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ベースラインと6か月
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左心室の後壁 (PW) の厚さのベースラインから 24 週目までの変化率
時間枠：ベースラインと6か月
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心エコー検査によって評価されたフリードライヒ運動失調症（FRDA）患者の心臓の解剖学的構造および機能に対するイデベノンの効果を比較すること
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ベースラインと6か月
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ベースラインから 24 週目までの心室中隔 (IVS) の厚さの絶対変化
時間枠：ベースラインと6か月
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心エコー検査によって評価されたフリードライヒ運動失調症（FRDA）患者の心臓の解剖学的構造および機能に対するイデベノンの効果を比較すること
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ベースラインと6か月
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ベースラインから 24 週目までの心室中隔 (IVS) の厚さの変化率
時間枠：ベースラインと24週間
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心エコー検査によって評価されたフリードライヒ運動失調症（FRDA）患者の心臓の解剖学的構造および機能に対するイデベノンの効果を比較すること
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ベースラインと24週間
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協力者と研究者
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捜査官
- 主任研究者：David Lynch, MD、Children's Hospital of Philadelphia
- 主任研究者：Susan Perlman, MD、University of California, Los Angeles
出版物と役立つリンク
一般刊行物
- Meier T, Perlman SL, Rummey C, Coppard NJ, Lynch DR. Assessment of neurological efficacy of idebenone in pediatric patients with Friedreich's ataxia: data from a 6-month controlled study followed by a 12-month open-label extension study. J Neurol. 2012 Feb;259(2):284-91. doi: 10.1007/s00415-011-6174-y. Epub 2011 Jul 22.
- Lagedrost SJ, Sutton MS, Cohen MS, Satou GM, Kaufman BD, Perlman SL, Rummey C, Meier T, Lynch DR. Idebenone in Friedreich ataxia cardiomyopathy-results from a 6-month phase III study (IONIA). Am Heart J. 2011 Mar;161(3):639-645.e1. doi: 10.1016/j.ahj.2010.10.038. Epub 2011 Jan 31.
- Lynch DR, Perlman SL, Meier T. A phase 3, double-blind, placebo-controlled trial of idebenone in friedreich ataxia. Arch Neurol. 2010 Aug;67(8):941-7. doi: 10.1001/archneurol.2010.168.
研究記録日
主要日程の研究
研究開始
一次修了 (実際)
研究の完了 (実際)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (推定)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
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